희귀 유전성 비만증 치료제 ‘임시브리’ FDA 허가

POMC, PCSK1 및 LEPR 결핍성 비만用 세트멜라노타이드 제제

기사입력 2020-11-30 06:20     최종수정 2020-11-30 09:14 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 희귀 유전성 비만증 치료제의 개발‧발매 전문 제약기업 리듬 파마슈티컬스社(Rhythm Pharmaceuticals)는 자사의 새로운 희귀 유전성 비만증 치료제 ‘임시브리’(Imcivree: 세트멜라노타이드)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 27일 공표했다.

이에 따라 세트멜라노타이드(setmelanotide) 제제인 ‘임시브리’는 유전자 검사에서 프로오피오멜라노코르틴(POMC), 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 1형(PCSK1) 또는 렙틴 수용체(LEPR) 결핍으로 인한 6세 이상의 소아 및 성인 비만증 환자들의 체중을 지속적으로 관리하는 용도로 발매에 들어갈 수 있게 됐다.

특히 이번에 허가를 취득함에 따라 ‘임시브리’는 프로오피오멜라노코르틴, 프로단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 1형 또는 렙틴 수용체 결핍성 비만 치료제로 FDA의 허가를 취득한 최초의 약물로 자리매김할 수 있게 됐다.

리듬 파마슈티컬스社의 데이비드 미커 대표는 “우리가 처음으로 FDA의 허가를 취득한 것은 리듬 파마슈티컬스가 중요한 성과물을 도출했음을 의미한다”며 “POMC, PCSK1 또는 PEPR 결핍성 비만으로 인해 고통받고 있는 환자들에게 ‘임시브리’가 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “이번에 ‘임시브리’가 허가를 취득함에 따라 리듬 파마슈티컬스는 멜라노코르틴-4(MC4) 수용체 작용경로에 나타난 유전적 결함으로 인해 촉발된 비만의 기저원인에 직접적으로 작용하도록 설계된 동종계열 최초의 정밀의학 치료제의 진보를 견인한 것”이라고 덧붙였다.

POMC, PCSK1 또는 PEPR 결핍성 비만은 MC4 수용체 작용경로를 저해하는 POMC, PCSK1 또는 LEPR 유전자 변이로 인해 유발되는 초희귀 질환으로 알려져 있다.

뇌내 시상하부에 존재하는 MC4 수용체 작용경로는 공복감, 에너지 소모와 이에 따른 체중을 조절하는 데 관여하는 곳이다.

POMC, PCSK1 또는 PEPR 결핍으로 인한 비만을 나타내는 환자들은 어린 나이 때부터 극도로 채워지지 않는 공복감으로 인해 곤란을 겪는 데다 이로 인해 중증 비만 증상을 내보이게 된다.

MC4 수용체 촉진제의 일종인 ‘임시브리’는 MC4 수용체 상부에 나타난 유전적 결함으로 인해 손상된 MC4 수용체 작용경로 활동을 회복시키도록 설계된 약물이다.

‘임시브리’가 허가를 취득하기 전까지 POMC, PCSK1 또는 PEPR 결핍성 비만 환자들의 체중을 관리하는 용도로 FDA로부터 발매를 승인받은 약물은 부재했던 형편이다.

리듬 파마슈티컬스 측은 POMC, PCSK1 또는 PEPR 결핍으로 인한 6세 이상의 비만 환자들을 위한 치료제로 미국에서 내년 1/4분기 중으로 ‘임시브리’가 발매에 들어갈 수 있을 것으로 예상했다.

플로리다 보건대학의 제니퍼 밀러 박사(소아 내분비학)는 “이 같은 유전성 비만증을 앓고 있는 다수의 환자 및 환자가족들이 중증 비만과 관련해 손가락질 받는 상황에 자주 직면하고 있는 것이 현실”이라며 “이 같은 비만 증상을 관리하고 여러 모로 지장을 초래하는 식탐행동을 통제하기 위해 보호자들이 캐비넷이나 냉장고를 잠그고 사회활동을 크게 제한해야 하는 경우가 빈도높게 발생하고 있을 정도”라고 지적했다.

