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로슈, BTK 분해제 공동 개발‧발매 글로벌 제휴

로슈社가 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 표적 단백질 분해제 발굴, 개발 및 발매 전문 제약기업 누릭스 테라퓨틱스社(Nurix Therapeutics)와 독점적 라이센스 제휴 및 협력에 합의했다고 8일 공표했다.합의를 도출함에 따라 양사는 누릭스 테라퓨틱스가 개발을 진행해 온 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 분해제 벡소브루티데그(bexobrutideg‧NX-5948)의 공동개발 및 발매를 진행키로 했다.벡소브루티데그는 경구용 브루톤 티로신 인산화효소 뇌 침투 분해제의 일종으로 성인 재발성 또는 불응성 B세포 악성종양 환자들을 위한 치료제로 개발이 진행되어 왔다.양사는 B세포 악성종양에서부터 면역계 질환, 신경계 질환 등에 이르기까지 벡소브루티데그의 임상개발을 공동으로 진행키로 했다.벡소브루티데그는 혈액질환 분야에서 로슈 측이 보유하고 있는 강점을 보완해 주면서 면역계‧신경계 질환들에 걸쳐 파이프라인을 확대해 교차치료(cross-therapeutic) 기회를 제공해 줄 수 있을 것으로 보인다.이와 관련, B세포 유래 악성종양 환자들은 BTK 저해제들과 다른 치료제들의 진전에도 불구하고 지속적으로 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 직면해 왔던 형편이다.혈액질환 분야에서 다수의 만성 림프구성 백혈병 환자들은 내성변이 발생, 불완전한 경로 억제 또는 장기적인 치료를 제한하는 불내성 등으로 인해 결국 종양이 진행되는 상황에 직면해 왔다.이처럼 종양이 재발한 환자들의 경우 치료대안 선택의 폭이 제한적이었던 것이 현실이다.BTK 표적 자산들은 비 호지킨 림프종(NHL) 및 만성 림프구성 백혈병 치료제 시장을 확대하는 데 주도적인 계열의 약물로 자리매김해 왔다.두 치료제 시장을 합산하면 오는 2031년에 시장규모에 410억 달러에 도달할 수 있을 것으로 예상되어 왔을 정도.이 중 BTK 저해제는 약 190억 달러의 매출액을 창출하면서 변함없이 시장을 주도할 것으로 보인다는 예측에 무게가 실려왔다.특히 이 같은 성장에서 만성 림프구성 백혈병 분야는 지난 2024년의 120억 달러에서 오는 2035년에 이르면 160억 달러로 확대될 것으로 전망되어 왔다.경구용 표적 BTK 분해제의 일종인 벡소브루티데그는 올여름 만성 림프구성 백혈병을 치료하기 위한 2차 약제로 임상 3상 시험에 돌입할 예정으로 있다.확보된 임상자료를 보면 벡소브루티데그는 기존의 치료제들에 비해 괄목할 만한 효능과 보다 호의적인 내약성을 근거로 동종계열 최고의 치료대안으로 부각될 수 있을 것임을 시사하고 있다는 것이 로슈 측의 전언이다.게다가 벡소브루티데그는 기존의 표준 BTK 저해제들에서 관찰되는 내성 작용기전을 극복할 수 있을 것이라는 잠재력이 시사되고 있다.이에 따라 양사의 제휴는 로슈 측이 보유한 업계를 선도하는 악성 혈액종양 포트폴리오를 이용할 수 있는 기회의 창출로 이어질 수 있을 전망이다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “로슈의 목표가 도전적인 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 새로운 가능성을 여는 데 있다”면서 “우리는 벡소브루티데그가 복잡한 혈액암을 비롯한 각종 질환들과의 싸움에서 도약을 주도할 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있는 것”이라고 말했다.누릭스 테라퓨틱스社의 아서 T. 샌즈 대표는 “우리는 로슈가 표적 단ㅂ개질 분해의 유망성을 세계 각국의 환자들을 위해 유의미한 영향으로 바꿔놓을 수 있는 이상적인 파트너라는 믿음을 갖고 있다”면서 “벡소브루티데그가 단일제로서 지금까지 이루어진 B세포 악성종양 관련 임상시험에서 고도로 유망한 결과를 입증해 보인 만큼 우리는 로슈의 글로벌 역량에 힘입어 임상 3상 시험 프로그램으로 신속하게 확대될 수 있도록 할 것”이라고 말했다.이에 따라 우리는 로슈 측이 보유한 성공적인 B세포 악성종양 포트폴리오 가운데 선택된 치료제들을 사용해 병용요법을 탐색하는 방안도 검토 중이라고 샌즈 대표는 설명했다.로슈 측과 협력을 통해 면역계‧신경계 질환 분야에서 벡소브루티데그의 교차치료 기회를 확대할 수 있을 것으로 기대한다고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 누릭스 테라퓨틱스는 7억 달러의 계약성사 선불금을 로슈 측으로부터 받기로 했다.이와 함께 최대 23억 달러의 개발, 허가 및 매출 관련 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.개발에 소요되는 비용의 경우 누릭스 테라퓨틱스 측이 40%, 로슈 측이 60%를 분담키로 했으며, 미국시장 발매에 따른 손익은 양사가 공평한 비율로 분담하거나 나눠 갖기로 했다.미국시장에서 양사는 벡소브루티데그의 공동발매를 진행키로 했으며, 미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서는 로슈 측이 발매를 맡되 누릭스 테라퓨틱스 측의 경우 한자릿수 초반에서 10% 후반대 로열티 수수를 보장받았다.

이덕규 2026.06.09
글로벌

사노피 ‘살클리사’ OBI 피하주사제 EU서 승인

사노피社는 항-CD 38 항체 치료제 ‘살클리사’(이사툭시맙) 피하주사제가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 8일 공표했다.‘살클리사’ 피하주사제와 기존의 표준요법제를 병용하는 요법이 현재 ‘살클리사’가 정맥주사제가 허가를 취득한 전체 다발성 골수종 관련 적응증에 걸쳐 사용이 가능토록 허가를 취득했다는 것이다.EU에서 환자의 피부에 직접 부착해 일정한 시간 동안 약물이 자동으로 피하주사되도록 하는 웨어러블 주사기의 일종인 온바디 인젝터(OBI: on-body injector)를 사용하거나 수동 피하주사를 통해 투여하는 항암제가 허가를 취득한 것은 ‘살클리사’ 피하주사제가 최초이다.‘살클리사’ 피하주사제는 환자의 자택이나 외래환자 의료기관 등에서 융통성 있는 투여가 가능하다는 장점이 눈에 띈다.프랑스 소르본대학 의과대학 교수이자 파리에 소재한 생-앙투안병원 임상 혈액‧세포치료과 과장으로 재직 중인 모하마드 모티 박사는 “다발성 골수종이 복잡한 질환의 일종이어서 반복적이고 장기간에 걸친 내원을 필요로 하는 경우가 많고, 이로 인해 환자 뿐 아니라 환자 보호자들에게 심대한 부담을 주고 있는 형편”이라면서 “이 때문에 치료여정의 이 같은 측면을 완화시켜 줄 수 있는 혁신적인 치료방법을 필요로 해 왔다”고 말했다.항-CD 38 모노클로날 항체를 포함한 약물들을 온바디 인젝터를 통해 투여할 수 있는 데다 자택이나 의료기관에서 투여했을 때 효능이 견고하게 확립된 치료대안이 확보된 것은 유의미한 진전이 이루어졌음을 의미하는 것이라고 모티 교수는 설명했다.새로운 치료대안이 허가를 취득함에 따라 우리는 의료 시스템에 부과되는 압력을 완화할 수 있는 기회를 손에 쥐게 되었을 뿐 아니라 환자 중심의 의료에서 융통성과 편의성을 크게 개선해 줄 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.‘살클리사’는 지난 2020년 허가를 취득한 이래 세계 각국에서 다발성 골수종 환자들에게 빈도높게 처방되어 왔다.‘살클리사’ 정맥주사제의 경우 현재 EU에서 이식수술이 부적합하고 다발성 골수종을 새로 진단받은 환자들과 이식수술이 적합하고 다발성 골수종을 새로 진단받은 환자들을 치료하기 위해 ‘벨케이드’(보르테조밉), ‘레블리미드’(레날리도마이드) 및 덱사메타손(VRd)과 병용하는 요법을 포함한 4개 적응증에 걸쳐 허가를 취득해 사용되고 있다.재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들의 경우 ‘살클리사’는 포말리도마이드와 덱사메타손 또는 ‘키프롤리스’(카필조밉)와 덱사메타손을 병용하는 요법이 승인되어 사용 중이다.앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난 2월 본임상 3상 ‘IRAKLIA 시험’에서 도출된 결과를 근거로 재발성/불응성 다발성 골수종 환자들에게 사용이 가능토록 ‘살클리사’ 피하주사제의 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 집약한 바 있다.‘살클리사’ 피하주사제와 ‘살클리사’ 정맥주사제의 비 열등성이 시험을 통해 입증되었던 것이다.사노피社의 올리비에 나타프 글로벌 항암제 담당대표는 “우리의 암 치료상 혁신적인 접근방법이 치료 개선과 치료방법의 향상으로 실제 임상현장에 미친 영향에 근거를 둔 것”이라면서 “이미 세계 각국에서 70,000명에 육박하는 환자들에게 처방된 ‘살클리사’가 다발성 골수종 치료의 연속선상에서 견고한 안전성‧효능 프로필을 제시했다”고 말했다.오늘 승인으로 우리는 온바디 인젝터를 사용해 편의성, 유통성 및 접근성이 더욱 향상되었을 뿐 아니라 치료경험에서 유의미한 차이를 제공할 수 있는 대안을 제공할 수 있게 된 것이라고 덧붙이기도 했다.실제로 이날 사노피 측에 따르면 ‘IRAKLIA 시험’과 ‘IZALCO 시험’에서 온바디 인젝터는 정맥주사제에 비해 간편성, 유통성, 편의성 및 환자 만족도 등에서 우위를 내보인 데다 환자들과 의료인들의 선호도가 수동 피하주사제 투여방식에 비해 높게 나타났다.임상 3상 ‘IRAKLIA 시험’에서 온바디 인젝터를 사용해 ‘살클리사’ 피하주사제를 투여받은 환자들의 70%가 “만족한다” 또는 “매우 만족한다”고 답해 ‘살클리사’ 정맥주사제의 53.4%를 상회한 것으로 분석됐다.마찬가지로 임상 2상 ‘IZALCO 시험’에서 74.5%의 환자들이 온바디 인젝터를 사용한 ‘살클리사’ 피하주사제를 수동주사 방식에 비해 선호한 것으로 나타났다.반면 수동주사 방식을 선호한 응답률은 17%에 불과했고, 8.5%는 선호도를 내보이지 않아 간소한 데다 손을 사용하지 않는(hands-free) 주사방식에 대한 환자들의 높은 선호도를 반영했다.다발성 골수종 환자들을 치료하기 위해 온바디 인젝터를 사용한 최초의 임상 3상 시험으로 이루어진 ‘IRAKLIA 시험’에서 ‘살클리사’ 피하주사제와 포말리도말리드, 덱사메타손을 병용한 피험자 그룹은 71.1%의 객관적 반응률을 나타내 ‘살클리사’ 정맥주사제와 포말리도마이드, 덱사메타손을 병용한 대조그룹의 70.5%와 비 열등성을 내보였다.이 시험은 최소한 한차례 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성/불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 진행됐다.‘살클리사’ 피하주사제와 포말리도마이드, 덱사메타손을 병용했을 때 나타난 전체적인 안전성 프로필을 보면 기존의 ‘살클리사’ 정맥주사제와 포말리도마이드, 덱사메타손을 병용했을 때 확립된 안전성 프로필과 대동소이했다.

