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로슈ㆍ질란 페트렐린타이드 체중 최대 10.7% ↓

로슈社와 덴마크의 혁신적인 펩타이드 기반 의약품 발굴‧개발 전문 생명공학기업 질란 파마社(Zealand Pharma A/S)가 임상 2상 ‘ZUPREME-2 시험’에서 도출된 긍정적인 주요결과들을 5일 공개했다.이 시험은 장기지속형 아밀린 유사체로 개발 중인 페트렐린타이드(petrelintide)가 나타내는 효과를 플라시보와 비교평가하기 위해 진행된 시험례이다.시험에는 총 493명의 과다체중자 및 비만 환자(평균 체질량 지수 37kg/m²)들이 피험자로 참여했다.피험자들은 충원과정에서 성별로 볼 때 균형된 분포가 이루어지도록 했다.시험결과를 보면 일차적 시험목표가 충족되어 페트렐린타이드를 주 1회 피하주사하면서 4주 간격으로 용량을 증량한 결과 28주차에 평가했을 때 전체 5개 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 체중감소 효과가 입증됐다.게다가 이 같은 체중감소효과는 42주차까지 유지된 것으로 나타나 효능 추정대상모수(efficacy estimand)를 적용해 평가했을 때 착수시점과 비교한 평균 체중감소도가 최대 10.7%에 달한 것으로 분석됐다.반면 플라시보 대조그룹의 경우에는 이 수치가 1.7%에 그쳤다.이와 함께 최대의 체중감소 효과가 나타난 피험자 그룹을 보면 98%가 유지요법 용량에 도달해 호의적인 내약성 프로필을 방증했다.마찬가지로 치료요법 추정치( treatment regimen estimand)를 적용해 평가했을 때 나타난 체중감소 효과를 보면 효능 추정대상 모수를 적용해 분석했을 때와 대체로 일치했다.한가지 눈에 띄는 것은 여성 피험자들에게서 나타난 체중감소 효과가 남성 피험자들을 괄목할 만하게 상회한 것으로 나타난 부분이었다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “페트렐린타이드가 내약성이 확보된 용량을 사용했을 때 유의미한 체중감소 효과를 내보였는데, 이것은 비만 환자들에게 나타내는 장기적이고 지속적인 유익성을 뒷받침하고자 할 때 필수적인 부분”이라고 강조했다.바꿔 말하면 이 같은 시험자료가 장기적인 체중관리와 관련해서 심대하게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있을 것이라는 페트렐린타이드의 잠재력에 대한 우리의 믿음에 한층 더 무게를 싣게 하는 것이라고 개러웨이 최고 의학책임자는 설명했다.시험에서 페트렐린타이드를 투여한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹과 비견할 수 있을 만큼 호의적인 내약성 프로필을 내보였다.사전에 예상하지 못했던 안전성 문제의 징후 또한 관찰되지 않았다.부작용으로 인해 투여를 중단한 비율을 보면 페트렐린타이드를 사용했을 때 최대의 치료효과를 나타낸 피험자 그룹에서도 4.8%에 불과해 플라시보 대조그룹의 4.9%와 앞뒷집 차이를 내보였다.가장 빈도높게 보고된 부작용은 위장관계 관련 증상들이었는데, 이 또한 대부분은 중증도를 봤을 때 경도에 머물렀다.페트렐린타이드를 투여한 전체 피험자 그룹에서 구토 부작용이 수반된 비율을 보면 플라시보 대조그룹과 비교하더라도 하회했고, 최대의 치료효과를 나타낸 피험자 그룹에서는 구토 부작용의 발생이 전혀 보고되지 않았다.설사와 변비 부작용이 수반된 비율을 보면 플라시보 대조그룹과 대동소이했고, 한자리 단위 비율을 내보이는 데 그쳤다.구역 부작용의 경우 앞서 16주 동안 진행되었던 페트렐린타이드의 임상 1b상 시험에서 보고된 비율을 밑돌았고, 중증도는 대부분 경도에 머물렀다.임상 1b상 시험은 2주 간격으로 용량을 증량하면서 진행되었던 시험례이다.피험자들이 유지요법 용량에 도달한 후에는 구역 부작용의 발생이 거의 보고되지 않았다.어떤 사유로든 시험참여가 중단된 피험자들의 비율을 보면 페트렐린타이드를 투여한 피험자 그룹에서 8.4%, 플라시보 대조그룹에서 13.6%로 각각 집계됐다.한편 9주에 걸친 안전성 추적조사 기간을 포함한 임상 2상 ‘ZUPREME-2 시험’의 최종자료는 개최가 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.이 자료는 페트렐린타이드의 최적화 임상 3상 시험 설계 및 시험여건에 관한 정보를 제공해 줄 수 있을 것으로 보인다.페트렐린타이드 단독요법의 두 번째 임상 2상 시험례인 ‘ZUPREME-2 시험’에서 도춢된 주요결과는 올해 하반기 중으로 공개될 수 있을 것으로 보인다.이 시험은 비만 환자 또는 과다체중자이면서 2형 당뇨병을 동반한 환자들을 대상으로 페트렐린타이드의 효능을 플라시보와 비교평가한 시험례이다.페트렐린타이드와 로슈 측이 개발 중인 선도 인크레틴 자산 ‘CT-388’과 병용하는 요법의 유익성을 탐색할 임상 2상 시험의 경우 연내에 착수될 수 있을 전망이다.한편 로슈와 질란 파마 양사는 지난해 3월 비만 환자 및 과다체중자들을 대상으로 페트렐린타이드의 공동개발 및 코마케팅을 전개하기 위해 독점적 제휴‧라이센스 합의를 도출한 바 있는 파트너 제약사들이다.

이덕규 2026.03.06
글로벌

‘텍베일리’+‘다잘렉스’ 다발 골수종 FDA 승인

존슨&존슨社는 항암제 ‘텍베일리’(테클리스타맙-cqyv)와 ‘다잘렉스 파스프로’(Darzalex Faspro: 다라투뮤맙+히알루로니다제-fihj)를 병용하는 요법이 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종(RRMM) 환자들을 위한 치료제로 사용될 수 있도록 FDA가 허가를 결정했다고 5일 공표했다.단백질 분해효소 저해제와 면역조절제를 포함해 앞서 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 환자들이 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법의 사용대상이다.이날 존슨&존슨 측에 따르면 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’를 병용하는 요법은 면역계의 작용을 촉발시키고 활성화시키는 데 시너지 효과를 나타내면서 B세포 성숙화 항원(BCMA)을 발현하는 골수종 세포들을 제거하는 기전으로 작용한다.특히 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’를 병용하는 요법은 새로운 2차 약제 표준요법제로 자리매김할 수 있을 것으로 기대되는 데다 증상 재발을 경험한 다발성 골수종 환자들의 40% 정도에 적용할 수 있는 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 전망이다.임상 3상 ‘MajesTEC-3 시험’을 총괄한 앨라배마대학 다발성 골수종 연구‧치료 프로그램의 루시아노 J. 코스타 교수는 “새로운 치료대안이 의료인들에게 무진행 생존기간과 총 생존기간을 개선하면서 안전성 프로필이 양호하게 확립된 재발성 또는 불응성 다발성 골수종에 대한 치료방법을 재정립할 수 있도록 해 줄 것”이라는 말로 기대감을 내비쳤다.코스타 교수는 뒤이어 “2차 약제로 사용될 이 병용요법이 치료대안으로 확보된 것이 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 위해 중요한 의미를 부여할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라며 “이 환자들에 여러 회에 걸친 재발을 경험하고 있는 데다 시간이 흐를수록 치료반응이 감소하기 때문”이라고 지적했다.이 같은 현실은 가장 효과적인 치료제를 조기에 사용하는 일의 중요성을 방증하는 것이라고 코스타 교수는 강조했다.스테로이드 사용량을 줄이는 접근방법이 독성을 낮추고 내약성을 개선해 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.캘리포니아州 노스 헐리웃에 본부를 둔 국제 골수종재단(IMF)의 헤서 오트너 쿠퍼 회장은 “다발성 골수종 환자들을 위한 커뮤니티 기반 치료대안의 확대가 대단히 중요하다”면서 “환자들이 자택과 가까운 곳에서 치료를 받을 수 있도록 해 주는 동시에 개별환자들의 치료 선호도가 존중받을 수 있을 것이기 때문”이라고 말했다.이번 승인으로 치료환경이 향상되고, 종양내과 전문의들이 다양한 치료대안을 확보하면서 개별환자들을 위한 맞춤형 치료계획을 수립할 수 있도록 해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.존슨&존슨社의 임란 칸 미국 혈액질환 의학업무 담당부사장은 “혈액질환 분야의 리더기업답게 존슨&존슨이 다발성 골수종 치료환경의 전환을 견인해 온 역사를 보유하고 있다는 데 자부심을 갖고 있다”면서 “이번 승인으로 전체 치료현장에서 환자들에게 접근권이 확보된 차별화된 치료대안으로 향상된 결과가 나타날 수 있도록 해 줄 또 하나의 중추적인 성과가 도출된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’를 병용하는 요법이 FDA의 허가를 취득함에 따라 존슨&존슨의 다발성 골수종 포트폴리오에 새롭고 강력한 치료대안이 추가되면서 언젠가 다발성 골수종이 치유될 수 있도록 하겠다는 우리의 야망을 이행하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다고 임란 칸 부사장은 의의를 부각시켰다.FDA는 현재도 진행 중인 피험자 무작위 분류 임상 3상 ‘MajesTEC-3 시험’에서 확보된 자료를 근거로 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 승인한 것이다.이 시험은 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법 또는 연구자들이 선택한 ‘다잘렉스’와 덱사메타손, ‘포말리스트’(포말리도마이드) 또는 ‘벨케이드’(보르테조밉) 병용요법이 나타내는 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.시험에서 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 평균 3년에 걸친 추적조사를 진행한 후 평가했을 때 표준요법제를 사용한 대조그룹과 비교했을 때 무진행 생존기간과 총 생존기간이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 이와 함께 종양이 악화되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 표준요법제를 사용한 대조그룹에 비해 83% 감소한 것으로 집계됐다.3년 무진행 생존률을 보면 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 83%에 달해 표준요법제를 사용한 대조그룹의 30%를 크게 상회하면서 지속적인 유익성을 방증해 보였다.이 같은 시험결과는 지난해 12월 6~9일 미국 플로리다州 올랜도에서 개최되었던 미국 혈액학회(ASH) 제 67차 연례 학술회의 및 전시회 석상에서 구두발표되었고, 동시에 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.시험결과를 보면 마찬가지로 3년차 시점에서 진행한 추적조사를 통해 핵심적인 이차적 시험목표들을 적용해 평가했을 때 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 괄목할 만한 개선이 관찰됐다.예를 들면 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 총 반응률이 89.0%에 달해 표준요법제를 사용한 대조그룹의 75.3%를 상회했다.완전반응률 또한 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹은 81.8%에 달해 표준요법제를 택한 대조그룹의 32.1%와 비교했을 때 확연한 우위가 눈에 띄었다.미세잔류질환(MRD) 음성을 내보인 비율을 보면 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 58.4%에 이른 것으로 집계되어 표준요법제 대조그룹의 171%와 비교를 불허했다.한편 FDA는 허가신청서가 제출된 후 55일 만에 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스 파스프로’ 병용요법의 새로운 적응증을 승인하면서 ‘국가 우선심사 바우처’(CNPV) 1매를 부여했다.

