"지트리비앤티,유망 4개신약 미국 동시 2·3상 가속"

양원석 사장 "안구건조증,FDA와 8월 임상3b 협의,10월 진행"

기사입력 2016-08-08 06:31     최종수정 2016-08-10 09:45 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

 

양원석 사장이 지난 2014년 지트리비앤티 대표이사로 취임해 바이오사업을 이끌어 온지 만 2년이 지났다.

 

지트리비앤티는  현재 글로벌시장 진출에 최척화 된, 차별화된 특징을 가진 네 개의 파이프라인을 동시에 임상개발 중으로, 현재 진행 중인 모든 임상은 미국에서 진행하고 있으며 시장 목표도 모두 미국을 타깃으로 하고 있다.

또 회사의 모든 파이프라인은  ‘early human study’ 단계에서 지트리비앤티가 미국 바이오업체 혹은 연구소 등에서 ‘global rights’을 가져온 ‘assets’고, 개발분야는 안과질환 혹은 희귀질환에 집중돼 있다. 특히 임상 대부분이 3상 진행 중이거나 진입 직전에 있는 파이프라인들로 2년 내 FDA ‘승인’ 혹은 단기간 내 ‘라이센싱 딜’이 가능한 것으로 평가받고 있다.

양원석 사장은 “ 안구건조증치료제 진도가 가장 많이 나가 있지만, 미국에서는 희귀질환 밸류도 굉장히 높다. 지난 2년여 간의 노력이 결실을 맺을 날이 멀지 않았다”며 “중요한 시기인 만큼 회사가 가진 역량을 집중하여 글로벌 바이오/제약 벤처회사로 발돋움하겠다”고 피력했다.

지난 성과를 평가한다면

-국내 제약사가 미국에서 임상을 진행하고 미 FDA의 품목허가까지 받은 신약 사례는 손에 꼽을 정도로 매우 드뭅니다. 미국은 전 세계 단일 국가 중 시장규모가 가장 크지만, 까다로운 규정을 갖고 있는 FDA로부터 품목허가 승인을 목표로 한다는 것은 상당한 도전 의식을 필요로 합니다. 엄청난 시장성 대비 리스크 또한 상당히 높다고 생각할 수도 있기 때문에 쉽지 않은 도전입니다. 또 근본적으로 FDA와 경험을 가진 인력도 아직 충분하지 않은 상황입니다.

하지만 당사는 신약개발 벤처회사로서 효율적인 사업구조와 조직을 갖고 아무도 개척 못하고 있는 안과질환 및 희귀질환 신약개발 분야에서 두각을 나타내고 있습니다.

회사는 효율적인 사업모델로 현재 안구건조증(Dry Eye Syndrome, DES) 치료제와 희귀질환인 신경영양성각막염(Neurotrophic Keratopathy, NK) 치료제 두 가지 모두 임상 3상을 미국 사이트들에서 진행하고 있으며, 올해 초 도입한 뇌종양 일종인 교모세포종 치료제도 현재 오클라호마 대학병원 암센터에서 임상 1b상을 진행 중입니다.

또 유전성 희귀질환 중 하나인 수포성표피박리증 (Epidermolysis Bullosa)에 대한 신약개발 2상을 완료했고 내년 3상 진입을 계획하고 있습니다.

국내 제약업체가 미국에서 신약 물질을 이용해 임상 3상 스터디 두 개를 서로 다른 적응증에서 동시에 진행하고 있는 케이스는 거의 유일무이합니다. 이런 이유로 만일 지트리비앤티가 신약 개발에 성공한다면, 국내 제약업계에 상당한 파장과 영향을 미칠 것으로 예상됩니다.

바이오 사업모델이 독특한데, 간단히 설명한다면

-저희 회사는 신약개발을 위해 후보물질부터 개발하지 않고 미국 내 신약개발사 혹은 대학연구소 등에서 임상 1, 2a상을 통해 사람에게서 안전성 및 탐색적 유효성을 보인 글로벌 파이프라인을 전략적으로 습득해 이후 임상단계와 품목허가 등을 진행, ‘License-out’ 또는 ‘Buy-out’하는 구조입니다. 이 모델을 적용할 경우 미국 바이오업체 및 연구소에서 개발된 후보 파이프라인들을 폭 넓게 검토하고 전략적으로 선택가능하며, 개발 기간을 10년 이상 단축시키고 비용을 절감할 수 있는 장점이 있습니다.

요즘 부상하고 있는 오픈이노베이션과 상당히 부합하는 모델이라 할 수 있으며, New Drug Developer(신약개발자)로서, 사업 영역이 특화돼 있다고 생각하면 될 것 같습니다. 특히 당사는 글로벌 신약을 타깃으로 ‘First in Class’를 추구합니다.