이덕규 2026.06.09
글로벌

릴리 레타트루타이드 체중‧A1C‧통증‧호흡장애 ↓

체중에서부터 당화혈색소(A1C), 무릎 골관절염 통증 및 폐쇄성 수면무호흡증까지..비만 치료제 ‘젭바운드’(티어제파타이드)와 ‘파운다요’(오르포글리프론)을 발매하고 있는 일라이 릴리社가 레타트루타이드(retatrutide)의 본임상 3상 시험에서 추가로 도출된 긍정적인 결과들을 6일 공개했다.동종계열 최초 포도당 의존형 인슐린 친화성 폴리펩타이드(GIP), 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 및 글루카곤 삼중(三重) 호르몬 수용체 작용제의 일종인 레타트루타이드가 체중을 괄목할 만하게 감소시켰을 뿐 아니라 무릎 골관절염 통증, 중등도에서 중증에 이르는 폐쇄성 수면무호흡증, 2형 당뇨병 등을 유의미하게 개선시켜 준 것으로 입증되었다는 것.이 같은 내용은 체중과 무릎 골관절염 통증, 폐쇄성 수면무호흡증 및 2형 당뇨병 등이 빈도높게 수반되는 비만 관련증상들임을 상기할 때 주목할 만한 것이다.임상 3상 ‘TRIUMPH-1 시험’과 ‘TRANSCEND-T2D-1 시험’에서 도출된 이 같은 내용들은 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 5~8일 개최된 제 86차 미국 당뇨협회(ADA) 2026년 사이언티픽 세션에서 발표됐다.이 중 ‘TRANSCEND-T2D-1 시험’의 결과는 의학 학술지 ‘란셋’誌에도 동시에 게재됐다.임상시험을 총괄한 예일대학 의과대학의 아냐 재스트레보프 교수는 “비만이 200가지 이상의 후속질환(downstream disease)들을 촉발시키는 증상이지만, 지금까지 이 같은 증상들을 한번에 하나씩 개별적으로 치료해 온 것이 통례”라면서 “임상 3상 ‘TRIUMPH-1 시험’과 ‘TRANSCEND-T2D-1 시험’에서 도출된 결과를 보면 레타트루타이드가 괄목할 만한 체중감소와 함께 임상적으로 유의미한 혈당, 무릎 골관절염 통증 및 폐쇄성 호흡무호흡증 개선까지 나타냈다”고 강조했다.이에 따라 다수의 피험자들이 건강한 범위의 체중과 정상적인 혈당 수치로 분류되는 수준에 도달한 것으로 나타났다고 야스트레보프 교수는 설명했다.이 같은 시험결과는 비만을 치료할 때 가능할 수 있는 결과와 전반적인 건강에 미칠 수 있는 영향을 입증한 것이자 비만과 관련 합병증들을 동반한 환자들에게 어떤 의미를 나타낼 수 있을 것인지를 뒷받침하는 것이라고 풀이하기도 했다.‘TRIUMPH-1 시험’은 성인 비만환자들을 대상으로 한 1건의 통합적인 대규모 임상시험과 하나의 치료제가 여러 가지 증상들에 나타내는 효과를 동시에 평가하는 2건의 중첩 바구니형 임상시험(nested basket trial)으로 구성됐다.하나는 무릎 골관절염 통증을 대상으로, 다른 하나는 중등도에서 중증에 이르는 폐쇄성 수면무호흡증을 대상으로 진행되도록 설계됐다.시험을 진행한 결과 레타트루타이드는 80주차에 평가했을 때 일차적 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.강력한(powerful) 체중감소 효과와 함께 무릎 골관절염 통증 및 폐쇄성 수면무호흡증의 괄목할 만한 개선이 나타났다는 의미이다.실제로 레타트루타이드 9mg과 12mg을 투여한 피험자들의 경우 체중이 각각 평균 64.4파운드(25.9%‧약 29.21kg)와 70.3파운드(28.3%‧약 31.89kg) 감소한 것으로 나타난 가운데 레타트루타이드 4mg을 투여한 피험자들을 대상으로 한차례 용량을 증량했을 때 평균 47.2파운드(19.0%‧21.41kg)의 체중이 감소한 것으로 집계됐다.특히 레타트루타이드 12mg을 투여한 피험자들의 65.3%가 체질량 지수(BMI) 30kg/m² 미만, 33.3%가 BMI 25kg/m² 미만에 각각 도달한 건강한 BMI에 해당되기에 이르렀던 것으로 분석됐다.사전에 정한 연장시험이 이루어진 착수시점 당시 BMI 35kg/m² 이상으로 나타났던 피험자들의 경우 104주차까지 레타트루타이드 12mg을 지속투여한 결과 체중이 평균 85.0파운드(30.3%‧약 38.56kg) 감소한 것으로 평가됐다.체중개선 효과 이외에도 레타트루타이드는 ‘웨스턴 온타리오 및 맥매스터 대학교 골관절염 지수’(WOMAC) 통증점수를 적용해 평가했을 때 무릎 골관절염 환자들에게서 점수가 착수시점의 6.0점에서 최대 4.3점(73.1%)까지 개선된 것으로 나타났고, ‘무호흡-저호흡 평가지수’(AHI)를 적용해 평가했을 때 중등도에서 중증에 이르는 폐쇄성 수면무호흡증 환자들에게서 착수시점 당시 1시간당 58.6회(events)에 달했던 것이 1시간당 최대 36.1회로 개선되었음이 눈에 띄었다.일라이 릴리社의 케네스 커스터 부회장 겸 심대사계 건강 부문 대표는 “임상 3상 ‘TRIUMPH-1 시험’과 ‘TRANSCEND-T2D-1 시험’에서 레타트루타이드가 괄목할 만한 체중감소와 함께 유의미한 당화혈색소 수치의 감소, 무릎 골관절염 통증 및 중등도에서 중증에 이르는 폐쇄성 수면무호흡증의 개선 효과를 내보였다”면서 “하나의 치료제로 이 같은 효과를 나타냈다는 것은 놀라운(striking) 일”이라고 말했다.커스터 부회장은 뒤이어 “체중, 혈당 및 비만 관련 합병증들에 동시에 대응할 수 있도록 해 주는 이 같은 결과가 심대사계 스펙트럼에 걸친 레타트루타이드의 잠재력에 무게를 싣게 하는 것이자 환자들의 니즈를 충족하고 우선순위가 높게 나타난 치료대안을 선보이기 위해 일라이 릴리가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라고 덧붙였다.‘TRIUMPH-1 시험’에서 레타트루타이드는 성인 2형 당뇨병 환자들을 대상으로 40주차에 평가했을 때 일차적 시험목표와 핵심적인 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.괄목할 만한 당화혈색소 수치와 체중의 감소가 나타났다는 것이다.이 중 일차적 시험목표를 적용해 평가한 결과를 보면 레타트루타이드를 투여한 피험자 그룹의 경우 평균 당화혈색소 수치가 착수시점의 7.9%에서 최대 2.0%로 감소한 것으로 나타났다.게다가 레타트루타이드를 투여한 피험자들 가운데 최대 90%에서 당화혈색소 수치가 7.0% 미만에 도달한 것으로 나타났다.당화혈색소 수치 7.0% 미만은 미국 당뇨협회(ADA)의 2형 당뇨병 치료의 일반적인 목표이다.또한 레타트루타이드를 투여한 피험자들의 최대 85%에서 당화혈색소 수치가 8.5% 미만으로 나타났다.당화혈색소 수치 8.5% 미만은 좀 더 엄격한 2형 당뇨병 치료목표의 하나이다.이와 함께 최대 46%의 피험자들에게서 당화혈색소 수치가 5.7% 미만으로 나타났는데, 이는 정상혈당의 기준선이다.이밖에도 레타트루타이드 12mg을 투여한 피험자들은 체중이 평균 36.6파운드(16.8%‧약 16.6kg) 감소한 것으로 나타났고, 40주차까지 체중감소의 정체(停滯)는 관찰되지 않았다.두 시험에서 레타트루타이드는 일부 심혈관계 위험요인들에 걸쳐 착수시점에 비해 괄목할 만한 개선이 입증됐다.예를 들면 ‘TRIUMPH-1 시험’에서 80주차에 평가했을 때 레타트루타이드를 투여한 피험자들은 중성지방 수치가 최대 41.0%, 고밀도 지단백 콜레스테롤 이외의 총 콜레스테롤 수치가 24.2%, 수축기 혈압이 12.3mmHg, 허리둘레가 9.5인치(24.1cm) 각각 감소한 것으로 나타났다.아울러 ‘TRANSCEND-T2D-1 시험’에서 40주차에 평가했을 때 레타트루타이드를 투여한 피험자들은 중성지방 수치가 최대 39.6%, 고밀도 지단백 콜레스테롤 이외의 총 콜레스테롤 수치가 19.8%, 수축기 혈압이 6.4mmHg, 허리둘레가 4.9인치(12.4cm) 각각 감소한 것으로 분석됐다.한편 ‘TRIUMPH-1 시험’과 ‘TRANSCEND-T2D-1 시험’에서 레타트루타이드는 다른 인크레틴 기반 치료제들과 대동소이한 유형의 부작용을 수반한 것으로 보고됐다.