이덕규 2026.03.06
글로벌

화이자 美 합작사 브레포시티닙 FDA ‘신속심사’

프리오반트 테라퓨틱스社(Priovant Therapeutics)는 화이자社와 스위스 제약기업 로이반트 사이언스社(Roivant)가 유병률‧사망률이 가장 높게 나타나고 있는 자가면역성 질환들을 겨냥한 신약개발‧발매를 진행하기 위해 함께 설립한 합작기업으로 알려진 곳이다.미국 노스 캐롤라이나州의 주도(州都) 롤리 인근소재 더럼에 소재하고 있다.프리오반트 테라퓨틱스社가 피부근염(皮膚筋炎) 치료제로 제출했던 브레포시티닙(brepocitinib)이 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 3일 공표해 주목할 만해 보인다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 3/4분기 중으로 브레포시티닙의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.프리오반트 테라퓨틱스 측은 브레포시티닙이 미국시장에서 오는 9월 말경 발매에 돌입할 수 있을 것으로 예측했다.FDA는 피부근염이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 임상 3상 ‘VALOR 시험’에서 브레포시티닙이 나타낸 효과를 근거로 ‘신속심사’ 대상으로 지정을 결정한 것이다.총 241명의 피험자들이 참여한 ‘VALOR 시험’은 지금까지 피부근염과 관련해서 진행되었던 최장기간, 최대 규모의 시험례이다.피부근염 환자들을 피험자로 충원한 후 52주 동안 진행한 플라시보 대조시험에서 긍정적인 결과가 도출된 시험례는 ‘VALOR 시험’이 처음이다.하버드대학 의과대학의 피부의학-류머티스학 프로그램 책임연구원이자 석좌교수로 재직 중인 루스 앤 블뤼겔스 박사는 “피부근염 환자들과 의료계가 지난 수 십년 동안 이 증상의 기저 생물학적 기전을 직접적인 표적으로 작용하는 새롭고 혁신적인 치료제들의 출현을 학수고대해 왔다”면서 “이처럼 파괴적인 증상에 대응할 수 있도록 해 줄 표적요법제가 처음으로 FDA의 허가를 취득할 수 있을 것임을 기대케 하는 결승선이 시야에 들어온 것은 대단히 고무적”이라고 말했다.블뤼겔스 박사는 뒤이어 “피부근염 환자들이 고통에 직면하고 있는 데다 보다 나은 치료대안을 시급하게 필요로 하고 있는 형편”이라며 “임상 3상 시험에서 확보된 브레포시티닙의 자료를 보면 1일 1회 경구복용했을 때 환자들의 삶의 질과 관련기능을 유의미하게 개선할 수 있는 잠재력을 내포하고 있음을 시사했다”고 설명했다.피부근염 환자들을 치료하기 위한 우리의 역량에 괄목할 만한 진일보가 이루어질 수 있게 될 것으로 기대해 마지 않는다고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 피부근염 환자들은 근육질환에서부터 피부질환, 잦고 지속적인 고용량 스테로이드 사용 의존성 등에 이르기까지 증상으로 인한 부담이 과중하게 나타나고 있는 형편이다.조절할 수 없는 만성염증으로 인한 장기(臟器) 손상의 축적과 만성적인 스테로이드 의존성으로 인한 부담은 현행 표준요법제를 사용 중인 피부근염 환자들에게 높은 병발질환 동반비율이 나타나도록 하는 요인으로 작용하고 있다는 지적이다.프리오반트 테라퓨틱스社의 벤 지머 대표는 “브레포시티닙의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수된 것이 보다 나은 치료대안을 시급하게 필요로 하는 피부근염 환자들에게 잠재적으로 전환적인(transformational) 치료제가 공급될 수 있도록 하겠다는 우리의 목표를 이행하는 데 유의미한 진전이 이루어졌음을 의미한다”면서 “FDA가 심사를 진행하는 동안 긴밀한 협력을 지속해 빠른 시일 내에 환자들에게 브레포시티닙이 공급될 수 있도록 뒷받침할 것”이라고 강조했다.

이덕규 2026.03.06
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사노피 ‘웨이릴즈’ 日서 IgG4-RD ‘희귀의약품’

사노피社는 자사의 면역 혈소판 감소증(ITP) 치료제 ‘웨이릴즈’(Wayrilz: 릴자브루티닙)가 일본 후생노동성(MHLW)에 의해 면역글로불린 G4 관련질환(IgG4-RD)을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 지난 2일 공표했다.‘웨이릴즈’는 새로운 경구용 가역적 공유결합 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제의 일종이다.이와 관련, 면역글로불린 G4 관련질환은 일본에서 여전히 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 치료대안 선택의 폭 또한 제한적인 형편이다.면역글로불린 G4 관련질환은 희귀, 진행성, 면역 매개성 만성질환의 일종으로 면역계가 체내의 다양한 조직과 장기(臟器)들을 공격해 중증 손상으로 이어지는 증상을 말한다.후생성은 희귀질환 또는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 증상들에 대응할 수 있을 것으로 기대되는 새로운 치료대안 후보물질들을 대상으로 엄격한 심사를 거쳐 ‘희귀의약품’ 지위를 부여해 다양한 인센티브를 제공하고 있다.‘웨이릴즈’가 면역글로불린 G4 관련질환에 나타내는 효과는 1건의 임상 2상 시험을 통해 평가가 이루어졌다.시험결과는 지난해 6월 11~14일 스페인 바르셀로나에서 개최되었던 유럽 류머티스학회연대기구(EULAR) 2025년 학술회의 석상에서 발표됐다.시험에서 면역글로불린 G4 관련질환 환자들을 대상으로 ‘웨이릴즈’를 사용해 52주 동안 치료를 진행한 결과 증상의 급성 악화 뿐 아니라 기타 질환 표지인자들이 감소한 데다 글루코코르티코이드를 사용한 치료의 필요성이 최소화된 것으로 나타났다.이와 함께 시험에서 나타난 ‘웨이릴즈’의 안전성 프로필을 보면 선행 시험례들에서 다른 여러 적응증에 사용했을 때와 대동소이했고, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후는 관찰되지 않았다.피험자들의 10%를 상회하는 비율로 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용을 보면 설사, ‘코로나19’, 현훈, 구갈 및 구역 등이 보고됐다.현재 ‘웨이릴즈’는 임상 3상 ‘RILIEF 시험’에서 면역글로불린 G4 관련질환 피험자들을 대상으로 한 평가가 진행 중이다.‘웨이릴즈’는 또한 각종 희귀 면역 매개성 질환들을 대상으로 시험이 진행되고 있다.지난해 ‘웨이릴즈’는 미국, EU 및 아랍에리미트(UAE) 등에서 면역 혈소판 감소증(ITP) 치료제로 허가를 취득했다.아울러 ‘웨이릴즈’는 현재 일본에서 면역 혈소판 감소증 치료제로 허가를 취득하기 위한 심사가 진행 중이다.‘웨이릴즈’는 면역 혈소판 감소증, 면역글로불린 G4 관련질환, 온난성 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA) 및 겸상(鎌狀: 낫 모양) 적혈구 빈혈(SCD) 등의 적응증들과 관련, 각국의 보건당국들로부터 몇가지 유형의 신속심사 진행 대상으로 지정된 바 있다.

