노바티스 겸상 적혈구 빈혈 치료제 FDA 승인

‘아다크베오’(크리잔리주맙) 통증 위기 감소 적응증으로

기사입력 2019-11-18 05:00     최종수정 2019-11-18 05:28 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

노바티스社는 16세 이상의 소아 및 성인 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈(또는 겸상세포 질환) 환자들에게서 혈관폐쇄 위기(VOCs: vaso-occlusive crises) 또는 통증 위기 발생빈도를 감소시키는 용도의 약물로 지금까지 ‘SEG101’이라는 코드네임으로 불린 ‘아다크베오’(Adakveo: 크리잔리주맙)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 15일 공표했다.

혈관폐쇄로 귀결될 수 있는 다세포 상호작용에 핵심적인 역할을 하는 세포 점착 단백질의 일종인 P-셀렉틴과 결합해 작용하는 겸상 적혈구 빈혈 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘아다크베오’가 처음이다.

FDA는 이에 앞서 지난 7월 ‘아다크베오’의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

혈관폐쇄 위기는 예측할 수 없이 나타날 수 있는 데다 극심한 통증을 수반하는 까닭에 생명을 위협할 가능성을 배제할 수 없는 중증 급‧만성 합병증으로 이어지거나 환자 사망으로 귀결될 수도 있게 하는 증상이라는 것이 전문가들의 지적이다.

이번에 FDA의 승인관문을 통과함에 따라 ‘아다크베오’는 차후 수 주 이내에 미국 내 환자들에게 공급이 착수될 수 있을 것으로 보인다.

FDA는 총 198명의 피험자들을 충원한 후 무작위 분류, 플라시보 대조시험으로 52주 동안 진행되었던 ‘SUSTAIN 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘아다크베오’ 5mg/kg의 발매를 승인한 것이다.

시험이 진행되는 동안 피험자들은 ‘아다크베오’ 5mg/kg, ‘아다크베오’ 2.5mg/kg 또는 플라시보를 착수시점, 2주차, 그리고 이후 4주 간격으로 52주 동안 매회 30여분에 걸쳐 정맥주사제로 투여받았다.

이 시험에서 ‘아다크베오’를 투여받았던 그룹은 연간 평균 혈관폐쇄 위기 발생횟수가 1.63에 불과해 플라시보 대조그룹의 2.98회에 비해 45% 크게 감소했음이 눈에 띄었다.

이 같은 혈관폐쇄 위기 발생횟수의 감소는 겸상 적혈구 빈혈 환자들의 유전자형 또는 항종양제 수산화요소의 사용 유무와 무관하게 관찰됐다.

테네시州 멤피스에 소재한 테네시대학 헬스사이언스센터 겸상적혈구빈혈연구소 소장으로 재직 중이면서 ‘SUSTAIN 시험’을 총괄했던 케네스 애터가 박사는 “우리는 ‘아다크베오’가 겸상세포 통증 위기 발생횟수를 괄목할 만할 뿐 아니라 임상적으로 유의할 만하게 감소시킬 수 있다는 결론을 도출했다”며 “이번에 ‘아다크베오’가 허가를 취득한 것은 이처럼 난치성 질환으로 손꼽힐 만한 겸상 적혈구 빈혈로 인해 고통받고 있는 환자들을 위해 중요한 진일보가 이루어진 것”이라고 평가했다.

이와 관련, ‘SUSTAIN 시험’에서 도출된 추가적인 결과들을 살펴보면 ‘아다크베오’를 투여한 그룹의 경우 연평균 입원일수가 4일로 집계되어 플라시보 대조그룹의 6.87일에 비해 42% 낮게 나타난 것으로 분석됐다.

더욱이 ‘아다크베오’ 투여그룹의 36%는 혈관폐쇄 위기가 수반되지 않아 플라시보 대조그룹의 17%를 2배 이상 상회한 것으로 분석됐다.

이와 함께 최초 혈관폐쇄 위기가 나타날 때까지 소요된 기간을 보면 ‘아다크베오’ 투여그룹이 4.1개월로 파악되어 플라시보 대조그룹의 1.4개월과는 비교를 불허했다.

전체 피험자들의 10% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 구역, 관절통, 요통 및 고열 정도가 관찰됐다.