현재 개발 중인 신약 파이프라인의 진행단계와 시장상황은

-당사가 보유하고 있는 파이프라인 모두 미국 현지에서 임상을 진행 중인데, 현재 안구건조증과 신경영양성각막염 치료제가 임상 3상 단계에 있으며, 교모세포종(Glioblastoma, GBM) 치료제가 임상 1b상 단계에 있습니다.

안구건조증은 해마다 환자수가 급격하게 증가하고 있으나, 현재 시판되고 있는 처방약 품목수가 극히 제한적인 블루오션 시장입니다. 또 단일 시장으로 가장 큰 미국 시장은 최근 샤이어 (Shire)의 ‘자이드라’ (Xiidra, Lifitegrast)가 출시됨으로써 13년간 ‘레스타시스’(‘Restasis)라는 한 품목이 10억달러 시장을 독점했던 안구건조증 치료제 처방약 시장의 규모가 더 크게 확대될 것으로 기대됩니다.

희귀질환인 신경영양성각막염, 교모세포종 치료제 개발은 당사가 진출하기에 적합한 고부가가치 ‘니치 마켓’으로  시장규모는 각각 5억-7억달러 이상이라고 할 수 있습니다.
내년 3상 진입을 계획하고 있는 수포성표피박리증 또한 현재 허가 받은 치료제는 아직 없으나, 전문가들은  세계시장  규모를 10억달러 정도로 예상하고 있습니다.

 

안구건조증 치료제 2b/3상 임상 투여가 완료됐는데, 결과 평가는

 

-이번 완료된 2b/3상 임상을 통해 미국 FDA 승인 기준에서 요구되는 ‘Sign’과 ‘Symptom’에 대해 유효성을 확인했습니다.

전체 피험자군에서 통계적 유의차가 확인된 ‘Symptom’은 임상 2상 결과가 그대로 반복 확인된 것으로, 유효성 재현을 중요시하는 FDA의 평가 기준을 고려할 때 NDA 승인 가능성이 한층 높아졌다고 평가할 수 있습니다.

‘Sign’의 경우 경미한 환자를 제외한 환자군에서는 각막상처 치료 및 눈물량 증가에서 통계적 유의차를 확인했습니다. 또 이러한 유효성들은 기술적으로 매우 높은 ‘P-value’로써 충족된 결과를 얻었기 때문에 올해 말 진행할 Phase3b의 임상 방향 수립에 매우 확실한 지표가 되고 있으며, FDA가 안구건조증 승인에서 가장 중요하게 요구하는 “Two separate Phase 3 studies에서 동일한 효능의 재현”이라는 목표를 달성할 가능성이 매우 높을 것으로 보고 있습니다.

특히 이번 임상결과에서 주목할 만한 점은 RGN-259가 각막 전체에 고르게, 그리고, 2~4주 이내 빠른 치료효과를 보이는 것으로 확인됐고, 점안감 평가에서도 인공눈물 수준의 높은 점안감을 보였다는 점입니다. 향후 출시 시 차별화된 마케팅 포인트를 가질 것으로 기대됩니다.

무엇보다도 최근 샤이어의 자이드라가 미 FDA 승인을 받음에 따라 그들이 보여준 허가 전략에 비춰볼 때 당사 안구건조증 치료제 개발 성공 기대감이 한층 더 높아졌다고 봅니다( 지트리비앤티의 안구건조증치료제는 멀티기전으로 다제투여가 가능하다. 미국 전문가들은 향후 안구건조증 치료제는 다제투여 여부가 중요한 마케팅 전략이 될 것이라고 보고 있다)

파이프라인 개발일정은

-안구건조증 치료제의 경우 2b/3상 결과를 바탕으로 미 FDA와 8월 중순 Phase3b 임상 방향에 대한 협의를 완결짓고 10월부터 Phase3b를 진행, 2018년 FDA허가 획득이라는 기존 목표 timeline에 매진할 계획입니다.

당사의 첫 번째 희귀질환인 신경영양성각막염 치료제의 경우 현재 임상3상을 진행 중인데, 임상시험 사이트의 확대를 통해 임상진행을 조속히 완료할 예정입니다.

교모세포종 치료제는 올해 안에 1b 임상을 마무리하고 그 결과를 바탕으로 올해 말 FDA와 미팅을 계획하고 있으며, 2017년 대규모 2상에 진입함으로써 희귀질환 개발 특혜를 최대한 활용, 2018년 FDA 조건부 허가를 받는 목표를 갖고 있습니다.

