‘다잘렉스’ 신제형 경쇄 아밀로이드증 FDA 승인

최초ㆍ유일 FDA 허가 치료제 자리매김..‘벨케이드’ 등과 병용

기사입력 2021-01-18 12:05     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재했던 경쇄(輕鎖: 가벼운 사슬) 아밀로이드증은 주로 심장, 신장, 간, 비장 및 위장관 등의 각종 장기 내부와 신경계 등에 아밀로이드가 축적되면서 장기손상으로 이어질 수 있는 증상으로 알려져 있다.

다른 증상들과 구분이 쉽지 않은 까닭에 진단이 뒤늦게 이루어지는 경우가 잦고, 이 때문에 예후 또한 좋지 않은 편이라는 것이 전문가들의 지적이다.

미국 및 유럽의 환자 수가 총 30,000~4만5,000명 정도에 이를 것으로 추정되고 있다.

이와 관련, 다발성 골수종 치료제 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙)의 신제형 피하주사제 ‘다잘렉스 파스프로’(Darzalex Faspro: 다라투뮤맙+히알루로니다제-fihj)가 경쇄 아밀로이드증을 신규진단받은 성인환자들을 위한 치료제로 FDA의 허가를 취득해 관심을 모으고 있다.

존슨&존슨社의 계열사인 얀센 파마슈티컬 컴퍼니社는 ‘다잘렉스 파스프로’를 ‘벨케이드’(보르테조밉), 사이클로포스파마이드 및 덱사메타손과 병용투여하는 요법이 성인 신규진단 경쇄 아밀로이드증 치료제로 FDA로부터 발매를 승인받았다고 15일 공표했다.

경쇄 아밀로이드증 치료제가 FDA의 허가관문을 통과한 것은 ‘다잘렉스 파스프로’가 처음이다.

이에 따라 ‘다잘렉스 파스프로’는 비정상적인 단백질 생성으로 인해 심장, 신장 및 간을 비롯한 필수 장기들의 손상으로 귀결되는 이 혈액세포 장애를 치료하는 최초이자 유일한 치료대안으로 자리매김할 수 있게 됐다.

FDA는 혈액학적 완전반응률(hemCR) 자료를 근거로 가속승인(accelerated approval) 절차를 거쳐 ‘다잘렉스 파스프로’의 경쇄 아밀로이드증 치료제 허가를 결정한 것이다.

가속승인을 취득함에 따라 ‘다잘렉스 파스프로’의 허가 지위가 지속적으로 유지될 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 효용성을 입증하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.

‘다잘렉스 파스프로’는 임상시험과 무관하게 뉴욕 심장학회(NYHA) 기능분류상 3B급 또는 4급 심장병을 동반한 경쇄 아밀로이드증 환자들이나 메이요 클리닉 3B급에 해당하는 환자들을 치료하는 용도로는 허가를 취득하지 못했고, 사용이 권고되지도 않는다.

아밀로이드증 연구컨소시엄의 아사벨 루사다 대표는 “유감스럽게도 대다수의 경쇄 아밀로이드증 환자들이 처음 증상이 나타나기 시작한 후 1년 이상 경과한 시점에서야 비로소 진단을 받고 있고, 이 때는 이미 장기손상 또는 장기부전이 나타난 상태인 경우가 많다”면서 “이번 승인이 생명을 위협하는 이 증상에 대한 일식도를 높이고 경쇄 아밀로이드증 환자 및 환자 보호자들에게 새로운 희망을 안겨줄 수 있게 되었으면 하는 바람”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

FDA는 임상 3상 ‘ANDROMEDA 시험’에서 확보된 긍정적인 결과를 근거로 이번에 승인을 결정한 것이다.

이 시험에서 도출된 자료는 지난달 5~8일 가상(假想) 학술회의로 열렸던 제 62차 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서 공개됐다.

시험결과를 보면 ‘다잘렉스 파스프로’와 ‘벨케이드’, 사이클로포스파마이드 및 덱사메타손 병용요법을 진행한 그룹은 혈액학적 완전반응률이 42%에 달해 ‘벨케이드’, 사이클로포스파마이드 및 덱사메타손 병용요법을 택했던 대조그룹의 13%에 비해 3배 이상 높게 나타났다.

