암젠 ‘레파타’ 소아 고지혈증 적응증 FDA 승인

10세 이상 이형접합ㆍ동형접합 가족성 고지혈증 플러스

기사입력 2021-09-27 11:31     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

암젠社는 자사의 콜레스테롤 저하제 ‘레파타’(에볼로쿠맙)가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 24일 공표했다.

이에 따라 ‘레파타’는 10세 이상의 소아 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자들이 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 낮추기 위해 식이요법 및 다른 저밀도 지단백 콜레스테롤 저하제들과 병용하는 보조요법제 용도로도 사용이 가능케 됐다.

이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 세계 각국에서 250명당 1명 꼴로 나타나고 있는 선천성, 유전성 질환의 일종이다.

저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 선천적으로 높게 나타나면 죽상경화성 심혈관계 질환들의 발생이 촉진되어 이른 연령대부터 심근경색과 기타 혈관계 제 증상을 포함해 전반적인 심혈관계 제 증상 위험성이 증가하게 된다.

소아 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들은 체중이 정상적인 데다 양호한 식생활을 유지하고, 운동을 충분히 함에도 불구하고 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 높게 나타날 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

암젠社의 데이비드 M. 리즈 연구‧개발 담당부회장은 “이번에 ‘레파타’가 소아 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제로 승인됨에 따라 다른 콜레스테롤 저하제들로 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 관리하는 데 어려움을 겪어야 했고, 유전적으로 콜레스테롤 수치가 높게 나타나는 소아환자들이 절실히 필요로 하는 보조요법제로도 사용할 수 있게 됐다”면서 “이것은 ‘레파타’의 안전성 프로필에 한층 더 무게를 실어주는 성과일 뿐 아니라 고위험 심혈관계 커뮤니티의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하고자 사세를 집중해 온 암젠의 노력과 궤를 같이하는 것”이라고 말했다.

‘레파타’의 적응증 추가는 임상 3b상 ‘HAUSER-RCT 시험’에서 확보된 결과를 근거로 이루어진 것이다.

이 시험은 10~17세 연령대 소아 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들을 대상으로 ‘레파타’가 나타내는 효능 및 안전성을 평가한 시험례이다.

시험에서 ‘레파타’를 매월 투여한 피험자들은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 착수시점에 비해 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 평균 38% 감소한 것으로 나타나면서 일차적 시험목표가 충족됐다.

이 같은 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치의 감소는 12주차에 착수시점 이후 처음 평가를 진행했을 때 관찰되었고, 시험이 종료된 시점가지 유지된 것으로 나타났다.

‘레파타’로 치료를 진행한 피험자들은 이와 함께 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 착수시점에 비해 이차적 지질 평가지표들이 개선된 것으로 분석되어 눈길을 끌었다.

구체적으로 언급하면 24주차에 비 고밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 평가한 결과 35% 감소한 것으로 나타났고, 같은 시점에서 총 콜레스테롤 수치를 평가했을 때 27% 감소한 것으로 집계됐다.

마찬가지로 24주차에 평가했을 때 아포리포프로틴 B(ApoB) 수치가 32% 감소한 것으로 파악됐다. 아울러 안전성 측면에서 새로운 위험성은 확인되지 않았다.

‘레파타’를 투여한 피험자들의 5%를 초과한 비율로 가장 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용을 보면 비인두염, 두통, 구강인두 통증, 인플루엔자 및 상기도 감염증 등이 관찰됐다.

가족성고콜레스테롤혈증재단의 캐서린 와일먼 대표는 “소아 가족성 고콜레스테롤혈증이 이른 연령대부터 심혈관계 질환들의 발병으로 이어질 수 있는 증상임에도 불구하고 인식도가 낮은 형편이어서 콜레스테롤 수치를 괄목할 만하게 낮출 수 있는 추가적인 치료대안의 확보가 대단히 중요하다”는 말로 의의를 강조했다.

한편 FDA는 소아 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(Ho로)을 치료하기 위해 다른 저밀도 지단백 콜레스테롤 저하제들과 병용하는 보조요법제 용도로도 ‘레파타’를 승인했다.

‘레파타’는 앞서 13세 이상의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제로 승인받은 바 있다.

이번 승인으로 ‘레파타’는 10세 이상의 환자들에게도 사용이 가능케 됐다.

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