독일 머크社는 자사의 힘줄 윤활막 거대세포종(TGCT) 치료제 피미코티닙(pimicotinib)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됨에 따라 본격적인 심사가 개시될 수 있게 됐다고 12일 공표했다.

피미코티닙은 힘줄 윤활막 거대세포종 환자들이 경구복용하는 전신요법제로 개발이 진행된 기대주이다.

허가신청서는 임상 3상 ‘MANEUVER 시험’에서 도출된 일차적 시험결과와 장기 추적조사 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

시험결과를 보면 피미코티닙은 깊고 지속적인 종양반응을 나타낸 데가 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.

독일 머크社 헬스케어 사업부문의 다비트 바인라이히 글로벌 연구‧개발 대표 겸 최고 의학책임자는 “피미코티닙에 힘입어 수술 이외에는 효과적이고 내약성이 담보된 치료대안을 찾기 어려운 고통스럽고 파괴적인 종양의 일종인 힘줄 윤활막 거대세포종 환자들에게서 괄목할 만한 치료상의 진전을 가능케 할 기회를 우리가 손에 쥐게 됐다”는 말로 기대감을 드러내 보였다.

그는 뒤이어 “글로벌 임상 3상 ‘MANEUVER 시험’의 결과를 보면 피미코티닙이 종양으로 인한 부담을 완화시켜 준 데다 통증과 경직 등의 증상들을 완화시키는 데 도움을 줄 수 있을 것임이 입증됐다”며 “우리는 피미코티닙이 미국과 세계 각국의 힘줄 윤활막 거대세포종 환자들을 위해 중요한 역할을 할 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 설명했다.

‘MANEUVER 시험’에서 도출된 결과를 보면 피미코티닙을 1일 1회 경구복용한 피험자 그룹의 경우 25주차에 맹검사외심가위원회(BIRC)가 ‘고형암 반응평가 기준’(RECIST v1.1) 지표를 적용해 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 객관적 반응률(ORR)이 통계적으로 괄목할 만하게 개선되면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

이 시험에서는 아울러 힘줄 윤활막 거대세포종의 핵심적인 환자 보고 결과들과 관련한 전체 이차적 시험목표를 적용해 평가했을 때 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 개선이 입증됐다.

예를 들면 운동성과 신체기능 등이 개선된 가운데 경직 증상과 통증은 감소한 것으로 나타났다는 의미이다.

이 같은 시험결과는 지난해 5월 30일~6월 3일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 제 61차 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.

평균 14.3개월에 걸쳐 추적조사가 이루어진 장기시험에서 도출된 결과의 경우 지난해 10월 17~21일 독일 베를린에서 열렸던 유럽 임상종양학회(ESMO) 학술회의에서 발표됐다.

이 장기시험의 결과를 보면 착수시점에서부터 피미코티닙을 복용한 환자들에게서 시간이 흐름에 따라 객관적 반응률이 지속적으로 증가했음이 입증됐다.

힘줄 윤활막 거대세포종은 관절 주위에서 드물고 국소적으로 나타나지만 공격적인 형태를 띄는 종양의 일종으로 알려져 있다.

부종과 경직으로 진행되어 증상이 나타난 관절 부위의 운동성을 감소시키고, 일상적인 활동과 삶의 질에 심대한 영향을 미치게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

치료하지 않은 채 방치하거나 종양이 재발한 경우 힘줄 윤활막 거대세포종은 뼈, 관절 및 주위 조직 등에서 불가역적인 손상으로 귀결될 수 있다.

이 때문에 수술 이외에 고도로 효과적이고 양호한 내약성이 확보된 치료제를 필요로 하는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실이다.

종양을 축소시킬 뿐 아니라 통증을 완화하고 기능을 회복시켜 주는 치료대안이 절실히 요망되고 있다는 것이다.

한편 피미코티닙은 외과적 절제를 진행할 경우 기능적 제한 또는 상대적으로 심각한 이환률을 수반할 수 있는 성인 증후성 힘줄 윤활막 거대세포종 환자들을 위한 치료제로 지난해 12월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 허가를 취득한 바 있다.

현재 피미코티닙은 세계 각국에서 심사가 진행 중이다.