노보 노디스크社는 자사의 주 1회 투여 장기지속형 성장 호르몬제 ‘소그로야’(Sogroya: 소마파시탄-beco) 주사제 5mg, 10mg 및 15mg가 FDA로부터 3개 적응증 추가를 승인받았다고 지난달 27일 공표했다.

새롭게 추가된 ‘소그로야’의 적응증 가운데 하나는 2.5세 이상의 소아 특발성 저신장증(ISS) 환자들을 치료하는 용도이고, 다른 하나는 부당경량아(不當輕量兒‧SGA)로 출생한 저신장 및 2세까지 따라잡기 성장 부재(또는 보상성장 부재) 환자들을 치료하는 용도이다.

‘부당경량아’란 임신 주수(週數)에 비해 작은 키로 태어난 아이가 2~4세 이후에도 또래보다 키가 작은 경우를 지칭하는 개념이다.

나머지 하나는 누난 증후군(NS: 다양한 신체기형을 나타내는 선천성 증후군의 일종) 관련 성장부전이다.

‘소그로야’는 지난 2020년 8월 2.5세 이상의 소아 및 성인 성장호르몬 결핍증(GHD) 환자들을 위한 치료제로 FDA의 허가를 취득해 사용되어 왔다.

노보 노디스크社의 니키 켈레푸리스 희귀 내분비 장애-미국 의료 담당책임자는 “매일 주사하는 요법이 지난 40년 이상의 오랜 기간 동안 성장장애 치료의 패러다임을 형성해 왔다”면서 “노보 노디스크의 과학적 리더십과 희귀질환 치료의 진일로를 위해 사세를 집중해 온 노력에 힘입어 주 1회 성장호르몬 치료제 ‘소그로야’가 개발될 수 있었던 것”이라고 말했다.

주 1회 주사제는 매일 주사를 필요로 함에 따른 도전요인에 대응할 수 있도록 도움을 줄 수 있을 뿐 아니라 환자와 환자가족들에게 효능과 안전성을 전달하는 치료대안을 제공해 줄 수 있을 것이라고 켈레푸리스 책임자는 설명했다.

이번 승인으로 ‘소그로야’가 도움을 제공할 수 있는 환자그룹이 확대될 수 있게 된 데다 소아 성장장애 환자들을 위해 유의미한 증거 기반 혁신을 전달하고자 노보 노디스크가 전략적으로 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

이와 관련, 성장호르몬 치료를 위해 연간 365일 매일 주사요법을 준수하는 일은 소아환자들과 간병인들에게 빈도높게 나타나는 도전요인의 하나로 자리매김해 왔던 형펀이다.

주 1회 치료대안을 확보한 것은 이 같은 도전요인에 대응을 가능케 해 줄 수 있을 것으로 보인다.

콜로라도州의 소도시 센테니얼에 소재한 록키 마운틴 소나 내분비 병원의 아리스티데스 마니아티스 박사는 “이제 환자가족과 의료인들이 주 1회 주사하는 성장호르몬제여서 연간 313일 동안 주사를 필요로 하지 않는 2.5세 이상의 소아 특발성 저신장증 환자, 부당경량아로 출생산 저신장 및 2세까지 따라잡기 성장 부재 환자, 그리고 누난 증후군 관련 성장부전 환자 치료제를 확보할 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

‘소그로야’는 소아들의 성장목표 도달을 돕기 위한 1일 1회 주사제들을 대체하는 효과적인 대안이어서 그들의 일상에 자연스럽게 녹아들 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

3개 적응증 추가는 3개 하위시험례들로 구성된 임상 3상 ‘REAL8 시험’에서 도출된 결과를 근거로 승인이 결정된 것이다.

3건의 시험에서 ‘소그로야’ 5mg, 10mg 또는 15mg을 주 1회 주사한 2.5세 이상의 환자그룹은 성장호르몬제를 1일 1회 주사한 대조그룹과 52주차에 비교했을 때 3개 적응증 전체에 걸쳐 평균 연간 신장속도(AHV: 즉, 평균 연간 키 성장속도)의 비 열등성이 입증됐다.

이를 좀 더 구체적으로 설명하면 소아 특발성 저신장증 환자들을 대상으로 진행된 시험에서 ‘소그로야’를 주 1회 주사한 피험자 그룹은 평균 연간 신장속도가 10.2cm/year로 집계되어 매일 소마트로핀을 투여한 대조그룹의 10.5cm/year와 비교했을 때 비 열등성이 입증됐다.

또한 부당경량아로 출생산 저신장 및 2세까지 따라잡기 성장 부재 환자들을 대상으로 ‘소그로야’를 주 1회 주사한 피험자 그룹은 평균 연간 신장속도가 11.0cm/year로 집계되어 성장호르몬제 0.035mg/kg/day 또는 0.067mg/kg/day를 매일 주사한 대조그룹의 9.4cm/year 및 11.1cm/year와 비교했을 때 비 열등성이 입증됐다.

이와 함께 누난 증후군 관련 성장부전 환자들을 대상으로 ‘소그로야’를 주 1회 주사한 피험자 그룹은 평균 연간 신장속도가 10.4cm/year로 집계되어 소마트로핀을 매일 주사한 대조그룹의 9.2cm/year와 비교했을 때 비 열등성이 입증됐다.

임상 3상 ‘REAL8 시험’에서 3개 적응증 전체에 걸쳐 ‘소그로야’를 주사한 피험자 그룹의 10% 이상에서 수반된 부작용을 보면 호흡기 감염증, 비인두염, 귀 감염증 및 설사 등이 보고됐다.

아울러 ‘소그로야’를 주사한 피험자 그룹의 10% 이상에서 추가로 수반된 부작용을 보면 소아 특발성 저신장증 환자 및 누난 증후군 관련 성장부전 환자들에게서 두통이, 누간 증후군 관련 성장부전 환자들과 부당경량아로 출생한 저신장 및 2세까지 따라잡기 성장 부재 환자들에게서 기침, 발열 및 구토가, 소아 특발성 저신장증 환자들에게서 주사부위 반응이 보고됐다.

한편 노보 노디스크 측은 미국에서 ‘소그로야’의 터너 증후군 적응증 추가 신청서를 제출한 상태여서 연내에 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 전망이다.