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佛 세르비에, 근이영양증 사업부문 외부 수혈

프랑스 제약기업 세르비에社가 중증 근육질환 사업분야에서 자사의 존재감을 강화하고 나설 태세이다.세르비에社는 미국 콜로라도州의 대도시 볼더에 소재한 중증 근육장애 치료제 개발 전문 제약기업 엣지와이즈 테라퓨틱스社(Edgewise Therapeutics)로부터 근이영양증 사업부문을 인수키로 합의했다고 1일 공표했다.인수에 합의한 대가로 세르비에는 계약성사 선불금 15억5,000만 달러와 추후 허가‧발매 관련 성과금으로 지급할 최대 11억 달러를 포함해 최대 26억5,000만 달러를 지급키로 했다.합의내용은 양사 이사회의 승인을 얻은 데 이어 3/4분기 중으로 후속절차들이 매듭지어질 수 있을 것으로 보인다.세르비에가 인수할 대상 가운데는 관련 역량들과 함께 경구용 동종계열 최초 속근(速筋: 빠른 골격근) 마이오신 저해제의 일종으로 개발이 진행 중인 기대주 세바셈텐(sevasemten)이 포함되어 있다.세바셈텐은 희귀 근이영양증 환자들에게서 나타나는 수축 유발성 근육손상으로부터 불안전한 근육을 보호하고 보존하는 기전의 치료제로 개발이 진행 중이다.현재 세바셈텐은 베커형(Becker) 근이영양증(BMD) 치료제로 초기단계의 임상시험이, 뒤시엔느 근이영양증(DMD) 환자들을 대상으로 한 임상 2상 시험이 각각 진행 중이다.특히 세바셈텐은 세르비에를 신경근육계 장애 치료제 분야에서 강력한 역량과 파이프라인을 축적한 글로벌 제약기업의 한곳으로 자리매김시키는 기폭제 역할을 해 줄 수 있을 것으로 보인다.베커형 근이영양증은 희귀, X 염색체 연관 유전성 질환의 일종으로 진행성 근육손실을 유발하지만, 아직까지 허가를 취득한 치료대안이 부재한 형편이다.근육기능의 손실은 불가역적인 데다 걷기와 같은 일상적인 활동을 수행하는 데 필요한 능력에 영향을 미치게 된다.뒤시엔느 근이영양증은 좀 더 중증을 나타내는 열성(劣性) X 염색체 연관 유전성‧퇴행성 근육질환의 일종으로 태어날 때부터 증상이 나타나기 시작해 10대 초반에 보행능력을 상실하게 된다는 것이 전문가들의 지적이다.가장 빈도높게 나타나는 근이영양증으로 알려져 있는 가운데 뒤시엔느 근이영양증 환자들의 평균수명은 30대 초반 정도에 불과한 것으로 알려져 있다.세르비에社의 올리비에 로로 회장은 “엣지와이즈 테라퓨틱스의 근이영양증 사업부문을 인수키로 합의한 것이 신경계 질환 분야에서 우리가 목표로 정한 ‘세르비에 2030’ 야심을 이행하는 데 핵심적이고 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라면서 “근이영양증 분야에서 재능있는 조직과 유망한 자산을 넘겨받게 되었기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.이번 인수가 희귀 신경근육장애 환자들을 위한 표적치료제들을 선보이는 데 목적을 둔 것이라고 로로 회장은 설명했다.고도로 파괴적인 질환을 앓고 있는 데다 아직까지 치료대안 선택의 폭이 제한적인 상황에 직면해 있는 환자들을 위한 치료제를 개발하는 것은 우리가 지향하는 소임의 핵심적인 부분이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.엣지와이즈 테라퓨틱스社의 케빈 코흐 대표는 “환자들을 위해 사세를 집중해 온 데다 신경계 질환 분야에 갈수록 초점을 맞추고 있고, 광범위한 개발역량을 축적한 세르비에야말로 세바셈텐의 개발을 진행하는 데 최적의 위치에 자리매김하고 있는 제약사라는 것이 우리의 믿음”이라고 말했다.이번 합의는 베커형 근이영양증과 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위한 지속적인 신약개발을 뒷받침한 축적된 경험과 인프라를 보유하고 있는 제약사의 손에 개발 프로그램을 맡기기 위해 성사된 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.06.04
글로벌

단백뇨 50% 이상 ↓ IgAN 치료제 미국 발매 성큼

단백뇨 수치를 50% 이상 감소시켜 준 것으로 나타난 새로운 면역글로불린 A 신병증(IgAN) 치료제에 대한 FDA의 심사절차가 개시될 수 있게 됐다.미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)는 성인 면역글로불린 A 신병증 환자 치료제 포베타시셉트(povetacicept)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됨에 따라 본격적인 심사절차가 개시될 것이라고 1일 공표했다.유전자 변형 융합단백질의 일종인 포베타시셉트는 B세포 활성화 인자(BAFF) 및 증식 유도 리간드(APRIL) 사이토킨 이중 저해제이다.FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 11월 30일까지 포베타시셉트의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.허가를 취득할 경우 포베타시셉트는 버텍스 파마슈티컬스 측이 보유한 신장병 치료제 프랜차이즈 가운데 첫 번째 상용화 제품으로 자리매김할 수 있게 된다.버텍스 파마슈티컬스社의 니아 타치스 부사장 겸 최고 법무‧품질책임자는 “임상 3상 ‘RAINIER 시험’이 지금까지 면역글로불린 A 신병증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 시험례”라면서 “현재 진행 중인 다른 어떤 면역글로불린 A 신병증 관련 시험례들보다 빠르게 피험자 충원을 마친 것은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것”이라고 말했다.이에 따라 버텍스 파마슈티컬스는 이처럼 중증질환을 앓고 있는 환자들에게 포베타시셉트가 시급하게 공급이 이루어질 수 있도록 하기 위해 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.타치스 부사장은 뒤이어 “오늘 FDA가 허가신청 건을 접수함에 따라 면역글로불린 A 신병증 환자들에 대한 치료법을 바꿔놓고자 하는 우리의 목표를 이행하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”며 “포베타시셉트가 잠재적으로 동종계열 최고의 임상적 프로필을 내포하고 있는 데다 소용량 자동주사기를 사용해 4주 간격으로 투여할 수 있다는 장점이 있음은 주목할 만한 부분”이라고 설명했다.지난 3월 공개되었던 대로 포베타시셉트의 허가신청서는 현재도 진행 중인 임상 3상 ‘RAINIER 시험’에서 당초 예정에 따라 36주차에 중간분석했을 때 도출된 긍정적인 자료를 근거로 제출된 것이다.이 시험에서 포베타시셉트를 투여한 피험자 그룹은 신장병의 진행과 관련한 핵심적인 지표인자의 하나인 단백뇨 수치가 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 감소했다.실제로 ‘RAINIER 시험’의 결과를 보면 주요한 시험목표가 충족되어 포베타시셉트를 투여한 피험자 그룹의 경우 36주차에 평가했을 때 뇨중 단백질/크레아티닌 비율(UPCR)이 착수시점에 비해 52.0% 크게 감소한 것으로 나타난 데다 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만하고 임상적으로 유의미한 49.8% 낮은 수치를 나타내 주목할 만해 보였다.이 같은 단백뇨 수치의 감소는 사전에 정한 전체 세부 피험자 그룹에서 일관되게 관찰됐다.또한 이 시험에서는 이차적 시험목표들도 충족된 것으로 분석됐다.예를 들면서 첫 번째 이차적 시험목표를 적용해 평가했을 때 포베타시셉트를 투여한 피험자 그룹은 혈중 갈락토스 결핍 면역글로불린 A1(Gd-IgA1) 수치가 착수시점에 비해 77.4% 감소해 오히려 9.1%가 증가한 것으로 나타난 플라시보 대조그룹과 비교하면 감소 폭이 79.3%에 달했다.마찬가지로 두 번째 이차적 시험목표를 적용해 평가한 결과를 보면 포베타시셉트를 투여한 피험자 그룹의 경우 혈뇨가 호전되거나 사라진 상태에 도달한 비율이 85.1%에 달해 플라시보 대조그룹의 23.4%와 비교하면 61.7%의 격차를 내보였다.이밖에도 포베타시셉트는 대체로 안전하고 양호한 내약성을 나타냈다.수반된 부작용은 대부분 경도에서 중등도에 그쳤고, 중증 부작용은 관찰되지 않았다.당초 예상했던 대로 항-약물 항체들(ADAs)이 관찰됐지만, 이로 인해 효능이나 위험성 프로필에 영향을 미치지는 않은 것으로 분석됐다.버텍스 파마슈티컬스는 포베타시셉트가 허가를 취득할 경우 0.5mL 미만의 소용량 피하주사 자동주사기로 가정에서 4주 간격으로 투여하는 제품으로 공급에 착수한다는 방침이다.

