최초 상피양 육종 치료제 FDA 승인관문 통과

美 전문 제약기업 에피자임 ‘타즈베릭’ 가속승인

기사입력 2020-01-28 05:30     최종수정 2020-01-28 05:37 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

희귀 연조직 종양의 일종을 표적으로 개발된 신약이 처음으로 FDA의 승인관문을 통과했다.

FDA는 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 전문 제약기업 에피자임社(Epizyme)의 상피양 육종(上皮樣 肉腫) 치료제 ‘타즈베릭’(Tazverik: 타제메토스타트)의 발매를 23일 가속승인(accelerated approval)했다.

‘타즈베릭’은 완전 절제가 접합하지 않은 16세 이상의 청소년 및 성인 전이성 또는 국소진행성 상피양 육종 치료제로 가속승인을 취득했다.

상피양 육종은 주로 청소년을 비롯한 젊은층 성인들에게서 발생하는 연조직 육종의 한 유형을 말한다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 항암제관리국 국장 직무대행을 겸하고 있는 FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “상피양 육종이 전체 연조직 육종 환자들 가운데 1% 이하를 점유하는 희귀종양의 일종”이라며 “지금까지 상피양 육종 환자들을 위해 개발된 치료대안이 부재했던 형편”이라고 말했다.

이에 따라 ‘타즈베릭’이 허가를 취득함에 따라 비로소 이 희귀종양을 표적으로 하는 치료대안이 선을 보일 수 있게 된 것이라는 말로 파즈더 소장은 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “우리가 지난달 FDA 항암제 자문위원회에 ‘타즈베릭’의 허가권고 유무를 표결에 부쳤을 때 위원 전원일치로 효용성이 위험성을 상회한다는 결론이 도출된 바 있다”고 상기시켰다.

‘타즈베릭’은 ‘EZH2 메틸트랜스페라제’의 활성을 차단재 암세포들이 성장하지 못하도록 하는 기전의 항암제이다.

대부분의 상피양 육종은 말단 부위의 피하 연조직에서 나타나기 시작하는 것으로 알려져 있다. 하지만 체내의 다른 부위에서도 상피양 육종이 발생할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

상피양 육종이 체내의 한 부위에서 국소적으로 나타났을 때 외과적 절제수술을 진행하는 것이 현재까지 주요한 치료법으로 사료되어 왔다.

이와 함께 항암화학요법이나 방사선요법 또한 치료법의 하나로 사용되어 왔다. 그러나 상피양 육종을 치료를 마친 후에도 종양이 국소적으로 전이될 가능성이 높은 데다 전체 환자들의 50% 가량은 진단시점에서 이미 종양이 전이기에 진입한 상태인 것으로 알려지고 있다.

상피양 육종이 전이기에 도달했을 경우에는 환자의 생명을 위협할 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

‘타즈베릭’에 대한 FDA의 승인결정은 총 62명의 전이성 또는 국소진행성 상피양 육종 환자들을 충원한 후 착수되었던 1건의 임상시험에서 도출된 결과를 근거로 이루어졌다.

임상시험이 진행되는 동안 환자들은 증상이 진행되거나 독성이 수용할 수 없는 수준에 도달할 때까지 ‘타즈베릭’ 800mg을 1일 2회 투여받았다.

시험이 진행되는 동안 종양반응에 대한 평가는 8주마다 지속적으로 이루어졌다. 치료가 진행되는 동안 종양의 완전수축 또는 부분수축이 나타난 환자들의 비율을 측정했던 것.

그 결과 완전수축이 나타난 환자들의 비율이 1.6%, 부분수축을 나타낸 환자들의 비율이 13%에 달하는 등 15%의 총 반응률을 나타낸 것으로 집계됐다. 더욱이 반응을 나타낸 9명의 환자들 가운데 6명(67%)은 반응이 6개월 이상 지속적으로 나타났음이 눈에 띄었다.

‘타즈베릭’을 투여한 환자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 통증, 피로, 구역, 식욕감퇴, 구토 및 변비 등이 보고된 것으로 파악됐다.

다만 ‘타즈베릭’으로 치료한 환자들 가운데 T세포 림프구성 림프종, 골수 이형성 증후군 및 급성 골수성 백혈병 등 이차성 종양이 수반된 사례들이 관찰됐다.

이에 따라 FDA는 가임기 여성 환자들을 치료하는 의료인들의 경우 ‘타즈베릭’으로 치료를 진행하는 동안 뿐 아니라 최종투여를 마친 후에도 6개월 동안 효과적인 피임법을 이행토록 계도할 것을 요망했다.

마찬가지로 가임기 여성들을 배우자로 두고 있는 남성들의 경우에도 ‘타즈베릭’으로 치료를 진행하는 동안과 최종투여를 마친 후 3개월 동안은 효과적인 피임법을 이행토록 계도할 것을 의료인들에게 당부했다.

임신부이거나 모유 수유부인 경우에는 태아 또는 신생아에게 유해한 영향이 미칠 수 있으므로 ‘타즈베릭’을 사용한 치료를 삼가야 할 것이라고 언급했다. 또한 ‘타즈베릭’을 환자들에게 공급할 때 이 약물의 사용법과 위험성에 관해 중요한 정보가 담긴 복약지침을 함께 제공해야 할 것이라고 덧붙였다.

한편 ‘타즈베릭’은 환자들에게 주는 임상적 효용성이 클 것이라는 예상을 가능케 하는 시험결과를 근거로 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 것으로 기대되는 중증질환 치료제들을 대상으로 하는 ‘가속승인’을 취득한 것이다.

‘가속승인’을 취득한 신약들은 임상적 효용성을 입증하고 설명하기 위한 추가적인 임상시험의 진행을 필요로 한다.

이밖에도 ‘타즈베릭’은 ‘희귀의약품’ 지정을 거친 끝에 FDA의 승인관문을 넘어섰다.

에피자임社는 ‘타즈베릭’이 발매에 들어갈 경우 일본을 제외한 글로벌 마켓에서 매출액에 따른 로열티를 에자이社에 지급해야 한다.

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