차세대 바이오 스타트업, ‘약물 플랫폼’과 ‘희귀질환’ 주력

[분석]바이오USA 선정 스타트기업 - 약물·약물개발 플랫폼

기사입력 2020-05-11 07:12     최종수정 2020-05-11 17:07 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

바이오USA가 2020년 예비수상기업로 선정한 30곳의 바이오 스타트업이 발표된 가운데, 이들이 과연 어떤 혁신적인 기술을 내보이고 있는 지 주목된다.

바이오인터내셔널컨벤션(바이오USA)은 주요 도시를 순회하며 열리는 세계 최대 규모의 바이오콘퍼런스로, 이번 해는 6월 8~12일까지 온라인전시행사(Virtual BIO One-on-One)를 열고 화상 또는 음성회의 형태의 업체 간 비대면 미팅, 기업의 파이프라인, 연구성과, 성장전략 등을 소개할 수 있는 온라인 세미나를 진행할 계획이다.

이번에 선정된 바이오업체는 30곳으로 약업신문은 이중 발표된 29개 기업의 파이프라인을 세부적으로 분석했다.

29개 업체의 주요 분야 중 약물·약물개발 플랫폼을 주력하는 곳은 △개량약물(IMD) 1곳 △신약개발/플랫폼 5곳 △유전자 치료 2곳 △스테로이드제제 1곳 △항생제 2곳 △항바이러스제제 1곳 △항암 표적/면역 2곳 △항체약물 1곳으로 총 17곳으로 나타났다.

약물개발 ‧ 전달 플랫폼
 
A-Alpha Bio의 ‘AlphaSeq’는 만들어진 집단데이터(library) 간 수백만 개의 단백질 상호작용을 측정하기 위한 정량적이고 다재다능한 효모 기반 플랫폼이다. 

AlphaSeq는 두 개의 효모에 표면 디스플레이 라이브러리를 만들고 액체 배양에 섞어 상호 보완적인 단백질을 가진 세포들을 결합시킨다. 이를 통해 환경을 엄격하게 통제할 수 있는 세포 외에서 단백질 상호작용을 측정함으로써 생물물리학적 방법의 정확도를 바탕으로 한 유전적 인코딩된 분석 시스템을 적용할 수 있다.
  
BMSEED의 ‘MEASSuRE(Micro Electrode Array Stretching Stimulating und Recording Equipment)’는 마이크로 전극 배열 스트레칭 자극 및 기록 장치로 생물 조직의 전기생리학에 대한 생리적 및 병적 기계적 스트레칭의 영향을 생산적이고 신뢰성 있게 연구할 수 있도록 만든 플랫폼이다. 

MEASSuRE는 △셀 스트레칭 장치, △전기생리학을 위한 데이터 수집 시스템, △실시간 셀 이미징 시스템 등 세 가지 고유한 방법을 하나의 시스템으로 통합한 것이 특징이다. 또한 생체외‧내 연구에서 나타나는 차이를 연결시켜줄 수 있는 것이 장점이다.

ExpressCells의 ‘FAST-HDR 플라스미드 벡터 시스템(plasmid vector system)’은 생물학적 연구와 약물 발견을 위한 맞춤형 세포 라인을 만드는 유전공학 플랫폼으로 다수의 형광 전달체 유전자를 단일 세포주로 만들 수 있어 고용량 또는 고처리량 스크리닝에서 고정, 염색 및 면역 형광의 필요성을 줄이거나 완전히 제거 할 수 있다. 

이는 살아있는 세포를 복제하거나 여러 형광 물질로 염색할 수 있고 기존 시스템보다 4배 빠르게 맞춤형 세포를 만들 수 있다.

SiNON Therapeutics는 혈관 뇌 장벽(BBB)을 통과하는 약물의 능력을 향상시켜 신경계 퇴행성 질환의 치료를 목표로 하는 독점적 나노 입자 약물 전달 플랫폼을 특징으로 한다. 

이는 특허를 획득한 나노 입자인 카본 도트(Carbon Dot)로 약물을 캡슐화해 뇌에 효과적으로 약물을 전달할 수 있도록 했다. 또한 환자에 대한 전체 용량 투여의 감소시키고, 치료 지수 및 비용 효과를 개선, 독성 위험 및 부작용을 감소시킨다. 

Stem Pharm의 줄기세포 기반 플랫폼은 기능성 멀티-암 폴리에틸렌 글리콜 모노머(multi-arm polyethylene glycol monomers)에 기반, 생리 활성 펩타이드와 가교 결합돼 다양한 기계적 특성을 가진 하이드로 겔을 형성하고 인간 세포와 조직을 제어 가능하다. 

주요 특징 중 하나는 적응성으로, 특정 의료 기기 응용 분야에 맞게 바이오 물질을 미세 조정할 수 있으며 소량의 물질을 사용해 최적의 조건으로 신속하게 스크리닝할 수 있다. 개발중인 제품에는 혈관 신생 세포 기반 분석, 신경 세포 기반 분석 및 간 세포 기반 분석이 있다.

Target Medicals의 ‘CRYSTA’는 합리적인 약물 발견에 대한 여러 가지 특수한 체외 기술을 통합하여 원하는 표적 선택성, 효능 및 안전성에 도달할 수 있고, 그 중 단백질 결정화 기술은 화합물 최적화를 위한 가장 효과적인 대표적 기술이라 할 수 있다.

현재 Cytochromes P450(CYPs)을 타깃한 최첨단 기술과 최첨단 연구를 바탕으로 CYP의 활성을 변형시킴으로써 치료적 효과를 기대하고 있다.