이덕규 2026.06.04
글로벌

CEPI, 분디부교型 에볼라 백신 개발 “빨리빨리”

에볼라바이러스 백신 빨리빨리 개발해 보라~노르웨이 오슬로에 본부를 두고 있는 전염병대비혁신연합(CEPI)이 분디부교型(Bundibugyo) 에볼라바이러스 감염증을 타깃으로 개발이 진행 중인 3개 백신 후보물질들의 개발이 신속하게 진행되도록 할 것이라고 1일 공표했다.분디부교型 에볼라바이러스는 최근 아프리카 콩고민주공화국(DRC)과 인접국가인 우간다에서 감염병으로 빠르게 확산되고 있는 추세이다.이날 CEPI는 아직까지 분디부교型 에볼라바이러스 감염증 백신이 허가를 취득한 전례가 부재한 데다 임상개발 단계까지 진행된 사례 또한 전무한 현실을 배경으로 감염병 확산을 억제하는 데 도움이 될 만한 대안들이 시급하게 요망되고 있음에 주목하고, 현재 영향이 미치고 있는 국가들이 진행 중인 공중보건 대응활동을 보완하고자 이 같은 조치를 이행하고 나선 것이다.CEPI는 이를 위해 역량이 검증된 오랜 파트너들이 개발을 준행 중인 백신 후보물질 포트폴리오를 대상으로 투자를 진행한다는 복안이다.이들 가운데는 모더나 테라퓨틱스社, 국제 AIDS 백신 이니셔티브(IAVI) 및 옥스퍼드대학이 개발 중인 백신 후보물질들이 포함되어 있다.이 백신 후보물질들은 개발이 진행되어 제조단계에 진입할 경우 인도 백신기업 혈액연구소(SII)가 생산을 맡게 된다.유망한 3개 백신 후보물질들의 개발이 이미 개시된 가운데 CEPI는 파이프라인을 강화하기 위해 개방형 제안공모(Call for Proposals)를 통해 추가로 유망한 백신 후보물질들에 대한 평가를 지속적으로 진행할 예정이다.추가로 파트너 관계를 구축키로 한 내용들에 대해서는 가까운 장래에 공개할 수 있을 것으로 CEPI는 예상했다.전염병대비혁신연합(CEPI)의 리차드 해쳇 대표는 “분디부교型 에볼라바이러스가 빠르게 확산되고 있는 반면 허가를 취득한 백신이 부재한 상황에서 이처럼 치명적인 질병과의 싸움을 전개하고 있는 만큼 하우하루가 매우 중요하다”고 말했다.CEPI의 긴급한 자금조달과 3개 유망 백신 후보물질들에 대한 지원활동은 안전하고 효과적인 백신이 현재의 감염병 유행을 억제하는 데 도움이 될 수 있도록 하는 데 목적을 두고 있다고 해쳇 대표는 설명했다.세계보건기구(WHO)가 국제적 공중보건 비상사태(PHEIC)를 선포한 데 이어 아프리카 질병관리센터(Africa CDC)가 아프리카대륙 공중보건 비상사태(PHECS)를 선포한 현재의 에볼라바이러스 감염증 창궐로 인해 이미 900건 이상의 의심사례들이 발생한 가운데 220명 이상의 의심 사망자들까지 나타나 역사상 3번째 규모의 필로바이러스(Filovirus) 발생사례로 기록되기에 이른 추세이다.세계보건기구의 테드로스 아드하놈 거브러여수스 사무총장은 “유망한 3개 분디부교型 에볼라바이러스 백신 후보물질들에 대한 CEPI의 투자가 우리의 공동대응에서 중요한 진일보가 내디뎌졌음을 의미하는 것”이라면서 “WHO는 공중보건을 위한 노력을 선도하고 있는 콩고민주공화국과 우간다 정부를 지원하는 한편으로 CEPI 및 다른 파트너들과도 긴밀하게 협력해 안전하고 효과적인 백신의 개발이 빠는 속도로 진행될 수 있도록 지원하고 있다”고 말했다.분디부교型 에볼라 백신은 현재의 유행병 창궐을 억제하는 데 도움을 줄 수 있을 뿐 아니라 미래의 창궐에 대응하는 대비태세를 강화하는 데 보탬이 될 수 있을 것이라고 거브러여수스 사무총장은 설명했다.이 같은 노력은 유행병 창궐이 요구하는 어려 부문들에 걸친(cross-sectoral) 협력의 단적인 예라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.아프리카 질병관리센터의 장 카세야 사무총장은 “우리가 아프리카에서 활발하게 확산되고 있는 에볼라바이러스 감염증에 대응하고 있는 가운데 유망한 3개 분디부교型 에볼라 백신 후보물질들을 대상으로 한 CEPI의 투자가 시의적절할 뿐 아니라 아프리카 전체의 보건을 위해 대단히 중요한 일”이라고 말했다.또한 경제안보와 아프리카 대륙을 위해 지속가능한 연구‧개발 및 백신 제조역량을 배양하고자 하는 아프리카의 야망을 위해서도 바람직한 조치라 할 수 있을 것이라고 덧붙였다.카세야 사무총장은 “이 같은 백신을 개발해 선보이기 위한 CEPI와 개발자들의 노력에 경의를 표하면서 이보다 더 큰 자부심은 느낄 수 없을 것이라는 점을 강조하고 싶다”고 언급했다.3개 백신 후보물질들은 개발이 진행 중인 분디부교型 에볼라바이러스 백신들에 대한 CEPI의 포괄적인 검토와 WHO, 아프리카 질병관리센터, 프랑스 신종감염병연구소(ANRS-MIE), 세계백신면역연합(Gavi) 및 현재 에볼라바이러스가 창궐하고 있는 국가들과 폭넓은 협의를 거쳐 선정된 것이다.이들 3개 백신 후보물질들은 각각 상이하고 검증된 백신 기술을 사용해 성공 가능성을 극대화하기 위한 각고의 노력이 기울여지고 있다.이 후보물질들의 기저 백신 기술 플랫폼은 예외없이 광범위한 안전성 자료를 축적하고 있고, 전임상 및 임상 단계에서 자이레型 에볼라바이러스, 수단型 에볼라 바이러스 및 마르부르크 바이러스와 같은 관련 필로바이러스들에 대응하는 효능이 입증된 백신 후보물질들을 개발하는 데 적용되어 왔다.이 같은 플랫폼을 통해 축적된 안전성 자료와 선행 경험은 분디부교型 에볼라바이러스에 대응하는 안전하고 효과적인 개발의 개발로 귀결될 수 있을 것임을 강력하게 시사하는 것이라고 CEPI는 풀이했다.CEPI가 지원한 자금은 개별 백신 후보물질들의 신속한 개발에 사용되어 빠른 시일 내에 임상시험의 개시를 준비하는 단계로 이행될 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.임상 1상 시험이 성공적으로 진행될 경우 CEPI는 파트너들과 긴밀하게 협력해 긴급사용 승인 또는 정식허가를 취득하는 데 필요한 자료를 산출하기 위한 후기단계의 시험들도 지원한다는 복안이다.CEPI는 이 같은 협력에서 공평한 접근성이 무엇보다 중요하다고 강조했다.이에 따라 CEPI와 개발 파트너들은 분디부교型 에볼라바이러스 백신들이 영항이 미치고 있는 국가들에 신속하고 접근 가능하게 공급되어 이를 필요로 하는 사람들에게 사용될 수 있도록 뒷받침하고자 심혈을 기울이고 있다.한편 유망한 3개 백신 후보물질들 가운데 하나를 개발 중인 국제 AIDS 백신 이니셔티브(IAVI)에 CEPI는 최대 320만 달러를 지원해 ‘마스터 바이러스 씨드’(Master Virus Seed)를 생산하고 저장하는 데 필요한 준비태세를 갖출 수 있도록 뒷받침하기로 했다.‘마스터 바이러스 씨드’는 백신을 제조할 때 필요로 하는 출발물질(starting material)을 의미하는 개념이다.또한 CEPI는 모더나 테라퓨틱스社가 전임상 단계의 연구와 임상 1상 단계의 시험을 진행할 수 있도록 뒷받침하고자 최대 5,000만 달러를 지원하고 있다.CEPI는 이와 동시에 임상 1상 자료가 충분하게 뒷받침한다고 평가될 경우 즉시 대규모 임상 2/3상 시험을 진행하는 데 필요로 하는 분량의 백신 후보물질들이 생산될 수 있도록 하고자 모더나 테라퓨틱스를 지원할 방침이다.이 백신 후보물질은 ‘코로나19’ 팬데믹 기간 동안 입증된 것과 동일한 신속하고, 유연하고, 확장 가능한 mRNA 기술이 적용되고 있다.모더나 테라퓨틱스社의 스테판 밴슬 대표는 “모더나 테라퓨틱스가 보유한 mRNA 플랫폼이 새롭게 부각되고 있는 감염성 질환들로 인한 위협에 발빠르게 대응할 수 있도록 하는 데 중요한 역할을 할 수 있다는 믿음을 갖고 있다”면서 “우리가 이미 보유 중인 기술과 관련 필로바이러스들과 관련해 축적한 경험을 이용해 분디부교型 에볼라바이러스에 대응할 잠재적 백신의 개발을 진행하기 위해 CEPI과 전략적인 협력의 폭을 확대하고 있는 것은 자부심을 갖게 하는 부분”이라고 말했다.우리는 대응태세를 지원하기 위해 긴박함과 과학적 엄밀성을 갖고 임하면서 잠재적 백신이 이를 가장 필요로 하는 지역사회들에 공급되어 도움이 될 수 있도록 하고자 최선을 다할 것이라고 덧붙이기도 했다.이밖에도 CEPI는 옥스퍼드대학에 최대 860만 달러를 지원한다는 방침이다.CEPI는 이를 통해 옥스퍼드대학이 보유한 ‘ChAdOx1’ 플랫폼을 기반으로 임상 1상 단계의 시험을 신속하게 준비할 수 있도록 뒷받침하기 위한 전임상 단계의 검사와 기타 개발활동을 지원키로 했다.

