“유전자치료제 개발, ‘차별성’ 갖고 실용화 목표해야”

배아줄기세포로 무한성‧균일성 획득…TGF-β로 정교한 조절 가능

기사입력 2020-05-30 08:51     최종수정 2020-05-30 08:56 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

데스벨리인 유전자치료제 개발을 위해선 실용화를 목표로 연구의 차별성을 확보해야 한다는 의견이 제시돼 주목됐다.


서울대학교병원 이은주 교수는 29일 제4회 미래의학춘계포럼 웨비나에서 ‘간섬유화 기전연구를 기반으로 한 유전자치료제 개발 전략’에 대해 설명했다.

이 교수는 “줄기세포를 이용한 치료제를 개발할 때, 특히 기초연구를 실용화시키는 것은 매우 힘든 과정이다. 사람에게 적용하기 위해서는 실용화를 반드시 넘어야 한다”며 “이를 위해 시장 분석을 통한 과제도출 과정이 중요하다”고 강조했다.

일례로 줄기세포 치료제 시장에서는 중간엽 줄기세포를 이용한 치료제가 많이 분포하고 있다. 이런 중간엽 줄기세포의 실용화에 어떤 허들이 남아있을까. 이 교수는 ‘유한성’과 ‘불균일성’을 언급했다.

이 교수는 “중간엽 줄기세포는 기증자로부터 채취될 수 있는 양이 제한적이다. 이런 유한성, 불균일성을 무한증식, 균일성을 갖고 있는 배아줄기세포로 전환해보자는 생각을 했다”며 “배아줄기세포를 출발세포원으로해서 중간엽줄기세포 분화를 유도하는 방법을 개발했다”고 말했다.

이 교수는 실질적으로 만든 세포가 실용화에 연계되기 위해 가장 중요한 포인트로 ‘치료 효능 검증’을 지목했다. 그는 배아줄기세포 연구를 검증하기 위해 1차적으로 심근경색 모델, 2차 좌골신경결손모델로 효능 연구를 실시했고 유의미한 결과를 확인했다.

3차로 실시된 연구는 간섬유화 질환으로, 이는 배아줄기세포유래 중간엽줄기세포와 성체를 비교했을 때 간세포 증식 인자인 HGF(Hepatocyte Growth Factor)가 높아지는 것이 확인 돼 간섬유화에도 효과가 있을 것이라 판단됐다.

이 교수 연구팀은 간섬유화모델 생쥐를 만들고 줄기세포 치료제를 투여한 뒤 반응을 확인했다. 그 결과, 울퉁불퉁한 간의 표면 자체가 매끈해지면서 섬유화의 완화가 나타났고 혈청에서도 간 지표인 AST, ALT 또한 감소되면서 21일 동안 효과가 지속되는 것을 확인했다.

이 교수는 “이러한 결과를 실용화하기 위해 특허출원을 먼저하고 잘 실용화 시켜줄 회사를 찾아 기술이전 했다. 현재는 논문을 해외 각국에 등록하는 작업을 진행 중”이라고 밝혔다.

이어 “첨단바이오의약품도 마찬가지로 작용 기전 제시가 중요하다. 섬유화 기전을 확인하기 위해 세포모델을 구상했다”며 “이후 신규인자를 도출, 자신만의 잣대를 가지고 차별성을 갖기 위해 노력했다”고 언급했다.

연구팀은 사람간성상세포인 HSC가 증가하면 간의 섬유화가 일어나면서 간섬유화를 일으키는 α-SMA세포가 증가하는 것을 이용해 모델을 구축하고 이를 통해 도출했던 신규인자를 선별했다. 

그 중 TIF1 유전자를 제거하면 간섬유화가 악화되고, TIF1 유전자를 주입하면 간손상 이후에도 간섬유화를 예방할 수 있다는 점을 확인했다. 즉, TIF1 유전자는 섬유화 환경에서만 발현하고 HSC에게만 전달돼 안전성과 효율성을 극대화할 수 있음을 발견한 것.

이 교수는 “차별성을 두기 위해 안전성을 배가시킬 방법을 고안했다. 우리 연구는 기존에 알려진 거대세포바이러스인 CMV가 아닌 형질전환증식인자 TGF-β를 이용해 섬유화 환경에서 좀 더 정교한 조절이 가능했다”며 “또한 섬유화와 관련된 세포나 물질의 감소 혹은 증가를 확인하기 위해 다방면의 검사를 실시했다. 그 결과 벡터 최적화, 전달 매체로서의 기능도 확인돼 비임상자료 확보에 힘쓰고 있다”고 말했다.

덧붙여 “유전자치료제 분야는 데스 벨리(Death Valley)라고 불리기도 한다. 이를 넘어서기 위해선 타 연구와 차별성을 둘만한 방안들을 고안해야 한다”면서 “무엇보다 실용화 단계에서 처음을 두려워하지 않는 마음이 가장 중요하다”고 전했다.
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