앨나이램 고수산뇨증 RNAi 치료제 ‘신속심사’

1형 원발성 고수산뇨증 신약 6개월 내 FDA 결론 기대

기사입력 2020-05-27 14:53     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam Pharmaceuticals)는 루마시란(lumasiran)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 26일 공표했다.

이에 앞서 앨나이램 파마슈티컬스 측은 지난 4월 초 루마시란의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 공표한 바 있다.

루마시란은 글리콜산 산화효소(GO)가 삽입된 유전자인 히드록시산 산화효소 1(HAO1)을 표적으로 작용하는 TNAi 치료제이다. 제 1형 원발성 고수산뇨증(PH1) 치료제로 개발이 진행 중이다.

특히 FDA는 루마시란의 허가심사 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 통상적으로 10개월여가 소요되는 ‘표준심사’ 대상과 달리 6개월 이내에 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

앨나이램 파마슈티컬스社에서 ‘루마시란 개발 프로그램을 총괄한 프리테쉬 J. 간디 부사장(팜디)은 “루마시란이 ‘신속심사’ 대상으로 지정받은 것을 환영해마지 않는다”며 “심사절차가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 지속할 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “이번에 재정받은 ‘신속심사’ 대상 이외에도 루마시란은 앞서 ‘혁신 치료제’와 ‘소아 희귀질환 치료제’로도 지정받은 바 있다”며 “이 같은 성과는 루마시란이 제 1형 원발성 고수산뇨증의 기저 병태생리학적 측면에 대응할 수 있는 잠재력을 방증하는 것이자 현재까지 근본원인에 대응할 유일한 치료법이 간 이식수술 뿐인 진행성‧파괴적 질환을 대상으로 FDA의 허가를 취득한 치료대안이 시급히 요망되고 있는 현실을 뒷받침하는 것”이라고 덧붙였다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 12월 3일까지 루마시란의 승인 유무에 대한 결론을 내놓을 수 있을 것으로 보인다. 다만 FDA는 현재로선 루마시란과 관련한 자문위원회를 소집할 계획은 없음을 통보해 왔다고 앨나이램 파마슈티컬스社는 전했다.

한편 루마시란의 허가신청 건은 앞서 유럽 의약품감독국(EMA)에도 제출되어 접수가 이루어졌다.

또한 루마시란의 허가신청 건은 ‘가속심사’(accelerated assessment) 대상으로 지정되어 통상적으로 210일 정도가 소요되는 심사기간이 150일로 단축될 수 있을 전망이다.

루마시란의 허가신청 건은 미국과 유럽에서 ‘희귀의약품’으로 지정되었으며, EMA에서는 ‘신속심사’(PRIME) 대상으로도 지정받았다.

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