FDA가 쿠싱 증후군 치료제의 허가신청 건을 반려했다.

미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 레드우드 시티에 본사를 둔 전문 제약기업 코셉트 테라퓨틱스 인코퍼레이티드社(Corcept Therapeutics Incorporated)는 렐라코릴란트(relacorilant)의 허가신청 건이 FDA에 의해 비토됐다고 31일 공표했다.

렐라코릴란트는 高코르티솔증(즉, 쿠싱 증후군)으로 인한 이차성 고혈압 치료를 적응증으로 하는 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.

경구요법제의 일종인 렐라코릴란트는 글루코코르티코이드 수용체(GR)와 결합하되 체내의 다른 호르몬 수용체들과는 결합하지 않는 기전을 통해 코르티솔의 활성을 조절하는 선택적 글루코코르티코이드 수용체 길항제이다.

이날 코셉트 테라퓨틱스 측에 따르면 FDA는 본임상시험으로 진행되었던 ‘GRACE 시험’이 주요한 시험목표를 충족한 데다 회사 측이 제출한 ‘GRADIENT 시험’의 자료가 확증적(confirmatory) 입증증거를 제시했다는 점을 인정했다.

그럼에도 불구, FDA는 코셉트 테라퓨틱스가 효능을 입증한 자료를 추가로 제출하지 않는 한, 렐라코릴란트의 호의적인 유익성-위험성 평가 결론에 도달할 수 없다는 입장을 통보해 왔다.

코셉트 테라퓨틱스 인코퍼레이티드社의 조셉 벨라노프 대표는 “FDA의 통보결과가 놀라움과 함께 유감스러움을 느끼지 않을 수 없게 한다”면서 “高코르티솔증의 영향으로 인해 고통받고 있는 환자들을 위한 우리의 헌신은 흔들림 없이 진행될 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “高코르티솔증 환자들에게 도움을 줄 수 있을 것으로 보이는 렐라코릴란트를 공급할 수 있는 방법을 찾을 수 있게 될 것으로 확신한다”며 “최선의 대안을 찾기 위해 바른 시일 내에 FDA 관계자들과 만나 협의를 진행할 것”이라고 덧붙였다.

한편 코셉트 테라퓨틱스는 지난 2024년 12월 말 高코르티솔증 치료제로 렐라코릴란트의 허가신청서를 FDA에 제출한 데 이어 백금착제 저항성 난소암 치료제로 제출했던 허가신청 건이 지난해 11월 FDA에 의해 접수되어 심사가 진행 중이다.