프래더-윌리 증후군 치료제 ‘패스트 트랙’ 지정

美 생명공학사 레보 테라퓨틱스 비강투여 카베토신

기사입력 2019-11-19 10:37     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

프래더-윌리 증후군(Prader-Willi Syndrome)은 15번 염색체의 이상으로 인해 지능장애, 단신(短身), 과도한 식욕, 비만 및 性 기능장애 등을 나타내는 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.

복잡한 데다 다기관 신경발달 장애를 수반하는 프래더-윌리 증후군은 신생아 1만6,000명당 1명 정도의 비율로 나타나고 있는 형편이다.

이와 관련, 미국 일리노이州 시카고에 소재한 생명공학기업 레보 테라퓨틱스社(Levo Therapeutics)가 프래더-윌리 증후군 치료제로 개발을 진행 중인 비강 내 투여용 카베토신 (carbetocin) 제제 ‘LV-101'이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 18일 공표해 관심을 모으고 있다.

카베토신은 체내에서 자연적으로 생성되는 신경내분비계 호르몬인 옥시토신의 유사체 가운데 하나이다.

옥시토신에 비해 수용체 결합력을 개선해 옥시토신 수용체와 고도의 친화성을 나타내지만, 바소프레신 수용체들과는 낮은 친화성을 나타내도록 설계된 약물이다.

미국을 제외한 90여개국에서 자궁수축 부전 및 제왕절개 수술시 과도한 출혈을 예방하는 약물로 승인받아 사용되고 있다.

비강 내 투여용 카베토신은 식사 전에 1일 3회 투여하는 약물로 개발이 진행 중이다.

레보 테라퓨틱스 측은 현재 비강 내 투여용 카베토신의 임상 3상 시험을 진행하기 위한 피험자 충원작업을 진행하고 있다.

‘CARE-PWS 시험’으로 명명된 이 시험은 다기관, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 착수될 예정이다.

FDA는 중증 또는 생명을 위협하는 질환 및 증상들을 치료하기 위한 단독요법제 및 복합요법제로 개발이 진행 중이면서 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것임이 입증된 약물들을 대상으로 심사절차를 거쳐 ‘패스트 트랙’ 대상으로 지정하고 있다.

‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정되면 후속 개발 및 심사절차가 신속하게 진행될 수 있게 된다. 환자들이 빠른 시일 내에 해당약물에 대한 접근성을 확보하게 될 것이라는 기대감을 갖게 할 수 있다는 의미이다.

레보 테라퓨틱스社의 새러 코터 대표는 “이 증상이 중증인 데다 생명을 위협할 수 있는 현실에서 프래더-윌리 증후군 공동체의 어려움을 공감하고 FDA가 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정해 준 것을 대단히 기쁘게 생각한다”고 말했다.

코터 대표는 뒤이어 “레보 테라퓨틱스가 프래더-윌리 증후군 환자들을 위해 영향력이 큰 치료제를 개발하기 위해 혼신의 힘을 기울이고 있다”며 “임상 3상 시험에서 비강 내 투여용 카베토신이 그 같은 치료대안이 될 수 있을 것인지 주시하게 될 것”이라고 설명했다.

이를 위해 레보 테라퓨틱스는 앞으로 수 개월 이내에 이처럼 중요한 임상시험에 참여할 피험자 충원작업을 마칠 수 있도록 힘쓸 것이라고 코터 대표는 덧붙였다.

‘CARE-PWS 시험’의 피험자 충원은 미국 및 캐나다 내 20여 임상시험기관에서 진행되고 있다.

레보 테라퓨틱스 측은 가까운 시일 내에 호주에서도 임상시험기관이 추가될 수 있도록 한다는 방침이다.

시험은 무작위 분류를 거쳐 8주에 걸친 플라시보 대조시험을 진행한 후 전체 피험자들에게 ‘LV-101’을 투여하면서 56주 동안 장기 추적조사를 진행하는 내용으로 구성되어 있다.

‘LV-101’의 효과는 피험자들에게서 수반된 식욕항진, 강박행동 및 불안증 등을 평가하는 방식으로 이루이지게 된다. 안전성 및 내약성은 부작용 관찰, 실험실 테스트 및 신체검사 등을 통해 평가하게 된다.

한편 이날 레보 테라퓨틱스 측은 삼사라 바이오캐피털(Samsara)과 익명의 한 헬스케어 전문 투자펀드가 공동주관한 ‘시리즈 B' 투자를 진행해 성공적인 자금유치를 종결지었다고 공표했다.

이번에 확보된 투자금은 ‘CARE-PWS 시험’을 통해 ‘LV-101’의 개발과 레보 테라퓨틱스의 파이프라인 프로그램이 원활하게 진행될 수 있도록 하는 데 사용될 예정이다.

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