체내 에너지 생성 불가 희귀질환 치료제 나온다

美 울트라제닉스 장쇄 지방산 산화장애 신약 ‘도졸비’

기사입력 2020-07-02 14:04     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

체내에서 지방산의 에너지 전환이 이루어지지 못하는 희귀 유전성 질환을 치료하는 약물이 발매되어 나올 수 있게 됐다.

미국 울트라제닉스 파마슈티컬社(Ultragenyx Pharmaceutical)는 장쇄 지방산 산화장애(LC-FAOD)를 분자적으로 확진받은(molecularly confirmed) 소아 및 성인 환자들을 치료하기 위한 칼로리‧지방산 공급원으로 개발한 ‘도졸비’(Dojolvi: 트리헵타노인)가 FDA의 허가를 취득했다고 30일 공표했다.

울트라제닉스 파마슈티컬社는 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 노바토에 소재한 희귀질환 및 초희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업이다.

‘도졸비’는 다단계 화학공정을 거쳐 만들어진 글리세롤 뼈대 위에 3개의 7-탄소 지방산이 존재하는 형태로 구성된 고순도, 약용, 홀수-탄소 중쇄 중성지방의 일종이다.

장쇄 지방산 산화장애는 체내에서 장쇄 지방산이 에너지로 전환되지 못하는 희귀질환의 일종인 데다 평생토록 증상이 나타나고 생명을 위협할 수 있는 유전성 질환의 하나로 알려져 있다.

‘도졸비’는 장쇄 지방산 산화장애 환자들을 위한 에너지 공급원이자 대사 대체물로 중쇄, 홀수-탄소 지방산을 공급해 주도록 설계된 고순도, 합성, 7-탄소 지방산 중성지방이다.

울트라제닉스 파마슈티컬社의 카밀리 L. 베드로시언 최고 의학책임자는 “오늘 FDA 승인이 이루어짐에 따라 이처럼 중증인 데다 예측할 수 없고 재앙적으로 증상이 나타날 수도 있는 장쇄 지방산 산화장애 환자들이 이제 허가를 취득한 치료제를 확보할 수 있게 됐다”며 의의를 강조했다.

베드로시언 의학이사는 뒤이어 “다수의 장쇄 지방산 산화장애 환자들이 현행 최선의 치료를 진행하고 있음에도 불구하고 잦은 입원과 중증 증상의 돌발로 인해 생활하는 데 어려움을 겪고 있다”며 “이제 환자들은 증상관리에 도움을 줄 대안을 선택할 수 있게 된 것”이라고 설명했다.

또한 울트라제닉스 파마슈티컬은 ‘도졸비’를 사용해 효과를 볼 수 있을 것으로 보이는 미국 내 전체 장쇄 지방산 산화장애 환자들에게 접근성이 확보될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.

이와 관련, 장쇄 지방산 산화장애는 대사결핍으로 인해 체내에서 장쇄 지방산이 에너지로 전환되지 못하는 특성을 나타내는 상염색체 열성 유전성 질환으로 알려져 있다.

지방으로부터 에너지를 생산하지 못하는 까닭에 체내의 포도당이 과도하게 소모되면서 입원이나 조기사망으로 귀결될 수 있는 중증 합병증이 나타나게 된다.

현재 장쇄 지방산 산화장애를 치료하는 대안들로는 공복 피하기, 저지방‧고탄수화물 식이요법, 그리고 의료용 식품의 일종인 카르니틴 및 짝수-탄소 중쇄 중성지방 오일 등이 사용되고 있다.

피츠버그대학 의료원 부속 피츠버그 아동병원의 제리 보클리 교수(인간 유전학‧유전의학)는 “FDA가 동종계열 최초의 장쇄 지방산 산화장애 치료제로 ‘도졸비’를 승인한 것은 환자와 환자가족들을 위해 엄청난 성과물이라 할 수 있을 것”이라며 “예전부터 출생시점에서 장쇄 지방산 산화장애 환자들을 판별할 수 있었지만, 치료대안은 제한적인 형편이었기 때문”이라고 지적했다.

그는 뒤이어 “희귀질환 치료제 개발이 몸시 힘들고 많은 시간이 소요되는 과정이어서 ‘도졸비’의 경우만 보더라도 지난 20년 가까운 기간 동안 연구가 진행되어 왔다”며 “이 같은 과정에 참여할 수 있었던 것은 대단히 흥분되는 일”이라고 덧붙였다.

한편 울트라제닉스 파마슈티컬 측은 차후 30일 이내에 미국시장에서 ‘도졸비’가 발매에 들어갈 수 있도록 한다는 복안이다.

울트라제닉스 파마슈티컬 측은 지난 2013년 베일러 연구소로부터 트리헵타노인에 대한 글로벌 독점적 전권을 확보한 바 있다.

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