이덕규 2026.06.02
글로벌

‘옵디보’ 전형적 호지킨 림프종(cHL) EU 플러스

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 항암제 ‘옵디보’(니볼루맙)가 EU 집행위원회로부터 전형적(classical) 호지킨 림프종(cHL) 적응증 추가를 승인받았다고 1일 공표했다.이에 따라 ‘옵디보’는 앞서 치료를 진행한 전력이 없는 12세 이상의 소아‧성인 3기 또는 4기 전형적 호지킨 림프종 환자들을 치료하기 위해 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진(AVD)과 함께 사용하는 병용요법제로도 EU 각국에서 사용이 가능케 됐다.‘옵디보’와 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진을 병용하는 요법이 EU 각국에서 진행성 전형적 호지킨 림프종을 새로 진단받은 환자들을 위한 면역요법제 기반 치료대안으로 확립된 것은 괄목할 만한 성과가 도출되었음을 의미하는 것이다.앞서 치료를 진행한 전력이 없는 12세 이상의 소아‧성인 3기 또는 4기 전형적 호지킨 림프종 환자들을 치료하기 위해 ‘옵디보’를 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진과 함께 사용하는 병용요법제 적응증은 지난 3월 FDA의 허가를 먼저 취득한 바 있다.EU 집행위의 경우 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 5세 이상의 소아, 청소년 및 최대 30세에 이르는 성인 재발성 또는 불응성 전형적 호지킨 림프종 환자들을 치료하기 위해 ‘옵디보’와 ‘애드세트리스’(브렌툭시맙 베도틴)를 병용하는 요법을 같은 달 승인한 바 있다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 모니카 쇼 항암제 영업 담당부회장은 “치료를 진행한 전력이 없는 진행성 전형적 호지킨 림프종 환자들을 치료하기 위해 ‘옵디보’와 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진을 병용하는 요법이 EU 집행위로부터 허가를 취득한 것이 EU 각국의 환자들을 위해 이루어진 중요한 진일보라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.지난 수 십년 동안 이처럼 공격적인 혈액암을 새로 진단받은 환자들은 집중적인(intensive) 치료 접근방법에 직면해 왔고 덧붙이기도 했다.모니카 쇼 부회장은 뒤이어 “이번 승인이 면역요법제 기반 접근방법이 전형적 호지킨 림프종과 같은 악성 혈액종양에서 나타내는 유익성과 중요한 역할에 무게를 싣게 하는 것인자 BMS가 다양한 유형의 암에 대응하는 치료여정의 이른 단계에서 이처럼 혁신적인 치료대안을 선보이기 위해 변함없이 사세를 집중하고 있음이 반영된 성과라 할 수 있을 것”이라고 설명했다.EU 집행위는 임상 3상 ‘SWOG 1826 시험’에서 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘옵디보’ 기반 병용요법을 승인키로 결정한 것이다.이 시험에서 ‘옵디보’와 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진을 병용한 피험자 그룹은 ‘애드세트리스’와 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진을 병용한 대조그룹과 비교했을 때 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 58% 감소한 것으로 입증됐다.이와 함께 ‘옵디보’와 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진을 병용한 치료의향(ITT: intent to treat) 피험자 그룹은 평균 13.7개월에 걸친 추적조사를 진행하면서 무진행 생존기간(PFS)과 관련한 일차적 시험목표를 적용해 평가한 결과 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증됐다.또한 평균 36.7개월에 걸친 추적조사를 진행한 후 평균 총 생존기간이 아직 산출되지 않았으며, 총 26명이 사망한 것으로 집계됐다.이 중 9명(1.8%)은 ‘옵디보’와 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진을 병용한 피험자 그룹에서 발생했고, 17명(3.4%)은 기존의 표준요법제인 ‘애드세트리스’와 독소루비신, 빈블라스틴 및 다카바진을 병용한 대조그룹에서 보고됐다.프랑스 릴대학 의과대학의 프랑크 모르슈하우저 교수(혈액학)는 “3기 또는 4기 전형적 호지킨 림프종을 새로 진단받은 환자들의 경우 효과적이면서 내약서이 확보된 1차 약제를 찾는 일이 장기적인 관해에 도달하고, 특히 청소년‧고령층 환자들을 위해 변함없고 대단히 중요한 부분”이라고 강조했다.‘SWOG 1826 시험’은 ‘옵디보’ 기반 병용요법이 기존의 표준요법제에 비해 크게 괄목할 만한 무진행 생존기간의 개선효과를 입증한 자료를 제시한 것이어서 중요한 의미를 부여할 수 있을 것이라고 모르슈하우저 교수는 설명했다.이번 승인으로 전형적 호지킨 림프종 1차 약제 분야의 치료방법이 변경될 수 있을 것으로 기대된다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.06.02
글로벌

암젠 확장기 소세포 폐암 단독요법제 EU서 허가

새로운 확장기 소세포 폐암 치료제가 유럽에서 허가관문을 뛰어넘었다.암젠社는 백금착제 기반 항암화학요법제를 1차 약제로 사용해 처음 치료를 진행 중이거나 진행한 후에 종양이 악화됨에 따라 전신요법제의 사용을 필요로 하는 성인 확장기 소세포 폐암(ES-SCLC) 환자들을 치료하기 위한 단독요법제 ‘임딜트라’(Imdylltra: 탈라타맙)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 1일 공표했다.‘임딜트라’는 국내학자가 2차 약제로 나타내는 유효성‧안전성에 대한 연구결과를 제 1저자로 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’(NEJM)에 게재한 바 있어 낯설지 않다.앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 3월 ‘임딜트라’를 승인토록 권고하는 표결결과를 제시한 바 있다.EU 집행위는 글로벌 임상 3상 ‘DeLLphi-304 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘임딜트라’의 발매를 승인한 것이다.최초 글로벌 임상 3상 시험으로 이루어진 이 시험에서 ‘임딜트라’는 기존의 항암화학요법제들을 크게 상회하는 괄목할 만한 생존 유익성이 입증됐다.암젠社의 진-찰스 소리아 글로벌 항암제 개발 담당부회장은 “소세포 폐암이 가장 공력적인 고형암의 일종이어서 1차 약제를 사용한 후에도 종양이 재발하는 비율이 높게 나타나는 데다 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편”이라고 말했다.EU 집행위가 최초이자 유일한 T세포 관여자 치료제인 ‘임딜트라’를 소세포 폐암 치료제로 승인한 것은 유럽 각국의 환자들을 위해 이루어진 중요한 진전이자 이처럼 파괴적인 종양을 앓고 있는 환자들에 대한 치료결과를 유의미하게 개선해 줄 수 있는 혁신적인 치료제들의 개발을 진행하고자 우리가 사세를 집중하고 있음이 반영된 성과라 할 수 있을 것이라고 소리아 부회장은 설명했다.글로벌 임상 3상 ‘DeLLphi-304 시험’에서 백금착제 기반 항암화학요법제를 사용해 치료를 진행 중이거나 진행한 후에도 종양이 악화된 확장기 소세포 폐암 환자들을 위한 치료제로 ‘임딜트라’를 사용한 피험자 그룹은 기존의 표준 항암화학요법제를 사용한 대조그룹에 비해 사망 위험성이 40% 감소한 데다 총 생존기간의 경우 5개월 이상 괄목할 만하게 연장된 것으로 입증됐다.환자 지원단체 ‘폐암 유럽’(LuCE)의 데브라 몬테규 대표는 “역사적으로 보면 소세포 폐암 환자들이 1차 약제를 사용한 후 종양이 악화되었을 때 심대한 부담에 직면하는 데다 생존기간이 수 개월에 불과한 것으로 나타나고 있는 형편”이라면서 “이처럼 도존적인 암을 앓고 있는 유럽 각국의 환자들을 위한 새로운 치료대안이 승인된 것은 유의미한 진일보이자 폐암 치료 분야에서 시급한 혁신의 필요성을 뒷받침하는 것”이라고 말했다.‘임딜트라’가 나타낸 안전성 프로필을 보면 지금까지 알려진 프로필과 대동소이했다.가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 사이토킨 방출증후군(CRS), 식욕감퇴, 발열, 미각이상, 변비, 빈혈, 피로, 구역, 무력증, 호중구 감소증, 저나트륨혈증, 두통 및 림프구 감소증 등이 보고됐다.또한 가장 빈도높게 보고된 중증 부작용들로는 사이토킨 방출증후군과 발열이 눈에 띄었다.사이토킨 방출증후군은 주로 처음 2회 투여했을 때 발생한 것으로 나타났다.이에 따라 ‘임딜트라’의 의약품 사용설명서(SmPC)에는 적합한 의료기관에서 치료주기 1회 첫째날과 8째날에 투여 후 6~8시간 동안 모니터링을 진행햐 한다는 내용이 삽입됐다.‘임딜트라’의 임상개발 프로그램에는 소세포 폐암 초기 및 이른 치료단계를 포함해 단독요법제 또는 병용요법제의 일부로 사용했을 때 나타난 효과를 평가하는 시험 등이 포함되어 있다.

이덕규 2026.06.02
글로벌

BMS ‘캄지오스’ 12~18세 추가 심사 “빨리빨리”

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 치료제 ‘캄지오스’(Camzyos: 마바캄텐)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 1일 공표했다.이에 따라 ‘신속심사’가 진행될 ‘캄지오스’의 새로운 적응증은 12세 이상 18세 미만의 청소년 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들을 치료하기 위해 사용하는 용도이다.허가를 취득할 경우 ‘캄지오스’는 청소년 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들을 치료하는 첫 번째 심장 마이오신 저해제(CMI)로 자리매김할 수 있을 전망이다.‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 FDA는 오는 9월 30일까지 ‘캄지오스’의 청소년 환자 적응증 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.현재 ‘캄지오스’는 성인 증후성 뉴욕심장협회(NYHA) 2~3급 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들의 기능적 역량과 관련증상들을 개선하는 치료제로 사용되고 있다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 크리스티안 마사세시 부회장, 최고 의학책임자 겸 개발담당대표는 “FDA가 적응증 추가 신청 건을 접수함에 따라 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 연소자층 환자그룹의 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 분야에서 우리가 구축한 리더십을 한층 더 강화할 수 있게 될 것으로 기대된다”고 말했다.신체적으로나 정서적으로나 그들의 삶에 크게 영향을 미칠 수 있는 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증과 같은 증상이 나타난 청소년 환자들에게서 치료의 패러다임을 바꿔놓을 수 있는 치료제를 선보일 수 있는 가능성에 무게를 싣게 된 것에 대단히 고무되어 있다고 덧붙이기도 했다.‘캄지오스’의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘SCOUT-HCM 시험’에서 도출된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.시험결과를 보면 ‘발살바(Valsalva) 좌심실 유출로 압력차’ 지표를 적용해 28주차에 평가했을 때 ‘캄지오스’를 복용한 피험자 그룹은 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 착수시점에 비해 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만한 감소가 나타나면서 일차적 시험목표가 충족됐다.청소년 증후성 폐쇄성 비대성 심근병증 환자들에게서 ‘캄지오스’가 나타낸 안전성 프로필을 성인환자들에게서 보고된 내용과 대동소이했으며, 좌심실 박출률(LVEF)이 50% 미만으로 나타난 환자들은 보고되지 않았다.28주차에 평가한 ‘SCOUT-HCM 시험’의 결과는 지난 3월 28~30일 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 열린 미국 심장병학회(ACC) 연례 사이언티픽 세션 및 전시회에서 발표되었고, 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