밀러 박사는 또 “이번에 FDA 허가를 취득한 신약이 나온 것은 절실히 필요로 해 왔던 약물이 공급될 수 있게 된 것을 의미할 뿐 아니라 이 같은 초희귀 비만증 환자들을 적절하게 확인하고 진단할 수 있는 유전자 검사의 사용을 뒷받침하는 데도 중요한 전환점에 도달한 것”이라는 말로 의의를 덧붙였다.

FDA는 POMC, PCSK1 또는 PEPR 결핍으로 인한 비만과 관련해 지금까지 이루어진 최대규모의 시험례들로부터 확보된 결과를 근거로 이번에 ‘임시브리’의 발매를 승인한 것이다.

임상 3상 시험례들로부터 도출된 결과를 보면 POMC 또는 PCSK1 결핍성 비만 환자들 가운데 80%가 ‘임시브리’를 사용해 1년 동안 치료를 진행한 후 체중이 10% 이상 감소한 것으로 나타났으며, LEPR 결핍성 비만 환자들의 45.5% 또한 체중이 10% 이상 감소한 것으로 파악됐다.

이와 함께 앞서 진행되었던 시험례들과 마찬가지로 ‘임시브리’는 두 시험에서 일반적으로 양호한 내약성을 내보였다.

가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 주사부위 반응, 피부 과다색소침착 및 구역 등이 관찰됐다.

이에 따라 ‘임시브리’의 경고‧주의사항에는 성적흥분 장애, 우울증, 자살충동, 피부 색소침착 및 기존 표피모반의 흑변 등에 관한 내용이 삽입되어야 한다. 신생아 및 저체중아들의 경우 벤질 알코올 방부제로 인한 중증 부작용 위험성을 수반할 수 있다는 점에도 유의해야 할 것으로 보인다.

‘임시브리’는 신생아 또는 영‧유아 용으로는 이번에 허가를 취득하지 못했다.

리듬 파마슈티컬스社의 머레이 스튜어트 최고 의학책임자는 “우리는 비만이 모두 동일한 증상이 아니라는 사실을 인지하고 있다”면서 “유전자 검사가 의사, 환자 및 환자가족들에게 일부 중증 비만의 기저원인을 이해할 수 있도록 하는 데 중요한 역할을 할 수 있을 것”이라고 언급했다.

그는 “POMC, PCSK1 및 LEPR 유전자와 관련해 리듬 파마슈티컬스가 ‘임시브리’가 POMC, PCSK1 및 LEPR 결핍성 비만에서 나타나는 채워지지 않는 공복감과 조기발병 중증 비만에 대응하기 위해 유전자 및 환자들에 대해 추가적인 연구노력을 지속하고 있다”고 덧붙였다.

한편 FDA는 이번에 ‘임시브리’의 발매를 승인하면서 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’(PRV)를 리듬 파마슈티컬스 측에 발급했다.

FDA는 앞서 ‘임시브리’를 MC4  수용체 작용경로 상부의 유전적 결함과 관련이 있는 비만 치료를 위한 ‘혁신 치료제’으로, POMC, PCSK1 및 LEPR 결핍성 비만과 관련한 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

리듬 파마슈티컬스 측은 유럽 의약품감독국(EMA)에도 ‘임시브리’를 POMC, PCSK1 또는 LEPR 결핍성 비만 환자들을 위한 치료제로 승인해 달라며 허가신청서를 제출한 바 있다.

이에 따라 EMA는 ‘임시브리’에 대한 심사절차를 진행 중이다. EMA는 MC4 수용체 작용경로의 결핍성 증상들과 관련한 비만 치료제 및 공복감 조절제로 앞서 ‘임시브리’를 ‘신속심사’(PRIME)으로 지정한 바 있다.

리듬 파마슈티컬스 측은 아울러 바르데-비들 증후군 또는 알스트룀 증후군 환자들을 대상으로 공복감과 체중감소를 유도하는 데 ‘임시브리’가 나타내는 효과를 평가하기 위한 본임상 3상 시험도 진행 중이다.

이 시험의 주요한 자료는 4/4분기 중으로 또는 내년 1/4분기 중 확보될 수 있을 것으로 예상되고 있다.

이밖에도 리듬 파마슈티컬스 측은 새로운 적응증들에 대한 개념증명(proof-of-concept)을 신속하게 입증하기 위해 설계된 임상 2상 ‘Basket 시험’을 진행하기 위한 피험자 충원절차를 진행 중이다.

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