이덕규 2026.03.06
글로벌

릴리 ‘제이퍼카’ 中서 CLL/SLL 적응증 플러스

중국 제약기업 이노벤트 바이올로직스社(Innovent Biologics‧信達生物制葯)는 비 공유결합(non-covalent: 가역적) 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 ‘제이퍼카’(퍼토브루티닙)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 새로운 적응증의 추가를 승인받았다고 지난 1일 공표했다.이에 따라 중국시장에서 추가된 ‘제이퍼카’의 새로운 적응증은 BTK 저해제를 포함한 전신요법제를 사용해 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 성인 만성 림프구성 백혈병(CLL) 환자 또는 성인 소림프구 림프종(CLL/SLL) 환자들을 치료하는 용도이다.‘제이퍼카’는 고도선택적 인산화효소 저해제의 일종으로 새로운 비 공유결합 작용기전을 이용해 앞서 한차례 공유결합 BTK 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들에게서 BTK 경로를 표적으로 작용해 효능을 연장시켜 주는 치료제이다.여기서 언급된 공유결합 티로신 인산화효소 저해제는 ‘임브루비카’(이브루티닙), ‘칼퀀스’(아칼라브루티닙) 또는 ‘브루킨사’(자누브루티닙) 등을 지칭하는 것이다.‘제이퍼카’는 지난 2023년 1월 비 공유결합 BTK 저해제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.뒤이어 ‘제이퍼카’는 지난 2024년 10월 중국에서 BTK 저해제를 포함해 앞서 최소한 두차례 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 외투세포(外套細胞) 림프종 환자들을 치료하기 위한 단독요법제로 발매를 승인받았다.NMPA는 글로벌, 다기관, 피험자 무작위 분류, 개방표지 시험으로 설계된 임상 3상 ‘BRUIN CLL-321 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘제이퍼카’의 적응증 추가를 승인했다.‘BRUIN CLL-321 시험’은 공유결합 BTK 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들을 대상으로 이루어진 세계 최초의 피험자 무작위 분류 임상 3상 시험례이다.이 시험에는 총 238명의 환자들이 피험자로 참여했다.피험자들은 무작위 분류를 거쳐 ‘제이퍼카’ 단독요법 또는 연구자들이 선택한 ‘자이델릭’(이델라리십) 및 ‘리툭산’(리툭시맙) 병용요법 또는 벤다무스틴과 ‘리툭산’ 병용요법을 진행하면서 효능과 안전성을 평가받았다.그 결과 ‘제이퍼카’ 단독요법을 진행한 피험자 그룹은 평균 무진행 생존기간이 14.0개월로 집계되어 대조그룹의 8.7개월을 괄목할 만하게 상회한 것으로 입증됐다.약물투여 관련 부작용으로 인해 시험 참여가 중단된 비율을 보면 ‘제이퍼카’ 단독요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 5.2%에 그쳐 대조그룹의 21.1%개월을 크게 하회했다.이로써 공유결합 BTK 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 환자들에게서 ‘제이퍼카’의 효능과 내약성 측면의 장점에 한층 더 무게를 싣게 했다.‘BRUIN CLL-321 시험’에서 중국 내 시험부분을 총괄한 중국의학과학원의 루궈 치우 교수는 “BTK 저해제들이 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들에게서 선호도가 높은 1차 약제 또는 2차 약제로 빈도높게 사용되기에 이른 가운데서도 여전히 일부 환자들의 경우 증상이 진행되고 있는 데다 예후가 취약하게 나타나고 있는 형편”이라면서 “지금까지 진행되었던 시험례들로부터 확보된 결과를 보면 공유결합 BTK 저해제의 사용을 중단한 후 환자들의 평균 총 생존기간이 22.7개월에 그친 것으로 나타났던 만큼 새로운 치료대안을 필요로 하는 의료상의 긴급한 니즈가 존재하는 것이 현실”이라고 말했다.차세대 비 공유결합‧가역적 BTK 저해제의 일종인 ‘제이퍼카’는 재발성 또는 불응성 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들을 위해 중요한 장점을 내포한 항암제라 할 수 있을 것이라고 루궈 치우 교수는 설명했다.‘BRUIN CLL-321 시험’에서 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들에게 ‘제이퍼카’가 나타낼 수 있는 치료적 잠재력이 입증되었기 때문이라는 것.‘제이퍼카’가 중국에서 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들을 위해 중요한 치료대안으로 자리매김하면서 앞으로 장기간에 걸친 종양의 관리와 관련한 니즈를 충족시키는 데 도움을 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.일라이 릴리社 중국지사의 리왕 수석부사장 겸 신약개발‧의학업무 담당대표는 “중국에서 ‘제이퍼카’가 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 치료제로 허가를 취득한 것이 중국 내 환자들을 위한 치료여정에서 중요한 성과가 도출되었음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조한 뒤 “이는 공유결합 BTK 저해제를 사용한 후에도 지속적인 종양의 진행을 경험한 환자들에게 혁신적인 치료대안에 대한 시의적절한 접근성이 확보될 수 있게 될 것임을 의미한다”고 강조했다.‘BRUIN CLL-321 시험’에서 입증된 효능과 안전성에 미루어 볼 때 우리는 중국에서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈를 동반한 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들에게 새로운 치료대안 선택지가 제공될 수 있게 된 것이라는 측면에서 환영의 뜻을 표하고자 한다고 덧붙이기도 했다.이노벤트 바이올로직스社의 후이저우 최고 연구‧개발 책임자는 “차세대 비 공유결합 BTK 저해제의 하나가 바로 ‘제이퍼카’라 할 수 있다”면서 “앞서 공유결합 BTK 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 환자들을 위한 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 말했다.중국에서 만성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들을 위한 치료제로 허가된 것이 괄목할 만한 혁신이라 할 수 있을 것이라고 환기시키기도 했다.중국 내 남성 림프구성 백혈병 및 소림프구 림프종 환자들에게 시의적절한 시점에서 세계적인 치료혁신에 대한 접근성을 누릴 수 있게 되었기 때문이라는 것.이에 따라 이노벤트 바이올로직스는 자사의 브랜드 존재감과 항암제 분야의 마케팅 역량을 십분 활용해 이 혁신적인 치료제에 대한 접근성이 신속하게 확보될 수 있도록 하고, 이를 통해 더 많은 수의 암 환자들이 수혜를 입을 수 있도록 뒷받침할 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.03.06
글로벌

테바, 세계적 민간투자사서 개발비 4억 달러 수혈

테바 파마슈티컬스社가 미국 뉴욕에 본사를 둔 메이저 민간투자‧투자관리 기업이자 세계 최대의 사모펀드 운용기업으로 잘 알려진 블랙스톤社(Blackstone)의 계열사인 블랙스톤 라이프 사이언스社로부터 앞으로 4년 동안 4억 달러의 전략적 자금조달을 받기로 하는 내용의 합의를 도출했다고 3일 공표했다.4억 달러의 자금은 휴먼 모노클로날 항체의 일종인 두바키투그(duvakitug)의 지속적인 임상개발을 지원하기 위한 취지에서 수혈되는 것이다.테바 파마슈티컬스社는 이스라엘 제약기업 테바 파마슈티컬 인더스트리스社의 미국 내 자회사이다.양사간 합의에 따라 블랙스톤 라이프 사이언스는 허가취득 및 발매 관련 성과금을 지급받을 수 있는 자격을 확보했으며, 제품발매가 이루어졌을 때 한자릿수 초반대 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 보장받았다.테바 파마슈티컬스社의 에반 리프먼 사업개발 담당부사장은 “오늘 발표된 내용이 성장전환(Pivot to Growth) 플랜에 따라 우리가 어떻게 전략을 실행으로 옮기고 있는지를 조명해 주는 것”이라고 말했다.주도면밀하고 자본 효율적인 파트너 관계의 구축을 통해 테바 파마슈티컬스는 파이프라인의 진전을 가속화하는 동시에 재무 건전성을 유지하고자 하는 것이라고 리프먼 부사장은 설명했다.이 같은 모델은 또 보다 혁신적이고, 탄력적이고, 성장 지향적인 테바 파마슈티컬스를 구축하기 위해 앞으로도 지속적으로 적용될 것이라고 덧붙이기도 했다.두바키투그는 종양 괴사인자 유사 리간드 1A(TL1A‧Tumor Necrosis Factor-like ligand 1A) 단백질을 표적으로 작용하는 휴먼 모노클로날 항체의 일종으로 다양한 적응증에 걸쳐 광범위한 치료효능을 나타낼 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.지난 2023년 10월 테파 파마슈티컬스 측이 사노피社와 공동개발, 그리고 허가를 취득할 경우 코마케팅까지 함께 전개키로 합의한 바 있다.현재 두바키투그는 궤양성 대장염(UC)과 크론병(CD)을 적응증으로 겨냥한 임상 3상 단계의 시험이 진행 중이다.양사는 최근 도출된 임상 2b상 유지요법 자료를 통해 궤양성 대장염과 크론병 환자들에게서 두바키투그가 임상적으로 유의미하고 지속적인 효능을 나타낸 것으로 입증됐다고 공표한 바 있다.블랙스톤 라이프 사이언스社의 니콜라스 갈라카토스 글로벌 대표는 “테바 파마슈티컬스와 파트너 관계를 구축하고, 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들을 위한 신제품을 개발해 선보이는 데 혁신상의 우선순위를 두고 있는 그들을 지원하게 된 것을 기쁘게 받아들인다”고 말했다.이번 합의는 성장을 위한 이니셔티브를 이행하고 있는 선도적인 제약기업들과 제휴하는 데 우리가 초점을 맞추고 있음을 방증하는 또 하나의 사례라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.블랙스톤 라이프 사이언스社의 패리스 파나이오토풀로스 수석이사는 “두바키투그가 규모를 갖춘 가운데 갈수록 확대되고 있는 영역에서 동종계열 최고 치료제의 하나로 잠재력을 내포하고 있다”면서 “테바 파마슈티컬스와 사노피 양사의 팀은 이처럼 중요한 치료제의 개발‧발매를 진행하는 데 최적화된 조직”이라고 단언했다.테바 파마슈티컬스가 그들의 성장전환 전략을 이행하고자 하는 과정에서 우리가 파트너로 참여해 두바키투그가 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 하는 데 도움을 주게 된 것은 환영해 마지 않을 일이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.03.06
글로벌

