황반변성 유전자 치료제 FDA ‘패스트트랙’ 지정

英 자이로스코프 테라퓨틱스 지도형 위축 치료제 ‘GT005’

기사입력 2020-09-23 11:32     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

영국의 망막질환 유전자 치료제 전문 제약기업 자이로스코프 테라퓨틱스 리미티드社(Gyroscopr Therapeutics Limited)는 자사가 개발을 진행 중인 ‘GT005’가 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 22일 공표했다.

‘GT005’는 건성 노화 관련 황반변성에 수반되는 망막의 지도형 위축(GA: geographic atrophy) 증상을 치료하는 약물로 개발이 진행 중인 기대주이다.

망막 하부 부위에 투여해 지도형 위축의 진행속도를 늦추는 1회 투여용 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제로 개발이 진행 중이다.

망막에서 나타나는 지도형 위축은 시력상실로 이어질 수 있는 것으로 알려져 있다.

이번에 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 ‘GT005’의 구체적인 적응증은 보체 조절인자 I(CFI)에 특정한 변이가 발생했고, 혈중 CFI 단백질 수치가 낮게 나타난 지도형 위축을 치료하는 용도이다.

여기에 해당하는 환자들을 대상으로 ‘GT005’의 효과를 평가하기 위한 임상 2상 ‘EXPLORE 시험’은 현재 피험자 충원작업이 이루어지고 있다.

자이로스코프 테라퓨틱스社의 나디아 와히드 최고 의학책임자는 “건성 황반변성을 진단받은 것은 삶을 바꿔놓을 수 있는 일이지만, 아직까지 FDA의 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편”이라면서 “연구결과에 따르면 낮은 혈중 CFI 수치와 관련이 있는 특정한 CFI 변이를 나타내는 환자들의 경우 황반변성이 발생할 위험성이 높음이 시사된 바 있다”고 언급했다.

이에 따라 자이로스코프 테라퓨틱스는 이처럼 위험도가 높은 그룹을 위한 유전자 치료제로 개발을 진행 중인 약물이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정받은 것을 환영해마지 않는다고 와히드 최고 의학책임자는 밝혔다.

그는 뒤이어 “FDA와 긴밀하게 협력해 ‘GT005’의 효능 및 안전성을 평가하는 임상 개발 프로그램이 신속하게 진행될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

‘EXPLORE 시험’ 이외에도 자이로스코프 테라퓨틱스 측은 올해 안으로 또 하나의 임상 2상 시험에 착수할 수 있도록 한다는 방침이다. 또 다른 임상 2상 시험은 좀 더 많은 수의 지도형 위축 환자들을 대상으로 ‘GT005’의 효과를 평가하는 데 주안점이 두어질 예정이다.

한편 FDA가 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 중증질환을 겨냥해 개발이 진행 중인 약물을 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정하면 심사절차가 한결 간소화될 수 있는 것으로 알려져 있다.

개발을 진행한 업체 측이 FDA 관계자들과 한층 빈번한 의사소통을 진행할 수 있는 데다 ‘가속승인’, ‘신속심사’ 및 ‘롤링 리뷰’ 등의 적용대상으로 지정될 가능성 또한 높아지게 된다.

황반변성은 세계 각국의 전체 환자 수가 총 1억9,600만명선에 이를 것으로 추정되고 있다.

이 중 건성 황반변성은 전체 황반변성 환자들의 90% 안팎을 점유하지만, 아직 허가를 취득한 치료제가 없는 것이 현실이다.

지도형 위축의 경우 자이로스코프 테라퓨틱스 측은 미국과 유럽 주요 5개국의 환자 수만 350만명에 육박할 것으로 추측하고 있다.
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