세포·유전자 요법 도입 위해 FDA가 제시한 과제는

가이드라인 제작 및 경험 공유…규제 조화 위해 지속적 대화 필요도

기사입력 2020-06-10 06:00     최종수정 2020-06-11 09:20 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

“세포 및 유전자 요법 도입을 위해 FDA가 제작한 가이드라인은 앞으로도 수년에 걸쳐 진화해야 할 것입니다. 치료제 개발을 위해서는 경험을 공유해야 하며, 필드와 규제 간 조화를 위해서는 지속적으로 대화하는 것이 앞으로 나아가는 길입니다.”

20년 간 FDA에 몸담고 있는 윌슨 브라이언(Wilson Bryan) 실장의 말이다. 그는 FDA 생물학적 제제 평가 및 연구센터(CBER) 조직·첨단 제제 부문(OTAT) 책임자로, 세포 및 유전자 요법과 관련한 제제 평가를 담당해 왔다.

지난 8일(현지 시간) 웨비나 형식으로 개최된 BIO2020에서는 ‘촉각을 다투는 경쟁: 시장에 새로운 세포 및 유전자 치료법 도입(Race Against the Clock: Bringing New Cell and Gene Therapies to Market)’을 주제로 정부 기관과 산업계가 대담을 나누는 자리가 마련됐다.

먼저 세포 및 유전자 요법을 도입하기 위해 FDA가 진행하고 있는 것 중 하나는 ‘가이드라인 제작’이다. FDA는 2019년 세포 및 유전자 치료 관련 가이드라인 초안을 발표한 후 올해 초 이를 마무리했다.

윌슨 실장은 “FDA IND의 약 50%는 희귀질환(rare diseases)에 대한 것이다. 따라서 희귀 의약품의 동일성을 해석하는 데 도움을 줄 수 있는 초안 가이드라인이 제작됐으며, 7월 말까지 공개돼 있을 예정이다. 이 가이드라인은 과학적 의미와 희귀질환 약물을 유전자 요법의 공간으로 가져오기 위한 규제적 의미”라고 말했다.

또 “최근 미국혈액학회(American Society of Hematology) 회의에서 동물들의 장기 후속 조치에 관한 매우 흥미로운 데이터가 발표되어 많은 논의가 있었다는 것을 알고 있다”며 “환자에게 어떤 영향이 있을 지 추측할 수는 없지만, 우리는 과학을 보고 추적해야 하며 우리가 제시한 이러한 지침은 수년에 걸쳐 진화해야 할 것”이라고 강조했다.

산업계에서는 FDA의 세포 및 유전자 치료제 가이드라인에 대해 어떻게 인지하고 있을까.

길리어드 사이언스의 규제 정책 및 인텔리전스 부문(Regulatory Policy and Intelligence)의 글로벌 책임자 하이디 마샨드(Heidi Marchand)는 “올해 1월에 최종 발표된 세포 및 유전자 치료제 투여 후 장기 추적 관찰에 대한 지침에서, 15년의 추적 관찰을 위한 요구 사항을 참조할 예정이다”고 말했다.

이어 “우리는 계속해서 제품이 출시됨에 따라 방대한 양의 데이터와 환자 경험 및 결과를 수집하는 것이 기하급수적으로 증가할 것이라는 사실에 주목하고 싶다. 이와 관련해 데이터 집계에 관한 지침을 고려해 리얼월드(Real world)에서의 환자 경험과 임상 및 제조 정보를 결합하면 치료법 도입의 성공 요인을 정의하는 데 매우 도움이 될 수 있다”고 덧붙였다.

알려진 대로 세포 및 유전자 치료제 개발 및 허가는 쉽지 않다. 전 세계 의약품 허가 중심에 있는 FDA는 이러한 부분에서도 해결해야 할 과제가 있다고 강조한다.

윌슨 실장은 “우리는 우리의 경험을 공유해야 한다. 나는 우리 모두가 경험적인 의사소통을 통해 사람들이 같은 실수를 반복하지 않으면 이익을 얻을 것이라고 생각한다. 이러한 활동의 일환으로 최근 CBER 제품에 대한 초기 규제 자문을 얻을 수 있음과 동시에 사전 IND 프로그램의 연장선이라고 할 수 있는 INTERACT를 알리기 위해 노력하고 있다”고 말했다.

INTERACT는 조기 조언뿐만 아니라 CMC 및 임상 전 과정에서 발생하는 문제에 컨설팅을 제공하는 프로그램이다. 단, 이 시스템에 대해 초기 작업을 수행하는 학술 조사관이 필요할 것으로 예상된다.

이어 그는 “사람들이 제조 문제에 주의를 기울이지 않기 때문에 제품을 출시하는 데 많은 지연이 발생한다. 그리고 때때로 제품이 안전하고 효과적이라는 임상적 증거를 갖기 위해 제조 문제가 존재한다는 점에서 어려움을 겪고 있다. 그러나 적절한 제조 구조 및 공정의 부재 때문에 때로는 1년 이상 제품 출시가 지연되기도 한다”고 강조했다.

전 세계 환자에게 안전하고 효과적인 세포 및 유전자 치료제를 가장 잘 공급하기 위해서는 시장의 진화 속도와 규제 간의 조화가 필요하다. 그러나 과학 기술이 급격히 발전함에 따라 규제가 이를 따라잡기는 쉽지 않다.

윌슨 실장은 “FDA에서는 빠른 시장 진화 속도에 규제가 조금 더 빨리 대처할 수 있도록 이를 각각 담당할 수 있도록 했다. 유전자 치료 실무 그룹, 또 다른 하나는 세포 치료 실무 그룹이 있는 국제 의약품 규제 프로그램(International Pharmaceutical Regulators Program)으로 분류한 것”이라고 말했다.

이어 “이 필드는 빠르게 진화하고 있어 규제와의 조화가 어려운 분야 중 하나다. 규제와의 차이뿐만 아니라 문화 간의 차이도 있어 조화는 아마도 초기 과학 수준일 것이다. 그러나 규제 실무 그룹과 마찬가지로 컨버전스(Convergence)와 서로 대화하는 것이 앞으로 나아가는 길이라고 생각한다”고 덧붙였다.

세포 및 유전자 치료 분야에서 향후 5~10년 사이 FDA의 프레임 워크(framework)를 위해 설정해야 점이 있다면 무엇일까.

윌슨 실장은 “희귀한 유전 질환이 너무 많다. 의사는 질병을 진단할 수 없었으며 질병을 치료할 수도 없다. 우리는 유전자 치료 세계에서의 치료만이 아니라 이러한 질병에 대한 치료법을 찾고 있다. 이러한 치료법을 아주 소수의 사람들에게도 적용시킬 수 있어야 한다”고 말했다.

이어 “그리고 그 일에 참여하는 것은 흥분되는 일이다. 물론 쉬운 방법은 아니다. 지금은 우리가 어떻게 가고 있는지 정확히 모른다. 그러나 아주 적은 수의 인구를 위해, 우리는 그것을 알아낼 것이다. 그리고 우리는 향후 5~10년에서 그것을 알아낼 것이다”고 덧붙였다.
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