이덕규 2026.06.09
글로벌

화이자 베로베나타이드 임상 2상서 체중 16% ↓

잠재적 동종계열 최초 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제 후보물질 베로베나타이드(berobenatide‧PF’3944) 2.4mg을 주 1회 투여하고 32주차에 평가한 결과 체중이 16% 가까이 감소한 것으로 나타났다.화이자社는 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 5~8일 개최된 제 86차 미국 당뇨협회(ADA) 2026년 사이언티픽 세션에서 베로베나타이드의 임상 2b상 시험의 상세한 결과가 발표됐다고 6일 공개했다.임상 2b상 시험은 임상 3상 시험에서 사용될 베로베나타이드의 최적용량을 결정하는 데 목표를 두고 진행되었던 시험례이다.시험은 2형 당뇨병을 동반하거나 동반하지 않는 비만 환자 또는 과다체중자들을 대상으로 베로베나타이드를 주 1회 및 월 1회 투여하면서 진행됐다.임상 2b상 ‘VESPER-1 시험’에서 32주 탐색적 연장시험을 진행했을 때 도출된 결과를 보면 베로베나타이드를 투여한 피험자 그룹을 대상으로 32주차에 평가했을 때 15.9%의 플라시보 비 보정 체중감소 효과가 나타난 가운데 체중감소의 정체(停滯)가 관찰되지 않았다.이 시험의 피험자들은 플라시보에서 베로베나타이드 2.4mg 주 1회 투여로 전환한 환자들이었다.‘VESPER-1 시험’은 성인 비만환자 또는 과다체중자들을 대상으로 베로베나타이드를 주 1회 투여하면서 효능을 평가한 시험례이다.이 시험의 파트 B 부분은 체중감소의 지속성과 함께 주 1회 투여에서 월 1회를 비롯해 투여횟수를 낮췄을 때 나타난 영향을 평가하는 데 목표가 두어졌다.화이자社의 짐 리스트 최고 내과의학 책임자(CIMO)는 “임상 2b상 시험에서 베로베나타이드가 차후의 임상 3상 시험을 위해 선택된 전체 용량에서 지속적인 데다 정체없는 체중감소 효과를 나타냈을 뿐 아니라 주 1회 투여에서 월 1회 유지요법으로 전환했을 때도 내약성 프로필이 보존된 것으로 입증됐다”면서 “이 같은 자료는 베로베나타이드가 최초의 월 1회 투여 GLP-1 수용체 작용제 펩타이드로 허가를 취득할 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하는 것이자 포과적인 임상 3상 시험 프로그램의 진행을 뒷받침하는 것”이라고 풀이했다.임상 3상 프로그램은 지속적인 체중관리와 비만 관련 병발질환을 나타내는 환자들을 대상으로 한 시험 등 총 10건으로 구성되어 있다고 덧붙였다.리스트 최고 내과의학 책임자는 뒤이어 “베로베나타이드가 단독요법제 또는 병용요법제로 근간이 되는 대사계 치료제로 기대되는 가운데 화이자는 비만 환자들과 관련질환들을 동반한 환자들의 니즈를 충족하기 위해 다양한 작용기전과 양식들로 설계되어 차별화된 파이프라인의 구축을 진행해 나가고 있다”고 강조했다.이번 사이언티픽 세션에서는 아울러 앞서 상세한 결과가 공개되었던 임상 2b상 ‘VESPER-3 시험’의 결과도 발표됐다.‘VESPER-3 시험’은 2형 당뇨병을 동반하지 않은 성인 비만환자 또는 과다체중자들을 대상으로 베로베나타이드 유지요법 용량을 월 1회 투여하면서 효과를 평가한 시험례이다.이와 함께 성인 비만환자 또는 2형 당뇨병과 과다체중을 동반한 성인들을 대상으로 베로베나타이드를 주 1회 투여하면서 효과를 평가한 임상 2b상 ‘VESPER-2 시험’의 결과도 발표됐다.이 시험에서 베로베나타이드를 투여한 피험자들은 착수시점과 비교했을 때 체중과 당화혈색소 수치가 용량의존적으로 감소한 것으로 분석됐다.특히 베로베나타이드 1.6mg을 주 1회 투여하고 28주차에 평가했을 때 당화혈색소 수치가 2.2% 감소한 것으로 나타나 0.2%가 줄어드는 데 그친 플라시보 대조그룹을 상회했다.노스 캐롤라이나대학 의과대학의 존 B. 부스 교수는 “체중관리가 평생동안 지속해야 할 과제의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “장기적인 유지요법을 어렵게 하는 장애요인들은 치료 자체만큼이나 중요한 부분이라 할 수 있다”고 말했다.베로베나타이드는 임상 2b상 시험에서 주 1회 투여로부터 월 1회 투여로 전환했을 때도 유의미한 체중감소 효과와 양호한 내약성을 내보인 것으로 입증되면서 증거자료들이 갈수록 축적되고 있다고 부스 교수는 설명했다.허가를 취득할 경우 베로베나타이드는 효과적일 뿐 아니라 실제 삶에서 실용적이고 지속가능한 대안이 될 수 있을 것으로 보인다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2026.06.09
글로벌

노보 제나감타이드 36주次 체중 최대 14.6% ↓

체중이 최대 14.6%까지 ↓노보 노디스크社가 아미크레틴(amycretin)으로도 알려진 2형 당뇨병 치료제 후보물질 제나감타이드(zenagamtide)의 임상 2상 시험에서 도출된 긍정적인 자료를 5일 공개했다.제나감타이드는 글루카곤 유사 펩타이드 1(GLP-1) 및 아밀린 수용체들의 동종계열 최초 단일분자 펩타이드 작용제이다.미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 5~8일 개최된 미국 당뇨협회(ADA) 2026년 사이언티픽 세션에서 발표된 이 내용은 메트포르민을 사용했을 때 혈당 수치를 충분한 수준으로 조절할 수 없었던 성인 2형 당뇨병 환자 총 262명을 대상으로 제나감타이드 0.4~40mg에 이르는 6개 피하주사제 용량을 기존의 표준요법제인 나트륨 포도당 공동수송체-2(SGLT2) 저해제와 병용투여하거나 병용투여하지 않으면서 플라시보 대조그룹과 비교평가한 임상 2상 용량탐색 시험에서 도출된 결과이다.시험결과를 보면 36주차에 평가했을 때 전체 용량에서 당화혈색소(A1C) 수치의 변화와 관련한 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났을 뿐 아니라 체중감소와 관련한 핵심적인 이차적 시험목표 또한 충족된 것으로 분석됐다.노보 노디스크社의 마르틴 홀스트 랑게 최고 학술책임자 겸 연구‧개발 담당부회장은 “제나감타이드가 단일분자 내에서 GLP-1과 아밀린 수용체 작용제의 기전을 결합한 최초의 2형 당뇨병 치료제 후보물질”이라면서 “임상 2상 시험의 결과를 보면 제나감타이드가 2형 당뇨병 환자들에게서 혈당 수치의 조절 뿐 아니라 체중감소에도 유의미한 영향을 미칠 수 있을 것임을 입증한 전체적인 입증자료에 추가될 수 있을 것”이라고 말했다.이 같은 결과가 학술적인 측면에서 우리의 리더십을 강화시켜 주고, 우리가 치료환경을 확대할 수 있는 혁신적인 치료대안들의 발전을 지속해 나갈 수 있도록 뒷받침해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.임상 2상 시험에서 도출된 결과를 보면 36주차에 착수시점과 비교평가했을 때 전체 용량에서 플라시보 대조그룹에 비해 용량 의존적인 데다 통계적으로 괄목할 만한 당화혈색소 수치의 변화가 입증됐다.착수시점에서 7.8%로 나타났던 환자들의 당화혈색소 수치가 36주차에 평가했을 때 제나감타이드를 투여한 피험자 그룹에서 최대 1.71% 감소한 것으로 집계되었던 것.이에 따라 제나감타이드를 투여한 피험자 그룹에서 최대 89.1%가 당화혈색소 수치가 7% 미만으로 감소한 것으로 분석됐다.이와 함께 최대 76.2%의 피험자들에게서 당화혈색소 수치가 6.5% 이하에 도달한 것으로 나타났다.특히 제나감타이드의 전체 투여용량에서 혈당 수치가 목표범위인 70~180mg/dL 이내로 조절된 시간의 비율이 국제적으로 권고되고 있는 목표치인 70%를 상회한 것으로 나타났다.이 같은 결과는 고용량의 제나감타이드를 투여한 피험자 그룹들도 짧은 기간 동안 유지요법 용량을 사용하는 데 그쳤음을 감안할 때 강력한 혈당 조절 효과를 시사하는 것이다.또한 핵심적인 이차적 시험목표를 적용해 평가한 결과를 보면 제나감타이드 40mg 용량을 투여한 피험자 그룹의 경우 체중이 평균 최대 14.6%까지 감소한 것으로 나타나 2.1%가 줄어드는 데 머문 플라시보 대조그룹과 확연한 격차를 드러내 보였다.아울러 제나감타이드 최고용량을 투여한 그룹에서 36주차에 평가했을 때 체중감소의 정체(停滯)가 관찰되지 않았다.이 시험은 고정용량 증량시험으로 설계되어 내약성이 확보되지 않았을 경우 투여가 중단됐다.시험에서 대부분의 부작용은 위장관계에서 수반된 것으로 나타난 가운데 중증도를 보면 대부분이 경도에서 중등도에 그친 것으로 분석됐다.이 임상 2b상 시험에서 나타난 안전성‧내약성 프로필을 보면 기타 인크레틴 및 아밀린 기반 치료제들과 대동소이했다.노보 노디스크 측은 성인 2형 당뇨병 환자들을 대상으로 올해 하반기 중 제나감타이드의 임상 3상 시험에 돌입할 방침이다.

이덕규 2026.06.09
글로벌

모세혈관 확장성 운동실조증 치료제 EU 데뷔?

