사노피社는 자사의 에프도랄프린 알파(efdoralprin alfa)가 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 17일 공표했다.

앞서 ‘INBRX-101’로 불렸던 에프도랄프린 알파는 재조합 휴먼 알파- 항트립신(AAT) Fc 융합 단백질의 일종이다.

희귀 호흡기 질환의 일종으로 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 폐기종 관련 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)의 치료가 에프도랄프린 알파의 적응증이다.

EMA는 EU 전체적으로 10,000명당 5명 이하의 비율로 영양을 미치고 있는 생명을 위협하거나 파괴적인 질환 또는 증상들에 대응하는 신약 후보물질로 개발이 진행 중인 기대주들을 대상으로 엄격한 심사를 거쳐 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

에프도랄프린 알파는 사노피가 지난해 1월 미국 캘리포니아주 샌디에이고에 소재한 새로운 암, 희귀질환 표적 생물의약품 후보물질 개발 전문 제약기업 인히브릭스社(Inhibrx)를 22억 달러의 조건에 인수키로 합의하면서 확보했던 기대주이다.

에프도랄프린 알파는 글로벌 임상 2상 ‘ElevAATe 시험’에서 성인 폐기종 관련 알파-1 항트립신 결핍증 환자들을 대상으로 3주 간격 1회 또는 4주 간격 1회 투여한 결과 기존의 표준요법제인 혈장 유래 치료제에 비해 우위성이 입증되면서 전체 일차적‧핵심적인 이차적 시험목표들이 충족됐다.

앞서 FDA는 에프도랄프린 알파를 폐기종 관련 알파 항트립신 결핍증 치료제로 ‘패스트 트랙’ 심사대상 및 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

현재 에프도랄프린 알파는 임상개발이 진행 중인 단계여서 효능과 안전성이 전 세계 어느 보건당국에 의해서도 완전한 평가를 받기 이전의 단계에 있는 기대주이다.

사노피 측은 ‘ElevAATe 시험’에서 도출된 자료를 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표하고, 각국의 보건당국들과 함께 적합한 차후 수순을 밟는다는 복안이다.

에프도랄프린 알파는 기능성 알파-1 항트립신 수치를 정상적인 수준으로 회복시키면서 호중구 엘라스타제는 억제하는 기전을 나타내는 치료제로 개발이 진행 중이다.

호중구 엘라스타제는 폐기종 관련 알파-1 항트립신 결핍증 환자들에게 나타나는 폐 조직 손상을 유발할 수 있는 효소의 일종으로 알려져 있다.

현재 세계 각국의 폐기종 관련 알파-1 항트립신 결핍증 환자 수는 약 23만5,000명선에 이를 것으로 추정되는 가운데 이 중 미국 내 환자 수가 10만명에 육박할 것으로 추측되고 있다.

하지만 전체 폐기종 관련 알파-1 항트립신 결핍증 환자들의 90% 정도가 진단을 받지 못하고 있는 것으로 알려져 있다.