모더나, 코로나 백신 적용 LNP 기술 분쟁 타결

스위스 제약기업 로이반트 사이언스社(Roivant Sciences)는 제네반트 사이언스社(Genevant Sciences)와 아버터스 바이오파마 코퍼레이션社(Arbutus Biopharma Corporation)가 분쟁을 일괄타결지으면서 모더나 테라퓨틱스社로부터 22억5,000만 달러의 배상금을 지급받기로 합의했다고 3일 공표했다.이 같은 합의는 모더나 테라퓨틱스가 제네반트 사이언스와 아버터스 바이오파마 측이 보유한 지질 나노입자(LNP) 전달기술을 ‘코로나19’ 백신 제품들에 허가받지 않고 적용한 것(unauthorized use)과 관련해서 미국을 포함한 세계 각국에서 집행조치를 이행한다는 내용으로 도출된 것이다.여기서 언급된 ‘코로나19’ 백신 제품들 가운데는 ‘스파이크박스’가 포함되어 있다.로이반트 사이언스社의 자회사인 제네반트 사이언스社는 캐나다 브리티시 컬럼비아州 밴쿠버에 소재한 가운데 세계적인 수준의 플랫폼과 견고한 지질 나노입자 특허 포트폴리오를 보유한 핵산 전달 선도기업이다.아버터스 바이오파마 코퍼레이션社는 미국 펜실베이니아州 필라델피아 북부도시 워민스터에 소재한 감염성 질환 치료제 개발 전문 제약기업이다.분쟁 타결의 일환으로 모더나 테라퓨틱스는 제네반트 사이언스와 아버터스 바이오파마 측에 오는 7월 9억5,000만 달러의 선불금을 지급키로 했다.이와 함께 항소심 판결에 따라 13억 달러를 추가로 지급키로 했다.배상금은 특허 및 저작권 침해와 관련한 손해배상 청구 등에 대한 내용을 담고 있는 미국 연방법 제 28편 제 1498조에 따라 제네반트 사이언스와 아버터스 바이오파마가 모더나 테라퓨틱스 측에 특허침해 문제를 제기하지 않을 것임은 전제로 지급이 이루어지게 된다.다만 예외적으로 지방법원에 의해 연방정부 관계자들에게 전달된 분량은 이 같은 합의가 적용되지 않는다.이 부분과 관련, 모더나 테라퓨틱스 측은 연방정부와 계약해 공급되고 판매된 백신 분량과 관련한 제네반트 사이언스와 아버터스 바이오파마 측의 특허침해 부분에 대해서는 연방법 제 28편 제 1498조가 적용되어 미국 내 납세자들(U.S. taxpayers)이 책임을 져야 할 것이라고 주장하면서 자사의 입장을 방어했다.모더나 테라퓨틱스 측은 아울러 제넨반트 사이언스와 아버터스 바이오파마 측이 보유한 4개 특허에 대해서는 특허침해 및 무효가 아니라는 점을 인정한 판결에 동의했다.이밖에도 분쟁 타결의 일환으로 제네반트 사이언스는 감염성 질환 적응증들을 대상으로 지질 나노입자 전달기술을 벅용할 수 있는 글로벌 마켓 비 독점적 사용권을 모더나 테라퓨틱스 측에 부여키로 동의했으며, 제네반트 사이언스와 아버터스 바이오파마 측이 보유한 일부 특허와 모더나 테라퓨틱스 측 제품들에 대해 소(訴)를 제기하지 않기로 약정했다.제네반트 사이언스社의 제임스 헤이스 대표는 “분쟁이 타결된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “이에 따라 우리는 오랜 분쟁을 매듭짓고 혁신적인 의약품을 필요로 하는 환자들에게 공급하기 위해 우리가 보유한 세계적인 수준의 핵산 전달 시스템을 적용하고자 하는 소임을 이행하는 데 오롯이 사세를 집중해 나갈 것”이라고 말했다.동시에 우리 제네반트 사이언스의 조직이 일생일대의 팬데믹에 직면했을 때 세계 각국에서 일상이 회복되는 데 핵심적으로 기여했다는 사실을 마침내 인정받게 되어 대단히 기쁘게 생각한다고 덧붙이기도 했다.아버터스 바이오파마 코퍼레이션社의 린제이 안드로스키 대표는 “노벨상 수상자들과 제약‧생명공학업계의 경영자들, 그리고 저명한 연구자들이 지질 나노입자 전단기술을 개발해 mRNA을 포함한 핵산이 의약품에 사용될 수 있도록 하고, 이를 통해 새로운 가능성의 세계를 열어젖혔다면서 우리 아버터스 바이오파마 연구진이 신약개발 환경에 놀라운 변화를 가능케 했다는 사실을 이전부터 인정해 왔다”고 말했다.마침내 오늘 모더나 테라퓨틱스 측도 마침내 그 같은 사실을 똑같이 인정한 것이라고 안드로스키 대표는 강조했다.이는 아버터스 바이오파마를 위해 이루어진 전환적인(transformative) 성과라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.하지만 좀 더 중요한 것은 우리 연구진이 중요한 영향력을 발휘할 수 있는 연구성과를 내놓지 못했을 경우 결코 ‘코로나19’ 백신이 세계 각국에 공급되어 사용될 수 없었을 것이라고 하는 사실을 이제야 인정받았다는 사실이라고 안드로스키 대표는 단언했다.로이반트 사이언스社의 마트 글린 대표는 “제네반트 사이언스의 근본적인 지질 나노입자 기술이 ‘코로나19’ 팬데믹 상황에서 전 세계의 발빠른 대응을 가능케 하는 데 중추적인 역할을 했음을 오늘 도출된 성과가 말해준다”고 언급했다.화이자社와 바이오엔테크社를 상대로 현재 진행 중인 소송 또한 지속해 나갈 것이라고 글린 대표는 다짐했다.이 같은 의지를 재확인하면서 글린 대표는 ‘코미나티’가 전 세계에서 창출된 ‘코로나19’ 백신 매출액에서 3분의 2 정도를 점유했음을 상기시켰다.모더나 테라퓨틱스 측과 분쟁을 타결지음에 따라 불확실성을 완화하고, 우리가 보유한 지적재산권의 타당성을 입증하고, 단기적으로 상당한 수준의 현금유입이 이루어질 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.03.05
글로벌

피에르 파브르, FDA에 긴급회의 요청한 이유는?

피에르 파브르 파마슈티컬스社가 동종이계 T세포 치료제 후보물질 타벨레클류셀(tabelecleucel)과 관련한 회의소집을 2일 FDA에 요청하는 신청서를 제출했다고 이튿날 공표했다.회의소집 요청은 지난 1월 9일 타벨레클류셀의 허가신청 건이 반려되었던 것과 관련, 대응방안을 모색하기 위해 이루어진 것이다.타벨레클류셀은 2세 이상의 소아‧성인 엡스타인-바아(Epstein-Barr) 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환(EBV+PTLD) 환자들을 위한 치료제로 허가신청서가 제출된 바 있다.이에 따라 피에르 파브르 측의 요청이 수용되면 허가신청 건의 반려와 관련해서 즉각적인 해결방안을 강구하기 위한 긴급회의 성격으로 개최될 것으로 보인다.피에르 파브르 파마슈티컬스는 지난해 11월 미국 캘리포니아州 로스앤젤레스 인근도시 사우전도 오크스에 소재한 T세포 면역치료제 개발 전문 생명공학기업 아타라 바이오테라퓨틱스社(Atara Biotherapeutics)와 합의를 도출하면서 타벨레클류셀에 대한 전권을 넘겨받은 바 있다.피에르 파브르 파마슈티컬스社의 아드리아나 에레라 대표는 “재발성/불응성 엡스타인-바아 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환 치료제로 타벨레클류셀이 가속승인을 취득하기 위기 위한 방안을 강구하기 위해 FDA와 회의를 갖고 머리를 맞댈 수 있었으면 하는 바람”이라고 말했다.초희귀 림프종의 일종인 재발성/불응성 엡스타인-바아 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환을 앓고 있는 환자들이 FDA의 허가를 취득한 치료대안이 긴급하게 확보될 수 있기를 요망하고 있다고 에레라 대표는 설명했다.현재까지 이 증상에 대응하는 치료제가 허가를 취득했던 전례가 부재한 형편이기 때문이라는 것.에레라 대표는 “우리가 긴박감을 갖고 회의소집을 요청한 것”이라며 “환자들과 의료계로부터 강력한 지원을 얻고 있다는 점은 빼놓을 수 없는 부분”이라고 강조했다.무엇보다 재발성/불응성 엡스타인-바아 바이러스 양성 이식 후 림프구 증식성 질환 환자들이 표준요법제를 사용했을 때 치료에 실패한 후에는 수명이 수 주에서 수 개월에 불과한 사례들이 적지 않다는 점을 상기할 필요가 있을 것이라고 에레라 대표는 덧붙였다.한편 피에르 파브르 파마슈티컬스社는 프랑스 제약기업 피에르 파브르 라보라뚜아社의 미국 내 자회사로 뉴저지州 시라큐스에 소재해 있다.

