사노피社는 자사의 면역 혈소판 감소증(ITP) 치료제 ‘웨이릴즈’(Wayrilz: 릴자브루티닙)가 일본 후생노동성(MHLW)에 의해 면역글로불린 G4 관련질환(IgG4-RD)을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 지난 2일 공표했다.

‘웨이릴즈’는 새로운 경구용 가역적 공유결합 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제의 일종이다.

이와 관련, 면역글로불린 G4 관련질환은 일본에서 여전히 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 치료대안 선택의 폭 또한 제한적인 형편이다.

면역글로불린 G4 관련질환은 희귀, 진행성, 면역 매개성 만성질환의 일종으로 면역계가 체내의 다양한 조직과 장기(臟器)들을 공격해 중증 손상으로 이어지는 증상을 말한다.

후생성은 희귀질환 또는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 증상들에 대응할 수 있을 것으로 기대되는 새로운 치료대안 후보물질들을 대상으로 엄격한 심사를 거쳐 ‘희귀의약품’ 지위를 부여해 다양한 인센티브를 제공하고 있다.

‘웨이릴즈’가 면역글로불린 G4 관련질환에 나타내는 효과는 1건의 임상 2상 시험을 통해 평가가 이루어졌다.

시험결과는 지난해 6월 11~14일 스페인 바르셀로나에서 개최되었던 유럽 류머티스학회연대기구(EULAR) 2025년 학술회의 석상에서 발표됐다.

시험에서 면역글로불린 G4 관련질환 환자들을 대상으로 ‘웨이릴즈’를 사용해 52주 동안 치료를 진행한 결과 증상의 급성 악화 뿐 아니라 기타 질환 표지인자들이 감소한 데다 글루코코르티코이드를 사용한 치료의 필요성이 최소화된 것으로 나타났다.

이와 함께 시험에서 나타난 ‘웨이릴즈’의 안전성 프로필을 보면 선행 시험례들에서 다른 여러 적응증에 사용했을 때와 대동소이했고, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 관찰되지 않았다.

피험자들의 10%를 상회하는 비율로 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용을 보면 설사, ‘코로나19’, 현훈, 구갈 및 구역 등이 보고됐다.

현재 ‘웨이릴즈’는 임상 3상 ‘RILIEF 시험’에서 면역글로불린 G4 관련질환 피험자들을 대상으로 한 평가가 진행 중이다.

‘웨이릴즈’는 또한 각종 희귀 면역 매개성 질환들을 대상으로 시험이 진행되고 있다.

지난해 ‘웨이릴즈’는 미국, EU 및 아랍에리미트(UAE) 등에서 면역 혈소판 감소증(ITP) 치료제로 허가를 취득했다.

아울러 ‘웨이릴즈’는 현재 일본에서 면역 혈소판 감소증 치료제로 허가를 취득하기 위한 심사가 진행 중이다.

‘웨이릴즈’는 면역 혈소판 감소증, 면역글로불린 G4 관련질환, 온난성 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA) 및 겸상(鎌狀: 낫 모양) 적혈구 빈혈(SCD) 등의 적응증들과 관련, 각국의 보건당국들로부터 몇가지 유형의 신속심사 진행 대상으로 지정된 바 있다.