미국 텍사스州 오스틴에 소재한 희귀 신경계 질환 치료제 개발‧발매 전문 생명공학기업 인트라바이오社(IntraBio)는 자사의 니만-피크병 치료제 ‘애크뉴사’(Aqneursa: 레바세틸류신)의 적응증 추가 신청서가 유럽 의약품감독국(EMA)에 제출됐다고 5일 공표했다.허가신청이 이루어진 ‘애크뉴사’의 새로운 적응증은 모세혈관 확장성 운동실조증(A-T)을 치료하는 용도이다.EMA에 모세혈관 확장성 운동실조증 치료제의 허가신청서가 제출된 것은 이번이 처음이다.모세혈관 확장성 운동실조증은 희귀, 진행성, 유전선 신경퇴행성 장애의 일종이다.FDA의 경우 지난달 ‘애크뉴사’의 모세혈관 확장성 운동실조증 적응증 추가 신청 건을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.이에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거해 FDA는 오는 9월 19일까지 ‘애크뉴사’의 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다. 현재 EU에서 ‘애크뉴사’는 체중이 최소한 20kg 이상에 해당하는 6세 이상의 소아‧성인 니만-피크병 C형(NPC) 관련 신경계 증상 치료제로 허가를 취득해 사용되고 있다.기저요법제인 효소 저해제 ‘자베스카’(Zavesca: 미글루스타트 캡슐)와 병용요법제, 또는 ‘자베스카’에 내약성이 확보되지 않은 환자들의 경우 ‘애크뉴사’ 단독요법제 용도로 사용 중이다.미국에서는 체중이 최소한 15kg 이상에 해당하는 소아‧성인 니만-피크병 C형 환자들을 위한 치료제로 승인되어 사용되고 있다.모세혈관 확장성 운동실조증은 소아 초기에 증상이 나타나기 시작하는 것으로 알려져 있는 가운데 40,000~10만명당 1명 정도의 비율로 영향을 미치는 것으로 추정되고 있다.소뇌의 퇴행으로 인해 조정능력이 악화‧상실되는 데다 언어장애, 비정상적인 안구운동 등의 증상들이 나타나고, 결국 휠체어에 의존하게 되는 것으로 알려져 있다.또한 다수의 환자들에게서 모세혈관 확장증이 나타나면서 생명을 위협할 수 있는 감염증과 관련이 있는 면역력 결핍, 폐 질환 및 발암 위험성 증가 등이 수반된다는 것이 전문가들의 지적이다.현재까지 유럽에서 모세혈관 확장성 운동실조증 치료제가 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이다.

이덕규 2026.06.09
글로벌

영국 NICE, 애브비 ‘엘라히어’ 난소암 급여 권고

영국 정부 산하의 의약품 비용효용성 심사기구인 NICE가 애브비社의 난소암 치료제 ‘엘라히어’(Elahere: 미르베툭시맙 소라브탄신)를 엽산 수용체 알파(FRα) 양성, 백금착제 항암제 저항성 상피성 난소암, 난관암(또는 나팔관암) 또는 원발성 복막암 환자들에게 사용토록 지난 4일 권고했다.특히 NICE가 저항성 난소암 환자들에게 국가 보건 서비스(NHS)의 급여혜택 적용을 권고한 것은 20여년 만에 이번이 처음이다.지금까지 표준 항암화학요법제를 사용했을 때 더 이상 반응이 나타나지 않기에 이른 엽산 수용체 알파 양성, 백금착제 항암제 저항성 상피성 난소암, 난관암 또는 원발성 복막암 환자들을 위한 치료대안 선택의 폭은 대단히 제한적이었던 형편이다.‘엘라히어’는 새로운 치료 접근방법을 제시해 주는 항암제이다.항암화학요법제를 사용하는 대신에 암세포 표면에 존재하는 특정한 단백질을 찾아내고, 그곳에 암을 사멸케 하는 치료제를 직접적으로 전달하는 표적치료제를 사용한다는 차이점이 눈에 띄기 때문이다.실제로 NICE의 평가에 참여한 여성들에게서 이 두가지 치료제들이 일상생활에 미친 영향에서 괄목할 만한 차이점이 나타난 것으로 분석됐다.빈번한(때때로 주 1회) 내원을 필요로 했던 데다 극심한 피로, 탈모, 구역 및 장기적인 신경손상 등의 파괴적인 부작용이 수반된 항암화학요법제와 달리 ‘엘라히어’의 경우 내원횟수가 3주에 1회 정도로 감소한 데다 좀 더 관리 가능한 부작용 프로필이 수반되었던 것.이에 따라 NICE의 평가에 참여한 여성들은 항암화학요법제가 그들의 삶을 멈추게 한 데다 고립으로 이어지게 했고, 업무수행을 불가능하게 했으며, 다른 사람들의 지원에 크게 의존해야 했다는 데 입을 모았다.총 453명의 성인환자들이 참여한 가운데 이루어진 임상 3상 ‘MIRASOL 시험’에서 도출된 자료를 보면 ‘엘라히어’를 투여한 여성환자들은 평균 16.9개월 동안 생존해 항암화학요법제를 사용한 대조그룹의 13개월을 상회한 것으로 나타났다.이와 함께 ‘엘라히어’를 투여한 여성환자들은 암의 진행이 지연되었던 것으로 나타났다.‘엘라히어’를 투여한 여성환자들의 경우 종양이 악화되기 전까지 평균 5.6개월이 지연된 반면 항암화학요법제를 사용한 대조그룹은 4개월이 지연되는 데 그친 것이다.이에 따라 NICE는 엽산 수용체 알파 양성, 백금착제 항암제 저항성 난소암의 중증도를 감안할 때 ‘엘라히어’를 투여하는 데 NHS의 의료자원과 재정을 사용하는 것이 비용효율적인 데다 가치있다는 결론에 도달했다.NICE의 헬렌 나이트 의약품 평가국장은 “이번 권고결정이 독립적인 위원회에 의해 이루어진 철저한 증거 기반 평가의 결과”라면서 “NICE는 진실로 효과적이고 NHS의 재정을 사용하는 것이 가치있을 때 치료제에 대한 환자들의 접근성이 확보될 수 있도록 뒷받침하기 위해 존재하는 기관”이라고 말했다.나이트 국장은 뒤이어 “우리는 환자들과 의사들로부터 엽산 수용체 알파 양성, 백금착제 항암제 저항성 난소암에 사용할 수 있는 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 데다 항암화학요법제가 여성환자들의 삶에 커다란 부담을 미치고 있음을 호소하는 목소리를 경청해 왔다”고 설명했다.우리는 탄탄한 절차 뿐 아니라 애브비 측과 새로운 상업적 합의를 거쳐 이제 ‘엘라히어’를 사용할 때 NHS의 급여혜택이 적용될 수 있도록 권고할 수 있게 된 것을 대단히 기쁘게 생각한다고 덧붙이기도 했다.NICE의 루시 커먼 임상간호 자문역은 “백금착제 항암제 저항성 난소암 환자들에게 항암화학요법제를 사용한 반복적인 치료주기가 미치는 영향이 진료현장의 범위를 크게 넘어서고 있는 형편”이라면서 “우리는 환자들로부터 직장을 포기해야 했고, 친구들과의 만남을 중단해야 했으며, 가족과 간병인들에게 의존하면서 그저 하루하루를 버티고 있다는 호소를 항상 청취하고 있다”고 말했다.커먼 자문역은 “이번에 급여적용이 권고된 ‘엘라히어’가 단지 환자들의 생존기간을 연장해 주는 데 그치지 않고 치료경험에 유의미한 차이를 가능케 해 줄 것”이라며 “내원횟수와 부작용 프로필을 감소시켜 여성들이 정상적인 삶을 더 오랜 기간 동안 유지할 수 있도록 해 줄 것이고, 이는 대단히 중요한 부분”이라고 강조했다.난소암 전문 연구지원단체 오배리언 캔서 액션(OCA)의 마리-클레어 플랫 연구‧정책 담당이사는 “백금착제 항암제 저항성 난소암 환자들이 너무나 오랜 기간 동안 방치되어 왔다”면서 “이제 영국에서 이루어진 변화는 여성 난소암 환자들을 위해 20여년 만에 처음으로 성사된 개가라 할 수 있을 것”이라고 말했다.난소암 전문 연구‧인보사업기관 타깃 오배리언 캔서(TOC)의 레이첼 다우닝 정책‧대외업무 담당국장은 “이번에 나온 권고가 백금착제 항암제 저항성 난소암 환자들과 환자가족들을 위해 대단히 중요한 순간이라 할 수 있을 것”이라면서 “이들이 너무나 오랜 기간 동안 효과적인 치료대안 선택의 폭이 제한적인 현실에 직면해 왔기 때문”이라고 말했다.오늘 공표된 내용은 삶의 질을 개선하기 위해 진정한 희망을 안겨줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.‘엘라히어’는 의사 또는 항암제와 관련한 경험을 축적한 간호사들에 의해 정맥주사제로 투여되는 방식으로 사용되고 있다.‘엘라히어’의 투여용량은 환자의 체중을 기준으로 산출되고 있다.종양이 엽산 수용체 알파라고 불리는 단백질을 나타내고, 앞서 1~3회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 성인 백금착제 항암제 저항성 난소암 환자들이 ‘엘라히어’의 투여 권고대상이다.백금착제 항암제 저항성 난소암은 표준 항암화학요법제를 사용했을 때 6개월 이내에 더 이상 치료에 대한 반응이 나타나지 않기에 이르렀음을 지칭한다.