이덕규 2026.03.05
글로벌

UCB, 이중 특이성 T세포 관여자 라이센스 제휴

UCB社와 중국의 동종계열 최초 또는 동종계열 최고 항암제 발굴, 개발 및 발매 전문 제약기업 안텐진 코퍼레이션 리미티드社(Antengene corporation Limited‧德琪醫葯)가 글로벌 독점적 라이센스 제휴에 합의했다고 3일 공표했다.양사는 UCB 측이 ‘ATG-201’의 후속개발, 제조 및 발매를 진행할 수 있는 독점적 전권을 갖도록 하고, ‘ATG-201’ 관련 제조기술에 대한 접근권 또한 보장하는 내용으로 합의에 도달했다.이와 관련, B세포들의 고갈을 유도하는 T세포 관여자(TCE’s)는 각종 자가면역성 질환 뿐 아니라 일부 혈액암을 비롯한 다양한 질환에서 필수적인 역할을 하는 B세포들을 선택적으로 표적화하고 제거하도록 개발된 치료제 계열의 하나이다.특히 ‘ATG-201’은 입체 장애 마스킹 기술이 적용된 CD19 항체 표적화 이중 특이성 T세포 관여자로 CD19 항체 발현 B세포들을 제거하도록 설계됐다.CD3 항체와 CD19 항체에서 T세포들과 B세포들의 이중 특이성 상호작용은 체내의 면역계를 이용해 정확하고 강력한 활성을 나타내도록 하는 기전으로 B세포에 의해 유도되는 질환들을 치료하는 데 잠재적인 효능이 입증되어 왔다.안텐진 코퍼레이션 측은 1/4분기 중으로 중국과 호주에서 ‘ATG-201’의 임상시험계획 승인 신청서를 제출한다는 방침이다.또한 안텐진 코퍼레이션 측은 2개 적응증을 대상으로 ‘ATG-201’의 최초 임상 1상 시험을 진행해 마무리지은 후 후속 임상시험 및 개발을 진행할 권한을 UCB 측에 이양한다는 복안이다.안텐진 코퍼레이션社의 제이 메이 총경리는 “우리가 보유한 혁신적인 발굴 플랫폼과 임상시험 이행역량에 UCB 측이 갖고 있는 심층적인 전문성과 면역학 분야의 경험을 접목해 ‘ATG-201’의 개발을 효율적이고 대대적인 규모로 신속하게 진행하기 위해 파트너 관계를 구축한 것을 기쁘게 받아들인다”고 말했다.주로 각종 자가면역성 질환들을 표적으로 설계된 ‘ATG-201’은 2價 CD19 항체 결합, 입체 장애 기반 마스킹 기술, 독자보유 CD3 항체 서열 등이 결합되어 B 세포들을 효과적으로 고갈시키면서 사이토킨 방출 증후군(CRS) 위험성을 감소시켜 주는 기대주라고 제이 메이 총경리는 설명했다.양사의 제휴에 힘입어 다양한 치료영역에서 광범위하게 적용될 수 있는 새로운 차세대 T세포 관여자들의 개발을 진행하기 위해 안텐진 코퍼레이션의 T세포 관여자(AnTenGager) 플랫폼을 한층 더 활발하게 적용해 나갈 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.안텐진 코퍼레이션의 T세포 관여자 플랫폼은 표적 항원과 결합하지 않았을 때는 활성을 입체적으로 숨기고(sterically masked), 표적 항원에 결합했을 때는 강력한 활성과 보다 나은 내약성을 나타내는 차별화된 T세포 관여자 접근방법을 내포하고 있다는 특성이 눈에 띈다.UCB社의 앨리스테어 헨리 최고 학술책임자는 “UCB가 안텐진 코퍼레이션과 제휴하면서 새로운 B세포 고갈 면역세로 관여자의 일종으로 표적화 작용하고 지속적이면서 호갖아 가능한 면역계 질환 치료대안이자 잠재적으로 파괴적인 치료양식의 하나로 설계된 ‘ATG-201’에 대한 권한을 확보한 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.안텐진 코퍼레이션 측이 보유한 첨단 T세포 관여자 플랫폼 기술에 대한 접근권을 확보함에 따라 면역계 질환 분야를 선도하고자 하는 UCB의 야망에 한층 더 무게를 실을 수 있게 됐다고 앨리스테어 헨리 최고 학술책임자는 의의를 강조했다.덕분에 모노클로날 항체와 새로운 생물학적 제제 분야에서 UBC의 전문성이 보강되면서 외부로부터 동력을 얻고자 하는(inorganic) 우리의 혁신 전략의 유효성이 입증되었고, 이중 특이성 T세포 관여자 분야에서 UCB의 성장을 가속화할 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.라이센스 제휴에 합의한 대가로 안테진 코퍼레이션 측은 6,000만 달러의 계약성사 선불금과 2,000만 달러의 단기 성과금을 UCB 측으로부터 지급받게 됐다.이와 함께 차후 개발‶발매 성과금으로 11억 달러를 추가로 건네받을 수 있는 권한을 확보했으며, 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수키로 했다.다만 더 이상의 구체적인 합의내용은 외부에 공개되지 않았다.

이덕규 2026.03.05
글로벌

아밀로이드증 임상시험 두 번째 FDA 보류 해제

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 크리스퍼(CRISPR: 3세대 유전자 가위 기술) 기반 치료제 분야 특화 유전자 편집 전문 생명공학기업 인텔리아 테라퓨틱스社(Tntellia Therapeutics)는 넥시구란 지클루메란(nexiguran ziclumeran: nex-z)의 임상 3상 ‘MAGNITUDE 시험’에 대한 보류 해제를 FDA가 통보해 왔다고 2일 공표했다.넥시구란 지클루메란은 심근병증을 동반한 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM) 치료제로 개발이 진행 중인 기대주이다.특히 넥시구란 지클루메란이 노벨상을 수여받았던 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 기반으로 개발이 진행되어 왔다.FDA는 앞서 지난 1월 말 다발성 신경병증 동반 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제 후보물질 넥시구란 지클루메란의 임상 3상 ‘MAGNITUDE-2 시험’에 대해 내렸던 임상시험 보류 조치를 해제한 바 있다.인텔리아 테라퓨틱스社의 존 레너드 대표는 “환자 안전성을 추가로 향상시키기 위한 조치를 이행하는 조건으로 임상 3상 ‘MAGNITUDE 시험’을 계속 진행하기로 FDA와 의견조율이 이루어진 것을 매우 기쁘게 받아들인다”면서 “덕분에 광범위한 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들을 대상으로 넥시구란 지클루메란의 임상시험을 게속 진행할 수 있게 되었기 때문”이라는 말로 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.레너드 대표는 뒤이어 “앞서 지난 1월 다발성 신경병증 동반 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들을 위한 임상 3상 ‘MAGNITUDE-2 시험’의 임상시험 보류 조치가 해제되었던 만큼 이제 우리는 두 시험의 피험자 충원을 매듭짓는 데 집중할 수 있게 됐다”며 “FDA의 대응 뿐 아니라 2건의 임상시험에 참여하고 있는 다수의 연구자들과 환자들에게도 감사의 뜻을 전하고픈 마음”이라고 덧붙였다.‘MAGNITUDE 시험’과 ‘MAGNITUDE-2 시험’에 대한 임상시험 보류 조치는 지난해 10월 29일 FDA에 의해 취해졌던 것이다.‘MAGNITUDE 시험’에 참여해 넥시구란 지클루메란을 투여받았던 환자 1명에서 4등급 간 기능 이상과 빌리루빈 수치의 증가가 관찰됨에 따라 임상시험 규약에서 정한 시험보류 기준이 충족되었기 때문.그 후 인텔리아 테라퓨틱스는 ‘MAGNITUDE 시험’과 ‘MAGNITUDE-2 시험’에 대한 보류 조치를 완화하기 위해 FDA와 협의를 진행해 왔다.이 과정에서 인텔리아 테라퓨틱스는 간 기능 검사의 모니터링 강화와 약물투여 유도요법 기간에 간 아미노 전이효소 수치가 상승할 경우 단기 스테로이드 요법에 대한 지침 수립, 간 기능 이상이 나타난 환자들의 시험 배제 등의 방안들을 협의했다.‘MAGNITUDE 시험’에서 최근 심혈관계 불안정성이 나타난 전력이 있는 환자들과 스크리닝 시점에서 심박출계수가 25% 미만으로 나타난 환자들을 시험 배제기준에 추가로 포함하는 내용 등이 적용됐다.한편 인텔리아 테라퓨틱스는 ‘MAGNITUDE 시험’과 ‘MAGNITUDE-2 시험’의 피험자 충원활동을 재개하기 위해 임상시험 연구자, 임상시험 윤리위원회, 규제기관 및 기타 관계기관 등과 협의에 돌입했다.‘MAGNITUDE 시험’은 약 1,200명의 심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM) 환자들을 대상으로 넥시구란 지클루메란의 효능‧안전성을 평가하기 위해 설계된 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험례이다.이 시험의 일차적인 목표는 사망률을 포함한 심혈관계 관련 사건들에 대한 복합측정 결과를 근거로 확립됐다.시험에 참여한 성인 심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들은 2대 1로 무작위 분류를 거쳐 각각 넥시구란 지클루메란 55mg 또는 플라시보를 1회 투여받았다.‘MAGNITUDE-2 시험’은 약 60명의 다발성 신경병증 동반 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTRv-PN) 환자들을 피험자로 충원한 후 넥시구란 지클루메란의 효능‧안전성을 평가하기 위해 설계된 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험례이다.이 시험의 일차적인 목표는 개정 신경병증 손상점수의 변화와 혈중 트랜스티레틴(TTR) 수치의 변화를 측정하는 데 두어졌다.시험에 참여한 성인 다발성 신경병증 동반 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자들은 1대 1 무작위 분류를 거쳐 각각 넥시구란 지클루메란 55mg 또는 플라시보를 1회 투여받았다.임상시험 보류 조치에 대해 FDA가 한달 새 두 번째 해제를 통보함에 따라 심근병증 동반 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 및 다발성 신경병증 동반 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제로는 최초로 1회 투여용으로 개발 중인 넥시구란 지클루메란의 차후 행보를 지켜볼 일이다.

