RWD·RWE, 의약품 허가서 ‘또 다른 근거’로 활용된다

희귀질환·접종연령 확대·부작용 관리 등 다방면서 활용 ‘눈길’

기사입력 2019-08-23 14:44     최종수정 2019-08-23 15:08 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

최근 RWD(real-world data)와 RWE(real-world evidence)가 규제 결정에 활용되는 사례가 늘며 해당 데이터들의 중요성에 무게가 실려 주목된다.

23일 한국제약바이오협회에서 개최된 제6차 서리풀 미래약학 포럼에서는 보령제약 양지영 글로벌 RA팀장<사진>이 ‘보건의료 빅데이터, 의약품 허가에 대한 활용 방안’을 주제로 강의를 진행했다.

보령제약 양지영 글로벌 RA팀장▲ 보령제약 양지영 글로벌 RA팀장
RWD는 다양한 자료원에서 일상적으로 수행되는 환자의 건강상태 및 의료 제공과 관련된 데이터를 통틀어 일컫는다. RWD에는 전자건강기록(EMR), 제품 및 질병 등록 데이터, 무작위 임상시험 및 전향적 또는 후향적 관찰연구 등이 포함된다.

RWE는 다양한 RWD 분석을 통해 도출된 의약품 및 의료기기의 사용 및 잠재적 이익 또는 위험에 관한 임상적 증거다. 여기에는 PMS 보고서 등이 포함된다.

이 두 가지는 관련성(relevance)와 신뢰성(reliability)을 기반으로 규제 결정에 활용될 수 있다. 단 RWD는 관련성 부문에서 데이터 타당성(data adequacy)이 있어야 하며, 전향적으로 정의된 RWD 프로토콜만이 신뢰성을 얻을 수 있다.

양 팀장은 FDA 및 EMA 허가 시 RWD가 심사에 활용된 사례 몇 가지를 들었다.

먼저 전이성 메르켈세포암(mMCC) 치료제인 바벤시오(성분명: 아벨루맙)의 사례는 단일군(simgle arm) 임상시험을 근거로 희귀질환치료제 신규 허가 시, RWD로부터 얻은 환자들의 과거 대조군(historical control)과 비교한 사례다.

FDA와 EMA는 H2H RCT(head-to-head randomized control trial)가 없는 바벤시오의 임상 2상에 대한 임상적 유용성을 판단하기 위해, 미국과 유럽 레지스트리 데이터로부터 얻은 과거 컨트롤 지표와 단일군 임상 2상 결과 지표간의 간접비교를 할 것을 요구했다.

이에 RWD를 통해 임상적 유용성을 입증한 후, 추후 임상 3상을 제출하는 조건으로 2017년 조건부 판매가 이뤄진 것. 보통 임상 3상이 진행된 후 신약 판매 허가가 이뤄지는 것과는 다른 이례적인 사례다.

자궁경부암 백신으로 잘 알려져 있는 가다실9(HPV 9가 백신)은 백신의 접종대상 연령 확대 허가를 위해 RWD를 활용한 사례다.

개발사인 머크는 2018년 4월 가다실9의 접종 연령을 45세까지 확대하기 위해 기존 임상결과 및 이의 하위그룹을 대상으로 한 6년 장기추적연구 결과를 제출해 허가 변경 승인을 받았다.

새로운 경구용 항응고제(NOAC) 중 하나인 프라닥사(성분명: 다비가트란)는 RWD를 활용해 프라닥사와 와파린의 안전성(출혈 부작용 빈도) 비교연구 결과를 시판 후 부작용 보고에 따른 안전관리에 활용했다.

활용 배경은 ‘새로운 출혈 발생’이었다. 프라닥사가 임상 3상을 시행할 당시 프라닥사와 와파린의 출혈 위험 차이는 없었으나, 출시 이후 FDA 부작용보고시스템을 통해 다수의 출혈 부작용이 보고된 것.

이 상황에서 개발사인 베링거인겔하임은 RWD를 활용한 복수의 연구를 통해 와파린 신규 복용자 대비 프라닥사 신규 복용자의 출혈 위험이 높은지의 여부를 조사해 FDA에 제출했다. 이후 FDA는 프라닥사가 여전히 위험대비 치료상의 유익이 크다는 장점을 들어 라벨이나 권고사항의 변경은 없을 것임을 알렸다.

양 팀장은 “최근 RWD/RWE은 다양한 경우에 근거로 적극 활용되며 중요성이 강조되는 추세다. 앞으로 FDA 등의 규제적 목적을 위해 RWD/RWE의 활용은 점점 더 늘어날 것”이라고 전했다.
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