신경모세포종 치료제 ‘다니엘자’ FDA 허가취득

美 와이-맙스 테라퓨틱스 낙시타맙 제제 가속승인

기사입력 2020-11-26 10:52     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

미국 뉴욕에 소재한 항체 기반 항암제 개발 전문 제약기업 와이-맙스 테라퓨틱스社(Y-mAbs Therapeutics)는 자사의 새로운 신경모세포종(또는 신경아세포종) 치료제 ‘다니엘자’(Danyelza: 낙시타맙-gqgk) 40mg/10mL가 FDA의 허가를 취득했다고 25일 공표했다.

‘다니엘자’는 선행치료에서 부분반응, 경미한 반응(minor response) 또는 안정된 상태를 보인 것으로 입증되었고 골 또는 골수에서 재발성 및 불응성 고위험성 신경모세포종을 나타낸 1세 이상의 소아환자 또는 성인환자들을 대상으로 과립구 대식세포 집락형성 촉진인자(GM-CSF)와 함께 투여하는 약물로 FDA의 승인관문을 통과했다.

‘다니엘자’는 총 반응률 및 반응기간 자료를 근거로 가속승인(accelerated approval)을 취득했다.

이에 따라 ‘다니엘자’가 허가 지위를 지속적으로 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 효용성을 입증하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.

‘다니엘자’는 다양한 신경외배엽 유래 종양 및 육종에서 높은 수치로 발현되는 당지질의 일종인 갈글리오사이드 GD2(ganglioside GD2)를 표적으로 작용하는 휴먼 모노클로날 항체이다.

외래환자 의료기관에서 4주 간격으로 주 3회 투여가 이루어져야 한다.

FDA는 앞서 ‘다니엘자’를 ‘신속심사’, ‘희귀의약품’, ‘혁신치료제’ 및 ‘희귀 소아질환 치료제’ 등으로 지정해 심사절차를 빠르게 진행해 왔다.

와이-맙스 테라퓨틱스社의 토마스 가드 대표는 “오늘이 소아 불응성/재발성 고위험성 신경모세포종 환자들에게 매우 중요한 날이라 할 수 있을 것”이라며 “이 치료제가 병상에서 내 딸에게 시험적으로 사용되었던 단계에서 시작해 이제 FDA의 허가를 취득하는 성과를 도출하는 단계로 진전될 수 있었던 것은 대단히 고무적인 일”이라고 강조했다.

이에 따라 임상시험에 참여한 의사 및 환자들과 개발과정을 함께 한 제휴선들, 그리고 뉴욕 소재 메모리얼 슬로언 케터링 암센터 관계자들에게 감사의 뜻을 전하고 싶다고 덧붙였다.

메모리얼 슬로언 케터링 암센터 연구진은 ‘다니엘자’를 개발한 주인공들이다. 메모리얼 슬로언 케터링 암센터는 독점적 라이센스 제휴를 통해 와이-맙스 테라퓨틱스 측에 ‘다니엘자’와 관련한 권한을 이양했다.

와이-맙스 테라퓨틱스社의 클라우스 몰러 최고경영자는 “골 또는 골수에 재발성/불응성 고위험성 신경모세포종이 발생한 환자들은 지금까지 허가를 취득한 치료제를 확보하지 못했는데, 이들에게 과립구 대식세포 집락형성 촉진인자와 함께 투여하는 항암제인 ‘다니엘자’가 절실히 필요로 해 왔던 치료대안으로 자리매김할 수 있을 것”이라고 피력했다.

그는 뒤이어 “와이-맙스 테라퓨틱스가 처음으로 허가관문을 통과한 이번 성과가 소아 및 성인환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 안전하고 효과적인 항체 기반 항암제 분야에서 우리가 선도주자의 한곳으로 발돋움하는 데 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라고 덧붙였다.

FDA는 불응성 또는 재발성 고위험성 신경모세포종 환자들을 충원해 진행되었던 2건의 임상시험에서 확보된 임상적 입증자료를 근거로 이번에 ‘다니엘자’의 발매를 승인한 것이다.

시험에서 ‘다니엘자’는 부작용 등으로 인해 투여를 중단한 피험자들이 거의 없었을 만큼 양호한 내약성을 나타냈다. 부작용의 경우 임상적으로 관리할 수 있는 수준의 중증도를 보였다.

또한 FDA는 가속승인 절차를 거쳐 ‘다니엘자’의 발매를 승인한 것이다.

‘다니엘자’가 임상적 효용성 등을 추가로 입증하기 위한 시판 후 시험이 필요하다는 의미이다.

‘스터디 201’(Study 201)로 명명된 이 시험은 총 반응률, 반응기간, 무진행 생존기간 및 총 생존기간 등을 평가하기 위해 최소한 80명의 피험자들을 충원한다는 목표에 따라 이미 진행 중이다.

시험의 일차적인 목표는 총 반응률을 도출하는 데 두어져 있으며, 반응기간은 이차적 시험목표이다. 무진행 생존기간과 총 생존기간의 경우 장기 추적조사를 통해 도출해야 할 또 다른 이차적 시험목표들이다.

한편 와이-맙스 테라퓨틱스 측은 차후 수 주 이내에 미국시장에서 ‘다니엘자’가 발매에 들어갈 수 있을 것으로 예상하고 있다.

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