이덕규 2026.06.02
글로벌

요로감염증 치료 새 정맥주사제 항생제 나온다

새로운 정맥주사제 항생제가 FDA의 허가관문을 통과했다.인도 제약기업 워크하르트社(Wockhardt)는 신우신염을 포함한 성인 복잡성 요로감염증(cUTI) 환자들을 치료하기 위한 새로운 정맥주사제 항생제 ‘자이니치’(Zaynich: 세페핌+지데박탐)가 FDA의 허가를 취득했다고 1일 공표했다.여기서 언급된 신우신염을 포함한 복잡성 요로감염증은 감수성이 있는(susceptible) 그람음성균들에 의해 유발된 증상들을 지칭한 것이다.앞서 ‘자이니치’는 FDA에 의해 ‘우수 감염증 치료제’(QIDP) 및 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.워크하르트社의 데니스 드뤼엘 최고 의학책임자는 “약물내성 감염증으로 인한 위협이 갈수록 위험수위를 높이고 있는 것이 현실이어서 의사들은 이처럼 공격적인 병원체들에 직면한 환자들을 치료할 때 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편”이라면서 “이번에 FDA가 ‘자이니치’의 발매를 승인한 것이 이처럼 충분한 치료혜택을 받지 못한 환자들을 위한 새로운 대안을 확보하는 데 기념비적인 진전이 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.이 같은 성과는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하고 환자가족들에게 희망을 안겨주기 위해 워크하르트가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.워크하르트 그룹의 하빌 F. 코라키왈라 이사회 의장은 “이번 승인이 오늘날 가장 시급한 글로벌 의료 위협요인의 하나라 할 수 있는 항균제 내성에 대응하는 데 도움을 줄 새로운 항생제들을 환자들에게 선보이고자 하는 우리의 소임이 이행된 괄목할 만한 사례라 할 수 있을 것”이라고 의의를 강조했다.게다가 ‘자이니치’는 오롯이 인도 제약사에 의해 개발되고 발매에 들어갈 첫 번째 신규조성물 신약으로 FDA의 허가를 취득한 사례여서 비단 워크하르트 뿐 아니라 인도 제약업계 전체를 위해서도 역사적인 성과라 할 수 있을 것이라고 코라키왈라 이사회 의장은 의의를 설명했다.‘자이니치’는 대부분의 벡타-락탐계 및 베타-락타마제 저해제 복합제들과 달리 임상적으로 가장 중요한 그람음성균의 다양한 내성 작용기전에서 다수의 페니실린 결합 단백질들을 동시에 표적으로 작용한다는 특성이 눈에 띈다.이 같은 고유의 다중표적 시너지 작용은 현재 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 대부분의 도전적인 약물내성 그람음성균들에 대응하는 살균활성을 나타낼 것이라는 기대감을 갖게 하는 부분이다.러트거스대학 의과대학의 키쓰 카예 교수(감염성 질환과장)는 “환자들이 갈수록 장기적이고 보다 집중적인 치료를 필요로 하고 있는 데다 생명을 위협하는 합병증 위험성이 증가하는 것으로 나타나고 있는 만큼 다제내성균 감염증이 환자들 뿐 아니라 의료 시스템에도 심대한 부담을 주고 있다”면서 “이 같은 약물내성 병원체들에 대응하는 새로운 항생제들이 절실히 요망되고 있는 것이 현실”이라고 말했다.이번 승인으로 환자들이 절실하게 필요로 해 왔던 차별화된 치료대안을 곧 확보할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.복잡성 요로감염증은 미국에서 매년 60만명 이상이 이로 인해 입원하는 것으로 알려져 있는 증상이다.다수의 복잡성 요로감염증이 다제내성균을 포함한 항균제 내성균들에 의해 발생하면서 균혈증 발생의 주요한 원인으로 자리매김하고 있고, 심각한 이환률‧사망률과 밀접한 관련이 있으며, 의료 시스템에 미치는 부담 또한 큰 것으로 지적되고 있는 것이 현실이다.FDA는 임상 3상 ‘ENHANCE-1 시험’에서 도출된 결과에 상당부분 근거를 두고 이번에 ‘자이니치’의 발매를 승인한 것이다.시험은 복잡성 요로감염증 또는 급성 신우신염으로 인해 입원한 성인환자들을 치료하기 위해 ‘자이니치’ 또는 메로페넴을 사용하면서 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 방식의 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 다기관 시험으로 설계되어 진행됐다.그 결과 ‘자이니치’를 투여한 피험자 그룹의 경우 89.0%에 달하는 반응률이 나타나 메로페넴을 사용한 대조그룹의 68.4%와 비교했을 때 20.6%의 격차가 나타났음이 눈에 띄었다.이와 함께 ‘자이니치’는 대체로 양호한 내약성을 내보였다.시험은 미국, 유럽, 중남미, 중국 및 인도 등에 산재한 총 64곳의 시험기관에서 530명의 환자들이 충원된 가운데 이루어졌다.‘자이니치’는 지난달 27일 인도 현지의 의약품감독기구(DCGI)에 의해 허가를 취득했다.워크하르트 측은 유럽 의약품감독국(EMA)에도 ‘자이니치’의 허가신청서를 제출한 상태이다.

이덕규 2026.06.02
글로벌

FDA, ‘키트루다’+칼데라십 NSCLC ‘혁신치료제’

머크&컴퍼니社는 경구용 선택적 KRAS G12C 변이 저해제 칼데라십(calderasib‧MK-1084)과 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 저해제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)를 병용하는 요법이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 29일 공표했다.‘혁신 치료제’로 지정된 칼데라십과 ‘키트루다’ 병용요법의 적응증은 KRAS G12C 변이를 동반하고 종양이 프로그램 세포사멸 리간드 1(PD-L1)을 발현하는 진행성 또는 전이성 비소세포 폐암(NSCLC) 환자들을 치료하기 위한 1차 약제 용도이다.칼데라십이 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것은 이번이 처음이다.‘혁신 치료제’ 지정은 임상 1상 ‘KANDLELIT-001 시험’에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 결정된 것이다.머크 리서치 래보라토리스社의 슈웨타 자인 글로벌 임상개발 담당부사장은 “종양 생물학과 정밀의학에 대한 우리의 이해도가 지속적으로 심화되고 있는 가운데 우리는 칼데라십과 같은 잠재적으로 새로운 치료방법들이 암이 성장하는 기저 촉발요인들에 대한 대응이 가능토록 도움을 줄 수 있을 것이라는 가능성에 고무되어 있다”고 말했다.칼데라십이 ‘혁신 치료제’로 지정된 것은 이 치료제 후보물질이 내포하고 있는 유망한 잠재력을 방증하는 것이자 KRAS G12C 변이 비소세포 폐암 환자들에게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것이라고 자인 부사장은 설명했다.이와 관련, KRAS G12C 변이는 KRAS 유전자 변이를 나타내는 전체 환자들에게서 가장 빈도높게 관찰되는 변이의 한 유형으로 알려져 있다.전체 비소세포 폐암 환자들의 14% 정도에서 KRAS G12C 변이가 나타나고 있기 때문.‘혁신 치료제’로 지정이 이루어지면 개발 프로그램이 효율적으로 진행될 수 있도록 뒷받침하고자 FDA가 좀 더 집중적인 지도를 진행하게 될 뿐 아니라 고위급 관계자들과 숙련된 검토인력이 심사에 참여하고, 순차심사(rolling review)와 ‘신속심사’ 대상으로 지정될 가능성이 높아지는 등 갖가지 혜택을 기대할 수 있게 된다.한편 ‘KANDLELIT 시험’ 임상개발 프로그램은 5건의 임상 3상 시험례들로 구성되어 있다.첫째, ‘KANDLELIT-004 시험’은 KRAS G12C 변이를 동반하고 PD-L1의 종양비율점수(TPS)가 50% 이상으로 나타나는 전이성 비소세포 폐암을 새로 진단받은 환자들을 치료하기 위해 칼데라십과 ‘키트루다’ 병용요법을 진행하면서 효과를 평가하는 시험례이다.둘째, ‘KANDLELIT-007 시험’은 PD-L1 발현 유무와 무관하게 KRAS G12C 변이를 동반한 진행성 또는 전이성 비 편평 비소세포 폐암을 새로 진단받은 환자들을 치료하기 위해 칼데라십과 ‘키트루다 큐렉스’(Keytrude Qlex: 펨브롤리주맙+베라히알루로니다제 α-pmph) 병용요법을 진행하면서 효과를 평가하는 시험례이다.셋째, ‘KANDLELIT-012 시험’은 KRAS G12C 변이를 동반한 일부 국소진행성 절제수술 불가성 또는 전이성 직장결장암 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 칼데라십과 ‘얼비툭스’(세툭시맙), 플루오로우라실 기반 항암화학요법제(mFOLFOX6) 병용요법을 진행하면서 효과를 평가하는 시험례이다.넷째, ‘KANDLELIT-013 시험’은 신보조요법제로 ‘키트루다’와 항암화학요법제 병용요법 또는 보조요법제로 항암화학요법제를 사용한 이후 단계의 일부 국소진행성 KRAS G12C 변이 동반 비소세포 폐암 환자들을 치료하기 위해 칼데라십과 ‘키트루다 큐렉스’ 병용요법을 진행하면서 효과를 평가하는 시험례이다.다섯째, ‘KANDLELIT-015 시험’은 항암화학요법제와 방사선요법을 사용해 치료를 진행한 이후 단계의 일부 국소진행성 KRAS G12C 변이 동반 비소세포 폐암 환자들을 치료하기 위해 칼데라십과 ‘임핀지’(더발루맙) 병용요법을 진행하면서 효과를 평가한 시험례이다.칼데라십은 머크&컴퍼니社가 다이호 파마슈티컬社(大鵬薬品) 및 오츠카 파마社의 계열사인 아스텍스 파마슈티컬스社(Astex Pharmaceuticals)와 공동으로 개발을 진행하고 있다.공동개발을 위한 제휴는 지난 2020년 1월 공표된 바 있다.

