야간 혈색소뇨증 치료제 ‘울토미리스’ EU 허가

美 알렉시온 파마, 제 2의 ‘솔리리스’로 주목받아

기사입력 2019-07-05 04:54     최종수정 2019-07-05 06:13 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

제 2의 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)라 할 수 있는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘울토미리스’(Ultomiris: 라불리주맙)가 유럽에서도 허가관문을 넘어섰다.

미국 매사추세츠州 보스턴에 본사를 둔 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社(Alexion)는 8주 간격으로 투여하는 최초이자 유일한 장기지속형 C5 보체(補體) 저해제 ‘울토미리스’가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 3일 공표했다.

‘울토미리스’는 임상적 증상들이 고도의 질병 활성도(disease activity)를 나타내고 용혈(적혈구의 파열 또는 파괴)을 동반하는 성인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제, 그리고 ‘솔리리스’로 최소한 6개월 동안 치료를 진행한 후 증상이 임상적으로 안정된 성인 PNH 환자들을 위한 치료제로 허가를 취득했다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 초희귀질환의 일종이자 중증 질환이어서 치료하지 않은 채 방치할 경우 혈전증을 포함해 다양한 파괴적인 증상 및 합병증을 유발할 수 있는 것으로 알려져 있다.

혈전증은 혈관 내부에 혈전이 나타남에 따라 순환기계에서 혈액흐름이 느려지거나 차단될 때 발생하게 된다. 중증 혈전증은 전신에 걸쳐 나타날 수 있는 데다 장기(臟器) 손상, 뇌졸중, 심근경색 및 조기사망 등으로 귀결될 수도 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

독일 에센대학병원 웨스트 저먼 암센터의 알렉산데르 뢰트 박사는 “처음 ‘솔리리스’가 허가를 취득한 후 10여년이 지나 ‘울토미리스’가 승인받은 것은 발작성 야간 혈색소뇨증을 치료하는데 괄목할 만한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “이제 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들이 효능이나 안전성이 떨어지지 않으면서도 연간 주사횟수를 크게 낮추면서 한결 자유로운 삶을 누릴 수 있게 될 것”이라며 “이 같은 효과는 지금까지 발작성 야간 혈색소뇨증과 관련해 이루어진 최대 규모의 임상 3상 프로그램을 통해 인상적으로 입증됐다”고 강조했다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 남‧녀 모두에게서 어떤 인종에서나 나타날 수 있을 뿐 아니라 배경이나 연령을 불문하고 발생할 수 있는 것으로 알려져 있다. 평균적인 발병연령대는 30대 초반이다.

더욱이 발작성 야간 혈색소뇨증은 발병이 인지되지 못하는 경우가 잦아 진단이 이루어지기까지 1년에서 5년 이상 소요된다는 문제점이 지적되고 있다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 존 오를로프 부회장 겸 연구‧개발 대표는 “알렉시온 파마슈티컬스에서 우리의 목표는 발작성 야간 혈색소뇨증 뿐 아니라 기타 중증 희귀질환들로 인해 고통받고 있는 환자 및 환자가족들의 삶을 지속적으로 개선하는데 두어져 있다”며 “발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 위한 새로운 표준요법제로 ‘울토미리스’가 자리매김할 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 말했다.

‘울토미리스’가 즉각적이고 완전한 C5 보체 억제효과를 나타낼 뿐 아니라 8주의 투여간격 동안 지속적으로 작용하고, 주사횟수를 ‘솔리리스’의 연간 26회에서 불과 6~7회 정도로 감소시켜 줄 수 있을 것이기 때문이라는 설명이다.

오를로프 부회장은 “환자들이 ‘솔리리스’로부터 ‘울토미리스’로 성공적으로 갈아탈 수 있음을 입증한 자료가 도출된 것에 우리는 각별한 기쁨을 느끼고 있기도 하다”고 덧붙였다.

EU 집행위는 2건의 임상 3상 시험으로부터 도출된 포괄적인 결과를 근거로 이번에 ‘울토미리스’의 발매를 승인한 것이다. 학술저널 ‘혈액’誌에 최근 게재된 이 시험례들은 지금까지 발작성 야간 혈색소뇨증과 관련해 진행된 최대 규모의 임상 3상 프로그램이다.

이들 시험에 참여한 440여명의 피험자들은 이전까지 보체 저해제로 치료를 진행한 전력이 없거나, ‘솔리리스’를 사용한 결과로 증상이 안정된 상태를 보인 환자들이었다.

일차적‧이차적 시험목표들에 미루어 볼 때 환자들에게 8주 간격으로 ‘울토미리스’를 투여한 결과 도출된 효과는 ‘솔리리스’를 2주마다 투여한 그룹에서 파악된 효능과 비 열등성이 확보된 것으로 나타났다.

‘울토미리스’의 안전성 프로필 또한 ‘솔리리스’와 대동소이하게 나타났음이 눈에 띄었다.

또한 ‘울토미리스’는 신속하게 완전하게 나타난 C5 보체 억제 효능이 8주의 투여간격 기간 동안 지속적으로 나타났고, 불완전한 C5 보체 억제와 관련이 있는 심각한 용혈 증상을 나타내지 않았다.

한편 ‘울토미리스’는 지난해 12월 21일 FDA로부터 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제로 허가를 취득한 바 있다. 일본 후생노동성의 경우 올해 6월 18일 같은 용도로 발매를 승인했다.

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