네덜란드 생명공학기업 바름엑스社(VarmX)가 호주의 글로벌 생명공학기업 CSL 리미티드社와 전략적 제휴에 합의했다고 16일 공표했다.

양사는 지난 2016년 레이던대학 메디컬센터에서 분리된 바름엑스 측이 보유한 선도자산 ‘VMX-C001’의 개발을 뒷받침하기 위해 손을 맞잡은 것이다.

CSL 리미티드 측은 이와 함께 바름엑스 측 주주들이 보유한 발행주식 전체를 인수하기 위한 독점적 선택권을 행사할 수 있는 권한까지 확보했다.

바름엑스社는 활성화 혈액응고인자 Xa를 표적으로 직접 작용하는 경구용 항응고제(FXa DOACs)의 우회 접근방법과 선천성 혈액응고 장애 치료제를 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 생명공학기업이다.

‘VMX-C001’은 활성화 혈액응고인자 Xa를 표적으로 직접 작용하는 경구용 항응고제를 복용하는 동안 긴급수술을 필요로 하거나 중증 출혈을 경험한 환자들에게서 혈액응고를 돕는 새로운 치료제 후보물질이다.

양사가 전략적 합의를 도출함에 따라 CSL은 바름엑스 측이 진행할 글로벌 임상 3상 ‘EquilibriX-S 시험’의 비용 전액을 지원키로 했다.

‘EquilibriX-S 시험’은 혈액응고인자 Xa를 표적으로 직접 작용하는 경구용 항응고제를 복용하는 동안 긴급수술을 필요로 한 환자들에게서 ‘VMX-C001’의 효능을 평가하기 위해 설계된 시험례이다.

CSL은 또한 바름엑스 측이 진행할 막바지 단계의 제품개발과 제조, 출시 前 마케팅 활동 및 의학업무 활동 등에 필요한 비용을 전액 지원하고 필요한 도움을 제공키로 했다.

CSL은 계약이 마무리되고 회사를 인수하기 위한 독점적 선택권을 행사했을 때 바름엑스 측 주주들에게 1억1,700만 달러의 선불금을 지급키로 했다.

아울러 임상 3상 시험 자료와 관련한 선택권을 행사할 수 있는 권한까지 확보했다.

선택권 행사가 이루어지고 법적 승인, ‘VMX-C001’의 상업발매 등의 성과에 도달했을 때 바름엑스 측 주주들은 추가로 3억8,800만 달러를 받기로 했다.

바름엑스 측 주주들은 차후 성공적인 발매가 이루어졌을 때 매출액을 근거로 최대 17억 달러를 지급받을 수 있는 권한도 보장받았다.

바름엑스社의 존 글래스풀 대표는 “CSL 측과 제휴에 합의한 것이 바름엑스가 전환적인(transformative) 행보를 이어가고 있음을 나타내는 것”이라면서 “시험등록과 제품개발, 화학‧제조 및 품질관리(CMC), 출시 前 마케팅 활동 등에 소요될 비용을 전액 지원받게 됨에 따라 우리는 ‘VMX-C001’을 환자들에게 공급할 수 있는 최적의 위치에 자리매김하게 됐다”고 말했다.

CSL 측이 보유한 전문성과 글로벌 마켓 진출범위 등이 바름엑스가 앞으로 나아가는 데 소중한 자산이 될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

CSL 리미티드社의 폴 맥켄지 대표는 “바름엑스 측과 손잡고 새로운 치료제의 개발을 진행하게 된 것에 고무되어 있다”면서 “이 치료제가 환자들에게 지속적으로 영향을 미치고자 하는 우리의 전략적인 야심 뿐 아니라 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있도록 해 줄 것”이라고 말했다.

이번 제휴가 출혈을 최소화하고, 환자들 자신의 혈액공급 능력을 보존하고, 외과적‧의학적 결과를 개선하면서 환자들의 혈액관리를 위한 글로벌 공공보건을 뒷받침하기 위해 개발된 우리의 의약품 포트폴리오와도 궤를 같이하는 것이라고 맥켄지 대표는 설명했다.

CSL 리미티드社의 빌 메자노트 부사장 겸 연구‧개발 담당대표는 “CSL이 ‘VMX-C001’의 차별화된 작용기전에 특별한 관심을 갖고 있다”면서 “여타 치료제들의 일반적인 작용기전과 비교했을 때 혈액응고인자 Xa 저해제를 표적으로 작용한다는 점 뿐 아니라 전임상 및 초기임상 자료 등이 우리의 관심을 촉발시킨 부분들”이라고 말했다.

FDA가 1건의 임상 3상 시험을 진행할 수 있도록 곧바로 승인해 준 것도 이 같은 ‘VMX-C001’의 차별화 포인트들에 주목했기 때문이라고 덧붙이기도 했다.

‘VMX-C001’은 재조합 유전자 변형 혈액응고인자 X 단백질의 일종으로 신속하게 1회 투여하면 혈액응고인자 Xa의 항응고 활성을 효과적으로 우회해 혈액응고인자 Xa 저해제를 복용 중 긴급수술을 받게 됐거나 중증 출혈 상황에 직면한 환자들의 발빠른 혈액응고 회복을 돕는 치료제로 기대되고 있다.

전체 혈액응고인자 Xa 직접 작용 경구용 항응고제들과 병용이 가능할 것으로 보이는 데다 헤파린 등의 다빈도 항응고제들과 함께 복용할 수 있고, 추가적인 혈전 위험성을 수반하지 않을 것으로 기대된다는 점 등도 빼놓을 수 없는 부분이다.

오는 2030년에 이르면 미국, 유럽 및 일본에서 3,000만명 정도의 환자들이 심방세동에서 뇌졸중 예방, 심부정맥 혈전증 치료 등을 위해 혈액응고인자 Xa 직접 작용형 경구용 항응고제들(DOACs)을 복용하게 될 것으로 전망되고 있는 추세이다.

이 같은 치료제들은 고도로 효과적이지만, 매년 2~4%의 환자들이 생명을 위협하는 중증 출혈 또는 응급수술을 필요로 하는 상황에 직면하고 있다는 지적이다.

바꿔 말하면 매주 30,000명 이상의 환자들이 그 같은 영향에 직면하고 있다는 의미이다.

충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함에도 불구하고 현재 미국 또는 유럽에서 혈액응고인자 Xa 저해제들을 복용하는 동안 발생한 급성 대량출혈에 대응할 수 있도록 해 줄 치료제가 완전승인을 취득한 전례는 부재한 형편이다.

‘VMX-C001’은 때마침 FDA가 9월 3일 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정했다.

‘패스트 트랙’ 심사대상 지정은 혈액응고인자 Xa 직접 작용형 경구용 항응고제를 복용하는 동안 긴급수술을 필요로 하는 상황에 직면한 환자들에게서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하고 혈액응고의 회복을 돕는 치료제로 각광받을 수 있을 것임을 FDA가 주목한 결과로 풀이되고 있다.

‘VMX-C001’의 상업발매는 오는 2029년에 가능할 것으로 전망되고 있다.