이덕규 2026.06.02
글로벌

원발성 담즙성 담관염 치료제 FDA ‘신속심사’

인도 제약기업 자이더스 라이프사이언스社(Zydus Lifesciencers)의 자회사인 자이더스 테라퓨틱스社는 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 사로글리타자(saroglitazar)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 28일 공표했다.사로글리타자는 성인 원발성 담즙성 담관염 환자들을 치료하기 위해 우르소데옥시콜린산(UDCA)를 단독요법으로 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나 내약성이 확보되지 않았을 때 UDCA와 병용하는 요법제로 허가신청서가 제출된 바 있다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 11월 27일까지 사로글리타자의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 보인다.자이더스 라이프사이언스社의 샤르빌 파텔 상임이사는 “허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것이 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 방증하는 것이자 사로글리타자가 미국에서 활발하게 사용될 수 있기 위해 중요한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.‘신속심사’가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력하는 한편으로 우리의 의학업무‧상용화 역량을 지속적으로 구축해 나가면서 내년 3월 미국시장 발매가 가능할 수 있도록 힘쓸 것이라고 파텔 상임이사는 강조했다.사로글리타자의 허가신청서는 임상 3상 ‘EPICS-Ⅲ 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.‘EPICS-Ⅲ 시험’은 UDCA를 복용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나 불내성을 나타낸 성인 원발성 담즙성 담관염 환자들을 대상으로 사로글리타자를 복용토록 하면서 효과를 평가한 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 진행됐다.이 시험의 결과는 5월 27~30일 스페인 바르셀로나에서 열린 유럽 간연구협회(EASL) 2026년 연례 학술회의에서 발표됐다.시험을 총괄한 인디애나대학 의과대학의 라즈 부팔란치 교수는 “임상 3상 ‘EPICS-Ⅲ 시험’이 원발성 담즙성 담관염 환자들을 위한 2차 약제로 개발이 진행되어 왔다”면서 “시험결과를 보면 일차적 시험목표가 충족되어 임상적으로 유의미한 생화학적 반응이 나타난 가운데 호의적인 안전성‧내약성 프로필이 입증됐다”고 말했다.실제로 ‘EPICS-Ⅲ 시험’에서 52주차에 평가했을 때 사로글리타자를 복용한 피험자 그룹은 생화학적 반응이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.사로글리타자를 복용한 피험자 그룹의 57.7%가 생화학적 반응에 도달한 반면 플라시보 대조그룹에서는 이 수치가 9.8%에 그쳐 48%의 격차가 나타났던 것.착수시점에서 알칼리성 인산분해효소(ALP)가 정상 상한치(ULN)를 3배 이상 상승한 것으로 나타났던 피험자들을 보면 생화학적 반응에 도달한 비율이 사로글리타자를 복용한 피험자 그룹에서 83.1%, 플라시보 대조그룹에서 14.7%로 집계됐다.알칼리성 인산분해효소가 정상 상한치를 3배 이상 상승했다는 것은 담즙정체성 질환이나 간질환 등이 있을 가능성이 높음을 시사하는 것이다.시험에 참여해 무작위 분류를 거쳐 사로글리타자를 복용한 피험자들은 착수시점에서 평균 알칼리성 인산분해효소 수치가 363 U/L, 플라시보 대조그룹은 317.2 U/L로 나타났다.그런데 52주차에 평가한 결과 사로글리타자를 복용한 그룹은 이 수치가 착수시점에 비해 115.4 U/L(33.5%) 감소한 것으로 나타나 오히려 8.8 U/L(6.5%)이 상승한 플라시보 대조그룹과 격차를 내보였다.알칼리성 인산분해효소 수치가 유의미하게 감소했다는 것은 장기적인 치료결과를 예측할 수 있게끔 해 주는 대리지표의 하나여서 원발성 담즙성 담관염 환자들에게서 중요한 치료목표의 하나로 꼽히고 있다.이밖에도 24주차에 이차적 시험목표를 적용해 평가한 결과를 보면 사로글리타자를 복용한 피험자 그룹에서 소양증이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 분석됐다.사로글리타자를 복용한 피험자 그룹의 경우 ‘5-D 소양증 총점’ 지표를 적용해 평가했을 때 착수시점에 비해 5.9점이 감소한 것으로 나타나 2.7점이 감소하는 데 그친 플라시보 대조그룹과 3.2%의 격차를 드러낸 것.52주차에 재차 평가한 결과를 보면 사로글리타자를 복용한 피험자 그룹의 경우 4.6점이 감소해 4.4점이 감소한 플라시보 대조그룹과 여전한 차이를 내보였다.다만 이 차이는 통계적으로 괄목할 만한 수준의 것에는 해당하지 않았다.한편 사로글리타자는 시험이 진행되는 동안 대체로 양호한 내약성을 내보였다.대부분의 약물치료 관련 부작용은 본질적으로 경도에서 중등도에 그쳤고, 중증 부작용의 경우 사로글리타자를 복용한 피험자 그룹의 6.3%와 플라시보 대조그룹의 11.1%에서 보고됐다.하지만 이 같은 부작용은 약물치료와 무관한 것으로 사료되었고, 약물치료와 관련해서 사망자는 나타나지 않았다.약물치료 관련 부작용은 사로글리타자를 복용한 피험자 그룹 가운데 5%를 상회하는 비율로 수반됐다.사로글리타자를 복용한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 최소한 2% 이상 빈도높게 수반된 부작용은 두통, 고혈압, 상기도 감염증, 복통, ‘코로나19’, 설사 및 비타민D 결핍 등이 보고됐다.

이덕규 2026.06.02
글로벌

일동제약 국내 판권 ‘조코바’ 코로나 노출 후 예방 FDA 승인

시오노기社는 자사의 경구용 항바이러스제 ‘조코바’(엔시트렐비르)가 FDA로부터 ‘코로나19’ 노출 후 예방(PEP) 적응증으로 허가를 취득했다고 1일 공표했다.‘코로나19’에 감염된 환자와 접촉한 12세 이상의 청소년‧성인들에게서 노출 후 예방을 위해 복용하는 항바이러스제로 ‘조코바’를 사용할 수 있도록 FDA가 승인했다는 것이다.허가를 취득함에 따라 ‘조코바’는 예방 측면에서 중요한 간극이 존재하는 현재의 미국 내 치료환경에서 ‘코로나19’ 노출 후 예방을 돕는 최초이자 유일한 경구용 대안으로 자리매김할 수 있게 됐다.이 같은 내용은 일동제약이 ‘조코바’의 국내판권 및 생산권한을 보유하고 있음을 상기할 때 주목할 만한 것이다.5일 동안 복용하는 항바이러스제인 ‘조코바’는 첫째날에 3정을 복용한 후 이튿날부터 5일차까지는 1일 1정씩 복용하는 방식으로 사용해야 한다.FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 예상되었던 6월 16일보다 빠른 시점에서 ‘조코바’의 적응증 추가를 승인했다.버지니아대학 의과대학의 프레데릭 헤이든 명예교수(임상 바이러스학)는 “FDA가 ‘조코바’를 승인함에 따라 여전히 미국민들의 삶에 영향을 미치고 있는 ‘코로나19’를 예방하기 위해 새롭고 중요한 대안이 공급될 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.‘코로나19’는 중증을 나타낼 수 있는 데다 경도 또는 중등도로 나타나더라도 다른 만성질환들을 악화시킬 수 있고, ‘롱코비드’와 같은 새로운 증상들을 촉발시킬 수 있다고 헤이든 교수는 지적했다.헤이든 교수는 뒤이어 “바이러스 복제를 억제해 ‘코로나19’에 노출된 사람들을 발병으로부터 보호하는 데 도움을 줄 수 있는 항바이러스제가 ‘조코바’라 할 수 있을 것”이라며 “노출 후 예방전략은 ‘코로나19’에 감염되기를 원하지 않는 모든 사람들에게 잠재력으로 유익성을 제공할 수 있는 대안”이라고 설명했다.‘조코바’는 가정 내에서 유용하게 사용될 수 있을 뿐 아니라 너싱홈(nursing homes), 급‧만성 질환 의료시설 및 여행 관련노출 등과 같은 다양한 노출환경에서도 유익하게 사용될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 임상 3상 ‘SCORPIO-PEP 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 이번에 ‘조코바’의 발매를 승인한 것이다.‘SCORPIO-PEP 시험’은 감염자 노출 후 증후성 ‘코로나19’를 예방하는 일차적 시험목표가 충족된 경구용 항바이러스제의 유일한 임상 3상 시험례이다.‘코로나19’ 노출 후 예방에 나타내는 ‘조코바’의 효능‧안전성을 평가하기 위한 글로벌, 이중맹검법, 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조, 임상 3상 시험례로 설계됐다.이 시험에는 총 2,387명의 12세 이상 피험자들이 등록하고 참여했다.시험에서 ‘조코바’를 복용한 피험자들은 감염자에 노출된 후 10일차까지 증후성 ‘코로나19’에 감염되지 않은 비율이 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 67% 크게 낮은 수치를 보인 것으로 나타나 주목할 만해 보였다.이와 함께 전체적으로 봤을 때 ‘조코바’는 대체로 양호한 내약성을 내보였고, 부작용이 발생한 비율을 보면 15.1%로 집계되어 플라시보 대조그룹의 15.5%와 대동소이하게 나타났다.인과관계를 불문하고 ‘조코바’를 복용한 피험자들의 1% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 데다 플라시보 대조그룹에 비해 발생률이 높게 나타난 부작용을 보면 두통, 설사 및 기침 정도가 보고됐다.‘조코바’ 복용으로 인해 미각이상 부작용이 발생한 사례는 보고되지 않았다.‘SCORPIO-PEP 시험’의 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 지난달 14일 게재됐다.시오노기社 미국지사의 네이선 맥커천 대표는 “FDA가 ‘조코바’를 승인한 것이 시오노기의 항바이러스제 스토리에서 새로운 장(章)이 펼쳐졌음을 의미하는 것”이라면서 “이 스토리에는 AIDS와 인플루엔자 등과 같이 우리가 다른 바이러스 감염성 질환들의 관리방법을 바꿔놓은 혁신적인 의약품들이 포함되어 있다”고 강조했다.무엇보다 ‘조코바’는 접종 유무 또는 감염 이전의 착수시점 면역력과 무관하게 임상시험 피험자들의 노출 후 증후성 ‘코로나19’ 감염을 예방하는 효능이 임상적으로 입증된 최초이자 유일한 경구용 대안이라 할 수 있을 것이라고 맥커천 대표는 의의를 설명했다.이제 ‘조코바’ 덕분에 ‘코로나19’에 노출된 사람들이 스스로를 보호하는 데 도움이 될 수 있는 방법을 조기에 이행할 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.06.01
글로벌

