경구형 고셔병 치료제 등장…‘세레델가’ 효과는?

효소대체요법 대비 비열등 입증…치료 패러다임 전환 기대

기사입력 2018-01-12 21:03     최종수정 2018-01-15 17:54 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

사노피 젠자임이 경구용 고셔병 치료제인 ‘세레델가(성분명: 엘리글루스타트)’를 급여 출시하며 고셔병 치료제 시장 점유 경쟁에 본격 시동을 걸었다.

사노피 젠자임은 12일 경구용 성인 제1형 고셔병 치료제 세레델가의 급여 출시 기자간담회를 개최하고 국내 고셔병 치료 현황 및 세레델가의 임상 결과를 발표했다.

고셔병은 비장과 간의 비대, 통증, 골 손상, 기타 여러 가지 불편한 증상으로 이어지는 드문 선천성 질환이다. ‘글루코세레브로시다아제’라는 효소의 결핍이 원인으로, 이로 인해 일부 혈액 세포에 복합 지질성분이 축적된다. 국내에는 50여 명의 환자가 유일하다.

고셔병의 치료는 그동안 치료제를 정맥 내로 주입해 세포 내로 결핍된 글루코세레브로시다아제를 공급해주는 치료법인 효소대체요법(ERT)을 표준 치료로 여겨왔다.

그러나 세레델가는 글루코실세라마이드 합성효소를 억제해 고셔병을 유발하는 글루코세레브로시다아제 효소가 분해해야 하는 기질을 부분적으로 미리 줄여주는 기질감소치료제(SRT)다.

이는 잔존 효소 활성도를 가지고 효과적으로 제거할 수 있는 정도의 기질 농도를 유지하는 항상성을 회복시키는 작용을 하며, 무엇보다 경구형 제제로 개발돼 편의성을 높였다.

예일대학교 미스트리 교수▲ 예일대학교 미스트리 교수
세레델가의 임상 연구를 주도한 예일대학교의 프라모드 K. 미스트리 교수는 “글루코세라마이드는 인체 내 세포에서 중요한 물질이지만 이를 분해하는 효소가 있어야 한다. 만약 분해되지 않으면 글루코세라마이드 형태로 계속 남아있게 돼 대사성 염증이 발생하고 이는 고셔병으로 이어진다”고 말했다.

이어 “그러나 기질감소치료제인 세레델가는 기질을 합성하는 과정을 억제해 글루코세라마이드가 쌓이는 것을 방지할 수 있다. 글루코세라마이드의 합성과 분해 사이 균형을 잡아 건강한 세포로 만드는 역할을 한다”고 전했다.

효과 또한 기존 표준 치료인 효소대체요법 대비 비열등하다는 점을 입증했다. 세레델가의 임상 3상인 ENCORE 연구 결과, 엘리글루스타트군의 85%가 고셔병 환자의 질병 관련 수치 를 종합한 1차 평가 변수를 충족했고 이미글루세라제군은 94%가 충족했다.

사전 지정된 비열등성 기준 격차는 -25%로, 임상 결과 두 그룹 간의 격차는 -8.8%로 나타나 비열등성 기준에 부합했다는 설명이다.

ENGAGE 연구에서도 세레델가의 효과는 극명히 나타났다. 위약군의 경우 투약 39주 뒤 비장 크기가 2% 증가한 반면, 엘리글스타트를 투약 받은 환자군의 경우 비장 크기가 평균 28% 감소한 것.

아울러 임상시험에 참여한 환자 146명(엘리글루스타트군 99명, 이미글루세라제군 47명)를 대상으로 설문한 결과 94%가 경구제를 선호했다. 세레델가를 받은 환자들은 ‘더욱 편리해서’(81%), ‘집에 가져갈 수 있어서’(69%), ‘알약으로 처방받을 수 있어서’(59%) 등의 이유로 경구제를 선호했다.

경구제로 개발된 세레델가가 효과·편의성 모두에서 정맥 주사 제제인 이미글루세라제의 새 대안으로 떠오를 수 있을지 귀추가 주목된다.
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