미국 캘리포니아州 패서디나에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 기반 치료제 개발 전문 제약기업 애로우헤드 파마슈티컬스社(Arrowhead)가 노바티스社와 글로벌 라이센스 및 제휴 합의를 도출했다고 2일 공표했다.

양사는 애로우헤드 파마슈티컬스가 전임상 단계의 개발을 진행 중인 알파-시뉴클레인 대응 짧은 간섭 RNA(siRNA) 치료제 후보물질 ‘ARO-SNCA’를 파킨슨병과 같은 시뉴클레인병증 치료제로 개발하기 위해 손을 맞잡은 것이다.

이와 함께 양사는 애로우헤드 파마슈티컬스 측이 독자보유한 표적 RNAi 물질(TRiM) 플랫폼을 적용해 기타 추가 표적들을 대상으로 한 협력도 진행해 나가기로 했다.

합의를 도출한 대가로 애로우헤드 파마슈티컬스 측은 2억 달러의 계약성사 선불금과 함께 추후 최대 20억 달러 규모에 달하는 개발, 허가취득 및 발매 관련 성과금, 그리고 매출액 단계별 최대 두자릿수 초반대 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 확보했다.

애로우헤드 파마슈티컬스社의 크리스토퍼 앤잘론 대표는 “견고한 신경의학 파이프라인을 보유한 데다 각종 신경퇴행성 질환과 유전자 치료제 분야에 사세를 집중해 온 노바티스야말로 중추신경계 치료제 영역에서 애로우헤드 파마슈티컬스가 주목하지 않을 수 없는(compelling) 파트너라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.

우리가 독자보유한 TRiM 플랫폼은 인상적인 전임상 단계 결과물들을 속속 만들어 내면서 피하주사 투여 후 뇌심부 도달을 포함해 중추신경계 약물전달 역량을 입증해 보였다고 앤잘론 대표는 설명했다.

이 같은 성과들이 임상시험 단계로 진입하면 중추신경계 분야의 신경퇴행성 질환들과 유전자 표적화 측면에서 중요한 성과로 이어질 수 있을 것이라고 강조하기도 했다.

중추신경계 치료제 분야는 지금까지 역사적으로 볼 때 대응하는 데 많은 어려움이 수반되어 왔던 분야라고 덧붙이기도 했다.

앤잘론 대표는 뒤이어 “노바티스 측과 긴밀하게 협력해 ‘ARO-SNCA’가 파킨슨병과 같은 시뉴클레인병증 치료제로 빠른 시일 내에 임상시험 단계로 돌입하도록 하고, 차후 추가적인 프로그램들과 관련한 협력 또한 아끼지 않을 것”이라고 강조했다.

노바티스社의 피오나 마셜 생물의학 연구 부문 대표는 “파킨슨병과 같은 각종 신경퇴행성 질환들이 세계 각국에서 수많은 환자들에게 영향을 미치고 있는 형편”이라면서 “노바티스는 질병의 이행과정을 크게 바꿔놓을 치료제들의 개발을 진행해 환자와 환자가족들의 삶에 괄목할 만한 전환이 가능토록 하고자 한다”고 말했다.

이를 위한 한가지 방법이 파킨슨병과 기타 각종 신경퇴행성 질환들의 핵심적인 촉발인자들을 효과적으로 표적화하는 것이라는 믿음을 갖고 있다고 마셜 대표는 설명했다.

그리고 이 같은 방법은 RNA 치료제를 뇌 내부에 전달하는 완전히 새로운 접근방법을 필요로 할 것이라고 덧붙였다.

마셜 대표는 “애로우헤드 파마슈티컬스의 TRiM 플랫폼 기술이 핵심적인 뇌내 구조에 폭넓고 효과적으로 약물을 전달할 수 있는 잠재력을 내포하고 있다”며 “이 기술이 신경퇴행에서 RNA 치료제들의 유익성을 100% 이끌어 내는 데 필요로 하게 될 것”이라고 내다봤다.

합의에 따라 노바티스는 ‘ARO-SNCA’의 연구, 개발, 제조 및 발매를 진행할 수 있는 글로벌 마켓 전권을 갖기로 했다.

현재 ‘ARO-SNCA’는 애로우헤드 파마슈티컬스가 보유한 TRiM 플랫폼을 적용한 가운데 전임상 단계가 진행 중이다.

피하주사를 통해 중추신경계에 약물을 전달해 알파-시뉴클레인 단백질이 암호화되어 있는 유전자를 표적으로 작용하도록 설계됐다.

‘ARO-SNCA’는 파킨슨병과 기타 시뉴클레인병증을 앓는 환자들을 위한 치료제로 기대되고 있다.

노바티스 측은 이와 함께 애로우헤드 파마슈티컬스의 기존 파이프라인 이외에 TRiM 플랫폼 기술이 적용되어 개발된 제휴표적들을 추가로 선택할 수 있는 권한을 보장받았다.

애로우헤드 파마슈티컬스 측의 경우 임상시험 단계로 진입하기 위해 필요한 전임상 단계의 연구활동을 진행하고 매듭짓는 부분을 맡기로 했다.

노바티스 측은 후속 개발, 제조, 의학업무 및 발매활동 등을 맡게 된다.

양사간 합의에 따른 후속절차들은 올해 하반기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다.