헌터증후군 치료제 연구‧개발 “사냥꾼의 합창”

‘헌터라제’外 ‘JR-141’, ‘DNL310’, ‘RGX-121’ 등 R&D 활기

기사입력 2021-01-25 11:37     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

GC녹십자의 뇌실 내 투여 방식 중증 헌터증후군 치료제가 일본에서 허가를 취득하면서 이 희귀질환에 대한 관심도가 부쩍 높아지고 있는 가운데 몇몇 기대주들의 활발한 개발이 현재진행형이어서 차후 시장 공략을 위한 사냥이 활기를 띌 수 있을 전망이다.

미국 네바다州 라스베이가스에 소재한 시장조사기관 델브인사이트 비즈니스 리서치社(DelveInsight Business Research, LLP)는 19일 공개한 ‘헌터증후군 시장 보고서’에서 이 같이 밝혔다.

이 보고서는 헌터증후군에 대한 포괄적인 이해와 함께 역학적 측면의 전망, 시장 성장동력, 시장 성장을 저해하는 장애요인들, 충족되지 못한 의료상의 니즈 실태, 그리고 주요 7개국 헌터증후군 치료제 시장의 트렌드 등을 기술한 가운데 발간됐다.

주요 7개국은 미국, 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인 및 일본 등이다.

보고서는 이들 주요 7개국의 헌터증후군 시장이 2020~2030년 기간 동안 연평균 7.49% 성장할 수 있을 것으로 전망했다.

현재까지 유일하게 FDA의 허가를 취득한 헌터증후군 치료제는 샤이어社에 의해 개발된 ‘엘라프라제’(Elaprase: 이두설파제)이다.

특히 보고서는 현재 개발이 진행 중인 헌터증후군 치료제 파이프라인이 탄탄한 편이어서 가까운 시일 내에 후기 및 중기 단계의 개발에 돌입하는 기대주들이 줄을 이을 것으로 예상했다.

예를 들면 ‘JR-141’이 임상 3상 단계의 시험이 진행 중인 가운데 이번에 일본에서 허가를 취득한 ‘헌터라제’(이두설파제-β)와 ‘TAK-609’가 임상 2상 시험이 진행되고 있다는 것.

이밖에 ‘DNL310’, ‘RGX-121’, ‘SB-913’ 및 ‘TAK-531’ 등이 임상 1/2상 또는 임상 1상 단계에 진입해 있다고 보고서는 열거했다.

또한 보고서는 우수한(prominent) 제약사들이 개발 중인 기대주들이 긍정적인 결과를 도출함에 따라 헌터증후군 치료제 시장이 확대되는 등 기여하게 될 것으로 예측했다.

여기서 보고서가 언급한 제약사들은 GC녹십자, 일본 JCR제약, 다케다제약, 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 디날리 테라퓨틱스社(Denali therapeutics), 미국 메릴랜드州 록빌에 본사를 둔 유전자 치료제 전문 제약기업 리제닉스바이오社(Regenxbio) 및 미국 캘리포니아州 리치먼드에 소재한 유전자 편집 치료제, 유전자 치료제 및 세포치료제 전문 제약기업 상가모 테라퓨틱스社(Sangamo Therapeutics) 등이다.

보고서는 이들 가운데 리제닉스바이오社와 상가모 테라퓨틱스社에 의해 개발 중인 1회 투여용 유전자 대체요법제들이 허가를 취득할 경우 헌터증후군 치료제 시장의 매출실적이 크게 성장하면서 새로운 계열의 2형 점액다당류증(MPS Ⅱ, 즉 헌터증후군) 치료제로 자리매김하게 될 것이라 내다봤다.

2형 점액다당류증으로도 불리는 헌터증후군은 체내의 다양한 부분에 영향을 미칠 수 있는데, 주로 남성들에게서 나타나고 있다.

진행성 장애의 일종이지만, 증상의 진행도는 개별환자들에 따라 적잖은 편차를 보이는 것으로 알려져 있다.

글리코스아미노글리칸(또는 뮤코다당)의 이화작용(異化作用)에 핵심적인 역할을 하는 리소좀 효소 이두로네이트-2-설파타제(I2S: iduronate-2-sulfatase)가 결핍되면서 나타나는 희귀 X-염색체 장애의 일종이 헌터증후군이다.

이처럼 결핍된 이두로네이트-2-설파타제를 대체하는 데 목적을 두고 있는 헌터증후군 치료법들로는 섬유아세포 이식술, 혈청 또는 혈장 투여, 백혈구 투여, 양막(羊膜) 삽입(human amnion membrane implantation) 등이 언급되고 있다.

하지만 이 같은 치료법들은 일부 환자들을 대상으로 검증이 이루어졌을 뿐이어서 임상적 효용성이 명확하게 입증되지 못한 상태이다.

조혈모세포 이식술(HSCT), 재조합 휴먼 이두로네이트-2-설파타제와 효소 대체요법제의 병용요법 등의 치료법들도 보고되고 있다.

이 중 피험자 무작위 분류 임상시험이 이루어진 것은 재조합 휴먼 이두로네이트-2-설타파제가 유일하다.

현재 유일하게 FDA의 허가를 취득한 헌터증후군 치료제는 지난 2019년 1월 다케다社에 의해 인수된 영국 샤이어社에 의해 개발되었던 ‘엘라프라제’가 유일하다.

보고서는 헌터증후군 치료제 부문이 활발한 연구‧개발 활동이 진행 중이어서 효과적인 치료대안들이 속속 시장 공략을 위한 사냥에 나서면서 상당한 변화가 수반될 것으로 전망했다.

2021~2030년 기간 동안 새로운 치료제들이 속속 시장에 발매될 것으로 기대되기 때문이라는 설명이다.

이와 관련, 보고서는 이처럼 파괴적인 희귀질환들에 대한 정보를 제공하고 인식도를 높이기 위한 활동이 활발하게 이루어지고 있는 현실을 집고 넘어갔다.

연구‧개발이 활기를 띔에 따라 헌터증후군의 다양한 특성에 대한 이해도가 높아지면서 진단률이 한층 향상될 수 있으리라는 것.

‘엘라프라제’에 대한 급여 적용이 이루어질 것이라는 점도 빼놓지 않았다.

다만 아직까지 유일하게 허가를 취득한 약물인 ‘엘라프라제’가 혈뇌장벽을 통과하지 못해 완치요법제로 기대하기에는 한계가 있다는 점과 함께 유전자 치료제들의 높은 비용부담, 이로 인한 환자들의 삶의 질 저하, 그리고 ‘엘라프라제’를 사용할 때 수반될 수 있는 알러지 반응과 피부발진 등의 부작용 등이 헌터증후군 치료제 시장이 확대되는 데 장애요인들로 작용할 가능성을 배제하지 않았다.

이밖에 헌터증후군 환자들 가운데 대다수가 효과적인 치료대안이 결핍된 중증 표현형을 나타낸다는 점과 탄탄한 진단방법의 부재로 인한 진단 지연 등도 또 다른 장애요인들로 언급했다.

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