스웨덴 제약기업 오르판 비오비트룸 AB社(Orphan Biovitrum, 또는 소비社)는 EU 집행위원회가 만성 간질환 환자들의 혈소판 감소증을 치료하는 제품인 ‘다프텔릿’(Doptelet: 아바트롬보팍)의 적응증 추가를 승인했다고 20일 공표했다.

이에 따라 ‘다프텔릿’은 코르티코스테로이드, 면역글로불린 등 다른 치료제들에 불응성을 나타낸 성인 원발성 만성 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료제 용도로도 EU 각국에서 사용될 수 있게 됐다.

면역성 혈소판 감소증은 혈소판 수치의 감소로 인해 타박상과 출혈 위험성이 증가하는 특징을 나타내는 희귀 자가면역성 질환의 일종을 말한다.

100만명당 최대 100명 정도에서 면역성 혈소판 감소증이 나타나는 것으로 추정되고 있는데, 증상이 1년 이상 지속적으로 이어질 경우 만성으로 사료되고 있다.

현재까지 면역성 혈소판 감소증 치료제로 허가를 취득한 치료대안은 부재했던 형편이어서 환자들이 다양한 치료제들을 사용해 치료를 진행한 후에도 증상이 재발하는 것이 통례이다.

이 때문에 임상적으로 유의를 필요로 하는 출혈이 발생할 위험성을 낮추기 위한 치료대안이 여전히 요망되고 있는 것이 현실이다.

오르판 비오비트룸 AB社의 라비 라오 최고 의학책임자 겸 연구‧개발 담당대표는 “EU 집행위가 ‘다프텔릿’의 만성 면역성 혈소판 감소증 적응증 추가를 승인한 것이 유럽 각국의 환자들을 위해 중요한 성과에 도달했음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시한 뒤 “혈소판 감소증 환자들에게 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 가운데 이번에 적응증 추가가 승인된 것은 환자들이 새로운 치료대안에 대한 접근성을 확보할 수 있도록 해 줄 기회가 우리에게 주어진 것”이라고 강조했다.

‘다프텔릿’은 경구용 혈소판 증식 촉진인자 수용체 작용제(TPO-RA)의 일종으로 TPO의 작용을 생물학적으로 모방하는 기전의 약물이다.

거대핵세포의 발달과 성숙을 촉진시켜 혈소판 수치의 증가를 유도하는 약물이다.

‘다프텔릿’은 수술을 앞둔 성인 만성 간질환 환자들에게서 혈소판 감소증을 치료하는 약물로 FDA의 허가를 취득했으며, 침습성 수술을 앞둔 성인 만성 간질환 환자들의 중증 혈소판 감소증을 치료하는 약물로 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터도 승인받았다.

지난 2019년 6월에는 앞서 진행한 치료에 불충분한 반응을 나타낸 성인 만성 면역성 혈소판 감소증 환자들을 위한 치료제로도 FDA로부터 발매를 허가받았다.

만성 면역성 혈소판 감소증은 성인 10만명당 연간 3.3명 정도에서 발생하고 있는데, 유병률은 성인 10만명당 9.5명 정도로 추정되고 있다.