이덕규 2026.06.09
글로벌

길리어드, T세포 관여자 생명공학사 인수 매듭

길리어드 사이언스社와 벨기에 생명공학기업 레이크프론트 바이오테라퓨틱스社(Lakefront Biotherapeutics N.V.)는 지난 3월 말 공개되었던 오우로 메디슨社(Ouro Medicines)에 대한 인수절차가 성공적으로 마무리됐다고 4일 공표했다.미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 생명공학기업 오우로 메디슨社는 자가면역성 질환들에 대응하는 T세포 관여자 치료제들의 개발을 진행하는 데 사세를 집중해 온 생명공학사이다.길리어드 사이언스社와 레이크프론트 바이오테라퓨틱스社는 지난 2019년 7월 14일 선택권이 포함된 라이센스 제휴(OLCA)에 합의했던 파트너 관계이다.당시 레이크프론트 바이오테라퓨틱스는 길리어드 사이언스와 맺은 계약과 관계없이 보유한 현금 가운데 최소한 5억 달러를 독자적으로 활용할 수 있도록 하는 재량권을 확보한 바 있다.이 중에는 최대 1억5,000만 달러의 주식을 환매하는 내용이 포함되어 있다.오우로 메디슨에 대한 인수절차를 매듭지음에 따라 길리어드 사이언스는 임상시험 단계의 B세포 성숙화 항원×CD3 T세포 관여자(BCMA×CD3 T-cell engager)의 일종인 감거타미그(gamgertamig 또는 ‘OM336’)을 자사의 염증 포트폴리오에 추가할 수 있게 됐다.레이크프론트 바이오테라퓨틱스의 경우 감거타미그를 임상개발 파이프라인의 기반으로 활용할 수 있게 됐다.감거타미그는 제한적으로 피하주사했을 때 신속하고 심도깊게 형질세포와 B세포를 고갈시킬 수 있도록 설계됐다.이에 따라 감거타미그는 자가면역성 용혈성 빈혈(AIHA)과 면역 혈소판 감소증(ITP)을 비롯한 중증 항체 매개성 희귀질환들을 지속적으로 조절할 수 있게끔 해 줄 것으로 기대를 모으고 있다.감거타미그는 FDA에 의해 자가면역성 용혈성 빈혈과 면역 혈소판 감소증을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’과 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정된 바 있다.내년 초에 감거타미그는 핵심적인 임상시험 단계에 진입할 수 있을 것으로 예상되고 있다.감거타미그는 차별화된 과학에 투자하고 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 치료제들의 개발을 가속화하고자 하는 길리어드 사이언스의 장기전략에 따라 도입된 것이다.이 같은 접근방법은 면역학과 세포치료제 분야에서 확보하고 있는 기존의 전문성과 결합되어 길리어드 사이언스가 치료의 패러다임을 만성질환 관리에서 지속적인 면역계 재설정(reset)으로 전환하고자 하는 자사의 야심이 실현될 수 있게끔 하는 데 도움을 줄 전망이다.합의조건에 따라 길리어드 사이언스는 오우로 메디슨의 발생한 보통주 100%를 16억7,500만 달러에 인수하고, 최대 5억 달러를 후속 조건부 성과금으로 지급키로 했다.레이크프론트 바이오테라퓨틱스와 길리어드 사이언스는 관행적인 조정에 따라 계약성사 선불금을 공평하게 분담하고, 최대 5억 달러의 후속 조건부 성과금을 공동으로 지급하기로 했다.레이크프론트 바이오테라퓨틱스는 오우로 메디슨의 조직과 운영자산의 대부분을 인수했으며, 감거타미그의 개발을 진행하는 과정에서 길리어드 사이언스 측과 긴밀하게 협력하기로 했다.제휴의 일환으로 레이크프론트 바이오테라퓨틱스는 현재 진행 중이고 차후 이루어진 감머타미그의 임상 1/2상 시험 부분을 맡기로 했다.길리어드 사이언스의 경우 차후 진행된 핵심적인 임상시험 부분을 맡아 진행하기로 했다.또한 길리어드 사이언스는 일체의 비용을 부담키로 했으며, 제휴관계인 중국 제약기업 키메드 바이오사이언스社(Keymed Biosciences)가 관할하는 지역을 제외한 글로벌 마켓에서 감거타미그의 발매를 독점적으로 진행키로 했다.레이크프론트 바이오테라퓨틱스는 감거타미그의 글로벌 마켓 매출액 가운데 20~23%를 길리어드 사이언스 측으로부터 단계별 로열티로 수수키로 했다.이밖에도 레이크프론트 바이오테라퓨틱스는 오우로 메디슨 측이 처음 개발에 착수했고, 전임상 단계에 있는 자가면역성 질환 관련 프로그램 3개를 도입해 개발을 진행키로 했다.이 프로그램들은 개념증명(proof-of-concept) 임상시험이 종료된 후 옵트인(opt-in) 방식으로 길리어드 사이언스 측이 개별 프로그램당 7,500만 달러를 지급하고 개발에 참여하되 50대 50으로 이익을 배분할 수 있도록 했다.오우로 메디슨의 포트폴리오는 레이크프론트 바이오테라퓨틱스의 연구‧개발 파이프라인에서 주춧돌과 같은 역할을 할 수 있을 것으로 보인다.레이크프론트 바이오테라퓨틱스의 올해 말 현금잔액은 약 20억 유로 상당에 달할 수 있을 것으로 예상되고 있다.

이덕규 2026.06.05
글로벌

‘위고비’ 정제 미국 외 최초 UAE서 발매 돌입

미국을 제외하면 처음이야~노보 노디스크社는 비만 치료제 ‘위고비’(세마글루타이드) 정제가 아랍에미리트연합(UAE)에서 발매에 돌입했다고 3일 공표했다.특히 ‘위고비’ 정제가 발매에 돌입한 것은 미국을 제외하면 UAE가 첫 번째 국가이다.이번 발매로 이 혁신적인 비만 치료제의 접근성을 향상시키고, 세계 각국의 비만 환자들을 위한 치료대안 선택의 폭을 확대하기 위한 노보 노디스크의 야심을 이행하는 데 중요한 진일보가 내디뎌질 수 있게 됐다.유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)의 경우 지난달 말 ‘위고비’ 정제(1일 1회 경구용 세마글루타이드 25mg)를 승인토록 권고하는 의견을 제시한 바 있다.노보 노디스크社의 에밀 콩쇠 라르센 국제운영 담당 부회장은 “UAE에서 ‘위고비’ 정제가 발매에 들어간 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “이번 발매가 세계 각국에서 혁신적인 비만 치료제의 접근성을 확대시키고자 하는 우리의 야심을 실행에 옮기는 데 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것이기 때문”이라고 말했다.차후의 발매계획과 관련, 라르센 부회장은 “우리의 접근방법이 오로지 지역별 환자 수요와 의료인들의 준비태세, 그리고 장기적인 비만 관리를 지원할 수 있는 의료 및 원격의료 인플라의 강력함에 의해 결정될 것”이라고 설명했다.UAE의 경우 이 같은 부분 전체에 걸쳐 강력한 모멘텀을 구축하고 있음을 입증한 국가라고 단언했다.라르센 부회장은 뒤이어 “차후 수 개월 이내에 추가로 ‘위고비’ 정제가 발매에 돌입할 국가들이 결정될 것”이라고 덧붙였다.‘위고비’ 정제는 비만 관리 용도로 허가를 취득한 최초의 경구용 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제이다.임상 3상 ‘OASIS 4 시험’에서 성인 비만환자 또는 한가지 이상의 병발질환을 동반한 과다체중자들을 대상으로 경구용 세마글루타이드 25mg 정제를 1일 1회 복용토록 하고, 이를 준수토록 한 결과 체중이 평균 17%까지 감소한 것으로 입증됐다.이와 함께 ‘위고비’ 정제의 체중감소 효과는 주사제 ‘위고비’ 2.4mg과 대동소이하게 나타났다.게다가 ‘OASIS 4 시험’에 참여한 피험자 3명당 1명 꼴로 체중이 20% 이상 감소한 것으로 분석됐다.세마글루타이드의 안전성‧내약성 프로필은 ‘OASIS 4 시험’에서 ‘위고비’ 정제를 통해 다시 한번 확인됐다.‘위고비’ 정제는 현재까지 FDA와 아랍에미리트연합 의약품규제기구(DED)에서 허가를 취득했다.FDA와 DED는 심혈관계 질환, 비만 또는 과다체중을 동반한 성인환자들에게서 심근경색, 뇌졸중을 포함한 주요 심혈관계 제 증상(MACE) 위험성을 감소시키는 적응증으로 ‘위고비’ 정제를 승인했다.현재 세계 각국의 비만환자 수는 10억명에 달할 것으로 추정되고 있는 가운데 UAE의 경우 전체 성인들의 28%가 비만으로 알려지고 있다.게다가 오는 2035년에 이르면 UAE의 비만환자 또는 과다체중자 수가 750만명선에 육박할 것으로 예상되고 있다.노보 노디스크 측은 올해 하반기 중으로 ‘위고비’ 정제가 일부 국가에서 추가로 발매에 돌입할 수 있을 것이라고 공표한 바 있다.

이덕규 2026.06.05
글로벌

RNAi 치료제 개발 시행착오 의존 이제 그만~

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam Pharmaceuticals)가 치료혁신을 가속화하기 위한 전략적 제휴에 합의했다고 3일 공표했다.앨나이램 파마슈티컬스 측과 합의를 도출한 곳은 미국 캘리포니아州 팰러앨토에 소재한 인공지능 기반 생명공학기업 인셉티브 뉴클레익스社(Inceptive Nucleics)이다.양사의 전략적 제휴는 현금으로 지불될 계약성사 선불금 3,000만 달러와 인셉티브 뉴클레익스에 대한 지분투자를 포함해 최대 20억 달러를 건네는 조건으로 성사됐다.인셉티브 뉴클레익스 측은 이와 함께 추후 전임상, 허가 및 발매활동 관련 성과금을 지급받을 수 있는 자격을 확보했다.앨나이램 파마슈티컬스는 인셉티브 뉴클레익스의 생성형 인공지능 모델을 자사의 연구↓개발 엔진과 통합하면서 새로운 RNA 간섭 치료제들의 발굴속도를 가속화해 나간다는 방침이다.이를 통해 ‘앨나이램 2030 전략’의 일환으로 야심찬 파이프라인 확대 목표를 이행해 나가겠다는 것이다.앨나이램 파마슈티컬스社의 이본 그린스트리트 대표는 “RNA 간섭 치료제들의 발굴과 관련한 가능성의 한계를 넘어서기 위해 인셉티브 뉴클레익스 측과 파트너 관계를 구축한 것에 고무되어 있다”면서 “인셉티브 뉴클레익스야말로 인공지능과 생명공학의 교차점에서 혼신의 힘을 기울이고 있는 가장 비전있는 기업의 한곳이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.그린스트리트 대표는 뒤이어 “인셉티브 뉴클레익스가 인공지능 혁명의 개척자들에 의해 경영이 이루어지고 있는 데다 RNA 치료제들의 설계방법을 근본적으로 개조하겠다는 야심찬 소임으로부터 추진력을 얻고 있는 기업이라 할 수 있을 것”이라고 설명했다.그런 인셉티브 뉴클레익스와 함께 우리는 전환적인(transformative) 치료제들의 산출을 신속하고, 독창적이고, 세련되게 가속화하면서 이전까지 가능하지 않았던 아주 특별한 기회를 누리고자 한다고 덧붙이기도 했다.이와 관련, 인셉티브 뉴클레익스의 파운데이션 모델(foundation model: 인공지능을 활용해 학습한 생명과학적 원리를 바탕으로 신약 또는 새로운 치료법을 설계하는 기술)은 기저 생명공학의 패턴들을 학습하고, 이를 다양한 치료양식들에 재학습 없이 적응할 수 있도록 해 줄 것이라고 앨나이램 파마슈티컬스 측은 설명했다.이 모델은 양사의 공동탐색을 통해 수 주 이내에 뛰어난 성과에 도달할 수 있게 되고, 상대적으로 적은 양의 데이터세트로부터 유의미한 생물학적 통찰을 규명해 RNA 간섭 치료제들의 핵심성분을 구성하는 짧은 간섭 RNA 분자들(siRNA molecules)을 특정할 수 있도록 해 줄 것이라고 덧붙이기도 했다.인셉티브 뉴클레익스社의 제이콥 우스코레이트 대표는 “대부분의 약물설계가 여전히 수많은 분자 화합물들을 테스트하고, 그 중 어떤 것에 희망을 갖는 시행착오 절차를 통해 이루어지고 있다”고 꼬집었다.인셉티브 뉴클레익스는 한가지 차별화된 전제에 따라 설립된 기업이라고 우스코레이트 대표는 설명했다.생명에 복잡한 규칙들이 존재하는 만큼 오로지 인공지능만이 이를 학습할 수 있다는 것이 바로 그 전제라는 것이다.오스코레이트 대표는 뒤이어 “앨나이램 파마슈티컬스의 혁신적인 플랫폼과 과학적 비전이 인공지능과 가장 이상적으로 매칭될 수 있을 것”이라며 “양사가 함께 약물발굴을 가속화할 뿐 아니라 생명을 이해하고 개선하는 방법을 바꿔놓고자 한다”고 강조했다.

