미국과 유럽은 RWD를 의약품 규제에 어떻게 활용할까

가이드라인 개발·조기 승인에 도입 등…규제적 합의 선행 강조

기사입력 2019-09-18 17:56     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

RWD(real-world data)와 RWE(real-world evidence)의 유효성이 각광받고 있는 요즘, 이들의 역할이 확장돼야 하는 이유는 무엇일까. 그 질문에 대한 기본적인 답은 ‘헬스케어의 디지털화’다. 여러 웨어러블 및 빅데이터에 대한 관심이 높아지며 이제는 각종 헬스케어 정보들을 쉽게 취합할 수 있게 됐다.

궁극적인 답은 잘 알려져 있다. ‘합리적이고 빠른 신약의 개발’을 위한 것이다. 그러나 RWE를 신약 개발, 즉 의약품의 허가에 활용하기엔 해결해야 할 난관이 많다. 그 중 대표적인 난관은 RWE를 규제 목적으로 어떻게 활용해야 하는가다.

18일 열린 2019 KoNECT-MOHW-MFDS 국제 컨퍼런스에서는 현직 FDA 부국장으로 재직 중인 데이비드 마틴(David martin)과 EMA의 국제 업무부서 책임자로 활동하고 있는 아그네스 세인트 레이몬드(Agnes saint raymond)가 각각 연자로 나서 RWD 및 RWE를 규제에 반영하기 위해 필요한 노력들에 대해 설명했다.


18일 열린 2019 KoNECT-MOHW-MFDS 국제 컨퍼런스에서 데이비드 마틴(David martin) FDA 부국장이 강의하고 있다.▲ 18일 열린 2019 KoNECT-MOHW-MFDS 국제 컨퍼런스에서 데이비드 마틴(David martin) FDA 부국장이 강의하고 있다.

FDA - 규제 승인에 적용 위한 가이드라인 개발


마틴 부국장은 “RWD는 먼저 규제적 관점에서 합의가 필요하다. RWD가 어떤 장벽을 가지고 있는지 파악해야 한다. 이를 위해서는 임상과 관련한 질문을 할 수밖에 없다. 임상시험을 설계할 때 질 높은 데이터를 수집하기 위한 것까지 고려해 디자인해야 한다는 것이다”고 말했다.

이에 FDA는 소위 말하는 동의를 위한 협의체(agreement metrics)를 만들었다. 쉽게 말해 규제 당국자 간의 합의를 위한 협의체다. 이 협의체에서는 RWD가 어디까지 RCT와 같은 결과를 내보이느냐에 대한 토론, RWE가 약물의 효과에 대한 근거를 어디까지 제공하느냐에 대한 토론 등이 이뤄진다.

이 같은 토론은 RWE의 유용성에 집중할 수 있는 계기도 만들 수 있지만, 최종 목표는 RWE를 의약품 허가에 활용하기 위한 가이딩의 근거를 만드는 것이다.

마틴 부국장은 “FDA의 신약 허가를 위해 제약사는 임상 데이터를 FDA에 제출해야한다. 이 때 표준을 정하는 부분에 대해 실제적인 전략을 세우려고 한다. RWD를 FDA에 제출했을 때, 어떤 부분을 볼 것인지에 대한 접근이다”고 말했다.

이어 “그동안 RWD를 활용하기 위해 FDA는 여러 가지 보완적인 조치를 취했다. 그러나 대부분 효과가 없는 경우가 많았다. 이에 FDA는 RWE의 사용을 위한 가이드라인을 개발하고 있다. 제정 시기는 2021년 하반기 즈음으로 예정돼 있다”고 전했다.

그는 “사실 규제승인 관점에서 봤을 때 RWE는 법적인 영향권 안에 들지는 않는다. 의약품의 평가 및 허가 과정에서 RWE를 참고하길 바란다는 권고 정도만 있다. 하지만 분명한 것은 RWE를 활용하는 것이 좋다는 증거와 예시들이 굉장히 많이 나와 있다”고 설명했다.


18일 열린 2019 KoNECT-MOHW-MFDS 국제 컨퍼런스에서 아그네스 세인트 레이몬드(Agnes saint raymond) 부장이 강의하고 있다.▲ 18일 열린 2019 KoNECT-MOHW-MFDS 국제 컨퍼런스에서 아그네스 세인트 레이몬드(Agnes saint raymond) 부장이 강의하고 있다.

EMA - 의약품 조기 승인 위한 도구로 활용

EMA는 FDA와 조금 다르다. RWE를 통해 표준화된 효과성, 또는 관련된 의약품에 대한 것을 보완하는 역할을 추구한다. 규제된 여러 가지 법안에서 RWE, RWD를 이야기하지만 EMA는 이와 관련해 변별적인 요구나 강요는 하지 않는다.

레이몬드 부장은 “우리가 왜 RWD를 사용해야 하는가에 대한 답은 환자에게 더 알맞은 치료를 제공하기 위함이다”라고 말했다.

EMA는 RWD를 통해 의약품이 조기 승인(pre approval)될 수 있도록 돕는다. 대표적인 예로 CAR-T 치료제의 경우 모집단이 적고 맞춤형 치료제라는 특성 때문에 얻을 수 있는 데이터의 양이 적다. 이에 예측을 위한 도구로 RWE를 활용했다는 것이다. 또 RWE를 활용해 선택적 모집단을 구성해 비비교형 연구를 결국 비교형 연구로 만들어냈다.

레이몬드 부장은 “시간이 흐름에 따라 점점 요구사항이 늘어나고 있다. 그러나 가장 중요한 것은 우리는 결국 RWD를 활용해야 한다는 사실”이라며 “RWE는 이미 활용되고 있다. 따라서 규제적으로 수용가능성을 높이는 것이 중요하다”고 강조했다.

이어 “EMA는 RWE를 데이터 조기 제출(pre-submission) 단계에서 반영한다. 특히 RWE는 안전성을 위해 존재한다고 본다. 현재 EMA 외부에서 자금 지원을 받아 진행하는 연구가 약 15개 있는데, 이 연구들에 RWE를 활용해 안전성 측면을 평가하고 있다”고 설명했다.

그러나 한계도 있다. 현재 유럽의 상황을 보면 대부분의 데이터베이스가 서유럽 중심으로 이뤄져 있다. 물론 동유럽 국가들의 데이터들도 늘어나는 추세지만, EU 회원국 중 13개국만이 전자건강 데이터베이스를 보유하고 있다.

레이몬드 부장은 “EMA는 RWE와 관련해 아직 규제적인 목표를 정한 것은 아니다. 그러나 RWE는 여러 분야에서 의미가 있다. 따라서 FDA를 포함한 각국과 논의하는 과정을 거친다. RWE는 과거 보완적인 데이터로 여겨졌지만 이제는 근원적인 데이터로 활용되고 있다”고 전했다.
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