FDA, 불필요한 항암제 동물실험 배제 지침 초안

FDA가 일부 항암제들의 비 임상 안전성 평가 부문에서 불필요한 동물실험을 줄이기 위한 지침 초안을 29일 공개했다.FDA 암연구센터(OCE)의 앙헬로 데 클라로 소장은 “이 지침 초안이 유의미한 치료제들의 인‧허가 경로가 신속하게 진행될 수 있도록 하기 위한 FDA의 노력을 뒷받침할 뿐 아니라 임상개발 과정에서 동물실험의 사용을 줄이고자 하는 FDA의 약속을 이행코자 하는 것”이라는 말로 취지를 설명했다.클라로 소장은 뒤이어 “불필요한 동물실험을 배제하기 위한 권고사항들과 함께 2종(種) 대신 단일 동물종(種)을 사용하고, 동물실험을 증거 기반 접근방법으로 대체하는 내용 등은 이 지침 초안에 설명되어 있는 바와 같이 FDA가 신약개발 과정이 보다 효율적으로 진행될 수 있도록 하고 있음을 뒷받침한다”고 덧붙였다.이 지침이 확정되면 일반독성시험을 위한 권고사항으로 제시될 예정이다.지침의 내용 가운데는 상호작용이나 약리학적 활성이 부재하므로 동물실험이 불필요한 경우 등이 포함될 전망이다.경우에 따라서는 이 지침이 설치류 실험에 한해 사용토록 권고하거나, 증거 가중치(WOE) 위험성 평가를 포함한 3개월 비 인간 영장류 시험으로 대체토록 권고하는 내용이 포함될 수도 있을 것으로 보인다.여기서 언급된 평가에는 적절할 경우 신규 접근법(New Approach Methodologies) 또한 포함될 수 있을 것으로 보인다.신규 접근법의 의미는 최근 FDA의 웹사이트에 명확히 규정되어 게재됐다.‘항암제(Oncology Pharmaceuticals): 생물학적 제제와 공액 화합물(Conjugated Products)을 위한 비 임상 안전성의 간소화’로 명명된 이 지침 초안은 발굴 단계에서부터 환자들에게 실제로 공급이 이루어지기까지 통상적으로 10~12년이 소요될 수 있는 것으로 추정되어 온 신약개발 소요기간을 단축하기 위해 FDA가 광범위하게 진행해 온 업무의 일환으로 공개됐다.이 지침 초안은 일반독성시험에 대한 FDA의 데이터 분석내용과 비 인간 영장류 사용을 줄이기 위해 ‘코로나19’ 팬데믹 기간 동안 개발된 절차 등을 근거로 작성됐다.아울러 이 지침 초안은 규제 의약품 국제 조화위원회(ICHG)에 의해 제시되었던 지침과 암 치료용 방사성 의약품에 대한 비 임상시험과 관련한 FDA의 지침을 보완하는 내용을 포함하고 있다.FDA는 오는 7월 30일까지 이 지침 초안에 대한 의견 수렴절차를 진행키로 했다.최종지침을 마련하기에 앞서 FDA는 접수된 의견들을 검토하고 고려한다는 방침이다.

이덕규 2026.06.01
글로벌

애브비 ‘벤클릭스토’ 병용요법 EU서 CLL 추가

애브비社는 자사의 백혈병 치료제 ‘벤클릭스토’(또는 ‘벤클렉스타’: 베네토클락스)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 29일 공표했다.새로 추가된 ‘벤클릭스토’의 적응증은 앞서 치료를 진행한 전력이 없는 성인 만성 림프구성 백혈병(CLL) 환자들을 치료하기 위해 ‘칼퀀스’(아칼라브루티닙)와 병용하고, ‘가싸이바’(오비누투주맙)와 병용하거나 병용하지 않으면서 ‘임브루비카’(이브루티닙)와 병용하는 용도이다.적응증 추가는 앞서 EU 집행위가 ‘칼퀀스’와 ‘임브루비카’의 상표 표기내용에 ‘벤클릭스토’ 병용요법에 대한 내용이 포함된 데 뒤이어 이루어진 것이다.전체가 경구요법제로 구성된 이 고정기간 병용요법은 기존의 표준요법을 뒷받침하면서 환자와 의사들에게 휴지기가 포함될 수 있는 만성 림프구성 백혈병 1차 약제로 사용될 표적 경구요법제를 추가로 제공할 수 있게끔 해 줄 것으로 보인다.애브비社의 스베틀라나 코비나 글로벌 의학업무‧항암제 담당부회장은 “만성 림프구성 백혈병 환자들을 위한 1차 약제로 ‘벤클릭스토’ 기반 병용어법이 호의적인 효능과 안전성 프로필을 내포하고 있음이 입증됐다”면서 “고정기간 동안 항암화학요법제를 포함하지 않는 경구용 ‘벤클릭스토’ 기반 병용요법이 추가됨에 따라 휴지기가 포함될 수 있는 종양관리 치료대안을 고려하고 있는 환자와 의료인들의 변화하는 니즈에 부응하는 데 도움을 기대할 수 있게 될 것”이라고 말했다.애브비가 암 환자들을 위한 표준치료법에 변화가 가능토록 하고자 사세를 집중해 오고 있는 만큼 전체가 경구요법제로 구성된 ‘벤클릭스토’ 기반 병용요법이 만성 림프구성 백혈병을 치료하기 위해 복잡한 치료결정 과정을 거치고 있는 환자와 의사들에게 선택의 폭 뿐 아니라 융통성을 확대해 줄 수 있을 것이라고 코비나 부회장은 강조했다.‘벤클릭스토’와 ‘칼퀄스’를 병용하면서 ‘가싸이바’를 병용하거나 병용하지 않는 요법은 임상 3상 ‘AMPLIFY 시험’에서 도출된 자료를 근거로 적응증 추가 신청서가 제출되었던 것이다.‘벤클릭스토’와 ‘임브루비카’를 병용하는 요법의 경우 임상 3상 ‘GLOW 시험’과 임상 2상 ‘CAPTIVATE 시험’에서 도출된 자료들이 뒷받침하고 있다.이탈리아 밀라노 소재 비타-살루테 산 라파엘대학 의과대학의 종양내과 교수이자 ‘AMPLIFY 시험’과 ‘CAP)TIVATE 시험’ 운영위원회에 참여한 파올로 기아 박사는 “만성 림프구성 백혈병이 여전히 치유가 어려운 암의 하나로 손꼽히는 현실에서 환자들의 재발률 또한 높게 나타나고 있는 만큼 효과적인 관리가 가능한 병용요법이 환자들의 치료부담을 낮추는 데 효과적인 대안으로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 말했다.앞서 치료를 진행한 전력이 없는 환자들에게서 지속적인 반응을 나타낸 것으로 입증된 데다 휴지기의 확보를 가능케 해 줄 ‘벤클릭스토’ 기반 병용요법이 많은 시간이 소요되는 약물주입이나 지속적인 치료의 필요성을 동반하지 않는 치료대안 선택의 폭 확대 기회를 환자들에게 제공해 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.만성 림프구성 백혈병은 성인들에게서 가장 빈도높게 나타나는 유형의 백혈병 가운데 하나로 알려져 있다.또한 만성 림프구성 백혈병은 골수 내부의 세포에서 발생해 차후 일부 백혈구에서 성숙화할 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.최근 이루어진 치료결과의 개선에도 불구하고 만성 림프구성 백혈병 환자들은 자신의 개인적인 니즈에 가장 부합되는 치료대안을 선택해야 할 때 결정하기가 어려운 상황에 직면할 수 있다는 문제점이 지적되어 왔던 형편이다.유럽 만성림프구성백혈병협회(ECLLA)의 얀 린네 개발담당대표 직무대행은 “만성 림프구성 백혈병 환자들이 종양을 관리할 때 다양한 도전요인들에 직면할 수 있다”면서 “이 같은 현실은 환자들의 정신건강과 전반적인 웰빙에 조종(弔鐘)을 울릴 수 있을 것”이라고 말했다.그런데 추가적인 병용요법 치료대안의 확보를 통해 휴지기를 누릴 수 있는 가능성이 제시된 것은 환자와 환자가족들의 삶의 질 향상과 밀접한 관련성을 연계할 수 있는 부분이라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.06.01
글로벌