또 다른 희귀질환인 수포성표피박리 치료제 신약의 임상 3상도 내년 초 진입할 예정인데, 이 질환의 경우 잠재시장 규모도 크지만 개발비 부담도 상당해 조속한 시일 내 미국 내 희귀질환 전문 대형제약사와 공동개발 등 전략적 제휴를 고려 중입니다.

회사가 보유한 경쟁력은

- 신약 허가 후 제품을 직접 판매하기 보다는 임상개발 완료 단계에서 다시 License-out 하는 사업전략을 기본으로 하고 있습니다. 따라서 신규 파이프라인 선정시 가능성 있는 assets을 선별할 수 있는 선구안과 해당 파이프라인을 효과적으로 개발할 수 있는 능력이 중요합니다.

제가 지난 30여년간 바이오산업에 종사하며 쌓은 노하우와 신약개발에 특화된 개발 경험으로 많은 인재들을 영입해 현재 최적의 조직을 갖춘 상태입니다. 작지만 강한 조직력이 가장 큰 경쟁력으로, 빠른 시일 내 ‘Global top-tier’의 신약개발 강소기업으로 거듭나기 위해 저희 회사 주요 멤버들이 전력투구하고 있습니다.

앞으로의 신약 개발 전략이 있다면

-대사질환 관련 신약이나 알츠하이머치료제 신약처럼 시장 자체는 엄청 크지만 당사가 개발하기에 능력이 맞지 않는 분야에는 진출하지 않을 예정입니다.

안과분야 혹은 희귀질환치료제 시장처럼 파이프라인의 Value가 높고, 지속적인 시장 성장을 보이며, 사업성도 갖춘 시장을 공략해 나갈 생각입니다.

희귀질환치료제 경우 마땅한 치료제가 없어 신약개발의 니즈가 매우 높으며, 조건부 허가와 같이 기존 치료제 개발과 다른 허가 프로세스를 갖기 때문에 개발 전략 방향에 따라 상대적으로 빠른 시장 진입을 기대할 수 있습니다.

미국은 희귀질환 신약에 대해 데이터 독점권 7년을 보장하고, 세제혜택을 주는 등 지원 정책이나 환경이 신약을 개발하기에 상당히 유리한 면이 있습니다. 다른 신약에 비해 마케팅이나 판매 인프라가 특별히 필요 없다는 장점도 있습니다. 신경영양성각막염 외 수포성표피박리증(Epidermolysis Bullosa,EB)치료제가 이미 미 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받았고 현재 개발 중인 교모세포종 치료제 역시 희귀질환 치료제로 개발할 예정입니다.

 △ 목표는

-미국에서 임상을 진행하고 있는 안구건조증 및 그리고 희귀질환인 신경영양성각막염과 교모세포종 치료제의 전략적 'Deal'을 통해 글로벌 바이오/제약기업으로 한걸음 도약하는 것이 단기 목표입니다.

다른 한편으로는 글로벌시장에 진출할 수 있는 신약 파이프라인을 꾸준히 확보해 개발하는 것입니다. 결국 License-in과 License-out을 반복하며 꾸준히 성장하는 회사로 만드는 것이 저와 회사의 현재 목표입니다.

이를 위해서는 이미 임상개발 중인 신약 파이프라인의 글로벌 사업구조 확보라는 출구전략이 선행돼야 하기 때문에 현재 대형제약사 혹은 희귀질환전문제약사 등과 Licensing & Co-Development 구조를 적극적으로 추진하고 있고 멀지 않아 않아 큰 결실을 맺을 수 있을 것으로 생각합니다.

한미약품과 차바이오앤디오스텍 등에서 임원과 대표로 근무하며 바이오업계에 대해 잘 알고 있는데, 국내 바이오업계 현 주소를 평가한다면

-우선 국내 바이오/제약 업체들이 개량신약 등 신약 개발을 위한 R&D에 많은 투자를 진행하고 괄목할만한 성과들도 나오기 시작하면서 국내 바이오/제약업 미래가치가 재평가를 받고 있는 점은 상당히 고무적인 현상이라고 생각합니다. 세계적으로 고령화 사회로 됨에 따라 향후 바이오/제약산업은 점점 팽창할 것입니다.

정부에서도 바이오/제약산업에 대한 실질적 지원책을 더욱 더 강화해 활발한 투자와 연구개발을 지속할 수 있는 환경을 조성하여 육성한다면, 분명히 한국의 미래를 책임지는 산업분야로 발전할 수 있을 것입니다.

이러한 측면에서 우리나라 제약과 바이오업계 선두 주자 기업들이 계속 성공적인 글로벌신약개발 실적을 내고 경쟁력으로 분위기를 이끌어 준다면, 저희 지트리비앤티처럼 작지만 특화된 신약개발사들의 사업기회는 더 많아 질 것으로 봅니다.

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