이덕규 2026.03.05
글로벌

모카밀라스트, 손‧발바닥 농포증 EU ‘희귀의약품’

일본 제약기업 메이지 세이카 파마社는 자사의 선택적 포스포디에스테라제-4(PDE4) 저해제의 일종인 모카밀라스트(morcamilast‧ME3183)가 EU 집행위원회에 의해 손‧발바닥 농포증(PPP)을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 2일 공표했다.손‧발바닥 농포증은 만성 염증성 질환의 일종으로 손바닥과 발바닥에 다수의 무균성 농포가 나타나는 특성이 눈에 띄는 증상이다.환자들은 피부에 통증과 소양증을 겪는 경우가 많고, 환부가 손‧발톱을 침범하거나 관절통이 수반될 수도 있다는 것이 전문가들의 지적이다.손바닥에 나타난 병변은 다른 사람들의 눈에 쉽게 띌 수 있고, 발바닥 병변의 경우 걷는 동안 통증을 유발할 수 있으므로 일상적인 기능의 수행이 크게 제한될 수 있고, 이로 인해 삶의 질이 크게 감소하는 결과로 이어질 수 가능성을 배제할 수 없는 것으로 알려져 있다.또한 손‧발바닥 농포증은 병태생리학적인 측면에서 볼 때 건선이나 농포성 건선과는 구분되고, 치료를 진행하는 과정에서 도전에 직면할 수 있는 만큼 새로운 치료대안이 절실하게 요망되고 있는 형편이다.새로운 경구용 선택적 포스포디에스테라제-4 저해제의 일종인 모카밀라스트는 메이지 세이카 파마 측에 의해 발굴된 기대주이다.비 임상 약리학 시험에서 도출된 결과를 보면 모카밀라스트는 이미 허가를 취득해 발매 중인 다른 포스포디에스테라제-4 저해제들에 비해 높은 항 염증 활성을 나타낼 수 있는 것으로 입증됐다.종양괴사인자-α(TNF-α)의 생성을 저해하는 활성이 30배 정도까지 높은 데다 낮은 뇌 분포를 나타낸다는 것.이와 함께 심상성 건선(尋常性乾癬) 환자들을 충원해 진행되었던 1건의 임상시험에서 도출된 결과를 보면 높은 치료효능을 나타낼 수 있음이 시사됐다.이에 따라 모카밀라스트는 각종 염증성 질환들에 사용하는 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있는 잠재력을 내포하고 있다고 메이지 세이카 파마 측은 설명했다.시험에서 도출된 결과는 피부의학 분야의 학술지 ‘유럽 피부의학‧성병학誌’(JEADV)에 게재됐다.메이지 세이카 파마 측은 모카밀라스트를 손‧발바닥 농포증 치료제로 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있도록 하면서 판상형 건선 등의 치료제로도 개발‧발매를 진행할 예정이다.

이덕규 2026.03.05
글로벌

FDA, GLP-1 제제 불법 마케팅 업체들에 경고문

FDA가 웹사이트를 통해 맞춤조제(compounded) 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 의약품을 발매한 30개 원격의료기업들을 대상으로 3일 주의문을 발송했다.이들이 거짓되거나 오해의 소지가 있는(misleading) 주장을 내세우면서 불법적인 마케팅을 전개했다는 것이 주의문을 발송한 사유이다.FDA의 마틴 A. 매커리 최고책임자는 “지금은 새로운 시대가 열리고 있는 시기”라면서 “우리는 모든 미디어 플랫폼들을 대상으로 원격의료기업이나 제약기업들이 제시하고 있는 오해의 소지를 내포한 주장들을 예의주시하고 있고, 필요한 경우 신속한 조치를 취하고 있다”고 말했다.매커리 최고책임자는 뒤이어 “공급이 부족하거나 환자들의 개별적인 니즈를 충족하고자 할 때 문제를 극복하는 데 맞춤조제 의약품이 중요한 역할을 할 수 있을 것”이라면서도 “하지만 맞춤조제 업체들이 FDA의 허가절차를 우회하는 방식으로 맞춤조제 의약품의 마케팅을 전개해선 안 될 것”이라고 강조했다.이날 FDA가 원격의료기업들을 대상으로 주의문을 발송한 것은 지난해 9월 오해의 소지가 있는 DTC(또는 D2C: direct-to-consumer) 의약품 광고를 단속한 데 이어 두 번째이다.다수의 기업들을 대상으로 주의문을 대량 발송한 것은 이번이 두 번째라는 의미이다.최근 6개월 동안 FDA는 제약기업이나 원격의료기업들을 대상으로 수 천건의 주의문을 발송하면서 오해의 소지가 있는 광고를 척결하는 데 힘을 기울이고 있다.FDA가 이처럼 대량으로 주의문을 발송한 건수를 보면 지난 10년 동안 이루어진 총 건수를 상회하는 수준의 것이다.주의문에서 FDA가 적시한 위반행위들을 보면 FDA의 허가를 취득한 정품과 동등함을 시사하는 주장을 내세우는 행위, 광고하는 의약품의 브랜드-네임을 원격의료기업의 명칭과 동일하게 부착해 제품의 출처를 모호하게 하는 행위, 미승인 상표를 사용하는 행위, 맞춤조제자임을 암시하는 행위 등이 포함됐다.FDA는 맞춤조제 의약품이 FDA의 허가를 취득한 제품이 아니라는 점을 분명히 했다.이는 FDA가 발매에 앞서 맞춤조제 의약품의 안전성, 효능 또는 품질 등을 검토하지 않았다는 의미이다.맞춤조제 의약품은 FDA의 허가를 취득한 제네릭 제품들과 동등하지 않다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.03.05
글로벌

진성(眞性) 적혈구 증가증 치료제 FDA ‘신속심사’

다케다社는 성인 진성(眞性) 적혈구 증가증(PV: 또는 진성 다혈구증) 환자 치료제 루스퍼타이드(rusfertide)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 2일 공표했다.이날 발표는 다케다 측이 미국 캘리포니아州 뉴어크에 소재한 새로운 펩타이드 기반 약물 개발 전문제약기업 프로태고니스트 테라퓨틱스社(Protagonist Therapeutics)와 함께 내놓은 것이다.루스퍼타이드는 동종계열 최초 피하주사제로 개발이 진행 중인 천연 호르몬 모방 펩타이드 치료제의 일종이다.FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 3/4분기 중으로 루스퍼타이드의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.‘신속심사’ 대상으로 지정한 것 이외에도 FDA는 루스퍼타이드를 ‘혁신 치료제’, ‘희귀의약품’ 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 바 있다.진성 적혈구 증가증은 적혈구의 과다생성(즉, 적혈구 증가증)으로 인해 혈액의 점도가 높아져 생명을 위협할 수 있는 혈전성 제 증상의 발생으로 귀결될 수 있는 증상을 말한다.뇌졸중, 심부정맥 혈전증 및 폐 색전증 등이 여기에 해당하는 증상들이다.전신의 혈액에서 적혈구가 차지하는 비율을 적혈구 용적률이라고 하는데, 이 수치를 45% 미만으로 조절하고 유지하는 것이 진성 적혈구 증가증을 치료할 때 일차적인 목표로 받아들여지고 있다.이를 통해 혈전성 제 증상을 예방하고 부담스런 관련증상들을 완화할 수 있을 것이기 때문이다.현재 미국 내 진성 적혈구 증가증 환자 수는 10만명을 상회하할 것으로 추정되고 있다.다케다社의 앤디 플럼프 연구‧개발 담당대표는 “진성 적혈구 증가증에 대응할 혁신적인 치료대안을 시급하게 필요로 하고 있는 것이 현실”이라면서 “현재 환자들은 적혈구 용적률을 조절하고 이 증상으로 인한 큰 부담을 덜 수 있도록 해 줄 치료대안을 선택하고자 할 때 현실적인 제한성에 직면하고 있다”고 말했다.FDA가 루스퍼타이드의 허가신청 건을 접수한 것이 이 잠재적 동종계열 최초 치료제가 선을 보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 성과여서 임상적 치료결과를 유의미하게 개선하고 삶의 질을 향상시키는 데 도움을 줄 수 있을 것이라고 플럼프 대표는 설명했다.이 같은 성과는 우리가 프로태고니스트 테라퓨틱스 측과 구축한 파트너 관계가 성공적인 단계로 진입했음을 나타내는 반영하는 것이라고 풀이하기도 했다.다케다는 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 혈액종양들에 대응할 혁신저인 치료제들의 개발을 진행하기 위해 흔들림 없이 사세를 집중해 나갈 것이라고 플럼프 대표는 덧붙였다.루스퍼타이드의 허가신청서는 글로벌 임상 3상 피험자 무작위 분류 ‘VERIFY 시험’에서 32주차와 52주차에 도출된 긍정적인 결과와 임상 2상 ‘REVIVE 시험’에서 4년차에 도출된 효능‧안전성 자료, 그리고 ‘THRIVE 시험’의 장기 연장시험에서 확보된 결과 등을 근거로 제출되었던 것이다.이 중 ‘VERIFY 시험’에서 루스퍼타이드는 일차적 시험목표와 전체 핵심적인 4가지 이차적 시험목표들이 모두 충족됐다.시험에 참여해 루스퍼타이드와 함께 기존의 표준요법제를 병용한 피험자 그룹은 표준요법제만 투여한 대조그룹과 비교했을 때 더 높은 반응률을 내보인 것으로 입증됐다.적혈구 용적률, 채혈 필요성의 감소, 사전에 정한 환자 보고 피로 및 관련증상으로 인한 부담의 개선 등이 여기에 해당하는 일차적‧이차적 시험목표들이었다.또한 루스퍼타이드는 52주에 걸친 치료기간 동안 대체로 양호한 내약성을 내보였다.루스퍼타이드를 투여한 피험자 그룹에서 가장 빈도높게 나타난 부작용을 보면 주사부위 반응, 빈혈 및 피로 등이 보고된 것으로 나타난 가운데 대부분은 중증도가 1급 또는 2급으로 나타났다.중중 부작용의 경우 루스퍼타이드를 투여한 피험자들의 8.1%에서 수반된 것으로 집계됐다.프로태고니스트 테라퓨틱스社의 디네시 V. 파텔 대표는 “FDA가 루스퍼타이드의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 준 것을 대단히 환영해 마지 않는다”면서 “덕분에 연내에 루스퍼타이드가 허가를 취득할 수 있을 것”이라고 말했다.그는 뒤이어 “루스퍼타이드의 개발을 진행하고 이 같은 성과를 도출하기까지 다케다 측과 긴밀하게 협력한 덕분에 개념구상 단계에서부터 상용화에 이르는 10년 이상의 여정을 성공적으로 마칠 수 있을 것이라는 기대감을 가질 수 있게 된 것”이라고 회고했다.양사는 지난 2024년 1월 루스퍼타이드와 관련한 글로벌 라이센스 제휴 및 협력에 합의한 바 있다.프로태고니스트 테라퓨틱스는 루스퍼타이드의 발굴에서부터 임상 3상 시험 단계까지 개발을 주도했고, 다케다 측의 경우 FDA를 비롯한 각국의 보건당국에서 허가신청 절차를 밟는 부분을 맡고 있다.