J&J ‘텍베일리’ 다발성 골수종 진행‧사망 71% ↓

존슨&존슨社가 다발성 골수종 치료제 ‘텍베일리’(테클리스타맙)의 임상 3상 ‘JajesTEC-9 시험’에서 도출된 새로운 자료를 지난달 29일 공개했다.이 시험은 앞서 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 재발성 또는 불응성 다발성 골수종(RRMM) 환자들을 대상으로 ‘텍베일리’ 또는 기존의 표준요법제들을 투여하면서 무진행 생존기간(PFS)과 총 생존기간(OS)을 평가한 시험례이다.여기서 언급된 기존의 표준요법제들은 ‘벨케이드’(보르테조밉), 포말리도마이드 및 덱사메타손(PVd) 병용요법 또는 ‘키프롤리스’(카필조밉)과 덱사메타손(Kd) 병용요법을 지칭한 것이다.공개된 시험결과를 보면 무진행 생존기간과 총 생존기간이 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.종양이 항-CD38 항체 치료제와 ‘레블리미드’(레날리도마이드)에 주로 불응성을 나타냈던 환자그룹 가운데 ‘텍베일리’를 투여한 피험자들의 경우 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 71% 감소한 것으로 나타난 데다 사망 위험성 또한 40% 줄어든 것으로 집계되었을 정도.이 같은 자료는 5월 29일~6월 2일 미국 일리노이州 시카고에서 열리고 있는 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의 석상에서 발표됐으며, 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.에모리대학 암연구소의 로베르토 미나 부교수는 “이 같은 시험결과를 보면 ‘텍베일리’가 이른 치료단계에서 다발성 골수종 환자들을 위해 유의미한 생존결과 개선효과를 나타낼 수 있을 것임을 뒷받침한다”면서 “시험결과가 임상적 의사결정 단계에서 2차 약제로 이중 특이성(bispecifics)의 역할을 지속적으로 변화시켜 줄 수 있을 것”이라고 말했다.앞서 항-CD38 항체 노출 유무와 무관하게 전체 치료단계에서 환자들을 위해 스테로이드 사용량을 최소화하는 스테로이드-절감 지역사회 기반 치료법으로 각광받을 수 있게 될 것으로 기대된다는 설명이다.존슨&존슨社의 에스터 인 엣 흐룬 유럽‧중동‧아프리카(EMEA) 혈액질환 치료제 부문 대표는 “재발성 또는 불응성 다발성 골수종의 진행기에 사용하는 간편한 규격품화(off-the-shelf) 이중 특이성 항체의 일종인 ‘텍베일리’가 다양한 치료환경에 걸쳐 변함없이 탄탄한 모멘텀을 구축해 줄 수 있을 것”이라고 말했다.이 같은 최신자료가 ‘텍베일리’ 기반요법이 좀 더 이른 치료단계로 옮겨져 사용될 수 있을 것이라는 잠재적 가능성을 뒷받침하는 임상적 입증자료를 더욱 풍부하게 해 줄 뿐 아니라 2차 약제 단계의 새로운 표준요법제로 자리매김할 개연성에 무게를 싣게 하는 것이라고 흐룬 대표는 강조했다.흐룬 대표는 뒤이어 “임상 3상 ‘JajesTEC-9 시험’에서 도출된 자료를 근거로 지난 3월 유럽 의약품감독국(EMA)에 ‘텍베일리’의 적응증 추가 신청서를 제출한 데 이어 유럽 각국의 환자들이 이처럼 중요하고 새로운 치료대안을 공급받을 수 있도록 하고자 각국의 보건당국들과 긴밀하게 협력하고 있다”고 설명했다.존슨&존슨社 항암제 부문의 유스리 엘사예드 글로벌 항암제 치료부문 대표는 “예상치 못했던 결과가 도출됨에 따라 ‘텍베일리’와 ‘다잘렉스’(다라투뮤맙) 피하주사제 병용요법이 새로운 표준요법제로 자리매김할 가능성에 무게를 싣게 하는 이 자료를 보면 ‘텍베일리’가 치료의 패러다임에서 내포하고 있는 임상적 힘을 방증하는 것”이라고 말했다.이 같은 시험결과는 우리가 개별 치료단계에서 가장 적합한 치료제를 가장 적합한 환자들에게 제공하기 위해 새로운 치료대안을 도입하고자 힘을 기울이고 있는 가운데 다발성 골수종과 관련한 존슨&존슨의 주도적인 역할을 뒷받침하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.06.01
글로벌

BMS 메지그도마이드 종양 진행‧사망 위험 50% ↓

다발성 골수종이 진행되었거나 피험자가 사망에 이를 위험성을 50% 이상 ↓브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)가 세레블론 E3 연결효소 조절제(CELMoDⓇ: cereblon E3 ligase modulators) 메지그도마이드(mezigdomide)의 임상 3상 ‘SUCCESSOR-2 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 29일 공개했다.이 시험은 재발성 또는 불응성 다발성 골수종(RRMM) 환자들을 대상으로 메지그도마이드와 ‘키프롤리스’(카필조밉), 덱사메타손 병용요법(MeziKd)을 진행하면서 ‘키프롤리스’, 덱사메타손 병용요법을 택한 대조그룹과 비교평가하는 내용으로 진행되었던 시험례이다.시험결과를 보면 메지그도마이드와 ‘키프롤리스’, 덱사메타손 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 경우 평균 무진행 생존기간(PFS)이 18개월에 달해 ‘키프롤리스’와 덱사메타손 병용요법을 택한 대조그룹의 8.3개월과 비교했을 때 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.메지그도마이드와 ‘키프롤리스’, 덱사메타손 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 종양이 진행되었거나 피험자가 사망에 이른 비율이 ‘키프롤리스’와 덱사메타손 병용요법을 택한 대조그룹에 비해 52% 감소한 것으로 나타났기 때문.메지그도마이드의 첫 번째 임상 3상 시험에서 도출된 이 같은 결과는 5월 29일~6월 2일 미국 일리노이州 시카고에서 열리고 있는 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의 석상에서 발표된다.매사추세츠州 보스턴에 소재한 다나-파버 암연구소 다발성골수종센터의 임상 프로그램 리더이자 하버드대학 의과대학 교수로 재직 중인 폴 리차드슨 박사는 “메지그도마이드와 ‘키프롤리스’, 덱사메타손 병용요법이 재발성, 불응성 다발성 골수종의 다양한 진행단계에서 평균 18개월에 달하는 무진행 생존기간을 나타낸 데다 일관된 안전성 프로필, 편리한 경구용 투여경로 및 다양한 치료환경에 적용할 수 있는 능력 등이 입증됐다”는 말로 의의를 강조했다.리차드슨 교수는 뒤이어 “재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 위한 개별 치료단계에서 지속적인 종양 조절을 유지하는 것이 갈수록 도전적인 과제로 부각되고 있는 데다 내성 또한 증가하고 있는 형편”이라고 설명했다.이에 따라 무진행 생존기간을 1년 반 정도의 기간가지 연장할 수 있는 것으로 나타난 것은 대단히 유의미한 부분이라고 리차드슨 교수는 강조했다.이번에 ASCO 학술회의에서 발표된 내용을 보면 메지그도마이드와 ‘키프롤리스’, 덱사메타손 병용요법이 초기 및 후기에 종양이 재발한 후 추가적인 치료대안을 필요로 하는 환자들을 위해 각별한 의미를 부여할 만한 부분이라고 덧붙이기도 했다.실제로 이번에 공개된 시험결과를 보면 2차 약제 및 3차 약제 단계 뿐 아니라 위험성이 높은 피험자 그룹을 대상으로 메지그도마이드와 ‘키프롤리스’, 덱사메타손 병용요법을 진행했을 때 무진행 생존률이 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.메지그도마이드와 ‘키프롤리스’, 덱사메타손 병용요법을 진행한 피험자 그룹에서 총 반응률과 완전반응률이 각각 80.2%와 26.7%에 달해 ‘키프롤리스’와 덱사메타손 병용요법을 택한 대조그룹의 53.4% 및 8.9%를 크게 상회했을 정도.평균 총 생존기간은 분석시점에서 아직까지 산출되지 않았다.안전성 프로필의 경우 메지그도마이드, ‘키프롤리스’ 및 덱사메타손와 관련해서 지금까지 알려진 프로필과 일치했다.3~4등급 약물치료 관련 부작용은 메지그도마이드와 ‘키프롤리스’, 덱사메타손 병용요법을 진행한 피험자 그룹의 83.7%에 수반되어 ‘키프롤리스’와 덱사메타손 병용요법을 택한 대조그룹의 56.5%를 상회했다.수반된 부작용을 보면 호중구 감소증과 각종 감염증이 보고됐다.브리스톨 마이어스 스퀴브社의 크리스티안 마사세시 부회장, 최고 의학책임자 겸 개발담당대표는 “다발성 골수종이 지속성 종양의 일종이어서 처음 종양이 재발했을 때 여전히 시급하게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 환자들에게 존재하는 형편”이라면서 “중요한 것은 이번에 공개된 괄목할 만한 자료가 표적 단백질 분해 플랫폼을 추가로 뒷받침하는 것이고, 세레브론 단백질이 다발성 골수종에서 중요한 치료표적의 하나임을 입증해 보인 것”이라고 말했다.메지그도마이드는 대단히 강력한 경구용 세레블론 E3 연결효소 조절제의 일종인 만큼 우리는 재발성/불응성 다발성 골수종의 다양한 치료단계에서 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있도록 하는 데 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.‘SUCCESSOR-2 시험’에서 도출된 결과는 각국의 보건당국들에 제출될 예정이다.

