FDA, A형‧B형 혈우병 치료제 ‘세븐팩트’ 허가

佛 LBF, 유전자 조작 토끼서 발현된 약효성분 사용

기사입력 2020-04-02 12:13     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

FDA가 새로운 혈우병 치료제 ‘세븐팩트’(Sevenfact: 재조합 제 7a 혈액응고인자-jncw)의 발매를 1일 승인했다.

‘세븐팩트’는 중화항체들을 나타내는 12세 이상의 청소년 및 성인 A형‧B형 혈우병 환자들에게 나타난 출혈을 치료하고 조절하는 용도의 치료제이다.

특히 ‘세븐팩트’는 유전자 조작을 거친 토끼들에게서 발현된 약효성분을 포함한 제품이다.

‘세븐팩트’의 허가신청서를 제출했던 곳은 프랑스 제약기업 라보라뚜와 프랑세 뒤 프락쇼네망 에 데 비요테크놀로지社(LFB: Laboratoire Francais 여 Fractionnement et des Biotechnologies S.A.)이다.

FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 피터 마크스 소장은 “오늘 허가결정이 이루어짐에 따라 중화항체들을 동반한 청소년 및 성인 혈우병 환자들에게서 출혈 증상을 조절하는 또 하나의 치료대안이 확보될 수 있게 됐다”는 말로 의의를 설명했다.

그는 뒤이어 “환자들을 위해 중요한 또 하나의 치료대안이 확보된 것 이외에 ‘세븐팩트’는 유전자 조작을 거쳐 혈액응고에 필요한 단백질이 생성되도록 유도한 토끼들로부터 확보한 약효물질을 포함한 최초의 혈우병 치료제라는 특징이 눈에 띈다”고 강조했다.

이와 관련, A형 또는 B형 혈우병은 각각 제 8 또는 제 9 혈액응고인자가 결핍되거나 기능을 수행하지 못하면서 나타나는 선천성 출혈장애의 일종을 말한다.

혈우병 환자들은 상해를 입었거나 수술로 인한 장시간의 출혈 뿐 아니라 근육, 관절 및 각종 장기(臟器)에서 자연적으로 발생한 출혈에 의해서도 생명을 위협받을 수 있는 형편이다.

중화항체들을 동반한 혈우병 환자들의 경우에는 혈액응고인자 대체요법제들에 반응을 나타내지 않을 수 있다.

질병관리센터(CDC)에 따르면 미국 내 혈우병 환자 수가 20,000명선에 달하는 것으로 추정되고 있다.

혈우병 환자들에게 출혈이 발생하면 대증(on-demand) 요법제 또는 제 8 또는 제 9 혈액응고인자를 포함한 치료제들을 사용한 예방요법이 이루어지고 있다.

하지만 제 8 또는 제 9 혈액응고인자들에 중화항체들이 나타난 환자들에게는 더 이상 치료제가 효과적으로 사용되지 못하게 된다.

‘세븐팩트’는 제 8 및 제 9 혈액응고인자 반응을 우회해(bypass) 혈액응고와 출혈 조절을 촉진하는 제품이다.

‘세븐팩트’의 약효성분은 제 7 휴먼 혈액응고인자의 재조합 유사체 가운데 일종이다. 유전자 조작을 거친 토끼의 젖샘에서 생성되는 이 성분은 토끼의 모유 속으로 분비된다.

이 모유를 정제하고 처리하는 과정에서 제 7 혈액응고인자가 활성 제 7 혈액응고인자(FVⅡa)로 전환이 이루어지게 된다.

‘세븐팩트’를 제조하는 데 사용된 유전자 조작 토끼의 재조합 DNA 조성물은 FDA 수의학센터(CVM)의 허가를 취득했다.

FDA 수의학센터의 스티븐 M. 솔로몬 소장은 “입증자료를 포괄적으로 분석한 결과를 근거로 FDA가 재조합 DNA 조성물을 토끼의 유전체 DNA에 삽입하더라도 해당동물들이나 토끼를 다루는 사람들에게 안전하고, 토끼의 모유에서 생성되는 제 7 휴먼 혈액응고인자 단백질을 생성시키는 데 안전하다고 판단했다”고 말했다.

또한 FDA는 ‘국가환경정책법’에 따라 이 제품을 승인하더라도 환경에 유의할 만한 영향을 미치지 않을 것이라고 결론내린 것이라고 덧붙였다.

‘세븐팩트’의 효능 및 안전성은 중화항체들을 동반한 A형 또는 B형 혈우병 환자 27명을 충원해 이루어진 1건의 임상시험에서 확보된 자료를 사용해 평가됐다.

이 시험의 피험자들은 465회의 경도 또는 중등도 출혈이 발생해 치료받은 적이 있었고, 중증 출혈이 발생한 횟수는 3회로 집계됐다.

시험에서는 이들을 대상으로 초회투여가 이루어진 후 12시간이 지난 시점에서 효과가 평가됐다.

그 결과 경도 출혈 또는 중등도 출혈이 성공적으로 치료된 비율을 보면 75μg/kg 및 225μg/kg 투여그룹에서 약 86%로 파악됐다. 아울러 225μg/kg 투여그룹의 경우 3회의 중증 출혈이 성공적으로 치료됐다.

중화항체들을 동반하거나 동반하지 않는 중증 A형 또는 B형 혈우병 환자 15명을 대상으로 ‘세븐팩트’의 투여량을 늘린 3개 그룹에서 안전성과 약물체내동태를 평가한 또 다른 시험도 진행됐다.

이를 통해 75μg/kg과 225μg/kg 용량이 선택됐다.

‘세븐팩트’를 투여한 환자그룹에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통, 현훈, 주사부위 불편함, 주사 관련반응, 주사부위 혈종(血腫) 및 고열 등이 관찰됐다.

토끼 또는 토끼 단백질에 알러지 및 과민성을 나타내는 환자들에게는 ‘세븐팩트’의 투여가 금기사항이다.

혈전을 수반할 수 있는 다른 위험요인들을 나타내고 중화항체들을 동반한 A형 또는 B형 혈우병 환자들의 경우에는 중증의 동맥‧정맥 혈전성 증상들이 수반될 위험성이 증가할 수 있다.

아나필락시스를 포함한 과민반응이 수반될 가능성을 배제할 수 없다.

혈전성 증상이나 과민반응이 나타났을 경우에는 ‘세븐팩트’의 투여를 중단하고 적절한 의료적 개입이 뒤따라야 한다.

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