FDA, 두 번째 CAR-T 유전자 치료제 승인

카이트 파마 거대 B세포 림프종 치료제 ‘예스카타’

기사입력 2017-10-19 12:27     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

두 번째 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제가 FDA의 허가관문을 뛰어넘었다.

FDA는 미국 캘리포니아州 산타모니카에 소재한 제약기업 카이트 파마社(Kite Pharma)가 허가신청서를 제출했던 세포 기반 유전자 치료제 ‘예스카타’(Yescarta: 악시캅타진 실로류셀)를 18일 승인했다.

‘예스카타’는 최소한 2회 이상 치료를 진행한 후에도 반응이 나타나지 않았거나 증상이 재발한 성인 거대 B세포 림프종 환자들 가운데 일부에 사용하는 치료제로 허가를 취득했다.

FDA가 유전자 치료제의 발매를 승인한 것은 ‘예스카타’가 두 번째이다. 아울러 비 호지킨 림프종의 일부 유형을 적응증으로 하는 치료제를 허가한 것은 이번이 처음이다.

‘예스카타’에 앞서 소아 및 청소년 급성 림프구성 백혈병 환자들에게 사용하는 노바티스社의 CAR-T 치료제 ‘킴리아’(Kymriah: 티사젠렉류셀)가 지난 8월 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

FDA의 총괄책임자인 스캇 고트리브 박사는 “오늘이 중증질환들을 치료하기 위한 새로운 과학적 패러다임을 개발하는 데 또 하나의 중요한 이정표를 세운 날로 기록될 수 있을 것”이라며 “불과 수 십년 전까지만 하더라도 유전자 치료제는 유망한 컨셉트의 하나일 뿐이었지만, 이제는 치명적이거나 치료가 불가했던 암들에 실제로 사용되는 대안으로 자리매김했기 때문”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “이번에 ‘예스카타’가 허가를 취득한 것은 이처럼 새롭고 유망한 치료제 영역에서 지속적으로 모멘텀이 구축되고 있고, FDA가 신속한 개발을 지원하고 있음을 방증하는 또 하나의 사례라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 설명했다.

이날 고트리브 박사는 “가까운 장래에 FDA가 세포 기반 재생의학 치료제의 개발을 지원하는 방안을 담은 포괄적인 정책을 공개할 예정”이라며 “이 정책은 CAR-T 세포를 사용하는 혁신적인 치료제들과 다른 유전자 치료제들의 개발이 효율적이고 신속하게 진행될 수 있도록 하는 데 적용될 것”이라고 언급했다.

‘예스카타’의 적응증에 포함되어 있는 미만성(彌慢性) 거대 B세포 림프종(DLBCL)은 성인 비 호지킨 림프종(NHL) 가운데 가장 빈도높게 나타나는 유형으로 알려져 있다.

비 호지킨 림프종은 면역계의 일부 세포에서 나타나기 시작하는데, 빠르게 진행될 수도 있고 서서히 진행될 수도 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

미국에서 비 호지킨 림프종은 매년 7만2,000여명의 새로운 환자들이 발생하는 것으로 추정되는데, 미만성 거대 B세포 림프종은 신규진단 환자들 가운데 거의 3명당 1명 꼴로 발생하고 있다.

이번에 ‘예스카타’는 미만성 거대 B세포 림프종, 원발성 종격동(縱隔洞) 거대 B세포 림프종(PMBCL), 고도(高度) B세포 림프종 및 여포성 림프종에서 발생한 미만성 거대 B세포 림프종 등을 포함해 최소한 2회 이상 치료를 진행한 전력이 있지만 실패로 귀결된 성인 거대 B세포 림프종 환자들을 치료하는 용도로 FDA의 허가관문을 통과했다.

‘예스카타’의 개별 투여분은 환자 자신의 면역계를 이용해 림프종을 치료하도록 하는 맞춤 요법제이다. 개별환자들로부터 채취한 T세포를 모아 유전적 변형을 가해 림프종 세포들을 표적으로 작용하고 사멸에 이르게 하는 새로운 유전자를 내포할 수 있도록 하는 것.

이렇게 변형된 세포들은 다시 해당환자들에게 투여하는 절차를 거치게 된다.

FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 마크스 소장은 “이번에 ‘예스카타’가 승인받은 것은 선행치료에 별다른 반응을 나타내지 않은 데다 다른 치료대안을 찾기 어려운 일부 성인 림프종 환자들에게 CAR-T 세포 치료제라는 혁신적인 요법이 사용될 수 있게 되었음을 의미한다”며 의의를 강조했다.

‘예스카타’의 효능 및 안전성은 총 100명 이상의 성인 불응성 또는 재발성 거대 B세포 림프종 환자들을 충원한 후 진행되었던 1건의 다기관 임상시험을 통해 확립됐다. 이 시험에서 ‘예스카타’는 치료를 진행한 후 51%의 완전관해율을 나타냈다.

하지만 FDA는 ‘예스카타’가 중증 부작용을 수반할 수 있다며 각별한 유의를 요망했다.

이에 따라 FDA는 CAR-T 세포가 활성을 나타내고 증식을 거듭할 때 나타날 수 있는 전신반응의 일종으로 고열과 인플루엔자 유사증상들을 수반하는 사이토킨 방출 증후군(CRS) 및 신경계 독성에 대한 주의를 환기시키는 내용의 돌출주의문(boxed warning)을 ‘예스카타’의 제품라벨에 삽입토록 했다.

사이토킨 방출 증후군 및 신경계 독성은 치명적이거나 생명을 위협할 수 있는 수준으로 수반될 수 있다는 것이 FDA의 설명이다.

이밖에도 ‘예스카타’는 중증 감염증, 백혈구 감소증, 면역계 약화 등의 부작용을 수반할 수 있는 것으로 나타났다.

‘예스카타’를 사용해 치료를 진행할 때 수반된 부작용은 통상적으로 처음 1~2주 이내에 더 이상 나타나지 않게 되지만, 일부 부작용은 재차 나타날 수 있다고 FDA는 지적했다.

FDA는 이처럼 ‘예스카타’가 사이토킨 방출 증후군 및 신경계 독성을 수반할 수 있는 까닭에 위해경감 전략 중 가장 강력한 안전사용 보장조치(ETASU: Elements to Assure Safe Use)를 포함한 위험성 평가 및 완화전략(REMS)을 이행토록 했다.

이와 함께 ‘예스카타’를 취급하는 병‧의원들에 대해서는 별도의 인증을 받도록 했다. ‘예스카타’의 처방, 조제 및 투여를 담당할 인력들의 경우 사이토킨 방출 증후군 및 신경계 독성 증상의 확인과 관리 등이 가능토록 하기 위한 교육을 받도록 한 것은 한 예.

환자들의 경우에도 중증 부작용이 수반될 가능성을 고지받도록 하고, 부작용이 나타났을 때 신속하게 치료소로 복귀하는 일이 매우 중요하다는 점을 유념토록 해야 한다고 FDA는 덧붙였다.

이밖에도 FDA는 ‘예스카타’의 장기 안전성을 추가로 평가하기 위해 시판 후 관찰연구를 진행할 것을 카이트 파마社에 주문했다.

한편 ‘예스카타’는 FDA로부터 발매를 승인받기에 앞서 ‘신속심사’, ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy) 및 ‘희귀의약품’으로 지정받았었다.

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