오가노이드사이언스가 인간 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 장 오가노이드 원천기술을 확보하며 재생치료제 플랫폼 확장에 나섰다. 회사는 자가유래 장 오가노이드 치료제 ‘ATORM-C’의 임상·생산 역량에 iPSC 기반 대량생산성을 결합해 범용 재생치료제 개발을 추진한다.

오가노이드 기반 재생치료제 및 비임상 평가 플랫폼 전문기업 오가노이드사이언스㈜(대표 유종만·오상훈)는 한국생명공학연구원으로부터 ‘인간 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 장 오가노이드’ 원천기술을 이전받았다고 4일 밝혔다.

회사는 이번 기술 확보를 계기로 핵심 재생치료제 ‘ATORM-C’의 적용 범위를 범용(동종) 재생치료제로 확장한다는 계획이다. ATORM-C가 다져온 임상 적용 경험과 GMP 생산 인프라에 iPSC의 대량생산성을 더해 재생치료제 사업의 시장성을 높이겠다는 전략이다.

ATORM-C는 환자 본인의 장 줄기세포로 만든 오가노이드를 손상된 장 조직에 직접 이식해 조직의 형태와 기능 회복을 목표로 하는 자가유래 장 오가노이드 재생치료제다. 오가노이드사이언스는 지난 3월 식품의약품안전처(MFDS)로부터 임상 1상 임상시험계획(IND)을 승인받으며 상업 임상 단계에 진입했다.

이번에 도입한 iPSC 기반 장 오가노이드 기술은 ATORM-C의 확장성을 높일 수 있는 기술로 평가된다. iPSC는 무한 증식이 가능해 대량생산에 유리하고, 다양한 조직으로 분화할 수 있어 동일 규격의 치료제를 다수 환자에게 표준화된 형태로 공급할 수 있는 기반을 제공한다. 이를 통해 회사는 즉시 투여가 가능한 ‘오프더셸프(off-the-shelf)’ 범용 재생치료제 개발 가능성을 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

오가노이드사이언스는 기존 성체줄기세포(ASC) 기반 플랫폼과 새로 확보한 iPSC 기반 기술을 상호 보완적으로 운영할 계획이다. ASC 플랫폼은 임상 적용과 재생치료제 개발에서 축적한 경쟁력이 강점이고, iPSC 플랫폼은 대량생산과 조직 확장성에서 장점을 갖는다. 회사는 두 플랫폼을 병행해 재생치료제뿐 아니라 질환 모델링, 독성 평가 등으로 적용 범위를 넓힌다는 방침이다.

비임상 평가 사업도 확대될 전망이다. 오가노이드사이언스는 재생치료제 플랫폼 ‘ATORM’과 약물 효능·독성 평가 플랫폼 ‘ODISEI’를 양대 축으로 사업을 전개하고 있다. 환자유래 오가노이드를 활용해 항암제, 항체-약물 접합체(ADC), 면역항암제, 세포치료제 등의 평가 플랫폼도 확장하고 있다.

회사는 미국 식품의약국(FDA) 등 주요 규제기관이 동물실험을 대체하는 첨단대체시험법(New Approach Methodologies, NAMs) 도입을 권장하는 흐름 속에서 iPSC 기반 기술의 활용도가 커질 것으로 보고 있다. iPSC 기반 오가노이드는 대량·표준화 공급이 가능해 NAMs 사업의 산업화에도 기여할 수 있다는 설명이다.

유종만 오가노이드사이언스 대표는 “ATORM-C로 쌓아온 임상·생산 역량은 회사의 가장 큰 자산”이라며 “여기에 iPSC의 대량생산성을 결합하면 더 많은 환자에게 적용 가능한 범용 재생치료제로 확장할 수 있고, 이는 ATORM-C의 시장가치를 극대화하는 길”이라고 말했다.

이어 “재생치료제와 NAMs를 아우르는 산업화 기반 기술로 키워 미국, 유럽, 아시아 등 글로벌 시장 공략을 가속화하겠다”고 덧붙였다.

한편 오가노이드사이언스는 오가노이드 재생치료제 임상 경험, GMP 생산 인프라, 환자유래 오가노이드 바이오뱅크, 자체 품질관리(QC) 시스템을 바탕으로 국내외 제약사 및 바이오텍과 공동 연구를 확대하고 있다.