전신 중증 근무력증 치료제 허가신청 FDA 접수

네덜란드 아제넥스 에프가티지모드 12월 승인 기대케

기사입력 2021-03-04 12:17     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

네덜란드의 중증 자가면역성 질환‧암 치료제 개발 전문 제약기업 아제넥스社(argenx)는 전신 중증 근무력증(gMG) 치료제로 개발을 진행 중인 신생 Fc 수용체(FcRn) 길항제 에프가티지모드(efgartigimod)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 2일 공표했다.

전신 중증 근무력증은 희귀‧만성 자가면역성 질환의 일종으로 미국 내 환자 수가 약 6만5,000여명, 일본 환자 수는 20,000명 정도로 추정되고 있다.

중증 근무력증 환자들 가운데 85% 이상이 18개월 이내에 전신 중증 근무력증으로 진행되는 것으로 알려져 있다.

에프가티지모드가 허가를 취득할 경우 최초이자 유일한 FcRn 길항제로 자리매김할 수 있을 전망이다.

에프가티지모드는 질병 유발 면역글로불린 G(IgG) 항체들을 감소시키고 IgG의 재순환 과정을 차단하는 기전으로 작용하도록 설계된 항체 조각이다. FcRn과 결합해 IgG 항체들이 분해되지 않도록 하는 데 중추적인 역할을 하도록 한 것.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 12월 17일까지 에프가티지모드의 승인 유무에 대한 결론을 내놓을 수 있을 것으로 보인다.

아제넥스社의 팀 판 하우베르메이렌 대표는 “이번에 허가신청이 접수된 것은 아제넥스가 상용화 단계로 나아가기 위해 중요한 디딤돌이 구축된 것”이라면서 “쇠약성 신경근 질환의 일종인 전신 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제를 선보이겠다는 우리의 목표에 한 걸음 더 성큼 다가선 것이기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

이에 따라 아제넥스는 심사절차가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 지속해 우리의 첫 번째 치료제가 세상에 빛을 볼 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.

에프가티지모드의 허가신청서는 본임상 3상 ‘ADAPT 시험’에서 확보된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 전신 중증 근무력증 환자들을 치료하는 데 에프가티지모드가 나타낸 효능 및 안전성을 평가하기 위해 착수되었던 시험례이다.

시험을 진행한 결과 아세틸콜린 수용체-항체 양성(AChR-Ab+)을 나타낸 전신 중증 근무력증 환자들의 ‘중증 근무력증 일상생활 수행도’(MG-ADL) 점수를 근거로 평가한 반응률 등의 일차적 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.

AChR-Ab+ 환자들 가운데 에프가티지모드로 치료를 진행한 환자들의 67.7%가 일차적 시험목표를 충족한 것으로 집계되어 플라시보 대조그룹의 29.7%를 크게 상회한 것.

게다가 에프가티지모드로 치료한 환자들은 40%가 MG-ADL 점수가 0점(즉, 무증상) 또는 1점으로 나타나면서 최소 증상 발현에 도달해 플라시보 대조그룹의 11.1%를 큰 차이로 웃돌았다.

반면 에프가티지모드의 안전성 프로필을 보면 플라시보와 대동소이하게 나타났다.

그 결과 ‘ADAPT 시험’이 종료된 후 90%의 피험자들이 3년 개방표지 연장시험으로 설계된 ‘ADAPT+ 시험’에 등록했다.

‘ADAPT+ 시험’은 에프가티지모드의 장기 안전성 및 내약성을 평가하는 데 목적을 두고 있다. 현재 이 시험에는 118명의 환자들이 충원됐다.

한편 이날 아제넥스 측은 미국에서 허가 전 접근(PAA: pre-approval access) 프로그램을 개시한다고 발표했다.

아직 허가를 취득하지 못했지만, 전신 중증 근무력증 환자들 가운데 적합한 환자들에게 에프가티지모드가 투여될 수 있도록 하겠다는 것.

PAA 프로그램은 전신 중증 근무력증으로 인한 충족되지 못한 임상 니즈가 크지만, 임상시험에 참여하지 못한 환자들에게 치료제를 사용할 수 있는 기회를 제공하는 데 목표를 둔 것이다.

아제넥스 측은 올해 상반기 중으로 일본 의약품‧의료기기종합기구(PMDA)에도 에프가티지모드의 허가신청 절차를 마칠 수 있도록 한다는 방침이다. 하반기에는 유럽 의약품감독국(EMA)에도 신청서를 제출할 예정이다.

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