대마 성분 제제 희귀 유전성 질환 적응증 추가

‘에피디올렉스’(카나비디올) 결절성 경화증 관련 발작 치료

기사입력 2020-08-03 11:59     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

FDA가 경구용 액제인 ‘에피디올렉스’(Epidiolex: 카나비디올)를 1세 이상의 결절성 경화증(TSC) 관련 발작 치료제로 발매를 승인했다고 31일 공표했다.

‘에피디올렉스’는 앞서 드물게 나타나는 중증 뇌전증의 일종들인 레녹스-가스토 증후군(LGS) 및 드라베 증후군(DS) 관련 발작 치료제로 허가를 취득했던 약물이다.

특히 대마(大麻)에서 추출된 고순도 물질을 함유한 약물로는 유일하게 FDA로부터 발매를 승인받은 제품이 바로 ‘에피디올렉스’이다.

또한 결절성 경화증 관련 발작 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘에피디올렉스’가 두 번째이다.

‘에피디올렉스’는 미국시장의 경우 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 전문 제약기업 그리니치 바이오사이언스社(Greenwich Biosciences)가 발매해 왔다.

이와 관련, 카나비디올은 대마에서 추출되는 화학물질의 일종이지만, 테트라히드로카나비놀(THC)의 작용에 의한 중독 또는 도취를 유발하지 않은 것으로 알려져 있다. 테트라히드로카나비놀은 대마에 포함되어 있는 주요한 향정신성 약물이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 규제 프로그램의 더글러스 스록모턴 부국장은 “의약픔 허가절차는 대마에서 추출된 약물들을 포함해 신약들이 희귀증상들과 관련한 발작 치료제를 포함해 이를 필요로 하는 적절한 환자들에게 사용될 수 있도록 하기 위한 최선의 방법이라는 믿음을 FDA는 변함없이 갖고 있다”며 “이 같은 패러다임은 효과적이고 안전하면서 일관되고 신뢰할 수 있는 높은 품질로 제조된 약물들이 환자들에게 공급될 수 있도록 해 줄 것”이라고 단언했다.

스록모턴 부국장은 “이에 따라 FDA는 대마 추출 제제들의 의학적 사용 가능성과 관련해 엄격한 연구를 지속적으로 지원해 오면서 동시에 환자들에게 안전하고 효과적이면서 품질높은 의약품을 공급하고자 하는 개발기업들과도 협력을 진행하고 있다”고 덧붙였다.

결절성 경화증은 뇌 뿐만 아니라 안구, 심장, 신장, 폐 및 피부 등 각 부위에서 나타나는 비 암성(양성) 종양을 유도하는 희귀 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.

주로 중추신경계에 영향을 미쳐 발작, 발달지연 및 행동장애 등의 증상들을 복합적으로 수반할 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

하지만 이 같은 징후 및 증상들 뿐 아니라 증상들의 중증도 또한 환자에 따라 편차가 크게 나타나고 있다. 미국에서 결절성 경화증은 6,000명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다.

‘에피디올렉스’가 결절성 경화증 관련 발작 증상을 치료하는 데 나타내는 효과는 충원된 224명의 전체 피험자들 가운데 148명에게 ‘에피디올렉스’가 투여되면서 진행되었던 1건의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험을 통해 확립됐다.

이 시험은 착수시점과 비교한 발작 발생빈도의 변화를 평가하는 데 주안점이 두어졌다.

시험에서 ‘에피디올렉스’로 치료를 진행한 환자그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 치료가 진행되는 동안 발작횟수가 크게 감소했음이 눈에 띄었다.

이 같은 효과는 처음 8주 뿐 아니라 16주에 걸친 약물치료 기간 동안 일관되게 유지됐다.

시험기간 동안 가장 빈도높게 수반된 ‘에피디올렉스’의 부작용들은 설사, 간 효소 수치 상승, 식욕감퇴, 졸림, 발열 및 구토 등이 관찰됐다. 아울러 레녹스-가스토 증후군, 드라베 증후군 또는 결절성 경화증 환자들에게서 추가로 나타난 부작용들로는 간 손상, 체중감소, 빈혈 및 혈중 크레아티닌 수치 증가 등이 관찰됐다.

‘에피디올렉스’는 약물의 사용 및 위험성에 관해 중요한 정보가 수록된 복약지침과 함께 환자들에게 제공되어야 한다.

현재 발매되고 있는 다른 모든 뇌전증 치료제들과 마찬가지로 ‘에피디올렉스’ 또한 자살충동 및 행동 또는 자해충동 등 가장 심각한 위험성 증가를 수반할 수 있다.

이에 따라 환자, 환자보호자 및 가족들은 우울증 악화, 자살충동 및 행동 등 기분 또는 행동상의 이례적인 변화 여부를 면밀하게 모니터링해야 한다.

또한 환자, 환자보호자 및 가족들은 우려할 만한 행동이 나타났을 경우 즉각 의료인에게 고지해야 한다.

아울러 ‘에피디올렉스’는 일부 환자들에게 간 손상을 유발할 수 있다. 이 경우 대부분은 경도에 그치고 있지만, 드물게 중증 간 손상이 나타날 수도 있다.

보다 중증의 간 손상은 구역, 구토, 복통, 피로, 식욕부진, 황달 및 검은색 소변 등을 수반할 수 있다.

한편 FDA는 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 심사절차를 빠르게 진행한 끝에 이번에 ‘에피디올렉스’의 적응증 추가를 승인한 것이다.

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