이덕규 2026.06.01
글로벌

PTSD 초기 치료제 후보물질 FDA서 임상승인

프랑스 파리와 미국 코네티컷州 뉴헤이븐에 오피스를 두고 있는 스트레스 및 외상(外傷) 관련장애 치료제 개발 특화 정밀 신경정신과학 전문 제약기업 레스트 테라퓨틱스社(ReST Therapeutics)가 ‘RST-101’의 임상시험계획 승인(IND) 신청서가 FDA에 의해 접수됐다고 28일 공표해 주목할 만해 보인다.레스트 테라퓨틱스의 선도물질인 ‘RST-101’이 외상 후 스트레스 장애(PTSD) 초기 치료제로 개발이 진행 중인 기대주이기 때문.임상시험계획이 승인됨에 따라 레스트 테라퓨틱스는 건강한 피험자들을 대상으로 ‘RST-101’의 최초 인체투여(First-In-Human) 임상시험에 돌입할 수 있게 됐다.저분자 화합물의 일종인 ‘SRT-101’은 NMDA(N-메틸-D-아스파르트산염) 길항제의 일종으로 외상에 노출된 후 중요한 초기단계 동안 NMDA 수용체 2C/2D를 조절하도록 설계됐다.PTSD 증상들이 나타나기 시작한 후 관련증상들에 대응하는 기존의 치료제들과 달리 ‘RST-101’은 외상기억 공고화 및 스트레스 반응 조절장애와 관련이 있는 병태생리학적‧신경생물학적 과정을 표적으로 작용한다는 차이점이 눈에 띈다.레스트 테라퓨틱스社의 레이나 베나부 최고 의학책임자는 “FDA가 임상시험계획 승인 신청 건을 접수해 준 것을 대단히 기쁘게 받아들인다”면서 “덕분에 건강한 피험자들을 대상으로 ‘RST-101’의 안전성, 내약성, 약물체내동태 및 음식물 영향 특징(food effect characteristics)을 평가하기 위한 최초 인체투여 임상시험이 착수될 수 있게 되었기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.개시될 임상시험은 초기 PTSD에 대응하고 장기적으로 미칠 수 있는 파괴적인 증상들을 피할 수 있도록 하기 위한 우리의 임상개발 프로그램에서 중요한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것이고, 이는 정신건강 측면에서 크게 충족되지 못한 의료상이 니즈가 존재하는 부분이라고 베나부 최고 의학책임자는 강조했다.PTSD는 외상성 사건들(traumatic events)에 노출된 후 지속적인 심리적 고통을 나타내는 증상으로 세계 각국의 환자 수가 수 백만명에 달할 것으로 추정되고 있다.현재 사용 중인 치료방법들은 외상에 노출된 후 상당한 시간이 흐른 뒤 치료를 개시하는 까닭에 중요한 초기개입 시기를 놓치고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.‘RST-101’은 외상에 노출된 후 만성 PTSD로의 이행을 예방할 수도 있을 것으로 보이는 초기단계에서 외상반응의 생물학적 작용기전을 표적으로 겨냥해 PTSD 치료의 패러다임 전환을 가능케 해 줄 수 있을 것으로 기대되고 있다.레스트 테라퓨틱스社의 설립자인 길레스 루빈스텐 최고 혁신책임자는 “외상성 사건들이 만성 PTSD로 이행되는 공고화 단계를 배제할 수 있을 것이라는 확신을 갖고 ‘RST-101’의 개발에 착수했던 것”이라면서 “수많은 일반시민들과 참전군인들을 괴롭혀 온 PTSD 증상에 대응할 수 있는 대안을 찾기 위한 임상시험 단계에 하루빨리 돌입할 수 있도록 사세를 집중해 나가고자 한다”고 말했다.

이덕규 2026.06.01
글로벌

리제네론 에볼라 항체 WHO서 최우선 평가 권고

리제네론 파마슈티컬스社는 가장 강력한 중화항체 ‘인마제브’(Inmazeb: 마프티비맙+아톨티비맙+오데시비맙-ebgn)의 조성성분 마프티비맙(maftivimab)과 관련, 세계보건기구(WHO) 치료제 자문그룹이 분디부교型(Bundibugyo) 에볼라바이러스 치료제를 개발하기 위한 임상시험에서 최우선적으로 평가할 것을 권고했다고 28일 공표했다.마프티비맙은 분디부교型 에볼라바이러스를 포함해 다양한 유형의 에볼라바이러스와 관련한 체외실험(in vitro)에서 광범위한 활성이 입증됐다.‘인마제브’는 리제네론 파마슈티컬스가 지난 2020년 10월 자이레型 에볼라바이러스 감염증 치료제로 FDA의 허가를 취득했던 3중(三重) 복합 모노클로날 항체의 일종이다.여기서 언급된 임상시험은 WHO가 아프리카 콩고민주공화국(DRC)과 우간다에서 분비부교型 바이러스에 의해 발생했다고 최근 공표한 현재의 에볼라 감염증 창궐이 국제적 공중보건 비상사태(PHEIC)에 해당하는 것으로 나타남에 따라 개시된 것이다.현재 WHO는 콩고민주공화국 및 우간다 정부와 긴밀하게 협력하면서 우선순위가 지정된 제품들에 대한 연구평가를 진행하는 데 가속페달을 밟고 있는 단계이다.리제네론 파마슈티컬스社의 레너드 S. 슐라이퍼 대표는 “우기가 미국 보건부(HHS)와 긴밀한 협력을 진행하는 한편으로 임상평가가 진행됨에 따라 WHO를 비롯한 관련단체들과도 협력할 수 있기를 기대하고 있다”면서 “리제네론 파마슈티컬스는 ‘코로나19’ 팬데믹과 여러 차례에 걸친 에볼라 창궐과 같은 글로벌 보건위기가 나타난 시기에 중요한 의학적 솔루션을 신속하게 선보인 전력을 축적하고 있는 제약사”라고 말했다.그는 뒤이어 “우리는 이 같은 상황에서 독자적으로 이루어지거나 지역적으로 진행되었던 임상시험례들이 효과적이고 새로운 치료제들을 성공적으로 개발하는 데 중요한 의미를 내포하고 있음을 인지하고 있다”고 덧붙였다.앞서 언급된 바와 같이 ‘인마제브’는 자이레型 에볼라바이러스로도 불리는 오르토에볼라바이러스 자이렌세(Orthoebolavirus zairense)에 의해 에볼라바이러스에 감염된 임신부로부터 출생한 신생아를 포함한 소아‧성인환자들에게 발생한 감염증에 대응하는 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.마프티비맙은 이 ‘인마제브’를 구성하는 약효성분들 가운데 가장 강력한 바이러스 중화 구성요소로 분디부교型 에볼라바이러스에 대응하기 위해 이루어진 실험실 연구에서 광범위한 중화활성이 입증됐다.다만 이 같은 별도의 에볼라바이러스에 대응하는 단독요법제로 체내시험이 진행된 전례는 아직까지 부재한 형편이다.그래도 마프티비맙은 ‘인마제브’를 구성하는 조성물질의 하나로 이미 수많은 환자들에게 투여되었던 만큼 수용할 만한 안전성 프로필이 입증된 상태이다.지난 2018년 이래 ‘인마제브’는 리제네론 파마슈티컬스가 동정적 사용 프로토콜에 따라 아프리카 기니와 콩고민주공화국을 포함한 자이레型 바이러스 창궐 국가에서 감염자들에게 무료로 공급되어 왔다.리제네론 파마슈티컬스社의 조지 D. 얀코풀로스 공동의장, 대표 겸 최고 학술책임자는 “리제네론 파마슈티컬스가 에볼라와 관련한 협력을 진행하기에 앞서 혁신적인 과학과 획기적인(groundbreaking) 기술 플랫폼들이 전 세계적으로도 가장 위험한 감염성 질환들 가운데 일부에 직면한 사람들을 위해 생명을 구할 치료제들로 신속하게 전환될 수 있는지를 입증해 왔다”고 말했다.얀코풀로스 대표는 또 “우리가 견고하고 전환적인 치료제 포트폴리오를 구축해 오는 동안 새로운 치료제들의 개발을 탐색하기 위해 글로벌 보건기관들과 협력하거나, 미국에서 생명을 구할 새로운 유전자 치료제를 무료로 공급하면서 환자들과 전 세계가 시급하고 과학적인 행동을 필요로 할 때 해야 할 최적의 조치들을 행하고자 항상 힘을 기울여 왔다”고 덧붙였다.한 예로 리제네론 파마슈티컬스는 에볼라 창궐 위험성이 가장 높은 중‧저소득 국가들의 정부에 의해 사용될 수 있도록 뒷받침하기 위해 지난해 9월 WHO에 500도스 분량의 ‘인마제브’를 기증한 바 있다.또한 리제네론 파마슈티컬스는 공중보건 비상사태에 대응하는 국가적 준비태세를 향상시키기 위해 미국 보건부가 기울인 노력에 힘을 보태기 위해 미국 정부에 대량의 ‘인마제브’ 비축물량을 전달한 바 있다.리제네론 파마슈티컬스는 개시가 임박한 것으로 보이는 임상시험에 사용될 수 있도록 하기 위해 마프티비맙을 공급할 수 있는 준비태세를 최대한 신속하게 구축하는 데 힘을 기울이고 있다.‘인마제브’는 WHO가 이를 즉각적인 치료를 위해 할용하고자 하든 아니면 추가적인 연구에 활용될 수 있도록 하기 위해 이미 콩고민주공화국에 공급이 이루어진 상태이다.리제네론 파마슈티컬스는 이와 별도로 미국 뉴욕에 소재한 비영리 의료구호단체 아피아 재단(Afya Foundation)의 비상대응 노력을 지원하고 있다.이 같은 지원은 현재의 에볼라바이러스 창궐이 지속되는 기간 동안 최일선의 의료인들을 보호하고, 의료 시스템의 탄력성을 강화하는 데 목적을 둔 것이다.

이덕규 2026.06.01

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