위장관 기질종양(GIST) 신약 EU 조건부 승인

美 블루프린트 메디슨스 ‘아이바키트’..1월 FDA 승인 이어

기사입력 2020-09-29 11:33     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

새로운 위장관 기질종양(GIST) 치료제가 유럽시장에서도 선을 보일 수 있게 됐다.

유전체학적 특성이 규명된(genomically defined) 암, 희귀질환 및 면역 항암제 분야에 주력하고 있는 미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 정밀의학 치료제 전문 제약기업 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社(Blueprint Medicines)는 자사의 위장관 기질종양 치료제 ‘아이바키트’(Ayvakit: 아바프리티닙)가 EU 집행위원회로부터 발매를 조건부 승인받았다고 25일 공표했다.

‘아이바키트’는 혈소판 유래 성장인자 수용체 알파(PDGFRA) D842V 변이 잠복형 성인 절제수술 불가성 또는 전이성 위장관 기질종양을 치료하기 위한 단독요법제로 EU 집행위의 허가관문을 통과했다.

PDGFRA D842V 변이는 가장 빈도높게 나타나는 엑손 18 변이로 알려져 있다.

유럽에서 위장관 기질종양의 기저 분자 촉발인자를 표적으로 작용하도록 설계된  DGFRA D842V 변이 위장관 기질종양 치료제가 허가를 취득한 것은 ‘아이바키트’가 처음이다.

EU 집행위는 임상 1상 ‘NAVIGATOR 시험’에서 확보된 효능 자료와 ‘NAVIGATOR 시험’ 및 임상 3상 ‘VOYAGER 시험’에서 도출된 안전성 자료를 근거로 조건부 승인을 결정한 것이다.

FDA의 경우 앞서 지난 1월 초 ‘아이바키트’의 발매를 승인한 바 있다.

‘아이바키트’는 치료전력이 있거나 없는 PDGFRA D842V 변이 위장관 기질종양 환자들에게서 심도깊고 지속적인 임상적 활성을 나타냈을 뿐 아니라 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈음이 입증됐다.

‘NAVIGATOR 시험’에 참여해 ‘아이바키트’ 300mg 또는 400mg을 착수용량으로 1일 1회 복용한 38명의 PDGFRA D842V 변이 위장관 기질종양 환자들을 보면 총 반응률이 95%에 달한 것으로 나타난 가운데 13%는 완전반응에 도달한 것으로 파악됐다.

이와 함께 평균 반응지속기간의 경우 22.1개월에 이른 것으로 집계됐다.

평균 무진행 생존기간을 보면 24개월로 분석되었고, 평균 총 생존기간은 아직까지 도출되지 않았다.

이 같은 효능자료는 이달 초 열린 유럽 의료종양학회(ESMO) 2020년 가상(假想) 학술회의에서 발표됐다.

전체 피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 구역, 피로, 빈혈, 안와골막 부종, 안면 부종, 고빌리루빈혈증, 설사, 구토, 말초 부종, 눈물분비 증가, 식욕감퇴 및 기억력 손상 등이 관찰됐다.

블루프린트 메디슨스 측에 따르면 PDGFRA D842V 변이 위장관 기질종양 환자들을 대상으로 진행되었던 1건의 시험에서 현행 표준 위장관 기질종양 치료 1차 약제인 ‘글리벡’(이매티닙)으로 치료를 진행했을 때 총 반응률이 0%로 나타났다는 설명이다.

유럽 의료종양학회는 치료 가이드라인에서 위장관 기질종양을 진단할 때 돌연변이 검사를 포함토록 할 것을 권고하고 있다.

‘NAVIGATOR 시험’을 진행했던 독일 서부도시 에센 소재 서부독일암연구소의 제바스티안 바우어 박사는 “지금까지 PDGFRA D842V 변이를 나타내는 위장관 기질종양 환자들을 위한 치료대안이 부재했다”면서 “이번에 허가를 취득한 ‘아이바키트’가 PDGFRA D842V 변이 위장관 기질종양 환자들을 위한 최초의 치료상 신기원(breakthrough)이자 새로운 표준요법제가 출현한 것이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.

그는 뒤이어 “이번에 ‘NAVIGATOR 시험’에서 PDGFRA D842V 변이를 동반한 거의 대부분의 위장관 기질종양 환자들에게서 종양이 위축된 것으로 나타난 데다 임상적 반응은 지속적으로 나타났다”며 “이 환자들은 기존의 치료결과를 근거로 예상되었던 수준에 비해 오랜 기간 생존한 것으로 나타났고, 부작용 측면을 보더라도 대부분의 환자들에게서 양호한 내약성을 내보인 편이었음을 유념할 필요가 있을 것”이라고 언급했다.

무엇보다 이번에 ‘아이바키트’가 허가를 취득함에 따라 1차 약제를 사용하기 전에 변이 유무를 검사해 PDGFRA D842V 변이를 동반한 위장관 기질종양 환자들을 대상으로 ‘아이바키트’로 치료에 착수키로 결정하는 일이 어느 때보다 중요해졌다고 바우어 박사는 강조했다.

‘아이바키트’가 유일하게 이 같은 유형의 위장관 기질종양 환자들에게 효과적인 치료제로 입증되었기 때문이라는 것이다.

블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社의 제프 앨버스 대표는 “올들어 블루프린트 메디슨스가 세계 각국에서 3차례에 걸쳐 허가를 취득했다”면서 “PDGFRA D842V 변이 위장관 기질종양에 최초의 고도로 효과적인 치료대안으로 출현한 ‘아이바키트’가 지금까지 오랜 기간 동안 기존의 치료제들로 별다른 효과를 보지 못했던 이 희귀종양 환자들에게 절실히 요망되었던 희망을 안겨줄 수 있을 것”이라고 말했다.

앨버스 대표는 “유럽 각국에서 ‘아이바키트’가 발매에 돌입할 때 우리는 이 약물의 차별화된 임상적 프로필에 대한 인식도를 높이고 돌연변이 검사의 중요성을 환기시키는 데 사세를 집중할 것”이라며 “빠른 시일 내에 ‘아이밬니트’에 대한 환자 접근성이 확보될 수 있도록 하고자 각국의 보건당국과 긴밀히 협력해 나가고자 한다”고 덧붙였다.

블루프린트 메디슨스 측은 유럽 각국 가운데 독일에서 가장 먼저 ‘아이바키트’를 발매할 계획이다.

각국에서 ‘아이바키트’가 발매에 돌입하는 시점은 급여적용 유무와 접근성 확보대안 등에 따라 국가별로 차이가 있을 것으로 보인다.

‘아이바키트’는 100mg, 200mg 및 300mg 용량 제품으로 발매에 들어가게 된다. 착수 권고용량은 1일 1회 300mg이다.

한편 조건부 허가를 취득함에 따라 블루프린트 메디슨스 측은 PDGFRA D842V 변이를 나타내는 위장관 기질종양 환자들을 대상으로 ‘아이바키트’의 장기 관잘시험에 착수할 예정이다.
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