이덕규 2026.06.05
글로벌

노바티스 ‘코센틱스’ 다발근통 지속 관해율 2배~

노바티스社의 인터루킨-17A 저해제 계열 판상형 건선 치료제 ‘코센틱스’(세쿠키뉴맙)가 류머티스성 다발근통(PMR) 환자들에게서 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 지속 관해율을 나타낸 가운데 스테로이드 사용량을 크게 감소시켜 준 것으로 입증됐다.플라시보 대조그룹과 비교했을 때 지속 관해율이 2배 정도로 높게 나타났을 정도라는 것.게다가 이 임상 3상 ‘REPLENISH 시험’에서 도출된 자료를 보면 ‘코센틱스’의 효과는 시험이 지속도힌 52주차까지 지속적으로 나타났다.노바티스 측에 따르면 이 같은 시험결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’(NEJM)에 게재되었고, 동시에 3~6일 영국 런던에서 열리고 있는 유럽 류머티스학회연대기구(EULAR) 연례 학술회의에서 발표됐다.이탈리아 南티롤 보건기구의 크리스티안 데자코 교수(류머티스학)는 “류머티스성 다발근통이 염증성 류머티스 질환의 일종으로 장애를 수반하는 통증과 어깨, 골반 뼈대구조의 경직을 특징적으로 나타낸다”면서 “장기간에 걸쳐 증상을 지속적으로 조절할 수 있으면서 재발횟수를 낮추고, 스테로이드에 대한 의존도를 낮춰줄 수 있는 치료대안을 필요로 하는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실”이라고 말했다.임상 3상 ‘REPLENISH 시험’에서 도출된 결과를 보면 이미 안전성 프로필이 확립되어 있는 ‘코센틱스’가 장기간에 걸쳐 증상의 급성악화를 감소시킬 수 있는 데다 환자들의 스테로이드 노출량을 감소시켜 준 것으로 입증되어 대단히 고무적이라고 데자코 교수는 설명했다.실제로 ‘REPLENISH 시험’의 결과를 보면 전체 일차적‧이차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.‘코센틱스’ 300mg 또는 150mg을 투여한 피험자 그룹에서 완전 지속관해율, 52주에 걸친 시험기간 동안 환자들이 추가적인 치료를 필요로 하는 데 소요된 기간 등이 시험목표에 도달한 것으로 분석되었다는 것이다.예를 들면 52주차에 평가한 지속관해율을 보면 ‘코센틱스’ 300mg을 투여한 피험자 그룹에서 41.2%, ‘코센틱스’ 150mg을 투여한 피험자 그룹에서 40.6%로 집계된 반면 플라시보 대조그룹에서는 20.4%에 그쳤다.평균 보정 연간 누적용량을 보면 ‘코센틱스’ 300mg을 투여한 피험자 그룹에서 1,604mg, ‘코센틱스’ 150mg을 투여한 피험자 그룹에서 1,683mg, 플라시보 대조그룹에서 2,093mg으로 각각 집계되어 적잖은 격차를 드러내 보였다.이밖에도 시험에 참여해 ‘코센틱스’를 투여받았던 류머티스성 다발근통 환자들에게서 안전성 측면의 새로운 문제점 징후는 확인되지 않았다.‘REPLENISH 시험’을 총괄한 하버드대학 의과대학의 존 스톤 교수는 “이번에 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 ‘REPLENISH 시험’의 결과를 보면 류머티스성 다발근통 환자들에게 중요한 의미를 부여할 만해 보인다”면서 “이들이 치료대안 선택의 폭이 대단히 제한적인 현실에 직면해 왔기 때문”이라고 말했다.스톤 교수는 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 보고서에 주저자로 이름을 올린 주인공이다.무엇보다 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 보면 ‘코센틱스’를 투여받았던 류머티스성 다발근통 환자들에게서 지속 관해율이 한층 더 높게 나타나 유망한 치료방법으로서 인터루킨-17A 억제의 중요성을 뒷받침해 주는 것으로 보인다고 스톤 교수는 덧붙였다.노바티스社의 안젤리카 야라이스 면역학 개발 담당 글로벌 대표는 “오늘 공개된 결과를 볼 때 ‘코센틱스’가 증상 완화 뿐 아니라 증상 조절의 개선과 스테로이드 사용량의 감소를 통해 류머티스성 다발근통 환자들에게 새로운 희망을 안겨주면서 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응이 가능토록 해 줄 것임이 입증됐다”고 강조했다.이에 노바티스는 ‘REPLENISH 시험’의 결과를 근거로 ‘코세틱스’의 적응증 추가를 이끌어 내기 위해 각국의 보건당국들과 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 야라이스 대표는 덧붙였다.현재 ‘코센틱스’의 류머티스성 다발근통 적응증 추가 신청 건은 미국, 유럽 및 일본 등에서 제출된 상태이다.노바티스 측은 연내에 ‘코센틱스’의 류머티스성 다발근통 적응증 추가 신청서가 각국의 보건당국들에 추가로 제출될 수 있도록 한다는 방침이다.

이덕규 2026.06.05
글로벌

룬드벡, AI 단백질 공학 플랫폼 보유기업과 제휴

덴마크 제약기업 룬드벡社가 네덜란드‧스위스 생명공학기업으로 인공지능 단백질 공학 플랫폼을 보유한 크레이들社(Cradle)와 파트너 관계를 구축했다고 3일 공표했다.양사의 파트너 관계는 룬드벡 측이 궁극적으로 뇌 질환 환자들에 대한 치료결과를 개선할 수 있도록 해 줄 바이오 의약품의 발굴하고 개발을 최적화하는 데 도움을 제공하기 위한 취지에서 구축된 것이다.이와 관련, 각종 뇌 질환은 사회 전반에 걸쳐 영향을 미치고 있다는 것이 전문가들의 추정이다.이에 따라 품질높은 생물학적 제제들의 개발하는 데 소요되는 기간을 단축하기 위한 혁신은 새롭고 효과적인 치료제들을 환자들에게 공급하기 위해 중요한 부분으로 지적되고 있는 것이 현실이다.룬드벡은 이 같은 부담을 완화하고 새로운 치료제들을 환자들에게 공급하는 데 목적을 두고 크레이들의 인공지능 기반 단백질 설계 플랫폼을 배치해 다수의 효과적인 신약 후보물질들을 개발하고, 이를 통해 신경계 질환 분야에서 혁신이 가속화될 수 있도록 한다는 복안이다.룬드벡社의 타렉 사마드 연구‧기업특허 담당부회장은 “룬드벡이 보다 신속한 결과를 도출하기 위해 인공지능을 적용하는 생체공학 기업(bionic company)의 한곳이 되고자 사세를 집중하고 있다”면서 “이번에 크레이들 측과 구축한 파트너 관계가 이 같은 약속을 이행하는 데 완벽하게 부합되는 것”이라고 말했다.크레이들 측이 보유한 플랫폼이 룬드벡에 소속된 과학자들이 연구를 진행하는 데 매끄럽게 연결될 강력한 인공지능을 제공해 주면서 치료제들을 발굴하고 개발을 최적화할 수 있는 역량을 크게 강화시켜 줄 것으로 기대되기 때문이라는 설명이다.실제로 양사가 구축한 파트너 관계는 인공지능이 처음부터 끝까지 끊김없이 유도하는 단백질 공학 업무흐름을 가능케 해 주어 실험결과가 지속적으로 이 모델에 다시 피드백하도록 하고, 이 같은 과정이 반복될 때마다 예측 정확도를 향상시켜 성공 가능성이 높은 후보물질들로 수렴되는 과정을 가속화해 줄 수 있을 전망이다.이 플랫폼은 일차적으로 중추신경계 질환들을 표적으로 하는 2개 항체 프로그램들의 진행하는 데 적용될 예정이다.룬드벡에 소속된 단백질 공학자들과 전산(電算) 생물학자들은 크레이들의 생성형 인공지능 플랫폼을 사용해 품질높은 항체 후보물질들을 확립하는 한편으로 선도 후보물질들을 확보하는 데 필요로 하는 습식 실험실(wet-lab) 반복횟수는 감소시킬 수 있을 것으로 보인다.크레이들社의 스테프 판 흐리컨 대표는 “룬드벡이 중추신경계 치료제 분야에서 강력한 바이오 의약품 파이프라인을 구축한 제약사”라면서 “이제 그들의 연구‧개발 조직 전반에 걸쳐 인공지능의 힘을 적용해 그 같은 지위를 한층 더 강화할 수 있게 된 것”이라고 말했다.크레이들이 보유한 플랫폼은 내부 프로그램 및 외부 파트너들과 진행한 프로그램들을 통해 디자인 사이클을 크게 가속화할 수 있음을 입증했다고 흐리컨 대표는 설명했다.전산과 실제 실험 사이의 단절된 과정을 연결해 룬드벡이 품질높은 항체 후보물질들을 보다 신속하면서도 반복횟수는 감소시키면서 확보할 수 있도록 도움을 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.크레이들과의 파트너 관계는 룬드벡이 자사의 ‘포커스 이노베이터’(Focused Innovator) 전략을 가속화하기 위해 인공지능을 체계적으로 수용해 온 기반 위에서 구축된 것이다.이번에 크레이들 측과 구축한 파트너 관계는 룬드벡 측이 최근 공표했던 ‘덴마크 인공지능 혁신 센터’와의 파트너십에 보완적인 역할을 해 줄 것으로 보인다.‘덴마크 인공지능 혁신 센터’와 맺은 파트너십을 통해 룬드벡은 게피온(Gefion) 인공지능 슈퍼컴퓨터에 대한 접근성을 확보하면서 대규모 과학적 모델링 및 발굴을 진행하기 위한 첨단 인공지능 컴퓨팅 파워를 활용할 수 있게 됐다.두 파트너 관계의 구축을 통해 룬드벡은 과학적 연구공간의 확대에서부터 특정한 생물학적 제제 후보물질들을 개선하고 개발속도를 높이는 데가지 자사의 단대단(end-to-end) 인공지능 발굴 역량을 크게 강화할 수 있게 됐다.룬드벡은 조직 전반에 걸친 인공지능 주도형 구상의 적용을 통한 효율성 향상에 힘입어 이미 매주 1만2,000시간 이상을 절감하는 성과를 얻고 있을 것으로 추정했다.이 중 약물발굴과 관련해서 인공지능을 활용한 구조적 통찰과 예측에 힘입어 종래에 수 개월이 소요되었던 것을 24시간 이내에 산출할 수 있게 된 데다 검색 가능한 과학적 공간을 획기적으로 확대하는 성과를 얻게 된 것으로 추정했다.