노바티스社 항암제 부문의 주잔네 샤페르트 대표는 “이번에 ‘아다크베오’가 허가를 취득함에 따라 사전에 예측할 수 없는 통증 위기로 인해 환자 및 환자가족들에게 커다란 부담을 안겨줄 수 있는 유전성 질환의 일종인 겸상 적혈구 빈혈을 치료하는 데 새로운 시대가 열리게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

샤페르트 대표는 뒤이어 “우리가 환자들로부터 청취했던 겸상세포 통증 취기로 인한 고통에 대한 이야기들은 파괴적인 수준의 것이었다”며 “우리가 겸상 적혈구 빈혈 공동체와 함께 치료제를 재정립하는 데 도움을 줄 수 있게 된 데다 혈관폐쇄 위기 감소에 관한 새로운 희망을 심어줄 수 있게 된 것은 대단히 환영할 만한 일”이라고 설명했다.

겸상 적혈구 빈혈 환자들에게서 나타난 임상적 특징에 미루어 볼 때 겸상세포 통증 위기는 상당부분 세포들의 군집 형성을 유도하는 다세포 상호작용에 의해 촉발되는 것으로 사료되고 있다. 이로 인해 각종 장기(臟器)로 유입되는 혈액이 차단되거나 양이 감소할 수 있기 때문.

겸상세포 통증 위기는 빈도높게 또는 돌발적으로 나타날 수 있고, 생명을 위협할 수 있는 각종 합병증 위험성의 증가와 무관치 않을 것이라는 게 전문가들의 지적이다. 또한 겸상세포 통증 위기는 겸상 적혈구 빈혈 환자들이 응급실에 내원하거나 입원에 이르게 하는 주요한 원인으로 손꼽히고 있다.

참고로 미국 내 겸상 적혈구 빈혈 환자들은 혈관폐쇄 위기로 인한 연간 응급실 내원건수가 약 20만건 안팎에 달하는 것으로 추정되고 있다. 아울러 미국 내 겸상 적혈구 빈혈 환자 수는 약 10만명 정도에 달할 것으로 사료되고 있다.

미국 겸상적혈구빈혈협회(SCDAA)의 비벌리 프랜시스-깁슨 회장은 “겸상 적혈구 빈혈 환자들이 견줄 수 없는 도전요인들에 직면하는 경우가 많은 데다 상상할 수 없는 통증 위기로 인해 장기간에 걸쳐 드러내지 않고(silently) 고통에 직면하고 있다”며 어려움을 토로했다.

그는 “우리는 수많은 겸상 적혈구 빈혈 환자들에게 이처럼 위험할 수 있을 뿐 아니라 돌발적인 고통을 감내해야 할 빈도를 감소시켜 줄 수 있을 것으로 기대되는 신약을 확보할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 덧붙이기도 했다.

기사공유   트위터   페이스북   싸이공감   구글
독자 의견남기기

독자의견쓰기   운영원칙보기

(0/500자) 로그인

리플달기

댓글   숨기기

독자의견(댓글)을 달아주세요.

뉴스홈으로    이전페이지로    맨위로

인기기사    댓글달린기사    공감기사

블랙모어스 - 피쉬 오일
lactodios
Solution Med Story

한국제약산업 100년의 주역

<59> 천병년 <우정바이오대표이사 / 제55회 / 2019년도 >

천병년(千炳年) 우정바이오 대표이사는 신약개발 전...

<58> 한승수 <제일파마홀딩스 회장/ 제54회 / 2018년도>

1959년 창립된 제일약품은 지난해 6월, 미래성장 추...

<57> 윤도준 <동화약품 회장 / 제53회 / 2017년도>

윤도준 동화약품 회장은 고(故) 윤광열 동화약품 명...

<56> 김동연 (한국신약개발조합이사장 / 제52회 / 2016년)

  김동연 한국신약개발 이사장은 1950년 출생, ...

<55> 이성우 (삼진제약사장 / 제51회 / 2014년)

  이성우 삼진제약 사장은 중앙대학교 약학대학...

더보기

사람들 interview

“애디노베이트, 현재 가장 신뢰할 수 있는 치료제”

유기영 원장 “반감기 길고 적은 용량으로 출혈 예...

더보기

실시간 댓글 더보기

오피니언 더보기

의약정보 더보기

약업북몰    신간안내

2019년판 약사연감 (藥事年鑑)

2019년판 약사연감 (藥事年鑑)

약업계 유일한 정책자료집… 인물정보 총망라국내 약업...

팜플러스 더보기