이덕규 2026.03.04
글로벌

阿 수면병 치료제 시장 데뷔 바야흐로 기상모드

사노피社와 스위스 제네바에 소재한 비영리 연구‧개발기관 소외질병의약품이니셔티브(DNDi)는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 경구용 제제 아코지보롤 윈스롭(Acoziborole Winthrop)을 승인토록 지지하는 긍정적인 의견을 집약했다고 지난달 27일 공표했다.CHMP는 체중이 최소한 40kg에 해당하는 12세 이상의 청소년 및 성인들에게서 초기‧진행기 감비아(gambiense) 수면병을 치료하기 위해 1회 경구복용하는 약물로 아코지보롤 원스롭을 승인토록 지지했다.사노피와 DNDi는 CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것이 중요한 진일보라 할 수 있을 것이라면서 의의를 강조했다.아코지보롤 원스롭은 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 EU 이외의 국가에서 하루빨리 사용될 수 있도록 하기 위해 가속심사(accelerated assessment) 대상으로 지정됐다.이 같은 결정은 아프리카 콩고 민주공화국(DRC‧舊 자이레)에서 신속한 승인이 이루어질 수 있도록 하고, 세계보건기구(WHO)의 수면병 치료 가이드라인이 개정될 수 있도록 하는 데 취지를 둔 것이다.이를 통해 궁극적으로는 수면병이 풍토병으로 창궐하고 있는 중부 및 서부 아프리카 각국에서 동정적 사용이 확대될 수 있도록 한다는 것이 사노피와 DNDi의 복안이다.사노피와 DNDi가 공동으로 개발한 아코지보롤 윈스롭은 수면병이 풍토병으로 발생하고 있는 국가에서 허가를 취득하면 이 질병을 퇴치하는 데 괄목할 만한 진전을 가능케 해 줄 것으로 기대되고 있다.현재 사용 중인 풍토병 치료제들은 10일 동안 경구용 제제를 매일 복용하거나 주사제와 경구제를 함께 투여해야 하는 등 번거로움이 따르고 있는 형편이다.아프리카 고유종 흡혈파리로 알려진 체체파리에 물려 감염되는 수면병(human African trypanosomiasis)은 뚜렷한 치료제가 부재한 가운데 거의 치명적인 질병의 하나로 인식되어 왔다.수면병에 감염되면 초기단계에서 두통 또는 발열이 수반되고, 후기단계에 이르면 수면병을 옮기는 기생충이 혈뇌장벽을 통과해 중추신경계에 침입해 행동 증상, 인지 증상 및 신경계 증상들을 유발하게 된다.발작, 수면장애, 공격성, 착란, 혼수(昏睡) 및 경련 등이 여기에 해당하는 증상들이고, 감염자들은 결국 사망에 이르게 된다.소외질병의약품이니셔티브(DNDi)의 루이스 피자로 이사는 “최근 20년 만에 우리는 과거에 사용되었던 비소(砒素) 화합물을 포함한 복잡하고 중증 부작용을 동반하는 치료제들로부터 이제 1회, 단 하루 사용하면 안전하게 환자들을 치유할 수 있는 치료제를 확보할 수 있는 단계로 진전이 이루어졌다”면서 “이 같은 진보는 협력적 과학의 전환적인(transformative) 힘을 방증하는 것”이라고 말했다.덕분에 지난 한세기 동안에만 아프리카 대륙에서 수많은 사람들을 사망에 이르게 했던 수면병을 마침내 퇴치할 수 있는 단계에 성큼 다가설 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.DNDi는 국가수면병관리프로그램(NSSCP)과 제휴한 가운데 콩고 민주공화국과 서아프리카의 대서양 연안국 기니에서 1건의 본임상 2/3상 시험을 진행했다.사노피 측의 경우 허가신청 절차를 밟는 부분을 맡았다.CHMP는 양측에 의해 제출되었던 임상 및 비임상 자료를 근거로 아코지보롤 윈스롭을 허가토록 지지하는 심의결과를 제시한 것이다.아코지보롤 원스롭의 효능‧안전성을 뒷받침한 이 자료는 의학 학술지 ‘란셋 감염성 질환誌’에 게재됐다.게재된 시험결과를 보면 아코지보롤 윈스롭은 18개월차에 평가했을 때 최대 96%에 달하는 초기 및 진행기 감비아 수면병 치료 성공률을 나타낸 가운데 양호한 안전성 프로필을 내보였다.이날 사노피와 DNDi에 따르면 감비아 수면병은 지난 1998년 한해 동안에만 총 40,000건에 육박하는 감염건수를 기록한 것으로 보고된 가운데 30만여건은 진단이 이루어지지 못했을 것으로 추정된 바 있다.당시 유일한 감비아 수면병 후기단계 치료제가 비소 화합물을 주사제로 투여하는 방식이었지만, 이 방법을 중증 부작용을 수반할 수 있다는 문제점이 지적되어 왔던 형편이다.그 후 새로운 치료대안을 개발하기 위한 20여년에 걸친 투자가 이루어진 결과 지난 2009년 니푸르티목스(nifurtimox)+에플로르니틴(eflornithine) 복합제가 개발된 데 이어 2018년 최초의 경구용 치료제 펙시니다졸(fexinidazole)이 선을 보이는 등 치료결과가 개선된 치료제들이 데뷔할 수 있었다.덕분에 지난 2024년에는 불과 600건 미만의 수면병 발생사례들이 보고됐다.사노피社의 오드리 듀발 기업업무‧대외협력 담당부회장은 “지난 수 십년 동안 사노피가 수면병과의 싸움을 전개하기 위해 흔들림 없이 사세를 집중해 왔다”면서 “이 과정에서 DNDi 뿐 아니라 WHO, 기타 여러 제휴선들과 협력하면서 의료 분야에서 가장 지속적이고 성공적인 민‧관 협력사례의 하나로 기록될 수 있게 되기에 이른 것”이라고 말했다.이처럼 긴밀한 협력이 이루어진 결과로 지난 2001년 이래 수면병 발생률이 98% 급감하면서 역사상 최저수치를 기록하는 성과로 귀결됐다고 듀발 부회장은 강조했다.이 같은 유산의 바탕 위에서 개발된 아코지보롤 윈스롭은 오는 2030년까지 감비아 수면병을 근절시키기 위한 여정에서 결정적인 큰 걸음이 내디뎌졌음을 방증하는 성과라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 사노피 측은 그룹 내 인보사업기구 ‘파운데이션 S-사노피 컬렉티브’를 통해 아코지보롤 윈스롭을 WHO에 증정할 방침이다.이에 따라 수면병 환자들은 아코보지롤 윈스롭을 무료로 복용할 수 있게 된다.현재 아코보지롤 윈스롭은 1~14세 연령대 소아환자들을 위한 치료제로 사용하기 위한 연구가 진행 중이다.