이덕규 2026.06.05
글로벌

일라이 릴리, 유전성 신장병 글로벌 연구제휴

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 RNA 재프로그래밍(rewriting) 특화 생명공학기업 애시디언 테라퓨틱스社(Ascidian Therapeutics)가 일라이 릴리社와 글로벌 연구제휴 및 라이센스 합의를 했다고 3일 공표해 궁금증이 앞서게 하고 있다.양사는 외부에 공개하지 않은 단일 유전자성 신장병 치료제들의 발굴‧개발을 진행하고, 표적들을 추가로 확대할 수 있는 선택권을 포함하는 내용의 합의를 도출한 것이다.이와 관련, 애시디언 테라퓨틱스의 RNA 엑손(Exon: DNA 염기서열 중 단백질의 구성정보를 담고 있는 부분) 편집은 킬로베이스(kilobase) 단위로 다양한 전체 엑손들을 편집할 수 있는 노하우여서 질병을 유발하는 유전자 지시들에 대한 교정이 가능한 것으로 알려져 있다.염기서열이 긴 대형 유전자 또는 변이율이 높은 유전자들에 대응할 수 있도록 설계된 애시디언 테라퓨틱스의 엑손 편집은 유전의학의 한계를 확장시켜 줄 수 것이라는 측면에서 주목받아 왔다.애시디언 테라퓨틱스社의 마이클 엘러스 대표는 “일라이 릴리와 애시디언 테라퓨틱스가 중증 단일 유전자성 신장병을 앓고 있는 환자들이 효과적인 치료대안들을 마땅히 사용할 수 있어야 하고, RNA 기반 접근방법이 그 같은 질환들에 설득력 있는 전략이 될 수 있다는 믿음을 공유하고 있다”고 말했다.엘러스 대표는 뒤이어 “RNA 엑손 편집이 우리에게 DNA를 변형시키지 않으면서 유전자들을 원천적으로 재프로그래밍할 수 있는 역량을 제공해 줬다”며 “덕분에 오랜 기간 동안 손길이 미치지 못했던 질환들에 다가설 수 있는 문이 열리게 된 것”이라고 강조했다.일라이 릴리 측이 보유한 유전의학 분야의 전문성이 결합되어 유전성 신장병으로 인한 부담을 극적으로(dramatically) 감소시킬 수 있도록 하겠다는 것이 우리의 목표라고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 일라이 릴리는 특정한 표적에만 적용되는 독점적 권한을 갖기로 했다.애시디언 테라퓨틱스 측이 보유한 RNA 엑손 편집기술을 외부에 공개하지 않은 신장병 표적들에 한해 일라이 릴리 측이 적용할 수 있도록 보장받았다는 것이다.애시디언 테라퓨틱스 측의 경우 발굴과 선정된 전임상 활동 부분을 맡기로 했으며, 일라이 릴리 측은 후속 전임상 연구, 임상개발, 제조 및 발매 부분을 도맡기로 했다.그 대가로 애시디언 테라퓨틱스 측은 계약성사 선불금과 개발‧발매 성과금을 포함해 최대 19억 달러를 지급받을 수 있는 자격을 확보했다.이와 별도로 발매가 이루어졌을 때 글로벌 마켓 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한 또한 약속받았다.애시디언 테라퓨틱스 측은 이밖에도 독자적으로 신장과 관련한 다른 표적들을 추가로 탐색하거나, 다른 파트너들과 협력할 수 있는 권한을 갖기로 했다.이와 관련, 현재 총 60가지 이상의 유전성 질환들이 신장에 영향을 미치는 것으로 알려진 가운데 미국에서만 350만명 이상이 중증 유전성 신장병을 앓고 있을 것으로 추정되고 있는 형편이다.이 같은 질환들은 종종 대형 유전자 내에서 나타나는 변이 또는 이질적인 변이들에 의해 촉발되는 것으로 알려져 있다.기존의 기술로는 대응할 수 없다는 것이 이 같은 질환들의 공통점이다.애시디언 테라퓨틱스 측이 보유한 RNA 엑손 편집은 세포 본연의 RNA 스플라이싱(splicing: 생화학적 촉매반응의 일종)을 이용하는 RNA 재프로그래밍을 통해 유전체를 변형하거나 외부에서 효소들을 도입하지 않고도 유전자 치료제의 지속성을 결합하는 동시에 직접적인 DNA 편집 및 유전자 대체와 관련한 위험성을 크게 감소시켜 줄 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.유전의학 분야에서 리더십을 강화하고 나선 일라이 릴리의 행보를 지켜볼 일이다.

이덕규 2026.06.05
글로벌

FDA, 세포‧유전자 치료제 공급 가속화 지침 초안 공개

FDA가 기존의 학술‧규제 지식의 활용도를 높여 개발자들이 유망한 유전자 치료제들을 환자들에게 보다 효율적으로 공급할 수 있도록 도움을 제공하기 위한 지침 초안을 2일 공개했다.이 지침이 확정되면 임상시험 의뢰자들이 공개된 정보와 이미 확립되어 있는 플랫폼 지식을 이용할 수 있는 개요를 상세하게 제시해 줄 수 있을 것으로 보인다.여기서 언급된 공개된 정보와 플랫폼 지식 가운데는 인간 체세포들의 유전체 배열을 사용하는 유전자 치료제들의 규제기관 제출절차를 간소화시켜 줄 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 데이터, 비임상시험 결과, 임상정보 등이 포함되어 있다.FDA 산하 생물학적제제평가연구센터(CBER)의 카림 미하일 소장 직무대행은 “오늘 공개된 조치가 희귀질환이나 생명을 위협하는 질환을 앓고 있지만, 치료대안 선택의 폭이 제한적이거나 치료대안이 부재한 환자들을 포함한 여러 환자들에게 안전하고 효과적인 세포‧유전자 치료제들이 보다 신속하게 제공될 수 있도록 하기 위한 FDA의 약속이 반영된 것”이라고 말했다.환자들과 일반대중이 의지하는 엄격한 과학적 기준과 관련해서 타협하지 않으면서도 제약사들이 이미 알려져 있는 지식에 근거를 둘 수 있는 정보를 제공함으로써 우리가 혁신을 가속화하고 있다고 미하일 소장 직무대행은 설명했다.궁극적으로는 이 같은 조치가 유전자 치료제의 약속이 이를 가장 필요로 하는 환자들에게 최대한 신속하고 안전하게 제공될 수 있도록 하는 데 관한 것이라는 점이라고 강조하기도 했다.이 지침 초안은 유전체 편집을 이용하는 치료제를 포함해 광범위한 세포‧유전자 치료제들의 개발을 지원하고, 이 분야에 대한 보다 광범위한 FDA의 일련의 보완조치들 가운데 한 부분에 해당되는 것이다.유전자 편집 치료제들을 개발하는 임상시험 의뢰자들에게 이 지침 초안은 FDA의 ‘개연성 있는 작용기전의 틀’(Palusible Mechanism Framework)을 보완하는 것이어서 임상시험 의뢰자들이 필요로 하는 증거적 기초를 효율적으로 확립할 수 있도록 뒷받침할 과학적인 도구와 데이터 공유 전략을 제공해 줄 수 있을 것으로 보인다.이 지침 초안은 아울러 FDA가 최근 공개한 ‘차세대 염기서열을 이용한 인간 유전자 치료제에서 유전체 편집의 안전성 평가’에 관한 지침 초안과 보조를 맞춘 것이다.‘차세대 염기서열을 이용한 인간 유전자 치료제에서 유전체 편집의 안전성 평가’에 관한 지침 초안은 표적 이외의 편집 위험성을 평가하기 위한 방법들을 권고하는 내용이 골자를 이루고 있다.이 새로운 지침 초안은 임상시험 의뢰자들이 기존의 공공‧플랫폼 지식을 이용해 다양한 제품개발 단계에 걸친 규제기관 허가신청 절차를 간소화할 수 있는 방법을 설명해 주고 있다.FDA가 최근 공개한 다른 조치들과 함께 이 지침 초안은 세포‧유전자 치료제 분야에서 개발자들에게 기존의 지식과 경험을 근거로 명확한 증거 기반 경로를 제시해 주는 동시에 환자 안전성을 확립하는 데 필요로 하는 엄격한 기준을 유지할 수 있도록 해 줄 것으로 보인다.FDA 생물학적제제평가‧연구센터(CBER) 치료용제품국의 비자이 쿠마르 국장 직무대행은 “임상시험 의뢰자들이 기존의 비임상, 임상 및 제조 지식을 지능적으로(intellignelty) 구축할 수 있는 방법에 대한 개요를 제시함으로써 우리가 개발 프로그램들을 유의미하게 간소화할 수 있을 뿐 아니라 이처럼 잠재적으로 생명을 구할 수 있는 치료제들에 대한 접근성 확보를 지연시켜 온 비용 측면의 장애물 높이를 낮출 수 있게 될 것”이라고 말했다.선행지식을 활용하는 일은 기준을 낮춘다는 의미가 아니라 집약적 효율성을 끌어올리는 동시에 안전성‧효능과 관련한 최고의 기준을 유지하는 것이라고 쿠마르 국장 직무대행은 설명했다.중증‧희귀질환을 앓고 있는 환자들에게 중요한 것은 시간이라고 강조하기도 했다.쿠마르 국장 직무대행은 뒤이어 “우리는 개발자들이 이 같은 지침을 확립하는 데 참여할 수 있기를 바란다”고 언급했다.개발자들이 갖고 있는 관점(perspectives)이 누구에게나 효과적으로 작용할 규제의 틀을 공유하고, 무엇보다 가장 중요한 것이라고 할 수 있는 우리에게 의존하는 환자들을 위해 필요한 것이기 때문이라고 덧붙이기도 했다.FDA 유전자치료제국(OGT)의 데니스 가빈 국장은 “임상시험 의뢰자들과 긴밀하게 협력해 그들이 이 지침을 효과적으로 이행할 수 있는 방법과 그들의 개발 프로그램에서 선행지식을 활용할 수 있는 방법을 이해하는 데 도움이 될 수 있었으면 하는 바람”이라고 말했다.한편 이날 FDA는 임상시험 의뢰자들의 경우 예외없이 그들이 개발 중인 특정한 제품이나 개발과 관련한 맥락에서 활용한 데이터의 적용 가능성을 입증하는 과학적인 근거를 제출해야 한다는 점을 강조했다.FDA는 임상시험 의뢰자들이 임상시험계획 승인(IND)을 신청하기 전이라고 하더라도 제품개발 초기단계에서부터 참여해 줄 것을 요망했다.예를 들면 생물학적제제평가‧연구센터(CBER) 및 약물평가연구센터(CDER)의 조건을 얻기 위한 공식회의(INTERACT)와 임상시험계획 승인 신청 前 회의 등에 참여해 개발전략에 대해 논의해 줄 수 있기를 요망한다는 것이다.이 지침 초안은 의견공람 기간을 거쳐 확정될 예정이다.의견은 www.Regulations.gov에서 관보에 게재된 후 90일 이내에 제출되어야 한다.

