사노피, 폼페이병약 ‘아발글루코시다제 알파’ 日 승인신청

기사입력 2021-01-20 11:33     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

사노피는 폼페병에 대한 효소보충요법 제제 ‘아발글루코시다제 알파(avalglucosidase alfa)’를 일본에서 승인 신청했다고 19일 알렸다. 

폼페병은 글리코겐성 심비대증(cardiomegalia glycogenica)이라는 당원병의 일종으로 당원이 축적되어 생기는 병이다. 몸의 원천인 당원을 분해하는데 필수적인 알파-1, 4 글루코시다제 효소의 선천적인 결핍이 원인으로, 글리코겐의 축적은 근손상을 일으켜 폐를 지지하는 횡격막 등의 호흡근이나 운동기능에 필요한 골격근에 영향을 준다.   

사노피는 ‘‘아발글루코시다제 알파’는 일본 후생노동성으로부터 희귀질병용약으로 지정되었으며, 승인되면 폼페이병의 새로운 표준치료가 될 가능성이 있다’고 설명했다. 

폼페이병으로 생기는 글리코겐 축적을 줄이려면 근세포 안에 있는 라이소좀으로 GAA 효소를 보내야 하는데, 사노피는 근세포 내 라이소좀으로 GAA를 전송하는 효율을 높이기 위한 수단으로 GAA 수송에 큰 역할을 하는 만노스6인산(M6P) 수용체를 표적으로 하는 연구를 진행해 왔다. 

‘아발글루코시다제 알파’는 알글루코시다제 알파와 비교하여 M6P레벨을 약 15배 증가시킨 분자로 설계, 세포내 효소의 흡수를 향상시켜 표적조직에서 높은 글리코겐 제거효과를 얻을 수 있도록 개발되었다. 

‘아발글루코시다제 알파’는 폼페이병이 초래하는 호흡 기능, 근력·신체 기능 저하를 억제할 수 있을 것으로 기대된다. 


기사공유   트위터   페이스북   싸이공감   구글
독자 의견남기기

독자의견쓰기   운영원칙보기

(0/500자) 로그인

리플달기

댓글   숨기기

독자의견(댓글)을 달아주세요.

뉴스홈으로    이전페이지로    맨위로

인기기사    댓글달린기사    공감기사

퍼슨 - 포비딘
lactodios
한풍제약 - 경옥고
한풍제약 - 굿모닝에스
한화제약 - 에키나포스
블랙모어스 - 피쉬 오일
Solution Med Story

한국제약산업 100년의 주역

<60> 이정희 <유한양행 대표이사 / 제56회 / 2020년도>

유한양행 이정희 대표이사가 제56회 동암 약의상을 ...

<59> 천병년 <우정바이오대표이사 / 제55회 / 2019년도 >

천병년(千炳年) 우정바이오 대표이사는 신약개발 전...

<58> 한승수 <제일파마홀딩스 회장/ 제54회 / 2018년도>

1959년 창립된 제일약품은 지난해 6월, 미래성장 추...

<57> 윤도준 <동화약품 회장 / 제53회 / 2017년도>

윤도준 동화약품 회장은 고(故) 윤광열 동화약품 명...

<56> 김동연 (한국신약개발조합이사장 / 제52회 / 2016년)

  김동연 한국신약개발 이사장은 1950년 출생, ...

더보기

사람들 interview

문막요양병원, 양한방 협진 치료효과 극대화

의료법인 와이의료재단 문막요양병원은 서울에서...

더보기

실시간 댓글 더보기

오피니언 더보기

의약정보 더보기

약업북몰    신간안내

약무행정 외길 40년

약무행정 외길 40년

일송(逸松) 이창기(李昌紀) 박사가 최근 ‘약무행정 외...

팜플러스 더보기