‘벨케이드’, 사이클로포스파마이드 및 덱사메타손 병용요법은 지금까지 경쇄 아밀로이드증을 신규진단받은 성인환자들에게 빈도높게 사용된 치료법이다.

‘ANDROMEDA 시험’을 총괄한 미국 매사추세츠州 보스턴 소재 터프츠 메디컬센터의 레이먼드 L. 코멘조 골수종‧아밀로이드증 프로그램 총괄책임자는 “혈액학적 완전반응률이 중요한 치료목표의 하나로 자리매김해 오고 있는 만큼 오늘 ‘다잘렉스 파스프로’가 임상시험 결과를 근거로 허가를 취득한 것은 의사들 뿐 아니라 의료계 전체를 위해서도 새로운 치료대안을 확보한 것이라는 의미에서 커다란 의의를 부여할 만한 것”이라고 강조했다.

이날 얀센 파마슈티컬 측은 미국에서 경쇄 아밀로이드증이 연간 4,500여명에서 발생하고 있다고 추정했다.

골수 내부의 혈액 형질세포에서 아밀로이드가 축적되면서 필수 장기들의 손상을 유발해 생명을 위협하는 혈액세포 장애의 일종이 경쇄 아밀로이드증이다.

일반적으로 전체 환자들의 3분의 1 정도가 제대로 진단을 받기 전까지 5명 이상의 의사들을 찾아 내원하고 있는 데다 처음 증상들이 나타난 후 1년 이상 경과해서야 비로소 진단을 받는 환자들이 72%에 달한다는 것이 얀센 파마슈티컬 측의 설명이다.

경쇄 아밀로이드증은 이처럼 진단이 뒤늦게 이루어지는 까닭에 예후가 좋지 않은 것이 통례이다. 다른 다빈도 질환들과 수반되는 증상들이 비슷한 비 특이적 증상들을 나타낸다는 점이 이처럼 제때에 진단이 이루어지지 못하게 하는 요인으로 지적되고 있다.

전체 경쇄 아밀로이드증 환자들 가운데 30% 가량이 진단 후 1년 이내에 사망하고 있는 형편이기도 하다.

얀센 리서치&디벨롭먼트 LLC社의 제시카 버뮬렌 글로벌 의학‧임상‧혈액학‧종양학 대표는 “오늘 허가를 취득한 것이 각종 형질세포질환을 앓는 환자들을 위한 혁신적인 치료제를 선보이기 위해 우리가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라는 말로 자부심을 드러냈다.

임상시험이 진행되는 동안 전체 피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용들을 보면 상기도 감염증, 설사, 말초부종, 변비, 피로, 말초감각 신경병증, 구역, 불면증, 호흡곤란 및 기침 등이 관찰됐다.

‘다잘렉스 파스프로’와 ‘벨케이드’, 사이클로포스파마이드 및 덱사메타손 병용요법을 진행한 그룹에서 중증 부작용이 수반된 비율은 43%로 집계됐다. 아울러 이 병용요법을 진행한 그룹 가운데 최소한 5% 이상에서 수반된 중증 부작용을 보면 폐렴, 심부전 및 패혈증이 눈에 띄었다.

치명적인 부작용의 경우 11%에서 수반된 것으로 파악됐다. 1명 이상에서 수반된 치명적인 부작용들로는 심정지(4%), 돌연사(3%), 심부전(3%) 및 패혈증(1%) 등이 관찰됐다.

한편 FDA는 ‘항암제 실시간 심사 프로그램’(PTOR)을 적용한 가운데 신속한 심사를 거쳐 ‘다잘렉스 파스프로’의 경쇄 아밀로이드증 승인을 결정한 것이다. 아울러 ‘프로젝트 오르비스’(Project Orbis) 제도가 적용되어 다른 여러 국가에서 동시에 심사절차가 진행됐다.
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