이덕규 2026.06.04
글로벌

애브비 ‘아큅타’ 편두통 예방서 급성기 치료까지

편두통 예방에서 편두통 급성기 치료(acute treatment option)까지..애브비社는 편두통 예방요법제 ‘아큅타’(Aquipta: 아토제판트)가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 2일 공표했다.새로 추가된 ‘아큅타’의 적응증은 전조증상을 동반하거나 동반하지 않는 성인 편두통 환자들을 위한 급성기 치료제 용도이다.‘아큅타’는 편두통 예방을 위해 1일 1회 복용해야 하지만, 편두통 급성기 치료 적응증의 경우 필요할 때마다 복용하는 방식으로 사용된다.(PRN)편두통 예방 적응증의 경우 편두통 발생일수가 월 4일 이상에 해당하는 성인 만성 또는 돌발성 편두통 환자들이 1일 1회 복용하는 방식으로 사용되고 있다.EU 집행위의 승인으로 ‘아큅타’는 유럽시장에서 두 번째 적응증을 장착할 수 있게 됐다.경구용 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(CGRP) 수용체 길항제의 일종인 ‘아큅타’는 미국, 캐나다, 이스라엘, 푸에르토리코 등 60여개국에서 허가를 취득해 ‘큐립타’(Qulipta) 제품명으로 발매되고 있다.애브비社의 루팔 타카르 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “EU 집행위가 ‘아큅타’의 적응증 추가를 승인한 것이 편두통 급성기 치료제를 필요로 하는 환자들을 위해 이루어진 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라면서 “임상자료를 보면 ‘아큅타’는 최대 48시간에 걸친 무통증(pain freedom) 지속효과를 포함해 신속하고 지속적인 편두통 발작 완화효과를 나타낸 것으로 입증됐다”고 강조했다.이번 승인으로 애브비는 유럽 각국의 편두통 환자들에게 나타나고 있는 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있게 된 데다 만성‧돌발성 편두통에 대한 폭넓은 급성기 치료제 및 예방요법제 포트폴리오를 구축할 수 있게 됐다고 타카르 부회장은 의의를 설명했다.편두통은 전 세계 인구의 14% 정도에 영향을 미치고 있는 것으로 추정되는 가운데 남성들보다 여성들에게 유병률이 높게 나타나고 있는 증상이다.25~55세 연령대에서 특히 빈도높게 나타나고 있는 편두통 발작은 중증의 지끈거리는 두통과 인지장애, 광‧음 민감성 및 구역 등의 증상들을 수반해 일상적인 활동을 크게 저해할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.이 때문에 이 파괴적인 증상은 편두통 환자들 뿐 아니라 의료 시스템에 이르기까지 사회적으로나 금전적으로나 심대한 부담을 미치고 있는 형편이다.또한 유럽 6개국을 대상으로 최근 분석한 자료를 보면 편두통은 국내총생산(GDP)의 1.2~2.0%에 달하는 경제적 부담을 유발하면서 350억~5,570억 유로에 달하는 유‧무급 노동의 생산성 상실에 원인을 제공하고 있는 것으로 추정된 바 있다.독일 베를린 소재 샤리테 의과대학병원의 우베 로이터 교수(신경의학)는 “편두통이 친구나 가족과 함께 보내는 유의미한 시간들을 포함한 일상생활을 파괴하는 보이지 않는 증상의 하나인 데다 정신적으로나, 신체적으로나, 사회경제적으로나 크다란 부담을 안겨주고 있는 것이 현실”이라면서 “본임상 3상 시험의 결과를 보면 ‘아큅타’가 편두통 급성기 치료에 효과적인 대안임이 입증됐다”고 말했다.최적의 치료제를 사용할 경우 의사들이 편두통 환자들의 부담에 보다 나은 대응을 할 수 있도록 도움을 줄 것으로 보인다고 덧붙이기도 했다.EU 집행위는 임상 3상 ‘ECLIPSE 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘아큅타’의 적응증 추가를 승인한 것이다.이 시험은 전조증상을 동반하거나 동반하지 않은 성인 편두통 발생전력 환자들을 대상으로 편두통 발작이 한차례 나타났거나 여러 회에 걸쳐 발생했을 때 ‘아큅타’ 60mg을 복용토록 하고 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 내용으로 설계됐다.시험결과를 보면 일차적 시험목표가 충족되어 편두통 발작이 1회 발생했을 때 ‘아큅타’를 복용한 피험자 그룹의 경우 2시간 후 무통증에 도달한 비율이 플라시보 대조그룹을 상회한 것으로 입증됐다.‘아큅타’를 복용한 피험자 그룹은 이와 함께 몇몇 순위별 이차적 시험목표들을 적용해 평가한 결과를 보더라도 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 격차가 입증됐다.여기서 언급된 이차적 시험목표들 가운데는 복용 2시간 후 가장 괴로운 편두통 관련증상의 해소, 2시간 후 통증 완화, 24시간 내 구제(救濟) 요법제 사용량의 감소, 2~48시간 동안 무통증 상태의 지속 등이 포함되어 있다.이밖에도 ‘아큅타’는 여러 회에 걸친 편두통 발작에 걸쳐 임상적으로 유의미하고 지속적인 효과를 나타낸 것으로 입증됐다.한편 16주 동안 이루어진 플라시보 대조, 이중맹검법 시험기간 동안 ‘아큅타’는 이미 허가를 취득한 예방요법제 적응증과 관련해서 관찰된 내용과 대체로 일치하는 안전성 프로필을 내보였다.가장 빈도높게 수반된 부작용은 비인두염, 상기도 감염증 정도가 보고됐다.

이덕규 2026.06.04
글로벌

로슈 경구용 초기 유방암 치료제 FDA ‘신속심사’

로슈社는 경구용 선택적 에스트로겐 수용체 분해제(SERD) 기레데스트란트(giredestrant)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 2일 공표했다.이에 따라 FDA의 본격적인 심사절차가 진행될 기레데스트란트의 적응증은 성인 에스트로겐 수용체(ER) 양성, 상피세포 성장인자 수용체 2(HER2) 음성 1기, 2기 및 3기 유방암 환자들을 치료하기 위한 보조요법제 용도이다.FDA는 오는 11월 30일까지 기레데스트란트의 에스트로겐 수용체 양성, 상피세포 성장인자 수용체 2 음성 1~3기 유방암 환자들을 위한 보조요법제 용도에 대한 승인 유무를 결정할 수 있을 것으로 보인다.유방암은 세계 각국에서 매년 230만명 정도가 진단받고 있는데, 이 중 70% 안팎이 에스트로겐 수용체 양성 유방암을 진단받는 것으로 알려져 있다.이처럼 에스트로겐 수용체 양성 유방암을 진단받는 환자들의 경우 대부분이 초기에 진단이 이루어지고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.하지만 이들 가운데 최대 3분의 1 정도는 초기에 보조 내분비 요법제를 사용해 치료를 진행 중이거나 치료를 진행한 후에도 결국 종양이 재발하는 것으로 알려져 있다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “기레데스트란트가 초기 에스트로겐 양성 유방암과 관련해서 수 십년 만에 처음으로 내분비 요법제의 진전이 이루어졌음을 나타내는 기대주라 할 수 있을 것”이라면서 “FDA가 허가신청 건을 접수함에 따라 초기 유방암 환자들을 위한 치료의 패러다임을 근본적으로 바꿔놓을 수 있는 새로운 표준요법제를 확보하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.FDA는 임상 3상 ‘lidERA Breast Cancer 시험’에서 도출된 결과를 근거로 기레데스트란트의 허가신청 건을 접수한 것이다.이 시험에서 기레데스트란트를 보조요법제로 복용한 피험자 그룹은 기존의 표준 내분비 요법제를 사용한 대조그룹(SoC ET arm)과 비교했을 때 침습성 종양이 재발했거나 환자가 사망에 이른 비율(iDFS: 무침습성 질병 생존기간)이 30% 감소한 것으로 나타나 주목할 만해 보였다.또한 3년차에 분석한 결과를 보면 기레데스트란트를 복용한 피험자 그룹의 92.4%가 생존해 있는 것으로 나타난 데다 무침습성을 내보여 기존의 표준 내분비 요법제를 사용한 대조그룹의 89.6%를 상회했다.이 같은 무침습성 질병 생존기간 유익성은 전체 세부 피험자 그룹에서 일관되게 관찰됐다.총 생존기간 자료는 분석시점에서 아직 산출되지 않았지만, 확실히 긍정적인 추이가 관찰됐다.이에 따라 차후 분석에서 총 생존기간 추적조사가 지속될 예정이다.기레데스트란트는 이와 함께 대체로 양호한 내약성을 내보여 부작용이 관리할 만한 수준으로 수반됐고, 이미 알려진 안전성 프로필과 대동소이했다.중도에 약물치료를 중단한 비율을 보면 기레데스트란트를 복용한 피험자 그룹에서 5.3%, 기존의 표준요법제를 사용한 대조그룹에서 8.2%로 각각 집계됐다.기레데스트란트 개발 프로그램의 추가분석 자료는 5월 29일~6월 2일 미국 일리노이州 시카고에서 열린 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.기레데스트란트는 에스트로겐 수용체 양성 초기 및 진행기 유방암 환자들에게서 유의미한 치료결과의 개선을 나타낼 수 있을 전망이다.한편 FDA는 지난 2월 기레데스트란트와 ‘아피니토’(에베롤리무스) 병용요법의 허가신청 건을 접수한 바 있다.기레데스트란트와 ‘아피니토’를 병용하는 요법은 ‘evERA 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ESR1 유전자 변이, 에스트로겐 수용체 양성 진행성 유방암 환자들을 위한 치료법으로 허가신청서가 제출되었던 것이다.FDA는 오는 12월 기레데스트란트와 ‘아피니토’ 병용요법의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 것으로 예상되고 있다.기레데스트란트에 대한 임상개발 프로그램은 각각 별개의 치료환경과 치료단계에 걸쳐 폭넓게 진행되면서 로슈가 최대한 많은 수의 에스트로겐 수용체 양성 유방암 환자들을 위해 혁신적인 치료제들을 선보이는 데 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이다.

이덕규 2026.06.04

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