이덕규 2026.03.04
글로벌

저등급 신경교종 치료제 EU 조건부 승인 지지

저등급 신경교종(pLGG) 치료제 ‘오젬다’(Ojemda: 토보라페닙)가 지난 2024년 4월 FDA의 허가를 취득한 데 이어 유럽에서도 발매를 예약했다.프랑스 제약기업 입센社는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘오젬다’의 조건부 승인을 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 지난달 27일 공표했다.‘오젬다’가 BRAF 유전자 융합, 재배열, 또는 BRAF V600 유전자 변이가 잠복된 생후 6개월 이상의 소아 저등급 신경교종(神經膠腫‧pLGG) 환자들을 치료하기 위한 단독요법제로 조건부 승인을 권고받았다는 것이다.앞서 한가지 이상의 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 후에도 종양이 악화된 저등급 신경교종 환자들이 ‘오젬다’ 단독요법의 사용대상이다.이와 관련, EU 각국에서 BRAF 유전자 변이 동반 저등급 신경교종은 매년 800명 이상의 새로운 환자 발생이 확인되고 있는 추세이다.저등급 신경교종은 시력, 언어, 기타 각종 신경계 문제들을 포함해 다양한 장애를 유발해 소아환자들과 환자가족들의 삶에 심대한 영향을 미치고 있는 형편이다.게다가 환자들의 치료여정이 대단히 복잡해 침습성 수술을 필요로 하거나 여러 해에 걸쳐 다양한 치료단계의 집중적인 항암화학요법제 또는 방사선요법제들이 사용될 수 있고, 평생토록 건강상의 문제가 수반되거나 발달장애가 나타날 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.입센社의 크리스텔 위게 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “저등급 신경교종을 진단받은 소아 환자들의 치료여정이 오랜 시일을 필요로 하는 데다 복잡하고, 치료대안 선택의 폭이 제한적이면서 명확한 표준치료법조차 부재한 것이 현실”이라고 지적했다.소아 종양학 분야의 혁신이 도전에 직면해 있는 데다 진정한 획기적 성과 또한 드물게 눈에 띄고 있는 상황이라고 덧붙이기도 했다.위게 부회장은 “그 같은 현실에 미루어 볼 때 비정상적인 BRAF 유전자에 의해 촉발된 종양의 성장에 작용하는 ‘오젬다’의 효능을 뒷받침하는 입증증거들은 중요한 개발성과의 하나라 할 수 있을 것”이라고 설명했다.CHMP가 긍정적인 의견을 내놓음에 따라 환자들과 환자가족들을 위해 유의미한 표적요법제가 선을 보일 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것이라고 위게 부회장은 의의를 강조했다.현재 이처럼 드물게 나타나는 뇌종양의 진행이 눈에 띄는 대부분의 소아 환자들에게서 일관된 표준요법에 대한 합의는 부재한 상황이다.이에 따라 장기적인 이환률을 최소할 수 있으면서 전체적인 삶의 질을 유지하거나 개선할 수 있도록 도움을 주는 허가된 치료제를 필요로 하는 의료상의 니즈가 크게 존재하는 것이 현실이다.독일 하이델베르크에 소재한 호프 소아암센터의 올라프 비트 교수(중개 소아종양학)는 “재발성/불응성 소아 저등급 신경교종 환자들을 위한 치료대안이 지난 수 십년 동안 제한적인 상태를 유지해 왔다”면서 “이 같은 현실이 바로 ‘오젬다’와 같은 표적요법제의 잠재력에 주목하는 이유”라고 말했다.특히 가장 빈도높게 나타나는 하위유형이라 할 수 있는 BRAF 유전자 융합 종양 유전자를 동반한 저등급 신경교종을 관리하는 방법에 변화를 견인할 수 있을 것으로 보이는 기대주가 ‘오젬다’라고 비트 교수는 강조했다.CHMP는 본임상 2상 ‘FIREFLY-1 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘오젬다’의 조건부 승인을 권고하는 긍정적인 의견을 집약한 것이다.이 시험에는 최소한 한차례 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 137명의 소아 및 청소년 재발성 또는 불응성 BRAF 유전자 변이 잠복 저등급 신경교종 환자들이 피험자로 참여한 가운데 ‘오젬다’에 대한 평가가 이루어졌다.그 결과 임상적으로 유의미한 종양반응이 관찰되어 ‘고등급 신경교종’ 반응 평가기준(RANO-HGG)을 적용해 평가했을 때 71%의 객관적 반응률과 ‘저등급 신경교종’ 반응 평가기준(RAPNO-LGG)을 적용해 평가했을 때 53%의 객관적 반응률이 각각 산출됐다.아울러 두 기준을 적용해 평가했을 때 각각 77%와 58%의 임상적 유익성률(clinical benefit rate)이 도출됐다.이와 함께 신속하고 지속적인 반응이 나타나 ‘RAPNO-LGG’를 적용해 평가했을 때 반응이 나타나기까지 평균 5.4개월이 소요된 가운데 평균 반응지속기간은 18.0개월로 집계됐다.게다가 ‘오젬다’는 안전성 프로필이 관리할 만한 수준으로 나타났고, 주 1회 식사와 병행하거나 병행하지 않으면서 액제 또는 정제를 경구복용할 수 있다는 장점이 눈에 띄었다.한편 ‘오젬다’는 지난 2024년 4월 BRAF 유전자 융합, 재배열, 또는 BRAF V600 유전자 변이가 잠복된 생후 6개월 이상의 재발성‧불응성 소아 저등급 신경교종 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.입센 측은 지난 2024년 미국 캘리포니아州 브리즈번에 소재한 표적치료제 개발‧발매 전문 제약기업 데이 원 바이오파마슈티컬스社(Day One Biopharmaceuticals)와 라이센스 제휴에 합의하면서 ‘오젬다’에 대한 권한을 확보했다.

이덕규 2026.03.04
글로벌

페닐케톤뇨증 치료제 사용연령대 12세 이상 확대

페닐케톤뇨증(PKU) 치료제 ‘팰린직’(Palynziq: 페그발리아제-pqpz)의 사용연령대가 확대될 수 있게 됐다.미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin)는 12세 이상의 소아 페닐케톤뇨증 환자들이 ‘팰린직’을 사용해 치료를 진행할 수 있도록 하는 내용으로 적응증 추가를 승인했다고 지난달 27일 공표했다.‘팰린직’은 페닐케톤뇨증 환자들에게서 혈중 페닐알라닌(Phe) 수치를 감소시키는 치료제로 허가를 취득한 유일의 효소 대체요법제이다.매사추세츠州 보스턴에 소재한 보스턴 아동병원의 스테파니 사하로우 페닐케톤뇨증‧관련질환 프로그램 책임자는 “청소년기가 독립성과 학업요구가 늘어나는 시기이지만, 페닐케톤뇨증 환자들에게 청소년기는 특히 도전적인 시기라 할 수 있을 것”이라면서 “페닐케톤뇨증을 관리하기 위해서는 극도로 제한적인 식생활을 필요로 하므로 지속가능성에 어려움이 따를 수 있고, 혈중 페닐알라닌 수치를 조절하는 데 취약성이 나타날 경우 신경인지계에 부정적인 여파가 미칠 수 있을 것이기 때문”이라고 말했다.‘팰린직’은 유일한 유전자형 무관 치료제여서 혈중 페닐알라닌 수치가 정상적인 범위로 조절되면서 제한없는 식생활을 가능케 해 줄 수 있다는 장점을 내포하고 있다고 사하로우 박사는 설명했다.그는 뒤이어 “우리 클리닉에서 ‘팰린직’을 사용한 치료를 준수한 18세 미만 환자들의 경우 한층 더 성공적인 증상 관리가 나타났다”며 “이번 승인으로 18세 미만 환자들이 집에서 가족의 도움을 받으면서 치료할 수 있게 된 데다 청소년 환자들은 가장 큰 치료효과를 볼 수 있는 환자그룹이라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.FDA는 다기관, 개방표지, 피험자 무작위 분류 임상 3상 시험으로 설계된 ‘PEGASUS 시험’에서 확보된 자료를 근거로 ‘팰린직’의 사용연령대 확대를 승인한 것이다.이 시험은 기존의 관리방법을 사용했을 때 혈중 페닐 알라닌 수치를 600μmol/L 이상으로 조절할 수 없었던 12세 이상 18세 미만의 청소년 페닐케톤뇨증 환자들이 피험자로 참여한 가운데 ‘팰린직’의 효능‧안전성을 식이요법만 이행한 대조그룹과 비교평가하면서 진행됐다.그 결과 ‘팰린직’을 사용해 치료를 진행한 피험자 그룹의 경우 72주차에 평가했을 때 착수시점에 비해 혈중 페닐 알라닌 수치의 평균감소도가 괄목할 만하게 나타나면서 식이요법만 진행한 대조그룹과 격차를 드러내 보였다.지난해 9월 2~6일 일본 교토에서 개최되었던 제 15차 국제 선천성 대사이상 학술회의에서 발표되었던 ‘PEGASUS 시험’의 파트 1 부분에서 나타난 결과를 보면 ‘팰린직’을 투여한 피험자 그룹의 44.4%가 혈중 페닐 알라닌 수치를 가이드라인 권고치 미만으로 조절하는 데 성공한 것으로 나타났다.이들 중 75%는 혈중 페닐 알라닌 수치가 120μmol/L 미만으로 조절된 가운데 평균 혈중 페닐 알라닌 수치가 828μmol/L 감소한 것으로 분석됐다.착수시점에 비해 혈중 페닐 알라닌 수치가 94% 감소한 것으로 나타났다는 의미이다.혈중 페닐 알라닌 수치가 30μmol/L 미만으로 조절된 9명의 피험자들은 착수시점에 비해 온전한 단백질 섭취량을 318.1% 크게 늘릴 수 있었을 뿐 아니라 환자용 특수의료식 단백질 섭취량을 55.16%까지 감소시킬 수 있었던 것으로 조사됐다.6명의 환자들은 환자용 특수의료식을 완전히 중단한 것으로 파악됐다.시험에서 ‘팰린직’을 투여한 청소년 피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 반응, 관절통, 두통, 발열, 과민반응, 현훈, 구역, 구토, 피로 및 말단통증 등이 보고됐다.앞서 진행되었던 임상시험에서 청소년 피험자들에게 관찰된 ‘팰린직’의 전체적인 안전성 프로필을 보면 대부분의 반응이 유도요법 단계와 용량 적정화 단계에서 발생한 것으로 나타났다.이에 따라 유지요법 기간에는 발생빈도가 크게 감소한 것으로 조사됐다.바이오마린 파마슈티컬스社의 그렉 프라이버그 부사장 겸 최고 연구‧개발 책임자는 “지난 20여년 동안 바이오마린 파마슈티컬스가 의료계 및 환자 커뮤니티와 긴밀하게 협력하면서 페닐케톤뇨증 환자들의 삶을 개선하고자 힘을 기울여 왔다”면서 “이 유전성 대사계 장애에 대응하기 위한 2개 치료대안들을 선보여 평생토록 엄격한 환자 치료식에 의존해야 했을 환자들에게 도움을 준 것은 단적인 예라 할 수 있을 것”이라고 말했다.이번에 ‘팰린직’의 사용연령대가 12세 이상으로 확대될 수 있에 따라 한층 더 많은 수의 페닐케톤뇨증 환자들이 혈중 페닐 알라닌 수치를 성공적으로 조절하는 데 도움을 줄 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 바이오마린 파마슈티컬스 측은 유럽에서도 ‘팰린직’의 사용연령대 확대를 승인받고자 유럽 의약품감독국(EMA)에 허가신청서를 제출한 상태이다.

이덕규 2026.03.04

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