근이영양증 신약 매각..약가 이슈화 부담 때문?

마라톤 파마 ‘엠플라자’ 전권 PTC 테라퓨틱스가 인수

기사입력 2017-03-21 12:18     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

PTC 테라퓨틱스社는 미국 뉴저지州 사우스 플레인필드에 소재한 RNA 기술 접목 신약개발 전문 제약기업으로 알려져 있다.

그런데 이 PTC 테라퓨틱스社가 지난달 9일 FDA의 허가관문을 통과했던 뒤시엔느 근이영양증 치료제 ‘엠플라자’(Emflaza: 데플라자코트)와 관련한 전권을 인수했다고 16일 공표해 그 배경에 이목이 쏠리게 하고 있다.

‘엠플라자’는 일리노이州 노스브룩에 소재한 희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업인 마라톤 파마슈티컬스社(Marathon)가 뒤시엔느 근이영양증 치료제의 개발을 진행하기 위해 10여년에 걸쳐 풀-코스 마라톤을 지속한 끝에 이제 막 결승선을 통과하면서 세상의 빛을 본 신약이어서 기대감이 일게 했다.

근육의 퇴행 및 약화가 진행되면서 보행능력이 크게 저하되는 데다 심부전 및 호흡부전으로 조기사망할 위험성이 높은 희귀‧난치성 유전질환의 일종인 뒤시엔느(Duchenne) 근이영양증을 치료하는 약물로는 미국에서 처음으로 승인된 제품이 ‘엠플라자’이기 때문.

‘엠플라자’는 유전적 변이 여부와 무관하게 5세 이상의 뒤시엔느 근이영양증 환자들에게 사용하는 용도로 FDA의 허가를 취득했다.

하지만 ‘엠플라자’는 FDA의 허가를 취득한 같은 날, 지난해 미국 대통령 선거에서 민주당의 힐러리 클린턴 前 국무장관과 경합을 펼친 버니 샌더스 상원의원이 서한을 발송해 약가에 강한 이의를 제기하고 나서자 마라톤 파마슈티컬스측이 발매를 일시적으로 보류한다는 방침을 내놓으면서 급브레이크가 걸린 상황에 직면해야 했었다.

더욱이 ‘엠플라자’는 약가인하를 압박하고 있는 트럼프 정부의 정책기조와도 맞물려 관심을 증폭시켜 왔다.

PTC 테라퓨틱스측은 이날 합의내용을 공표하면서 ‘엠플라자’가 아직까지 치료대안이 제한적이거나 부재한 희귀질환으로 인해 고통받고 있는 환자들을 위한 치료제를 선보이고자 힘써왔던 회사의 소명과 궤를 같이하는 약물이라는 점을 상기시켰다.

PTC 테라퓨틱스社의 스튜어트 W. 펠츠 회장은 “지난 20년 가까운 기간 동안 뒤시엔느 근이영양증 환자 커뮤니티에 관심을 기울여 왔던 우리가 미국 내 환자들에게 중요한 치료제를 공급할 수 있게 된 것은 매우 뜻깊은 일”이라며 의의를 설명했다.

그는 뒤이어 ‘엠플라자’가 증상의 진행속도를 둔화시켜 주는 효과가 입증된 만큼 질환조절제의 하나이자 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위한 표준요법제로 자리매김할 수 있도록 힘을 기울여 나갈 것이라고 덧붙였다.

이와 관련, 현행 뒤시엔느 근이영양증 치료 가이드라인은 스테로이드제를 표준요법제로 사용토록 권고하고 있다.

PTC 테라퓨틱스측에 따르면 ‘엠플라자’는 염증을 감소시켜 근육의 기능을 유지토록 하고 증상의 진행을 지연시켜 주는 약물이다.

마라톤 파마슈티컬스社의 제프 아로닌 회장은 “지금까지 우리의 목표는 늘 ‘엠플라자’가 이 약물을 필요로 하는 모든 뒤시엔느 근이영양증 환자들에게 사용될 수 있도록 하는 데 두어져 왔다”며 “그 같은 우리의 목표가 실현될 수 있기 위한 최선의 대안이라고 믿기에 이번 합의가 이루어질 수 있었던 것”이라고 배경을 설명했다.

이제 ‘엠플라자’가 FDA의 허가를 취득한 만큼 앞으로 중요한 것은 이처럼 중요한 신약에 대한 환자 접근성이 보장될 수 있도록 하는 일이고, PTC 테라퓨틱스가 뒤시엔느 근이영양증 환자 커뮤니티에서 이미 높은 인지도를 보유하고 있는 제약기업인 만큼 우리의 목표를 공유하는 데 최적의 파트너가 될 수 있을 것으로 판단했다는 것이 아로닌 회장의 전언이다.

PTC 테라퓨틱스社의 마크 로테라 최고 영업책임자는 “우리 회사가 오랜 기간 동안 뒤시엔느 근이영양증 커뮤니티와 긴밀한 관계를 구축해 왔던 만큼 ‘엠플라자’를 미국시장에 발매하는 데 최적의 제약사임을 믿어 의심치 않는다”고 단언했다.

한편 합의가 도출됨에 따라 마라톤 파마슈티컬스는 현금 7,500만 달러와 PTC 테라퓨틱스측이 발행한 6,500만 달러 상당의 보통주(최대 690만株)를 합쳐 총 1억4,000만 달러를 계약성사금으로 지급받게 됐다.

이와 함께 오는 2018년부터 ‘엠플라자’의 연간 매출실적 가운데 20% 초‧중반대에 이르는 로열티, 그리고 1회에 한해 매출목표액이 달성되었을 때 5,000만 달러를 건네받을 수 있는 권한까지 약속받았다.

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