항생제, 항바이러스제

Bioharmony Therapeutics는 폐렴, 피부, 요로, 혈류 감염을 치료하기 위한 다제내성그람음성균 감염 관련 리신(lysine) 항생제 계열 파이프라인을 개발하고 있다. 리신은 박테리오파지에 의해 만들어진 효소로 몇 초 안에 박테리아 세포벽 분해가 가능하고 공진화(coevolution)로 내성이 생길 확률이 낮다.

현재 베링거인겔하임과 제휴해 병원에서 얻은 폐렴과 혈액, 상처 감염의 흔한 원인인 다제내성 아시네토박터 감염 치료제를 개발 중이다. 주요 파이프라인으로 ‘BH01’은 화상 초기 치료를 인디케이션으로 개발 초기에 있다. 

Omnix Medical은 선천성 면역계인 Cecropins를 사용해 독성효과 없이 세균성 막을 물리적으로 손상시키는 독특한 항균성 펩티드 계열의 항생제를 만들어 냈다. 이는 내성 박테리아 균주를 효율적이고 선택적으로 죽이는 ‘자연 발생 항균 펩타이드(AMP)’ 능력을 갖고 있다.

AMP의 독특한 작용 메커니즘(MoA)은 박테리아 막의 물리적 장애를 유발해 기존의 항생제 저항성에 관계없이 강력한 항균 효과를 발휘하고 AMPs 활성은 빠른 살균 특성을 가져 저항성, 재발성 또는 내성 형성을 낮출 수 있다.

Protinhi Therapeutics는 작은 분자를 이용해 바이러스 복제를 차단하는 기전으로 특정 질병에 대해 치료 뿐 아니라 예방 효과도 있다. 

이는 프로테아제를 억제하고 바이러스 복제를 차단하는 독점적인 기술 플랫폼으로 새로운 항바이러스제를 적극적으로 개발하고 있다. 특히 유행성/팬데믹 상황에서 치료할 수 있는 경구제를 목표로 한다.

항암제 

Qwixel Therapeutics은 면역세포의 전신 활성화를 줄이면서 종양에 직접적으로 인터페론 표적 전달을 가능하게 하는 독특하고 독점적인 기술을 개발했다. 골수종뿐만 아니라 다양한 고형 종양을 대상으로 설계됐으며 직접적인 항암 작용과 함께 항암 면역 반응을 자극할 수 있는 잠재력을 갖고 있다.

KayoThera는 택솔(taxols)이라는 주목(朱木)에서 채취하는 항암제를 파이프라인으로 고체 종양에서 비롯된 전이성 질환을 치료한다. 이는 작은 분자로 항암효과의 최적화를 이끌어낼 수 있고 종양에 관여하는 T세포의 핵심 경로이며 경구제로도 개발이 가능하다.

K9 Biotech는 유전적으로 변형된 Paramyxovirus Parainfluenza Virus 5(PIV5)를 주요 타깃으로 하며 1차 종양과 전이성 부위의 종양을 사멸시키기 위해 3개의 배치와 유전자변형을  이용한다. 특이한 것은 애완견과 인간 모두에게 적용하는 항암제를 개발한다는 점으로 폐암을 비롯, 대장암, 림프종, 골육종 등을 목표로 한다.

그 외 유전자 치료 및 약물

Jenthera Therapeutics는 세포를 타깃한 뉴클리아제(nuclease)를 이용해 전자를 교정하고 교란시키는 데 초점을 맞추고 있다. Cas9 유전자 편집기술을 대체할 HDR 방법론(homology-directed repair)을 제시하면서 단백질합성이나 RNA의 성숙에 관여하는 리보핵산단백질(RNP) 독특한 전달방식을 통해 망가진 DNA를 복구(수선)하는 방식이다.

maintect는 이전 약물로 호전이 없는 황반변성(AMD)을 치료할 새로운 항체약물로 꼽힌다. 이는 전체 항체뿐만 아니라 두 임상시험에서 발견된 표식자 분자의 영향을 받는 경로에서 선택 항체 또는 기타 관련 약물 대상의 적절한 파라토프 시퀀스(CDR-sequence)적용이 가능하다..

MyoGene Bio는 뒤센 근위축증병(Duchenne muscular dystrophy)을 타깃한 유전자 편집 치료제 ‘SPY-DYS45-55’을 파이프라인으로 하고 있다. DMD 환자의 기능성 디스트로핀 단백질을 복원하고 생명과 수명을 크게 개선할 수 있는 유전자 편집 플랫폼이다. 디스트로핀 단백질은 일반적으로 근육 세포를 보호하고 디스트로핀의 손실은 근육 세포를 죽게 만드는 효과가 있다.

Triple Hair은 안드로겐성 탈모증(Androgenetic Alopecia)이라는 남성형 탈모 치료제를 주력한 기업으로 기존 탈모제에 사용되는 3가지 분자를 결합해 모발 손실을 막고 재성장을 돕는다. 또한 국소 적용이 가능한 천연 제품으로 처방전 없이도 구매 가능한 것이 특징이다.

Sparrow Pharmaceuticals는 스테로이드제에 내성이 생긴 쿠싱증후군을 치료하기 위해 스테로이드(예: 프레드니솔론)와 HSD-1 억제제(예: SPI-62)를 결합한 약물을 개발하고 있다. 이 제품들은 이전 스테로이드보다 높은 효능을 갖고 있으면서도 부작용과 경제적 부담은 훨씬 줄어든다는 점을 특징으로 한다.
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